Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Роль окислительного стресса и воспаления при болезни Гоше 1 типа (GD1)

21 декабря 2023 г. обновлено: University of Minnesota

Роль окислительного стресса и воспаления при болезни Гоше 1 типа (БГ1): потенциальное использование антиоксидантных/противовоспалительных препаратов

Целью этого исследования является измерение уровней химических веществ в крови и мозге, связанных с окислительным стрессом и воспалением, у здоровых добровольцев и людей с болезнью Гоше 1 типа (БГ1), чтобы увидеть, изменяются ли эти уровни при БГ1.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Исследователи также изучат, есть ли изменения в этих химических веществах крови и мозга у пациентов с GD1 после перорального приема N-ацетилцистеина («NAC»), который доступен как в виде рецептурного лекарства, так и в виде пищевой добавки, которая содержит антиоксиданты. и противовоспалительные эффекты. Любые изменения, которые исследователи могут обнаружить в химических уровнях, могут улучшить наше понимание болезни и в конечном итоге привести к лучшим вариантам лечения. Это многоцентровое исследование с участием примерно 50 человек с болезнью Гоше 1 типа (БГ1) и здоровых добровольцев. Здоровые добровольцы пройдут 3 ознакомительных визита в течение 3 месяцев. Процедуры будут включать обзор истории болезни, забор крови при каждом посещении и МРТ при третьем посещении. Пациенты с GD1 пройдут 7 визитов в течение 9 месяцев. Процедуры включают обзор истории болезни, забор крови при каждом посещении (несколько заборов из внутривенного катетера при посещении 6), неврологическое обследование, опросники по боли и усталости и МРТ (при посещениях 3 и 6). Кроме того, пациенты с GD1 будут получать перорально NAC при посещении 3, чтобы начать принимать два раза в день в течение 90 дней. Все МРТ будут делать в Миннесотском университете в Миннеаполисе.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

50

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Reena V. Kartha, Ph.D.
  • Номер телефона: 612-626-2436
  • Электронная почта: rvkartha@umn.edu

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
        • Рекрутинг
        • University of Minnesota
        • Контакт:
          • Reena V. Kartha, PhD
          • Номер телефона: 612-626-2436
          • Электронная почта: rvkartha@umn.edu
        • Главный следователь:
          • Reena V. Kartha, PhD
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10016
        • Рекрутинг
        • New York University
        • Контакт:
          • Heather Lau, MD
          • Номер телефона: 212-263-8344
          • Электронная почта: Heather.Lau@nyumc.org
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Heather Lau, MD

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Да

Описание

Критерии включения:

  1. Все участники должны быть старше 18 лет.
  2. Все участники должны понимать и сотрудничать с требованиями исследования, по мнению исследователей, и должны быть в состоянии предоставить письменное информированное согласие.
  3. Лица с GD1, состояние здоровья которых стабильно для участия в исследовании, по мнению исследователя.
  4. Пациенты с GD1 должны получать стабильную специфическую ФЗТ и/или ЗТТ в определенной дозе (например, в единицах/кг) в течение как минимум 2 лет.
  5. Пациенты с GD1, у которых было изменение терапии, т. е. изменение дозы или переход с одного препарата на другой, могут быть включены в исследование по прошествии не менее 6 месяцев с момента изменения и считаются стабильными, по мнению врача, оказывающего помощь пациенту. пациент.
  6. Здоровые субъекты, частота которых соответствует возрасту.
  7. Все участники не должны были принимать антиоксиданты коэнзим Q-10, витамин С или витамин Е в течение 3 недель до исследования и в ходе исследования.

