Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av BIIB092 i deltagare med progressiv supranukleär pares (PASSPORT)

25 november 2020 uppdaterad av: Biogen

En randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, parallellgruppsstudie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av intravenöst administrerat BIIB092 hos deltagare med progressiv supranukleär pares

Det primära syftet med studien är att utvärdera effekten av BIIB092, jämfört med placebo, mätt genom en förändring från baslinjen i PSP Rating Scale (PSPRS) vid vecka 52 och att bedöma säkerheten och tolerabiliteten av BIIB092, i förhållande till placebo, genom att mäta frekvensen av dödsfall, SAE, AE som leder till utsättning och grad 3 och 4 laboratorieavvikelser.

Det sekundära målet med studien är att utvärdera effekten av BIIB092, jämfört med placebo, mätt genom en förändring i baslinjen i den Movement Disorder Society (MDS)-sponsrade revisionen av Unified Parkinsons Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Del II vid vecka 52, för att utvärdera effekten av BIIB092, jämfört med placebo, mätt med Clinical Global Impression of Change (CGI-C) vid vecka 52, för att utvärdera effekten av BIIB092, jämfört med placebo, mätt som en förändring i baslinje i Repeatable Battery for Assessment of Neuropsychological Disease Severity (RBANS) vid vecka 52 och för att bedöma effekten av BIIB092 på livskvalitet i förhållande till placebo, mätt genom förändring från baslinjen på livskvalitetsskalan Progressive Supranuclear Palsy ( PSP-QoL) vecka 52.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Detaljerad beskrivning

Denna studie, som tidigare publicerats av Bristol-Myers Squibb, har övergått till Biogen under ett licensavtal.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

490

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

    • Victoria
      • North Melbourne, Victoria, Australien
        • Research Site
      • Bordeaux, Frankrike
        • Research Site
      • Lille, Frankrike
        • Research Site
      • Marseille, Frankrike
        • Research Site
      • Nimes, Frankrike
        • Research Site
      • Paris, Frankrike
        • Research Site
      • Rennes, Frankrike
        • Research Site
      • Toulouse, Frankrike
        • Research Site
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85013
        • Research Site
      • Scottsdale, Arizona, Förenta staterna, 85259
        • Research Site
      • Sun City, Arizona, Förenta staterna, 85351
        • Research Site
    • California
      • Fountain Valley, California, Förenta staterna, 92708
        • Research Site
      • La Jolla, California, Förenta staterna, 92037
        • Research Site
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
        • Research Site
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94158
        • Research Site
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Förenta staterna, 33486
        • Research Site
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32607
        • Research Site
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33612-4742
        • Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Research Site
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612-3841
        • Research name
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60637-1447
        • Research Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202-2280
        • Research Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
        • Research Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Förenta staterna, 70121-2429
        • Research Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21201
        • Research Site
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
        • Research Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
        • Research Site
      • Burlington, Massachusetts, Förenta staterna, 01702
        • Research Site
    • Michigan
      • Farmington Hills, Michigan, Förenta staterna, 48334
        • Research Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455-0341
        • Research Site
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Förenta staterna, 08901
        • Research Site
    • New York
      • Albany, New York, Förenta staterna, 12208
        • Research Site
      • New York, New York, Förenta staterna, 10029
        • Research Site
      • New York, New York, Förenta staterna, 100029
        • Research Site
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032-3725
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Förenta staterna, 17033
        • Research Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Research Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
        • Research Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390-8869
        • Research Site
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Förenta staterna, 22908-0394
        • Research Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98122
        • Research Site
    • Marousi
      • Athens, Marousi, Grekland
        • Research Site
      • Pisa, Italien
        • Research Site
      • Venice Lido, Italien
        • Research Site
    • Campania
      • Salerno, Campania, Italien
        • Research Site
      • Shizuoka, Japan
        • Research Site
    • Aichi
      • Nagoya, Aichi, Japan
        • Research Site
    • Chiba
      • Kamagaya, Chiba, Japan
        • Research Site
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japan
        • Research Site
    • Kanagawa
      • Sagamihara, Kanagawa, Japan
        • Research Site
    • Tokyo
      • Kodaira, Tokyo, Japan
        • Research Site
    • Tottori
      • Yonago, Tottori, Japan
        • Research Site
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada
        • Research Site
      • Ottawa, Ontario, Kanada
        • Research Site
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • Research Site
      • Seoul, Korea, Republiken av
        • Research Site
      • Krasnoyarsk, Ryska Federationen
        • Research Site
      • Moscow, Ryska Federationen
        • Research Site
      • Barcelona, Spanien
        • Research Site
      • Madrid, Spanien
        • Research Site
      • Sevilla, Spanien
        • Research Site
      • Valencia, Spanien
        • Research Site
    • Navarra
      • Pamplona, Navarra, Spanien
        • Research Site
    • Vizcaya
      • Barakaldo, Vizcaya, Spanien
        • Research Site
      • London, Storbritannien
        • Research Site
    • Cambridgeshire
      • Cambridge, Cambridgeshire, Storbritannien
        • Research Site
    • East Sussex
      • Brighton, East Sussex, Storbritannien
        • Research Site
    • Hampshire
      • Southampton, Hampshire, Storbritannien
        • Research Site
    • Merseyside
      • Liverpool, Merseyside, Storbritannien
        • Research Site
    • Tyne And Wear
      • Newcastle Upon Tyne, Tyne And Wear, Storbritannien
        • Research Site
    • Wales
      • Newport, Wales, Storbritannien
        • Research Site
      • Beelitz-Heilstatten, Tyskland
        • Research Site
      • Bochum, Tyskland
        • Research Site
      • Bonn, Tyskland
        • Research Site
      • Essen, Tyskland
        • Research Site
      • Kassel, Tyskland
        • Research Site
      • Ulm, Tyskland
        • Research Site
    • Bavaria
      • Munich, Bavaria, Tyskland
        • Research Site
    • Hessen
      • Marburg, Hessen, Tyskland
        • Research Site
    • Mecklenburg-Western-Pommerania
      • Rostock, Mecklenburg-Western-Pommerania, Tyskland
        • Research Site
    • North Rhine-Westphalia
      • Dusseldorf, North Rhine-Westphalia, Tyskland
        • Research Site
    • Sachsen
      • Dresden, Sachsen, Tyskland
        • Research Site
    • Schleswig-Holstein
      • Kiel, Schleswig-Holstein, Tyskland
        • Research Site
      • Luebeck, Schleswig-Holstein, Tyskland
        • Research Site
      • Vienna, Österrike
        • Research Site
    • Tirol
      • Innsbruck, Tirol, Österrike
        • Research Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

41 år till 86 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  • Deltagare med trolig eller möjlig PSP
  • Kan röra sig självständigt eller med assistans
  • Kan tolerera MRT
  • Ha en pålitlig vårdgivare som följer med deltagaren vid alla studiebesök
  • Poäng högre eller lika med 20 på Mini Mental State Exam (MMSE) vid screening
  • Deltagaren måste vara bosatt utanför en kvalificerad vårdinrättning eller demensinrättning vid tidpunkten för screening och intagning till en sådan anläggning får inte planeras

Viktiga uteslutningskriterier:

  • Förekomst av andra betydande neurologiska eller psykiatriska störningar
  • Diagnos av amyotrofisk lateralskleros (ALS) eller annan motorneuronsjukdom
  • Historik om tidig, framträdande snabb ögonrörelser (REM) sömnbeteendestörning
  • Historik av eller screening av hjärn-MRI som tyder på betydande abnormitet
  • Känd historia av serum- eller plasmaprogranulinnivåer mindre än en standardavvikelse under det normala patientmedelvärdet för laboratoriet som utför analysen

OBS: Andra protokolldefinierade kriterier för inkludering/uteslutning kan gälla

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Dubbel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: BIIB092
Deltagarna kommer att få BIIB092 50 mg/ml intravenös (IV) infusion en gång var 4:e vecka under 48 veckor i dubbelblind behandlingsperiod följt av BIIB092 50 mg/ml IV infusion en gång var 4:e vecka från vecka 52 till vecka 208.
BIIB092 intravenös infusion på angivna dagar
Andra namn:
  • BMS-986168
Placebo-jämförare: Placebo
Deltagarna kommer att få BIIB092 matchande placebo IV-infusion en gång var fjärde vecka under 48 veckor i dubbelblind behandlingsperiod följt av BIIB092 50 mg/ml IV-infusion en gång var fjärde vecka med start från vecka 52 till vecka 208.
Placebo intravenös infusion på angivna dagar

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baslinjen i Progressive Supranuclear Palsy Rating Scale (PSPRS) vid vecka 52
Tidsram: Baslinje, vecka 52
PSPRS är ett kvantitativt mått på funktionshinder hos deltagare med PSP. PSPRS omfattar 28 artiklar i 6 områden. Sex objekt betygsätts på en 3-gradig skala (0-2) och 22 betygsätts på en 5-gradig skala (0-4). De 6 områdena är Historia/Dagliga aktiviteter, Mentation, Bulbar, Okulärmotorik, Lemmotorik och Gång. Totalpoängen för PSPRS med 28 artiklar varierar från 0 (normalt) till 100. Femton objekt väljs ut för att bilda en PSPRS med 15 artiklar och tre domäner identifieras: gång/lemfunktion, okulär motor och bulbar. Den totala PSPRS-poängen med 15 artiklar varierar från 0 (normalt) till 52. En positiv förändring från baslinjen indikerar försämring.
Baslinje, vecka 52
Andel deltagare med dödsfall, allvarliga biverkningar (SAE), biverkningar (AE) och biverkningar (AE) som leder till utsättande av läkemedel
Tidsram: upp till 52 veckor
AE: alla tecken, symptom eller diagnoser/sjukdomar som är ogynnsamma eller oavsiktliga, som är nya, eller om de redan finns, förvärras hos deltagare som administrerats en farmaceutisk produkt och som inte nödvändigtvis har ett orsakssamband med denna behandling. SAE: en händelse som leder till dödsfall; en händelse som enligt utredarens uppfattning utsätter deltagaren för omedelbar dödsrisk (en livshotande händelse); ett resultat som resulterar i en medfödd anomali/födelsedefekt som diagnostiserats hos ett barn till en deltagare; en händelse som kräver eller förlänger sjukhusvistelse; en händelse som resulterar i bestående eller betydande funktionsnedsättning/oförmåga.
upp till 52 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baslinjen i Movement Disorder Society (MDS)-sponsrad revision av Unified Parkinsons Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) del II vid vecka 52
Tidsram: Baslinje, vecka 52
MDS-UPRDRS del 2 innehåller 13 punkter som bedömer motoriska aspekter av upplevelser av det dagliga livet (M-EDL) dessa inkluderar tal, saliv och dregling, tugga och svälja, handstil, göra hobbyer och andra aktiviteter, matuppgifter, tremor, påklädning, hygien , vända sig i sängen, gå upp ur sängen, gå och balansera och frysa. Alla objekt har 5 svar med enhetliga ankare på 0= normal, 1= lätt, 2= mild, 3= måttlig och 4= svår. Totalpoäng varierar från 0 till 52, högre poäng indikerar svåra tillstånd. En positiv förändring från baslinjen indikerar försämring.
Baslinje, vecka 52
Clinical Global Impression of Change (CGI-C) Skalpoäng
Tidsram: Vecka 52
CGI-C-skalan mäter förändringen i patientens kliniska status från en specifik tidpunkt. Använder en 7-gradig skala, från 1 (mycket förbättrad) till 7 (mycket mycket sämre), med en poäng på 4 som indikerar ingen förändring.
Vecka 52
Förändring från baslinjen i progressiv supranukleär pares (PSP)-kognitiv sammansatt batteri Z-poäng vid vecka 52
Tidsram: Baslinje, vecka 52
PSP:s kognitiva kompositbatteri används för att identifiera och karakterisera onormal kognitiv nedgång hos PSP-deltagare. PSP:s kognitiva sammansatta batteri innehåller totalt 13 deltest: 11 tester från RBANS (endast bildnamnet är uteslutet), bokstavsnummersekvenseringstest och fonemiskt flyttest. Tre domäner identifieras: Minne och inlärning, Visuell-motorisk funktion och Arbetsminne och Executive. En z-poängtransformation tillämpas för varje komponenttest vid varje besök, och den slutliga sammansatta z-poängen är medelvärdet av z-poängen med tre domäner. En z-poäng på 0 är lika med det uppskattade medelvärdet justerat efter ålder och anses vara genomsnittligt för denna studiepopulation. Lägre värden tyder på kognitiv försämring. En negativ förändring från baslinjen indikerar försämring.
Baslinje, vecka 52
Ändring från baslinjen i repeterbart batteri för bedömning av skala för neuropsykologiska sjukdomar (RBANS) vid vecka 52
Tidsram: Baslinje, vecka 52
RBANS ger både en total skala och poäng för 5 olika kognitiva domäner. Specifikt mäter testet omedelbart minne, visuospatial/konstruktionsförmåga, språk, uppmärksamhet och fördröjt minne. Poäng från alla deltester aggregeras till ett totalt sammansatt resultat. RBANS-data åldersnormerades och analyserades som indexpoäng (även kallat standardpoäng), som har ett medelvärde på 100 och en standardavvikelse på 15. Högre poäng på varje delmått och index indikerar bättre prestanda. En negativ förändring från baslinjen indikerar försämring.
Baslinje, vecka 52
Förändring från baslinjen i Progressive Supranuclear Palsy Quality of Life Scale (PSP-QoL)-poäng
Tidsram: Baslinje, vecka 52
PSP-QoL är ett patientrapporterat resultatmått utvecklat specifikt för att bedöma den hälsorelaterade livskvaliteten hos personer som lever med PSP. Det är ett validerat frågeformulär med 45 punkter och visuell analog skala som består av 2 underskalor: fysiskt hälsotillstånd (22 artiklar), som täcker rörlighet, dysartri, dysfagi, synstörningar, egenvård och dagliga aktiviteter samt mental hälsa tillstånd (23 poster), som täcker emotionell, kognitiv och social funktion. Objekt ges ett 6-svarsalternativformat (Inga problem, Litet problem, Måttligt problem, Markerat problem, Extremt problem och Ej tillämpligt). Subskaleresultaten härleds genom att summera respektive poster för den subskalan och omvandla poängen till ett intervall på 0 till 100, ju högre poäng som indikerar en större påverkan av sjukdomen på den uppmätta aspekten. PSP-QoL består också av en mätare för livstillfredsställelse, som är en visuell analog skala med ett intervall från 0 (sämst) till 100 (bäst).
Baslinje, vecka 52
Förändring från baslinjen i Schwab och England Activities of Daily Living (SEADL)-skalapoäng vid vecka 48
Tidsram: Baslinje, vecka 48
SEADL-skalan är ett sätt att bedöma en persons förmåga att utföra dagliga aktiviteter i termer av hastighet och oberoende, där 100 % indikerar totalt oberoende, faller till 0 %, vilket indikerar ett tillstånd av fullständigt beroende. Individen uppmanas att bedöma sin funktion med hjälp av en 11-gradig skala (10 % steg), från 100 % (helt oberoende; klarar av alla sysslor utan långsamhet, svårighet eller funktionsnedsättning; i huvudsak normal; omedveten om några svårigheter) till 0 % (vegetativa funktioner som att svälja, urinblåsa och tarmar fungerar inte; sängliggande). En negativ förändring från baslinjen indikerar försämring.
Baslinje, vecka 48
Förändring från baslinjen i kliniskt globalt intryck av allvarlighetsgrad (CGI-S) vid vecka 52
Tidsram: Baslinje, vecka 52
Clinical Global Impression of Severity (CGI-S) Rating utvärderar svårighetsgraden av individuella symtom och behandlingssvar hos deltagare med psykiska störningar. CGI-S är en 7-gradig skala som kräver att läkaren bedömer allvaret av patientens sjukdom vid bedömningstillfället. Ett betyg på 1 anses vara normalt, eller med de minst allvarliga symtomen är betyget 7 extremt sjukt eller de värsta symtomen.
Baslinje, vecka 52
Ändring från baslinjen i fonemisk flyttestresultat vid vecka 48
Tidsram: Baslinje, vecka 48
