Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

BABH-studie: Bevacizumabs effekt och säkerhet vid svåra blödningar associerade med hemorragisk ärftlig telangiektasi (HHT). (BABH)

1 augusti 2025 uppdaterad av: Hospices Civils de Lyon

BABH-studie: Bevacizumabs effekt och säkerhet vid svåra blödningar associerade med hemorragisk ärftlig telangiektasi (HHT). En nationell, multicenter fas III-studie

De erkända manifestationerna av HHT beror alla på abnormiteter i vaskulär struktur. Näsblod och matsmältningsarteriovenösa missbildningar kan vara ansvariga för allvarliga blödningar hos 5 % av HHT-patienterna, som kräver upprepade blodtransfusioner och är associerade med hög sjuklighet. Det finns för närvarande ingen standard och effektiv behandling av detta allvarliga symptom. Det är också välkänt att HHT-associerade blödningar har den största negativa inverkan på livskvaliteten bland HHT-patienter och är ansvarig för anemi, blodtransfusioner, sjukhusvistelser, depressivt syndrom och en hög psykosocial påverkan.

Sedan 2006 har det föreslagits av djurmodeller och sedan av kliniska rapporter att anti-VEGF-terapi kan vara användbart för att behandla HHT. 4 fallrapporter har publicerats om effekten av intravenös bevacizumab, en humaniserad monoklonal antikropp i HHT vid svåra blödningar.

Intravenöst bevacizumab har använts i en tidigare klinisk prövning för att mäta effekt och tolerans av detta läkemedel hos HHT-patienter med allvarlig leverpåverkan. Dessutom observerades en minskning av varaktigheten av näsblod efter behandling och var uppmuntrande att behandla blödning. Vi avslutade denna studie med en farmakokinetisk-farmakodynamisk (PK-PD) modell för att bedöma det individuella koncentration-effektsambandet av bevacizumab.

Ingen randomiserad prospektiv studie har dock utförts och publicerats för att utvärdera effekten vid denna indikation. Totalt 24 patienter kommer att randomiseras mot placebo i en multicenter fas III-studie. Avastin eller placebo kommer att infunderas med 5 mg/kg var 14:e dag med totalt 6 kurer med en efterföljande period på 3 månader.

Studieöversikt

Status

Status

Indikerar aktuell rekryteringsstatus eller utökad åtkomststatus.
Avslutad

Betingelser

Betingelser

Sjukdomen, störningen, syndromet, sjukdomen eller skadan som studeras. På ClinicalTrials.gov kan tillstånd även innefatta andra hälsorelaterade frågor, såsom livslängd, livskvalitet och hälsorisker.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.

Studietyp

Studietyp

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderar interventionsstudier (även kallade kliniska prövningar), observationsstudier (inklusive patientregister) och utökad tillgång.
Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

Inskrivning

Antalet deltagare i en klinisk studie. Den "förväntade" registreringen är det antal deltagare som forskarna behöver för studien.
24

Fas

Fas

Stadiet av en klinisk prövning som studerar ett läkemedel eller en biologisk produkt, baserat på definitioner utvecklade av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen baseras på studiens syfte, antal deltagare och andra egenskaper. Det finns fem faser: tidig fas 1 (tidigare listad som fas 0), fas 1, fas 2, fas 3 och fas 4. Ej tillämpligt används för att beskriva prövningar utan FDA-definierade faser, inklusive prövningar av enheter eller beteendeinterventioner.
  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Angers, Frankrike
        • CHU d'Angers
      • Boulogne Billancourt, Frankrike
        • Hôpital Ambroise Paré
      • Bron, Frankrike
        • Hôpital Femme Mère Enfant
      • Montpellier, Frankrike
        • CHU de Montpellier Hôpital St Eloi

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Urvalskriterier

De nyckelkrav som personer som vill delta i en klinisk studie måste uppfylla eller de egenskaper de måste ha. Behörighetskriterier består av både inklusionskriterier (som krävs för att en person ska delta i studien) och uteslutningskriterier (som hindrar en person från att delta). Typer av behörighetskriterier inkluderar om en studie accepterar friska frivilliga, har ålders- eller åldersgruppskrav eller är begränsad av kön.

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Ålder ≥ 18 år.
  • Patienter som har gett sitt kostnadsfria informerade och undertecknade samtycke.
  • Patienter anslutna till socialförsäkring eller liknande.
  • Patienter som övervakades för kliniskt bekräftad HHT (närvaro av minst tre Curaçao-kriterier) och/eller med molekylärbiologisk bekräftelse.
  • Blodtransfusioner med krav på minst 4 enheter blod under 3-månadersperioden före studieregistrering, relaterade till näsblod eller matsmältningsblödning.

Exklusions kriterier:

  • Kvinnor som är gravida eller ammar (ammande), kvinnor i fertil ålder utan tillförlitlig preventivmedel under behandlingen och i minst 6 månader efter den sista dosen.
  • Patienter som är skyddade vuxna enligt villkoren i lagen (franska folkhälsolagen).
  • Vägran att samtycka.
  • Patienter för vilka diagnosen HHT inte har bekräftats kliniskt och/eller genom molekylärbiologiska studier.
  • Aktiv infektion och/eller feber >38°C
  • Deltagande i ytterligare en klinisk prövning inom 28 dagar före inkludering.
  • Överkänslighet mot den aktiva substansen eller mot något hjälpämne.
  • Känd överkänslighet mot produkter av äggstocksceller från kinesisk hamster (CHO) eller andra rekombinanta humana eller humaniserade antikroppar.
  • Patienter som har tagit Avastin ® intravenöst under de 6 månaderna före inkluderingen.
  • Patienter som har genomgått en terapeutisk endoskopi för gastrointestinal blödning eller ÖNH-operation för näsblod måste vänta minst 3 månader mindre efter behandlingen för att inkluderas om blödningen kvarstår.
  • Patienter som genomgick en operation månaden före inkluderingen eller planerade operation inom 6 månader
  • Allvarlig perifer artärsjukdom med sårbildning
  • Oläkt sår
  • Trombos under 6 månader före inkludering
  • Antikoagulerande behandling
  • Okontrollerat högt blodtryck

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Trippel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm

Deltagargrupp / Arm

En grupp eller undergrupp av deltagare i en klinisk prövning som får en specifik intervention/behandling, eller ingen intervention, enligt prövningens protokoll.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.
Experimentell: Bevacizumab
Intravenös infusion av Bevacizumab i en dos av 5 mg/kg
Läkemedel: Bevacizumab
Bevacizumab (Avastin®) koncentrat vid 25 mg/ml späds med 5 mg/kg för infusion var 14:e dag under 6 på varandra följande administreringar
Placebo-jämförare: Placebo
0,9 % natriumklorid infunderas var 14:e dag under 6 på varandra följande administreringar
Läkemedel: natriumklorid 0,9 %
0,9 % natriumklorid infunderas var 14:e dag under 6 på varandra följande administreringar

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Primära resultatmått

I en klinisk studies protokoll är det planerade utfallsmått som är det viktigaste för att utvärdera effekten av en intervention/behandling. De flesta kliniska studier har ett primärt utfallsmått, men vissa har mer än ett.
Resultatmått
Tidsram
antal transfusioner av röda blodkroppar
Tidsram: 6 månader
6 månader

Sekundära resultatmått

Sekundära resultatmått

I en klinisk studies protokoll, ett planerat utfallsmått som inte är lika viktigt som det primära utfallsmåttet för att utvärdera effekten av en intervention men som ändå är av intresse. De flesta kliniska studier har mer än ett sekundärt utfallsmått.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
hemoglobin
Tidsram: 3 månader
Den relativa utvecklingen av hemoglobinnivån 3 månader efter behandlingens början jämförs med värdet som uppmättes vid inkludering
3 månader
hemoglobin
Tidsram: 6 månader
Den relativa utvecklingen av hemoglobinnivån 6 månader efter behandlingens början jämförs med värdet som uppmättes vid inkludering
6 månader
näsblodsfrekvens
Tidsram: 3 månader före behandling upp till 6 månader från införandet
Jämförelse av ett genomsnitt över en 3-månadersperiod före och efter behandlingen.
3 månader före behandling upp till 6 månader från införandet
varaktigheten av näsblod
Tidsram: 3 månader före behandling upp till 6 månader från införandet
Jämförelse av ett genomsnitt över en 3-månadersperiod före och efter behandlingen.
3 månader före behandling upp till 6 månader från införandet
matsmältningskärlmissbildningar
Tidsram: 6 månader
Jämförelse av matsmältningsendoskopi före och efter behandling om gastrointestinala blödningar redan har externiserats före behandlingen
6 månader
livskvalitet (SF36).
Tidsram: 3 månader
Jämförelse av SF36 frågeformulär före och efter behandling.
3 månader
livskvalitet (SF36).
Tidsram: 6 månader
Jämförelse av SF36 frågeformulär före och efter behandling.
6 månader
severity epistaxis score (ESS).
Tidsram: 3 månader
Jämförelse av ESS-enkät före och efter behandling
3 månader
severity epistaxis score (ESS).
Tidsram: 6 månader.
Jämförelse av ESS-enkät före och efter behandling
6 månader.
För att utvärdera farmakokinetiken för bevacizumabdos
Tidsram: Före varje 6 infusion
Beskrivning av bevacizumabs serumkoncentrationer över tid, sambandet mellan bevacizumabkoncentrationer och biverkningar och kliniska/biologiska effektmått
Före varje 6 infusion
För att utvärdera farmakokinetiken för bevacizumabdos
Tidsram: 2 timmar efter den första behandlingsinfusionen
Beskrivning av bevacizumabs serumkoncentrationer över tid, sambandet mellan bevacizumabkoncentrationer och biverkningar och kliniska/biologiska effektmått
2 timmar efter den första behandlingsinfusionen
negativa händelser
Tidsram: upp till 6 månader
För att utvärdera säkerheten för bevacizumab. Tolerans kommer att utvärderas genom att registrera biverkningar och genom kliniska undersökningar under behandlingsperioden och uppföljningsperioden.
upp till 6 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person som initierar studien och som har auktoritet och kontroll över studien.
Hospices Civils de Lyon