Критерий исключения:

  1. Нестабильные с медицинской точки зрения состояния в любой группе, установленные исследователями.
  2. Сопутствующее заболевание; состояние здоровья; или смягчающее обстоятельство, которое, по мнению исследователя, может поставить под угрозу безопасность субъекта, соблюдение режима исследования, завершение исследования или целостность данных, собранных для исследования.
  3. Беременные или кормящие женщины или женщины детородного возраста, не использующие приемлемые формы контрацепции.
  4. История астмы, которая в настоящее время лечится.
  5. Пациенты, включенные в другое интервенционное исследование.
  6. Аллергия на N-ацетилцистеин.
  7. Пациенты, которые не могут или не хотят сдавать кровь.
  8. Невозможность прохождения МРТ, включая, помимо прочего: неспособность оставаться неподвижно в МРТ-сканере более 30 минут, клаустрофобию, наличие в организме парамагнитных веществ или кардиостимуляторов, вес более 300 фунтов.
  9. Невозможно придерживаться протокола исследования по какой-либо причине.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: N-ацетилцистеин
Первые 10 пациентов с GD1 будут принимать 1800 мг NAC два раза в день (3600 мг/день) перорально в течение примерно 90 дней. Будет проведен промежуточный анализ, чтобы определить, вызывает ли эта доза изменения в системном окислительно-восстановительном статусе и уровнях глутатиона (GSH) в головном мозге. Если не наблюдается никаких признаков значительного изменения, оставшиеся 20 субъектов будут получать до 3600 мг NAC перорально два раза в день (7200 мг/день).
Лекарство: N-ацетилцистеин
1800 мг NAC два раза в день (3600 мг/день) перорально в течение примерно 90 дней.
Другие имена:
  • PharmaNAC

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение концентрации глутатиона в головном мозге у лиц с болезнью Гоше 1 типа (мкмоль/г)
Временное ограничение: В 90 дней и в 180 дней
Исследователи будут измерять концентрацию глутатиона (GSH) в мозге субъектов с болезнью Гоше типа 1 через 90 дней после регистрации, что является исходным показателем. Он будет снова измерен через 180 дней после зачисления. Эти измерения будут получены с использованием ЯМР-спектроскопии (часто называемой аббревиатурой «MRS»). Исследование MRS будет проходить примерно в течение 1,0 часа и будет производить измерения уровней GSH в 2-3 областях мозга. При необходимости сканирование может выполняться в несколько сеансов, но общее время сканирования не должно превышать 1,5 часа.
В 90 дней и в 180 дней

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
У здоровых добровольцев определение уровня глутатиона в головном мозге (мкмоль/г)
Временное ограничение: 90 дней после регистрации
Исследователи будут измерять уровень глутатиона (GSH) в мозге здоровых добровольцев через 90 дней после включения в исследование. Эта мера будет получена с помощью MRS. Исследование MRS будет проходить примерно в течение 1,0 часа и будет производить измерения уровней GSH в 2-3 областях мозга. При необходимости сканирование может выполняться в несколько сеансов, но общее время сканирования не должно превышать 1,5 часа.
90 дней после регистрации
Изменение у лиц с болезнью Гоше 1 типа концентрации глутатиона в крови (мкмоль/г)
Временное ограничение: Базовый уровень, 45 дней, 90 дней, 120 дней, 150 дней, 180 дней и 270 дней
Исследователи будут измерять концентрацию глутатиона в крови субъектов с болезнью Гоше 1 типа на исходном уровне (зачисление), через 45 дней, 90 дней, 120 дней, 150 дней, 180 дней и 270 дней. Образцы крови будут взяты и проанализированы с использованием жидкостной хроматографии и тандемной масс-спектрометрии («ЖХ-МС»).
Базовый уровень, 45 дней, 90 дней, 120 дней, 150 дней, 180 дней и 270 дней
Изменение у здоровых добровольцев концентрации глутатиона в крови (мкмоль/г)
Временное ограничение: Исходный уровень, 45 дней и 90 дней
Исследователи будут измерять концентрацию глутатиона в крови здоровых добровольцев в начале исследования, через 45 дней и через 90 дней. Образцы крови будут взяты и проанализированы с помощью ЖХ-МС.
Исходный уровень, 45 дней и 90 дней
Изменение концентрации мио-инозитола в головном мозге у лиц с болезнью Гоше 1 типа (мкмоль/г)
Временное ограничение: В 90 дней и в 180 дней
Исследователи будут измерять концентрацию мио-инозитола в мозге субъектов с болезнью Гоше типа 1 через 90 дней после регистрации, что является исходным показателем. Он будет снова измерен через 180 дней после зачисления. Эти меры будут получены с использованием MRS. Исследование MRS будет проходить примерно в течение 1,0 часа и будет производить измерения уровней мио-инозитола в 2-3 областях мозга. При необходимости сканирование может выполняться в несколько сеансов, но общее время сканирования не должно превышать 1,5 часа. Эти меры будут выполняться одновременно во время сканирования MRS для измерения уровней GSH.
В 90 дней и в 180 дней
У здоровых добровольцев определяют концентрацию мио-инозитола в головном мозге (мкмоль/г)
Временное ограничение: 90 дней после регистрации
Исследователи измерят концентрацию мио-инозитола в мозге здоровых добровольцев через 90 дней после включения в исследование. Эта мера будет получена с помощью MRS. Исследование MRS будет проходить примерно в течение 1,0 часа и будет производить измерения уровней мио-инозитола в 2-3 областях мозга. При необходимости сканирование может выполняться в несколько сеансов, но общее время сканирования не должно превышать 1,5 часа. Эта мера будет выполняться одновременно с сканированием MRS для измерения уровня GSH.
90 дней после регистрации
Изменение концентрации ФНО-альфа в плазме (пг/мл) у субъектов с болезнью Гоше 1 типа
Временное ограничение: Базовый уровень, 45 дней, 90 дней, 120 дней, 150 дней, 180 дней и 270 дней
Исследователи будут измерять концентрацию TNF-альфа в крови субъектов с болезнью Гоше типа 1 на исходном уровне (зачисление), 45 дней, 90 дней, 120 дней, 150 дней, 180 дней и 270 дней. Образцы крови будут взяты и проанализированы с использованием иммуноанализа на ФНО-альфа.
Базовый уровень, 45 дней, 90 дней, 120 дней, 150 дней, 180 дней и 270 дней
Изменение у здоровых добровольцев концентрации ФНО-альфа в плазме (пг/мл)
Временное ограничение: Исходный уровень, 45 дней и 90 дней
Исследователи будут измерять концентрацию ФНО-альфа в крови здоровых добровольцев в начале исследования (зачисление), через 45 дней и через 90 дней. Образцы крови будут взяты и проанализированы с использованием иммуноанализа на ФНО-альфа.
Исходный уровень, 45 дней и 90 дней
Изменение у лиц с болезнью Гоше 1 типа концентрации N-ацетилцистеина (NAC) в крови (мкг/мл)
Временное ограничение: 120 дней, 150 дней и 180 дней
Исследователи будут измерять уровни NAC в крови субъектов с болезнью Гоше типа 1 через 120 дней после включения, 150 дней и 180 дней. Образцы крови будут взяты и проанализированы с помощью ЖХ-МС.
120 дней, 150 дней и 180 дней

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

University of Minnesota

Соавторы

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
Rare Diseases Clinical Research Network
National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS)
Lysosomal Disease Network

Следователи

  • Главный следователь: Reena V. Kartha, PharmD, University of Minnesota

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 сентября 2015 г.

Первичное завершение (Оцененный)

31 июля 2025 г.

Завершение исследования (Оцененный)

31 июля 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

21 августа 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

20 октября 2015 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

22 октября 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

22 декабря 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

21 декабря 2023 г.

Последняя проверка

1 декабря 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 160003
  • U54NS065768 (Грант/контракт NIH США)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Обезличенные индивидуальные данные вводятся в Центр управления и координации данных Сети клинических исследований редких заболеваний (DMCC), финансируемый Национальным институтом здоровья. Со временем эти данные станут частью базы данных генотипов и фенотипов («dbGaP»), которая является частью Национального центра биотехнологической информации Национальной медицинской библиотеки США.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования N-ацетилцистеин

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Denmark

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться