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MAP 引导下 Ruxolitinib 对 aGvHD 的先发性治疗

2023年10月3日 更新者:Jie Ji、Sichuan University

MAGIC 算法概率引导鲁索替尼预防类固醇难治性移植物抗宿主病

这项观察研究的目的是在接受同种异体造血干细胞移植(allo-HSCT)的患者中进行测试。 它旨在回答的主要问题是:

• MAGIC 算法概率引导鲁索替尼抢占aGVHD 对预防严重aGVHD 的影响。

参与者将服用鲁索替尼,剂量为 5 毫克,每日两次,持续 28 天。 如果没有 aGvHD 迹象,则在接下来的 16 天内逐渐减少鲁索替尼的剂量。

研究人员将对未接受aGVHD先发制人的患者与鲁​​索替尼进行比较,看看严重aGVHD是否有改善。

研究概览

研究类型

介入性

注册 (估计的)

62

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

    • Sichuan
      • Chendu、Sichuan、中国、610041
        • West China Hospital, Sichuan University

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人

接受健康志愿者

描述

纳入标准:

  • 任何供体类型(例如相关、无关、单倍体)或干细胞来源(骨髓、外周血、脐带血)。
  • 任何预处理方案(非清髓性、清髓性或降低强度)都是可接受的。
  • GVHD 预防必须包括钙调神经磷酸酶抑制剂与移植后环磷酰胺联用。
  • 允许在 HCT 后第 3 天之前使用血清疗法来预防 GVHD(例如抗胸腺细胞球蛋白)
  • 直接胆红素必须 <2 mg/dL,除非在入组前 3 天内已知升高是由吉尔伯特综合征引起的。
  • 入组前 3 天内 ALT/SGPT 和 AST/SGOT 必须< 5 x 正常范围上限。
  • 从患者或法定代表处获得签署并注明日期的书面知情同意书。

排除标准:

  • 在开始研究药物之前发生急性 GVHD 的患者
  • 根据极高疾病风险指数定义,HCT 后复发风险极高的患者
  • 参加以预防 GVHD 为主要终点的临床试验的患者
  • 不受控制的活动性感染(即尽管治疗但仍出现与感染相关的进行性症状,或尽管治疗但微生物培养持续呈阳性或任何其他严重败血症的证据)
  • 怀孕患者
  • 入组后 7 天内接受透析的患者
  • 入组后 14 天内需要呼吸机支持或氧补充超过 40% FiO2 的患者。
  • 患者在入组后 30 天内接受研究药物治疗。 然而,如果预计该药物不会干扰鲁索替尼的安全性或有效性,则首席研究员 (PI) 可以批准先前使用研究药物

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

  • 主要用途:预防
  • 分配:随机化
  • 介入模型:并行分配
  • 屏蔽:无(打开标签)

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的:鲁索替尼
Ruxolitinib 以 5mg bid 的剂量给药,持续 28 天。 如果没有 aGvHD 迹象,则在接下来的 16 天内逐渐减少鲁索替尼的剂量。
Ruxolitinib 以 5mg bid 的剂量给药,持续 28 天。 如果没有 aGvHD 迹象,则在接下来的 16 天内逐渐减少鲁索替尼的剂量。
无干预:控制
分配到对照组的患者根据症状触发的 aGvHD 疗法进行治疗。

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
发生 III 级或 IV 级 aGvHD 的高危患者数量
大体时间:HCT 后第 100 天
HCT 后第 100 天发生 III 级或 IV 级 aGvHD 的高危患者人数
HCT 后第 100 天

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
非复发死亡率 (NRM) 的参与者人数
大体时间:6个月
患有 NRM 的参与者人数 - 不能归因于疾病复发或进展的死亡。 非复发死亡率定义为 6 个月内未复发的死亡
6个月
需要全身类固醇治疗的慢性 GVHD 参与者人数
大体时间:1年和2年
患有慢性 GVHD 需要全身类固醇治疗的参与者人数。 需要全身类固醇治疗的慢性 GVHD:定义为根据 NIH 共识标准出现慢性 GVHD 症状,需要在 1 年和 2 年后接受口服或静脉注射皮质类固醇治疗
1年和2年
无 GvHD 和无复发生存
大体时间:1年和2年
HCT 后 1 年末和 2 年末时无 3 级或 4 级 aGvHD 或播散性 cGvHD 或疾病复发的患者的生存率
1年和2年
无进展生存期
大体时间:1年和2年
本组患者1年及2年末无进展生存率
1年和2年
总体生存率
大体时间:1年和2年
本组患者1年及2年末总生存率
1年和2年
复发的参与者人数
大体时间:1年和2年
一年和两年时复发的参与者人数。 复发定义为需要移植的疾病复发。
1年和2年
严重感染的参与者人数
大体时间:1年和2年
患有严重感染的参与者人数(血液和骨髓移植临床试验网络定义为 3 级)。 严重感染:定义为需要口服或静脉注射抗生素等治疗的细菌、真菌、病毒或寄生虫感染
1年和2年
巨细胞病毒 (CMV) 重新激活
大体时间:1年和2年
1 年和 2 年末巨细胞病毒 (CMV) 再激活的参与者人数。 CMV再激活被定义为血浆中DNA拷贝超过10^3/ml。
1年和2年
2级或以上出血性膀胱炎
大体时间:1年和2年
1 年和 2 年末患有 2 级或以上出血性膀胱炎的参与者人数,根据不良事件通用术语标准(CTCAE,5.0 版)进行评估。
1年和2年
MAGIC算法概率(MAP)变化
大体时间:HCT 后第 28 天
患者每次MAGIC算法概率(MAP)的变化
HCT 后第 28 天

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (估计的)

2023年10月1日

初级完成 (估计的)

2024年9月30日

研究完成 (估计的)

2026年9月30日

研究注册日期

首次提交

2023年10月3日

首先提交符合 QC 标准的

2023年10月3日

首次发布 (估计的)

2023年10月10日

研究记录更新

最后更新发布 (估计的)

2023年10月10日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年10月3日

最后验证

2023年10月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他研究编号

  • HXMAP 2.0

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)?

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

研究美国 FDA 监管的设备产品

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移植物抗宿主病的临床试验

鲁索替尼的临床试验

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