Utredare

Utredare

En forskare involverad i en klinisk studie. Relaterade termer inkluderar platsens huvudutredare, platsundersökaren, studieordföranden, studieledaren och studiens huvudutredare.
  • Huvudutredare: DUPUIS-GIROD, MD, Hospices Civils de Lyon

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

Studiestart

Det faktiska datumet då den första deltagaren registrerades i en klinisk studie. Det "förväntade" studiestartdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens startdatum.
28 september 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

Primärt slutförande

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention för att samla in slutliga data för det primära utfallsmåttet. Huruvida den kliniska studien avslutades enligt protokollet eller avslutades påverkar inte detta datum. För kliniska studier med mer än ett primärt utfallsmått med olika slutdatum avser denna term det datum då datainsamlingen är slutförd för alla primära utfallsmått. Det "förväntade" primära slutdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara det primära slutdatumet för studien.
15 maj 2020

Avslutad studie (Faktisk)

Avslutad studie

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention/behandling för att samla in slutliga data för de primära utfallsmåtten, sekundära utfallsmåtten och biverkningar (det vill säga den senaste deltagarens senaste besök). Det "förväntade" studiens slutdatum är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens slutdatum.
15 maj 2020

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

Först inskickad

Datumet då studiesponsorn eller utredaren först skickade in en studiepost till ClinicalTrials.gov. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det första inlämningsdatumet och postens tillgänglighet på ClinicalTrials.gov (det första publicerade datumet).
21 juli 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Det datum då studiesponsorn eller utredaren först skickar in en studiepost som överensstämmer med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) granskningskriterier. Sponsorn eller utredaren kan behöva revidera och skicka in en studiepost en eller flera gånger innan NLM kvalitetskontrollkriterier uppfylls. Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
21 juli 2017

Första postat (Faktisk)

Första postat

Datumet då studieposten först var tillgänglig på ClinicalTrials.gov efter granskning av National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) har avslutats. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det datum då studiens sponsor eller utredare skickade in studieposten och det första publicerade datumet.
24 juli 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

Senaste uppdatering publicerad

Det senaste datumet då ändringar i en studiepost gjordes tillgänglig på ClinicalTrials.gov. Det kan förekomma en fördröjning mellan när ändringarna skickades till ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller utredare (det senaste inlämningsdatumet för uppdateringen) och den senaste uppdateringen som publicerades.
6 augusti 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren lämnade in ändringar i en studiepost som överensstämmer med kvalitetskontrollkriterierna för National Library of Medicine (NLM). Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
1 augusti 2025

Senast verifierad

Senast verifierad

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren bekräftade att informationen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var korrekt och aktuell. Om en studie med rekryteringsstatus av rekrytering; inte rekryterar ännu; eller aktiv, inte rekrytering har inte bekräftats under de senaste 2 åren, studiens rekryteringsstatus visas som okänd.
1 juni 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

Andra studie-ID-nummer

Identifierare eller ID-nummer andra än NCT-numret som tilldelats en klinisk studie av studiens sponsor, finansiärer eller andra. Dessa nummer kan innehålla unika identifierare från andra försöksregister och National Institutes of Health-bidragsnummer.
  • 69HCL17_0018
  • 2017-001031-39 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Telangiectasia, ärftlig hemorragisk

Kliniska prövningar på Bevacizumab

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Cookie-inställningar

Vi använder cookies för att säkerställa att vi ger dig den bästa upplevelsen på vår webbplats. För mer information läs noggrant vår policy för sekretess och kakor. ...>>>Du kan när som helst ändra dina preferenser eller dra tillbaka ditt samtycke genom att radera kakorna från din webbplats eller dator enligt beskrivningen i policyn. Acceptera det och välj dina preferenser genom att markera motsvarande rutor i avsnittet "Hantera inställningar" nedan. Läs våra användarvillkor noga innan du fortsätter att använda någon del av denna webbplats.
«Hantera inställningar