Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Utvärdering av Sunitinib Malate hos patienter med Von Hippel-Lindau syndrom (VHL) som har VHL-lesioner att följa

14 juni 2023 uppdaterad av: M.D. Anderson Cancer Center

En fas 2-studie av SU011248 (Sunitinib Malate) vid Von Hippel-Lindaus syndrom

Målet med denna kliniska forskningsstudie är att ta reda på om sunitinibmalat (SU011248) kan hjälpa till att kontrollera VHL. Säkerheten för detta läkemedel kommer också att studeras.

Primära mål:

  • Utvärdera säkerheten vid behandling med SU011248/sunitinibmalat (50 mg daglig dos i 4 veckor, sedan 2 veckor ledigt) i 6 månader hos patienter med Von Hippel-Lindau syndrom (VHL) som har en mätbar lesion som genomgår övervakning

Sekundära mål:

  • Utvärdera effektiviteten av behandling med SU011248/sunitinibmalat (50 mg daglig dos i 4 veckor, sedan 2 veckor ledigt) i 6 månader hos patienter med VHL som har en mätbar lesion som genomgår övervakning

Korrelativa mål:

  • Utvärdera livskvaliteten för SU011248/sunitinib malatbehandling hos VHL-patienter
  • Utvärdera perifert blod lymfocytreceptorfosforylering hos VHL-patienter som tar SU011248/sunitinibmalat (valfritt förfarande)
  • Korrelera resultat av dynamisk kontrastförstärkt och diffusionsviktad MRT och dynamisk kontrastförstärkt CT med respons och utforska fynd som tyder på surrogat med tidigt svar (valfritt förfarande)

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Sunitinib malat är designat för att blockera vägar som kontrollerar viktiga händelser såsom tillväxten av blodkärl som är avgörande för tillväxten av cancer.

Innan du kan påbörja behandlingen på denna studie kommer du att ha vad som kallas "screeningtest". Dessa tester hjälper läkaren att avgöra om du är berättigad att delta i denna studie. Du kommer att göra standardskanningar för att kontrollera din sjukdoms status, inklusive datortomografi (CT) av bröstet och buken (magområdet) och/eller en magnetisk resonanstomografi (MRT) av ryggraden, om du har lesioner i dessa områden. Du kommer att få ett elektrokardiogram (EKG – ett test som mäter hjärtats elektriska aktivitet) och ett ekokardiogram eller MUGA-skanning (ekokardiogram/MUGA-skanning – ett test för att fastställa hur väl ditt hjärta fungerar genom att mäta dess förmåga att pumpa blod) . Om läkarna vet eller misstänker att VHL påverkar dina ögon kommer du att göra en synundersökning.

Din fullständiga medicinska historia kommer att registreras och du kommer att ha en fysisk undersökning, inklusive mätning av dina vitala tecken (blodtryck, hjärtfrekvens, temperatur och andningsfrekvens), längd och vikt. Du kommer att bli tillfrågad om eventuella mediciner eller behandlingar du för närvarande tar. Blod (cirka 2 teskedar) kommer att tas för rutinprov. Du kommer också att bli tillfrågad om din förmåga att utföra dagliga aktiviteter. Kvinnor som kan få barn måste ha ett negativt graviditetstest i blodet.

Du kommer att bli ombedd att fylla i 2 frågeformulär som frågar om din livskvalitet och din trötthet. Det tar cirka 20 minuter att fylla i båda frågeformulären. Samma frågeformulär kommer sedan att fyllas i 4-6 veckor senare, och igen i slutet av behandlingen.

Om du visar dig vara berättigad att delta i denna studie kommer du att ta sunitinibmalat en gång om dagen, antingen med eller utan mat. Du kommer att ta läkemedlet i 4 veckor i rad följt av 2 veckors vila utan studieläkemedel. Dessa 6 veckor kallas en studie "cykel".

Innan du börjar varje ny cykel kommer du att ha en fysisk undersökning och din fullständiga medicinska historia kommer att registreras. Blod (cirka 1 tesked) kommer att tas för rutinprov. Du kommer att bli tillfrågad om eventuella droger du har tagit och eventuella biverkningar du kan ha upplevt. Du kommer också att bli tillfrågad om din förmåga att utföra dagliga aktiviteter.

I slutet av cykel 2 och 4 kommer du att göra en datortomografi eller MR-undersökning för att utvärdera statusen för din sjukdom och ögonundersökningar kan upprepas för dem med kända lesioner på ögat/ögonen.

Du kan få behandling i denna studie i 24 veckor. Men om du visar nytta av studieläkemedlet kan du fortsätta med studierna i ytterligare 24 veckor. (maximalt totalt 48 veckor) Du kommer att tas bort från studien om sjukdomen förvärras eller om oacceptabla biverkningar uppstår.

