Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az oxidatív stressz és a gyulladás szerepe az 1-es típusú Gaucher-kórban (GD1)

2023. december 21. frissítette: University of Minnesota

Az oxidatív stressz és a gyulladás szerepe az 1-es típusú Gaucher-kórban (GD1): Az antioxidáns/gyulladáscsökkentő gyógyszerek lehetséges alkalmazása

Ennek a vizsgálatnak a célja az oxidatív stresszel és gyulladással összefüggő vér és agyi vegyi anyagok szintjének mérése egészséges önkénteseknél és 1-es típusú Gaucher-kórban (GD1) szenvedő egyéneknél, hogy kiderüljön, hogy a GD1 megváltoztatja-e ezeket a szinteket.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A kutatók azt is megvizsgálják, hogy a GD1-betegeknél megváltoztak-e ezek a vér- és agyi vegyi anyagok, miután orális N-acetilciszteint ("NAC") kaptak, amely vényköteles gyógyszerként és étrend-kiegészítőként is kapható, és antioxidáns tartalmú. és gyulladáscsökkentő hatása. Bármilyen változás, amelyet a kutatók a kémiai szintekben találnak, javíthatja a betegség megértését, és végül jobb kezelési lehetőségekhez vezethet. Ez egy többközpontú vizsgálat körülbelül 50, 1-es típusú Gaucher-kórban (GD1) szenvedő ember és egészséges önkéntesek bevonásával. Az egészséges önkéntesek 3 tanulmányi látogatáson vesznek részt 3 hónap alatt. Az eljárások magukban foglalják a kórelőzmény áttekintését, minden vizit alkalmával vérvételt, a harmadik látogatáskor pedig MRI-vizsgálatot. A GD1 betegek 7 vizsgálati látogatáson vesznek részt a 9 hónap során. Az eljárások magukban foglalják a kórelőzmény áttekintését, vérvételt minden egyes vizit alkalmával (a 6. vizitnél többször vett iv. katéterből), neurológiai vizsgálatokat, fájdalom- és fáradtságra vonatkozó kérdőíveket, valamint MRI-vizsgálatokat (a 3. és 6. vizit alkalmával). Ezenkívül a GD1-betegek a 3. vizit alkalmával szájon át NAC-t kapnak, majd naponta kétszer 90 napon keresztül. Minden MRI-vizsgálatot a Minnesota Egyetemen végeznek el Minneapolisban.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

50

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

  • Név: Reena V. Kartha, Ph.D.
  • Telefonszám: 612-626-2436
  • E-mail: rvkartha@umn.edu

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
        • Toborzás
        • University of Minnesota
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Reena V. Kartha, PhD
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10016

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Igen

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Minden résztvevőnek 18 éves vagy idősebbnek kell lennie.
  2. Minden résztvevőnek meg kell értenie a vizsgálat követelményeit, és együtt kell működnie azokkal a vizsgálók véleménye szerint, és képesnek kell lennie arra, hogy írásos beleegyezését adja.
  3. GD1-ben szenvedő egyének, akik a vizsgáló véleménye szerint orvosilag stabilak a vizsgálatban való részvételhez.
  4. A GD1 betegeknek legalább 2 évig stabil, specifikus ERT és/vagy SRT terápiát kell kapniuk meghatározott dózisban (például egység/kg alapon).
  5. Azok a GD1-betegek, akiknél terápiaváltáson, azaz dózismódosításon, vagy egyik gyógyszerről másikra való átálláson esett át, a váltás óta legalább 6 hónap elteltével vehetők fel, és a beteget ellátó klinikus véleménye szerint stabilnak tekinthetők. beteg.
  6. Egészséges alanyok, akiknek gyakorisága megfelel az életkornak.
  7. A vizsgálat előtt és a vizsgálat során 3 hétig minden résztvevő nem szedhet antioxidáns Q-10-koenzim, C- vagy E-vitamint.