Fonemisk flyt är ett känsligt test för att bedöma frontallobsdysfunktion. Deltagarna får en bokstav i alfabetet och ombeds nämna så många ord de kan som börjar med den bokstaven på 1 minut. Poängen för varje försök beräknas automatiskt enligt följande: Försök 1: Totalt antal korrekta svar för den första bokstaven (intervall 0 till 40); Försök 2: Totalt antal korrekta svar för den andra bokstaven (intervall 0 till 40). Den totala poängen från de två försöken kommer att användas för analys (intervall 0 till 80). Fler antal ord korrelerar till bättre fonemisk flyt. En negativ förändring från baslinjen indikerar försämring.
Baslinje, vecka 48
Ändring från baslinjen i bokstavs-nummersekvenstest vid vecka 48
Tidsram: Baslinje, vecka 48
Bokstavsnummer är ett test av arbetsminnet som går ut på att beställa en serie på upp till 8 bokstäver och siffror där siffrorna upprepas tillbaka först i ordningsföljd som börjar med den lägsta siffran, sedan följt av bokstäverna i alfabetisk ordning. LNS består av 10 artiklar och varje objekt har 3 tester klassade som Felaktig (0) eller Rätt (1). LNS totala råpoäng (intervall 0 till 30) beräknas automatiskt genom att summera de 10 individuella objektpoängen (intervall 0 till 3 för varje objekt). Högre antal korrekta poster korrelerade till bättre prestanda och en negativ förändring från baslinjen indikerar försämring.
Baslinje, vecka 48
Ändring från baslinjen i färgspår vecka 48
Tidsram: Baslinje, vecka 48
Color Trails-testet är en språkfri version av Trail Making Test och har utvecklats för att möjliggöra bredare tvärkulturell bedömning. För del 1 (färgspår test 1) använder respondenten en penna för att snabbt koppla samman cirklar numrerade 1-25 i följd. För del 2 (färgspår test 2) kopplar respondenten snabbt ihop talcirklar i följd, men växlar mellan rosa och gul bakgrund. Tidslängden för att slutföra varje försök registreras, tillsammans med kvalitativa egenskaper för prestanda som tyder på hjärndysfunktion, såsom nästan-missar, uppmaningar, nummersekvensfel och färgsekvensfel. Kortare tid indikerar bättre prestanda. En positiv förändring från baslinjen indikerar försämring.
Baslinje, vecka 48
Förändring från baslinjen i Montreal Cognitive Assessment (MoCA) poäng vid vecka 48
Tidsram: Baslinje, vecka 48
MOCA designades som ett instrument för snabb screening för mild kognitiv dysfunktion. Den bedömer olika kognitiva domäner: uppmärksamhet och koncentration, exekutiv funktion, minne, språk, visuella konstruktionsförmåga, konceptuellt tänkande, beräkningar och orientering. Poäng på MOCA varierar från 0-30, med högre poäng är bättre prestanda. En negativ förändring från baslinjen indikerar försämring.
Baslinje, vecka 48
Antal deltagare med behandlingsuppkommande antikroppar (Anti-BIIB092) Positiva resultat i serum
Tidsram: Fram till vecka 48
Fram till vecka 48
Förändring från baslinjen för hjärnvolymer som fastställts med MRT vid vecka 52
Tidsram: Baslinje, vecka 52
En 3-dimensionell (3D) T1-viktad MRT utfördes för att uppskatta hjärnvolymer (t.ex. ventriklar, helhjärna, mellanhjärna, pons, överlägsen cerebellär pedunkel, tredje ventrikel och frontallober).
Baslinje, vecka 52

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 juni 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

6 september 2019

Avslutad studie (Faktisk)

7 februari 2020

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

27 februari 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

27 februari 2017

Första postat (Faktisk)

1 mars 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

21 december 2020

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

25 november 2020

Senast verifierad

1 november 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Supranukleär pares, progressiv

Kliniska prövningar på BIIB092

3
Prenumerera