När du avslutar behandlingen kommer du att ha ett studieslutsbesök. Vid detta besök kommer du att genomgå en fysisk undersökning och blod (cirka 1 tesked) kommer att tas för rutinprov. Du kommer att bli tillfrågad om eventuella mediciner du har tagit och eventuella biverkningar du kan ha upplevt. Du kommer att ha CT- eller MRI-undersökningar för att utvärdera statusen för din sjukdom, samt en synundersökning om dina ögon påverkas av din sjukdom. Om du har genomfört minst 1 behandlingscykel i denna studie och har genomgått bildgenomsökning under de senaste 28 dagarna, kommer du att hoppa över slutet av studieutvärderingen och återvända för det 48 veckor långa uppföljningsbesöket.

Du kommer att ha ett uppföljningsbesök cirka 48 veckor efter din anmälan till denna studie. Vid detta besök kommer du att genomgå en fysisk undersökning och blod (cirka 1 tesked) kommer att tas för rutinprov. Du kommer att bli tillfrågad om eventuella mediciner du har tagit och eventuella biverkningar du kan ha upplevt. Du kommer att göra en CT- eller MRI-skanning för att utvärdera din sjukdoms status. Om dina ögon påverkas av sjukdomen kommer du att göra en uppföljande synundersökning.

När du har genomfört det 48 veckor långa uppföljningsbesöket anses du vara utanför studien.

Detta är en undersökningsstudie. Sunitinib malat har godkänts av FDA endast för forskningsändamål. Cirka 28 patienter kommer att delta i denna kliniska forskningsstudie. Alla kommer att skrivas in på M. D. Anderson.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

15

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • UT MD Anderson Cancer Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patienter måste ha genetiskt bekräftad Von Hippel-Lindau (VHL) sjukdom.
  • Minst en mätbar VHL-relaterad lesion, som genomgår övervakning, och patienten löper inte omedelbar risk att behöva ingripa för denna eller andra lesioner. Biopsi krävs inte med tanke på den kända naturliga historien vid ett positivt genetiskt test. (1) Njur: fast massa misstänkt för njurcellscancer (RCC) >/= 1 cm eller cystisk massa >/= 1 cm; (2) Bukspottkörtel: fast massa >/= 1 cm & < 3 cm misstänkt för neuroendokrina tumörer; (3) Hjärna: asymptomatiskt hemangioblastom > 5 mm; (4) Ryggraden: asymptomatiskt hemangioblastom, > 1 cm; (5) Ögon: asymtomatiskt peripapillärt och/eller makulärt hemangioblastom, oavsett storlek.
  • Tillåten tidigare terapi: (1) Patienter som genomgått tidigare terapi för VHL-lesioner kan registreras så länge som andra kriterier är uppfyllda. Tidigare utstrålade lesioner får inte betraktas som målskador om de inte visar otvetydiga tecken på tillväxt; (2) Större operation, kemoterapi eller strålbehandling avslutad >4 veckor innan studiebehandlingen påbörjades.
  • Ålder >/= 18 år. Eftersom det för närvarande inte finns några doserings- eller biverkningsdata för användning av SU011248/sunitinibmalat hos patienter <18 år, utesluts barn från denna studie men kommer att vara kvalificerade för framtida pediatriska prövningar med enstaka medel, om tillämpligt.
  • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) prestationsstatus </= 2
  • Patienter måste ha normal organ- och märgfunktion enligt definitionen: (1) serumaspartattransaminas ([AST]; serumglutamin-oxaloättiksyratransaminas [SGOT]) och serumalanintransaminas ([ALT]; serumglutamin-pyrodruvtransaminas [SGPT]) </= 2,5 x lokal övre normalgräns för laboratoriet (ULN), eller ASAT och ALAT</= 5 x ULN om leverfunktionsavvikelser beror på underliggande malignitet; (2) Totalt serumbilirubin </=1,5 x ULN; (3) Absolut neutrofilantal (ANC) >/= 1500 mcL; (4) Trombocyter >/= 100 000 mcL; (5) Hemoglobin >/= 9,0 g/dL; (6) Serumkreatinin < 1,5 x UL.
  • Berättigande för patienter som får mediciner eller substanser som är kända för att påverka eller med potential att påverka aktiviteten eller farmakokinetiken för SU011248/sunitinibmalat enligt listan nedan kommer att avgöras efter granskning av deras fall av huvudutredarna. Om möjligt kommer ansträngningar att göras för att byta motiverade patienter till andra mediciner, annars kommer patienter att uteslutas: (1) Ketokonazol, (2) Teofyllin, (3) Fenobarbital, (4) Coumadin i terapeutiska doser (låg dos Coumadin upp till 2) mg po dagligen för tromboprofylax är tillåtet).
  • Förmåga att förstå och vilja att underteckna ett skriftligt informerat samtycke.

Exklusions kriterier:

  • Patienter som har fått kemoterapi eller strålbehandling inom 4 veckor före inträde i studien eller de som inte har återhämtat sig från biverkningar på grund av medel som administrerats mer än 4 veckor tidigare.
  • Patienter kanske inte får några andra undersökningsmedel.
  • Patienter med någon metastaserande sjukdom av något slag.
  • Historik med allergiska reaktioner tillskrivna föreningar med liknande kemisk eller biologisk sammansättning som SU011248/sunitinibmalat.
  • National Cancer Institute (NCI) Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) grad 3 blödning inom 4 veckor efter påbörjad studiebehandling.
  • Historik med eller kända hjärnmetastaser, ryggmärgskompression eller karcinomatös meningit, eller tecken på symptomatisk hjärn- eller leptomeningeal sjukdom vid screening av datortomografi (CT) eller magnetisk resonanstomografi (MRT).
  • Något av följande inom 6 månader före administrering av studieläkemedlet: hjärtinfarkt, svår/instabil angina, kranskärls/perifera artär-bypasstransplantat, symtomatisk kongestiv hjärtsvikt, cerebrovaskulär olycka eller övergående ischemisk attack eller lungemboli.
  • Pågående hjärtrytmrubbningar av NCI CTCAE grad >/= 2.
  • Förlängt QTc-intervall på baslinjeelektrokardiogram (EKG eller EKG)>470ms.
  • Hypertoni som inte kan kontrolleras med mediciner (>140/90 mm Hg trots optimal medicinsk terapi).
  • Redan existerande sköldkörtelavvikelse med sköldkörtelfunktion som inte kan upprätthållas inom normalområdet med medicinering.
  • Okontrollerad interkurrent sjukdom inklusive, men inte begränsat till, pågående eller aktiv infektion, symtomatisk kronisk hjärtsvikt, instabil angina pectoris, hjärtarytmi eller psykiatrisk sjukdom/sociala situationer som skulle begränsa efterlevnaden av studiekraven.
  • Gravida kvinnor utesluts från denna studie eftersom SU011248/sunitinibmalat har potential för teratogena eller abortframkallande effekter. Eftersom det finns en okänd men potentiell risk för biverkningar hos ammande spädbarn sekundärt till moderns behandling med SU011248/sunitinibmalat, bör amningen avbrytas om mamman behandlas med SU011248/sunitinibmalat.
  • Kända HIV-positiva patienter som tar antiretroviral kombinationsterapi är inte kvalificerade på grund av risken för farmakokinetiska interaktioner med SU011248/sunitinibmalat. Lämpliga studier kommer att genomföras på patienter som får antiretroviral kombinationsbehandling när så är indicerat.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: SU011248 (Sutent, Sunitinib Malate)
50 mg/dag oralt i 4 veckor
Läkemedel: SU011248
50 mg/dag oralt i 4 veckor, ingen behandling under 2 veckor (6 veckor = 1 cykel).
Andra namn:
  • Sutent
  • Sunitinib Malate

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Säkerhet för administrering av Sunitinib hos deltagare med Von Hippel-Lindau syndrom (VHL)
Tidsram: 12 veckor
Säkerhetsutvärdering = Antal deltagare med behandlingsavslutande toxicitet med hjälp av National Cancer Institute (NCI) Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) 3.0. Regler för tidig avslutning tillämpades när behandlingsavbrytande toxicitet inträffade under den första 6-veckorscykeln. Återkommande grad 3-toxicitet kräver dosreduktion, med högst 2 dosreduktioner tillåtna. Om ingen förbättring efter 4 veckor, tas patienten bort från läkemedlet och från studien, och händelsen registreras som behandlingsavslutande toxicitet.
12 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal VHL-skador kompletta + partiella svar
Tidsram: Baslinje till 12 månader (utvärderingar efter 6 och 12 månader)
Respons av VHL-lesioner (antal) utvärderade med svarsutvärderingskriterier i solida tumörer (RECIST) för komplett respons (CR): Försvinnande av alla målskador och partiell respons (PR): Minst 30 % minskning av summan av längsta diameter (LD) för målskador, referensbaslinjesumma LD. Progressiv sjukdom (PD): 20 % ökning av LD-summan och stabil sjukdom (SD): Otillräcklig krympning för att kvalificera sig för PR eller ökning för att kvalificera sig för PD. Grad och tidpunkt för respons i påverkade organ utvärderade för att bestämma organspecifik kinetik för terapi.
Baslinje till 12 månader (utvärderingar efter 6 och 12 månader)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

M.D. Anderson Cancer Center

Samarbetspartners

Pfizer

Utredare

  • Huvudutredare: Eric Jonasch, MD, M.D. Anderson Cancer Center

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 maj 2006

Primärt slutförande (Faktisk)

1 maj 2011

Avslutad studie (Faktisk)

1 maj 2011

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

26 maj 2006

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

26 maj 2006

Första postat (Beräknad)

29 maj 2006

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

29 juni 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

14 juni 2023

Senast verifierad

1 februari 2012

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 2005-0463

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Njurcellscancer

Kliniska prövningar på SU011248

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Singapore

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera