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Rolle von oxidativem Stress und Entzündung bei der Typ-1-Gaucher-Krankheit (GD1)

21. Dezember 2023 aktualisiert von: University of Minnesota

Rolle von oxidativem Stress und Entzündungen bei der Typ-1-Gaucher-Krankheit (GD1): Mögliche Verwendung von antioxidativen/entzündungshemmenden Medikamenten

Der Zweck dieser Studie ist es, bei gesunden Freiwilligen und Personen mit Typ-1-Gaucher-Krankheit (GD1) die Konzentrationen von Blut- und Gehirnchemikalien im Zusammenhang mit oxidativem Stress und Entzündungen zu messen, um festzustellen, ob diese Konzentrationen durch GD1 verändert werden.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Forscher werden auch untersuchen, ob es bei GD1-Patienten zu einer Veränderung dieser Blut- und Gehirnchemikalien kommt, nachdem sie orales N-Acetylcystein ("NAC") erhalten haben, das sowohl als verschreibungspflichtiges Medikament als auch als Nahrungsergänzungsmittel mit Antioxidantien erhältlich ist und entzündungshemmende Wirkung. Jegliche Veränderungen, die die Ermittler möglicherweise in den chemischen Konzentrationen finden, können unser Verständnis der Krankheit verbessern und könnten schließlich zu besseren Behandlungsoptionen führen. Dies ist eine multizentrische Studie mit etwa 50 Personen mit Typ-1-Gaucher-Krankheit (GD1) und gesunden Freiwilligen. Gesunde Freiwillige haben 3 Studienbesuche im Laufe von 3 Monaten. Die Verfahren umfassen die Überprüfung der Krankengeschichte, Blutabnahmen bei jedem Besuch und eine MRT-Untersuchung beim dritten Besuch. GD1-Patienten haben 7 Studienbesuche im Laufe von 9 Monaten. Zu den Verfahren gehören die Überprüfung der Krankengeschichte, Blutentnahmen bei jedem Besuch (mehrere Entnahmen aus einem IV-Katheter bei Besuch 6), neurologische Untersuchungen, Schmerz- und Müdigkeitsfragebögen und MRT-Scans (bei Besuch 3 und 6). Darüber hinaus erhalten GD1-Patienten bei Besuch 3 orales NAC, um mit der Einnahme zweimal täglich für 90 Tage zu beginnen. Alle MRT-Scans werden an der University of Minnesota in Minneapolis durchgeführt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

50

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

  • Name: Reena V. Kartha, Ph.D.
  • Telefonnummer: 612-626-2436
  • E-Mail: rvkartha@umn.edu

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • Rekrutierung
        • University of Minnesota
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Reena V. Kartha, PhD
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Alle Teilnehmer müssen 18 Jahre oder älter sein.
  2. Alle Teilnehmer müssen nach Meinung der Prüfärzte die Anforderungen der Studie verstehen und kooperieren und in der Lage sein, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben.
  3. Personen mit GD1, die nach Ansicht des Prüfarztes für die Teilnahme an der Studie medizinisch stabil sind.
  4. GD1-Patienten müssen mindestens 2 Jahre lang eine stabile, spezifische ERT- und/oder SRT-Therapie mit einer bestimmten Dosis (z. B. auf Einheiten/kg-Basis) erhalten.
  5. GD1-Patienten, die eine Änderung der Therapie hatten, d. h. eine Dosisänderung oder Umstellung von einem Medikament auf ein anderes, können nach Ablauf von mindestens 6 Monaten seit der Änderung aufgenommen werden und gelten nach Ansicht des behandelnden Arztes als stabil geduldig.
  6. Gesunde Probanden, deren Altershäufigkeit angepasst wird.
  7. Alle Teilnehmer dürfen 3 Wochen vor und während der Studie keine Antioxidantien wie Coenzym Q-10, Vitamin C oder Vitamin E eingenommen haben.

Ausschlusskriterien:

  1. Medizinisch instabiler Zustand in jeder Gruppe, wie von den Ermittlern festgestellt.
  2. Gleichzeitige Erkrankung; Gesundheitszustand; oder ein mildernder Umstand, der nach Ansicht des Prüfarztes die Sicherheit des Probanden, die Einhaltung der Studie, den Abschluss der Studie oder die Integrität der für die Studie gesammelten Daten beeinträchtigen könnte.
  3. Frauen, die schwanger sind, stillen oder im gebärfähigen Alter sind und keine akzeptablen Formen der Empfängnisverhütung anwenden.
  4. Vorgeschichte von Asthma, das derzeit behandelt wird.
  5. Patienten, die in eine andere interventionelle Studie aufgenommen wurden.
  6. Allergie gegen N-Acetylcystein.
  7. Patienten, die keine Blutentnahme durchführen können oder wollen.
  8. Unfähigkeit, sich einer MRT-Untersuchung zu unterziehen, einschließlich, aber nicht beschränkt auf: Unfähigkeit, länger als 30 Minuten still in einem MRT-Scanner zu bleiben, Klaustrophobie, Vorhandensein von paramagnetischen Substanzen oder Herzschrittmachern im Körper, Gewicht über 300 Pfund.
  9. Kann das Studienprotokoll aus irgendeinem Grund nicht einhalten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: N-Acetylcystein
Die ersten 10 GD1-Probanden nehmen 1800 mg NAC zweimal täglich (3600 mg/Tag) oral für etwa 90 Tage ein. Es wird eine Zwischenanalyse durchgeführt, um festzustellen, ob diese Dosis Veränderungen des systemischen Redoxstatus und der Glutathionspiegel (GSH) im Gehirn hervorruft. Wenn kein Signal einer signifikanten Veränderung beobachtet wird, erhalten die verbleibenden 20 Probanden bis zu 3600 mg NAC oral zweimal täglich (7200 mg/Tag).
Arzneimittel: N-Acetylcystein
1800 mg NAC zweimal täglich (3600 mg/Tag) oral für etwa 90 Tage.
Andere Namen:
  • PharmaNAC

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Konzentration von Glutathion im Gehirn (μmol/g) bei Personen mit Gaucher-Krankheit Typ 1
Zeitfenster: Bei 90 Tagen und bei 180 Tagen
Die Forscher messen die Konzentration von Glutathion (GSH) im Gehirn von Probanden mit Gaucher-Krankheit Typ 1 90 Tage nach der Aufnahme, was die Basismessung ist. Sie wird erneut 180 Tage nach der Immatrikulation gemessen. Diese Messungen werden unter Verwendung von NMR-Spektroskopie (häufig mit dem Akronym "MRS" bezeichnet) erhalten. Die MRS-Studie wird ungefähr 1,0 Stunden dauern und Messungen der GSH-Spiegel aus 2-3 Gehirnregionen generieren. Das Scannen kann bei Bedarf in mehreren Sitzungen durchgeführt werden, überschreitet jedoch 1,5 Gesamtscanstunden nicht.
Bei 90 Tagen und bei 180 Tagen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bei gesunden Probanden Bestimmung des Glutathionspiegels im Gehirn (μmol/g)
Zeitfenster: 90 Tage nach der Registrierung
Die Forscher messen den Glutathion (GSH)-Spiegel im Gehirn gesunder Freiwilliger 90 Tage nach der Aufnahme. Dieses Maß wird mit MRS erhalten. Die MRS-Studie wird ungefähr 1,0 Stunden dauern und Messungen der GSH-Spiegel aus 2-3 Gehirnregionen generieren. Das Scannen kann bei Bedarf in mehreren Sitzungen durchgeführt werden, überschreitet jedoch 1,5 Gesamtscanstunden nicht.
90 Tage nach der Registrierung
Veränderung der Glutathionkonzentration im Blut (μmol/g) bei Personen mit Morbus Gaucher Typ 1
Zeitfenster: Baseline, 45 Tage, 90 Tage, 120 Tage, 150 Tage, 180 Tage und 270 Tage
Die Ermittler messen die Glutathionkonzentration im Blut von Probanden mit Gaucher-Krankheit Typ 1 zu Studienbeginn (Einschreibung), 45 Tage, 90 Tage, 120 Tage, 150 Tage, 180 Tage und 270 Tage. Blutproben werden entnommen und unter Verwendung von Flüssigkeitschromatographie-Tandem-Massenspektrometrie ("LC-MS") analysiert.
Baseline, 45 Tage, 90 Tage, 120 Tage, 150 Tage, 180 Tage und 270 Tage
Veränderung der Glutathionkonzentration im Blut bei gesunden Probanden (μmol/g)
Zeitfenster: Baseline, 45 Tage und 90 Tage
Die Ermittler messen die Konzentration von Glutathion im Blut gesunder Freiwilliger zu Studienbeginn, nach 45 Tagen und nach 90 Tagen. Blutproben werden entnommen und mittels LC-MS analysiert.
Baseline, 45 Tage und 90 Tage
Veränderung der Myo-Inositol-Konzentration im Gehirn (μmol/g) bei Personen mit Gaucher-Krankheit Typ 1
Zeitfenster: Bei 90 Tagen und bei 180 Tagen
Die Forscher messen die Konzentration von Myo-Inositol im Gehirn von Probanden mit Gaucher-Krankheit Typ 1 90 Tage nach der Aufnahme, was die Basismessung ist. Sie wird erneut 180 Tage nach der Immatrikulation gemessen. Diese Maße werden mit MRS erhalten. Die MRS-Studie wird ungefähr 1,0 Stunden dauern und Messungen der Myo-Inositol-Spiegel aus 2-3 Gehirnregionen generieren. Das Scannen kann bei Bedarf in mehreren Sitzungen durchgeführt werden, überschreitet jedoch 1,5 Gesamtscanstunden nicht. Diese Maßnahmen werden gleichzeitig mit den MRS-Scans durchgeführt, die zur Messung der GSH-Werte durchgeführt werden.
Bei 90 Tagen und bei 180 Tagen
Bestimmen Sie bei gesunden Probanden die Konzentration von Myo-Inositol im Gehirn (μmol/g)
Zeitfenster: 90 Tage nach der Registrierung
Die Forscher messen die Konzentration von Myo-Inositol im Gehirn gesunder Freiwilliger 90 Tage nach der Aufnahme. Dieses Maß wird mit MRS erhalten. Die MRS-Studie wird ungefähr 1,0 Stunden dauern und Messungen der Myo-Inositol-Spiegel aus 2-3 Gehirnregionen generieren. Das Scannen kann bei Bedarf in mehreren Sitzungen durchgeführt werden, überschreitet jedoch 1,5 Gesamtscanstunden nicht. Diese Messung wird gleichzeitig mit dem MRS-Scan durchgeführt, der zur Messung des GSH-Spiegels durchgeführt wird.
90 Tage nach der Registrierung
Änderung der Konzentration von TNF-alpha im Plasma (pg/ml) bei Personen mit Gaucher-Krankheit Typ 1
Zeitfenster: Baseline, 45 Tage, 90 Tage, 120 Tage, 150 Tage, 180 Tage und 270 Tage
Die Forscher messen die Konzentration von TNF-alpha im Blut von Probanden mit Gaucher-Krankheit Typ 1 zu Studienbeginn (Einschreibung), 45 Tage, 90 Tage, 120 Tage, 150 Tage, 180 Tage und 270 Tage. Blutproben werden entnommen und mittels Immunoassay auf TNF-alpha analysiert.
Baseline, 45 Tage, 90 Tage, 120 Tage, 150 Tage, 180 Tage und 270 Tage
Veränderung der Konzentration von TNF-alpha im Plasma (pg/ml) bei gesunden Probanden
Zeitfenster: Baseline, 45 Tage und 90 Tage
Die Forscher messen die Konzentration von TNF-alpha im Blut gesunder Freiwilliger zu Studienbeginn (Aufnahme), nach 45 Tagen und nach 90 Tagen. Blutproben werden entnommen und mittels Immunoassay auf TNF-alpha analysiert.
Baseline, 45 Tage und 90 Tage
Veränderung der Konzentration von N-Acetylcystein (NAC) im Blut (µg/ml) bei Personen mit Gaucher-Krankheit Typ 1
Zeitfenster: 120 Tage, 150 Tage und 180 Tage
Die Ermittler messen die NAC-Spiegel im Blut von Probanden mit Gaucher-Krankheit Typ 1 120 Tage nach der Aufnahme, 150 Tage und 180 Tage. Blutproben werden entnommen und mittels LC-MS analysiert.
120 Tage, 150 Tage und 180 Tage

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University of Minnesota

Mitarbeiter

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
Rare Diseases Clinical Research Network
National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS)
Lysosomal Disease Network

Ermittler

  • Hauptermittler: Reena V. Kartha, PharmD, University of Minnesota

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. September 2015

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. Juli 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Juli 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. August 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

20. Oktober 2015

Zuerst gepostet (Geschätzt)

22. Oktober 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

22. Dezember 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

21. Dezember 2023

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 160003
  • U54NS065768 (US NIH Stipendium/Vertrag)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Anonymisierte Einzeldaten werden in das Data Management & Coordinating Center („DMCC“) des NIH-finanzierten Rare Diseases Clinical Research Network eingegeben. Schließlich werden diese Daten Teil der Datenbank für Genotypen und Phänotypen („dbGaP“), die Teil des National Center for Biotechnology Information, U.S. National Library of Medicine ist.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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