Kizárási kritériumok:

  1. Orvosilag instabil állapotok bármely csoportban a vizsgálók által megállapítottak szerint.
  2. Egyidejű betegség; egészségi állapot; vagy olyan enyhítő körülmény, amely a vizsgáló véleménye szerint veszélyeztetheti a vizsgálati alany biztonságát, a vizsgálat megfelelőségét, a vizsgálat befejezését vagy a vizsgálathoz gyűjtött adatok sértetlenségét.
  3. Terhes, szoptató vagy fogamzóképes korú nők, akik nem alkalmaznak elfogadható fogamzásgátlási formákat.
  4. Jelenleg kezelt asztma története.
  5. Egy másik intervenciós vizsgálatba bevont betegek.
  6. Allergia az N-acetilciszteinre.
  7. Olyan betegek, akik nem tudnak vagy nem akarnak vért venni.
  8. Képtelenség MRI-vizsgálatra, beleértve, de nem kizárólagosan: képtelen mozdulatlanul maradni az MRI-szkennerben 30 percnél hosszabb ideig, klausztrofóbia, paramágneses anyagok vagy pacemakerek jelenléte a testben, 300 font feletti súly.
  9. Bármilyen okból nem tudja betartani a vizsgálati protokollt.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: N-acetilcisztein
Az első 10 GD1 alany 1800 mg NAC-t kap naponta kétszer (3600 mg/nap) szájon át körülbelül 90 napon keresztül. Időközi elemzést végeznek annak meghatározására, hogy ez a dózis megváltoztatja-e a szisztémás redox állapotot és az agy glutation (GSH) szintjét. Ha nem észlelhető jelentős változás jele, a fennmaradó 20 alany legfeljebb 3600 mg NAC-t kap szájon át naponta kétszer (7200 mg/nap).
Drog: N-acetilcisztein
1800 mg NAC naponta kétszer (3600 mg/nap) szájon át körülbelül 90 napig.
Más nevek:
  • PharmaNAC

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az 1-es típusú Gaucher-kórban szenvedő alanyok glutation koncentrációjának változása az agyban (μmol/g)
Időkeret: 90 napon és 180 napon
A kutatók megmérik a glutation (GSH) koncentrációját az 1-es típusú Gaucher-kórban szenvedő alanyok agyában a felvétel után 90 nappal, ami az alapmérték. A beiratkozást követő 180. napon ismét megmérik. Ezeket a méréseket NMR-spektroszkópia (gyakran az "MRS" mozaikszó) segítségével kapjuk meg. Az MRS-vizsgálat körülbelül 1,0 órán keresztül zajlik majd, és 2-3 agyi régióban méri a GSH-szintet. A szkennelés szükség esetén több munkamenetben is elvégezhető, de nem haladhatja meg az 1,5 teljes vizsgálati órát.
90 napon és 180 napon

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Egészséges önkénteseknél a glutation szintjének meghatározása az agyban (μmol/g)
Időkeret: 90 nappal a beiratkozás után
A kutatók meg fogják mérni a glutation (GSH) szintjét az egészséges önkéntesek agyában a beiratkozást követő 90. napon. Ezt a mértéket az MRS segítségével fogják elérni. Az MRS-vizsgálat körülbelül 1,0 órán keresztül zajlik majd, és 2-3 agyi régióban méri a GSH-szintet. A szkennelés szükség esetén több munkamenetben is elvégezhető, de nem haladhatja meg az 1,5 teljes vizsgálati órát.
90 nappal a beiratkozás után
Változás az 1-es típusú Gaucher-kórban szenvedő betegeknél, a vér glutation koncentrációjában (μmol/g)
Időkeret: Alapállapot, 45 nap, 90 nap, 120 nap, 150 nap, 180 nap és 270 nap
A kutatók megmérik a glutation koncentrációját az 1-es típusú Gaucher-kórban szenvedő alanyok vérében a kiinduláskor (beiratkozás), 45 nap, 90 nap, 120 nap, 150 nap, 180 nap és 270 nap elteltével. A vérmintákat folyadékkromatográfiás-tandem tömegspektrometriával (LC-MS) veszik és elemzik.
Alapállapot, 45 nap, 90 nap, 120 nap, 150 nap, 180 nap és 270 nap
Változás egészséges önkéntesekben a glutation koncentrációjában a vérben (μmol/g)
Időkeret: Alapállapot, 45 nap és 90 nap
A kutatók meg fogják mérni a glutation koncentrációját az egészséges önkéntesek vérében a kiinduláskor, a 45. napon és a 90. napon. Vérmintákat vesznek és LC-MS segítségével elemzik.
Alapállapot, 45 nap és 90 nap
Az 1-es típusú Gaucher-kórban szenvedő alanyok mioinozitol koncentrációjának változása az agyban (μmol/g)
Időkeret: 90 napon és 180 napon
A vizsgálók megmérik a mioinozitol koncentrációját az 1-es típusú Gaucher-kórban szenvedő alanyok agyában a felvétel után 90 nappal, ami az alapmérték. A beiratkozást követő 180. napon ismét megmérik. Ezeket az intézkedéseket az MRS segítségével érik el. Az MRS-vizsgálat körülbelül 1,0 órán keresztül zajlik majd, és 2-3 agyi régióban méri a mioinozitol szintjét. A szkennelés szükség esetén több munkamenetben is elvégezhető, de nem haladhatja meg az 1,5 teljes vizsgálati órát. Ezeket az intézkedéseket egyidejűleg hajtják végre a GSH-szint mérésére végzett MRS-vizsgálatok során.
90 napon és 180 napon
Egészséges önkénteseknél határozza meg a mioinozitol koncentrációját az agyban (μmol/g)
Időkeret: 90 nappal a beiratkozás után
A kutatók meg fogják mérni a mioinozitol koncentrációját egészséges önkéntesek agyában a felvétel után 90 nappal. Ezt a mértéket az MRS segítségével fogják elérni. Az MRS-vizsgálat körülbelül 1,0 órán keresztül zajlik majd, és 2-3 agyi régióban méri a mioinozitol szintjét. A szkennelés szükség esetén több munkamenetben is elvégezhető, de nem haladhatja meg az 1,5 teljes vizsgálati órát. Ezt az intézkedést a GSH-szint mérésére szolgáló MRS-vizsgálat során egyidejűleg hajtják végre.
90 nappal a beiratkozás után
Az 1-es típusú Gaucher-kórban szenvedő alanyok TNF-alfa koncentrációjának változása a plazmában (pg/ml)
Időkeret: Alapállapot, 45 nap, 90 nap, 120 nap, 150 nap, 180 nap és 270 nap
A vizsgálók megmérik a TNF-alfa koncentrációját az 1-es típusú Gaucher-kórban szenvedő alanyok vérében a kiinduláskor (beiratkozás), 45 nap, 90 nap, 120 nap, 150 nap, 180 nap és 270 nap elteltével. Vérmintákat vesznek és elemzik a TNF-alfa immunológiai vizsgálatával.
Alapállapot, 45 nap, 90 nap, 120 nap, 150 nap, 180 nap és 270 nap
Változás egészséges önkéntesekben a TNF-alfa koncentrációjában a plazmában (pg/ml)
Időkeret: Alapállapot, 45 nap és 90 nap
A kutatók meg fogják mérni a TNF-alfa koncentrációját egészséges önkéntesek vérében a kiinduláskor (besorolás), a 45. és a 90. napon. Vérmintákat vesznek és elemzik a TNF-alfa immunológiai vizsgálatával.
Alapállapot, 45 nap és 90 nap
Az 1-es típusú Gaucher-kórban szenvedő alanyok N-acetilcisztein (NAC) koncentrációjának változása a vérben (µg/ml)
Időkeret: 120 nap, 150 nap és 180 nap
A vizsgálók megmérik a NAC-szinteket az 1-es típusú Gaucher-kórban szenvedő alanyok vérében, a felvételt követő 120., 150. és 180. napon. Vérmintákat vesznek és LC-MS segítségével elemzik.
120 nap, 150 nap és 180 nap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

University of Minnesota

Együttműködők

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
Rare Diseases Clinical Research Network
National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS)
Lysosomal Disease Network

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Reena V. Kartha, PharmD, University of Minnesota

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2015. szeptember 1.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2025. július 31.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2025. július 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2015. augusztus 21.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. október 20.

Első közzététel (Becsült)

2015. október 22.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. december 22.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. december 21.

Utolsó ellenőrzés

2023. december 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 160003
  • U54NS065768 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

Az azonosítatlan egyéni adatok az NIH által finanszírozott Ritka Betegségek Klinikai Kutatóhálózatának Adatkezelési és Koordinációs Központjába (DMCC) kerülnek. Végül ezek az adatok a genotípusok és fenotípusok adatbázisának ("dbGaP") részévé válnak, amely az Egyesült Államok Nemzeti Orvosi Könyvtárának Nemzeti Biotechnológiai Információs Központjának része.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Gaucher-kór 1. típusú

Klinikai vizsgálatok a N-acetilcisztein

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Dominican Republic

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel