Adults With Congenitally Malformed Hearts的临床试验

共济失调 | 多系统萎缩 | 脊髓小脑共济失调 | 脊髓小脑性共济失调3 | 脊髓小脑性共济失调1型 | 脊髓小脑性共济失调2型 | 共济失调伴动眼神经失用症 | 帆布

意大利

肺部疾病，阻塞性 | 韦格纳肉芽肿病 | 结节病 | 复发性呼吸道乳头状瘤病 | 鼻硬肿

美国

甲型血友病 | 血友病B | 囊性纤维化 | 镰状细胞性贫血症 | 肌肉萎缩症，Duchenne | 脆性 X 综合征 | 亨廷顿病 | 强直性营养不良 | 常染色体隐性多囊肾病 | 神经纤维瘤病-努南综合征 | 肌肉萎缩症，贝克尔 | 单基因疾病家族史背景下的侵入性产前诊断，包括 | 近端脊髓性肌萎缩症 | MODY2 糖尿病 | X连锁脑积水

法国

淋巴瘤 | 宫颈癌 | 骨髓增生异常综合征 | 白血病 | 慢性骨髓增生性疾病 | 未明确的成人实体瘤，特定方案 | 多发性骨髓瘤和浆细胞肿瘤 | 癌前/非恶性疾病 | 静脉闭塞病

美国

先天性肾上腺增生症 | 甲型血友病 | 血友病B | 黏多糖贮积症Ⅰ | 黏多糖贮积症Ⅱ | 囊性纤维化 | Α 1-抗胰蛋白酶缺乏症 | 镰状细胞性贫血症 | 范可尼贫血 | 慢性肉芽肿病 | 威尔逊病 | 严重的先天性中性粒细胞减少症 | 鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症 | 粘多糖贮积症 VI | 溶酶体酸性脂肪酶缺乏症 | Wiskott-Aldrich 综合症 | 丙酸血症 | 肾上腺脑白质营养不良 | 糖原贮积病 | 异染性脑白质营养不良 | 克里格勒-纳贾尔综合症 | 半乳糖血症 | 庞贝病 | Shwachman-Diamond 综合症 | 先天性甲减 | Α-地中海贫血 | 生物素酶缺乏症 | Diamond Blackfan 贫血症 | Chediak-Higashi综合征 | 儿茶酚胺能多形性室性心动过速 | 胱氨酸增多症 | X 连锁低磷血症 | 芳香族... 及其他条件

比利时

乳腺癌 | 多发性骨髓瘤 | 肺癌 | 前列腺癌 | 未明确的成人实体瘤，特定方案 | 转移癌 | 浆细胞肿瘤

美国, 墨西哥, 沙特阿拉伯

淋巴瘤 | 骨髓增生异常综合征 | 白血病 | 多发性骨髓瘤和浆细胞肿瘤 | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤 | 儿童朗格汉斯细胞组织细胞增生症 | 成人朗格汉斯细胞组织细胞增生症

美国

赫勒综合症 | 鞘脂增多症 | 过氧化物酶体疾病 | 异染性脑白质营养不良 | Α-甘露糖苷贮积症 | 猎人综合症 | 粘多糖贮积症 | Maroteaux Lamy 综合症 | 狡猾综合症 | 岩藻糖苷沉着症 | 天冬氨酰氨基葡萄糖尿症 | 糖蛋白代谢紊乱 | 隐性脑白质营养不良 | 球形细胞脑白质营养不良 | 尼曼-匹克 B | 尼曼匹克 C 亚型 2 | 鞘磷脂缺乏症 | 肾上腺脑白质营养不良伴脑受累 | 齐薇格综合症 | 新生儿肾上腺脑白质营养不良 | 婴儿 Refsum 病 | 酰基辅酶 A 氧化酶缺乏症 | D-双功能酶缺乏症 | 多功能酶缺乏症 | Α-甲基酰基辅酶 A 外消旋酶缺乏症 | 线粒体神经胃肠脑病 | 严重骨质疏松症 | 轴突球体遗传性白质脑病（HDLS；CSF1R 突变） | 遗传性代谢紊乱

美国

心脏衰竭 | 疼痛 | 肺炎 | 高血压 | 浮肿 | 血友病 | 失眠 | 肺动脉高压 | 凝血障碍 | 儿童哮喘 | 唐氏综合症 | 注意力缺陷多动障碍 | 支气管肺发育不良 | 低钾血症 | 高磷血症 | 原发性醛固酮增多症 | 肾上腺功能不全 | 儿童尿路感染 | 月经过多 | 川崎病 | 心律失常 | 冠状病毒感染 (COVID-19) | 皮肤感染 | 纤维蛋白溶解；出血 | 儿童多系统炎症综合征 (MIS-C)

美国, 加拿大

原发性高草酸尿症 3 型 | 糖尿病 | 甲型血友病 | 血友病B | 遗传性果糖不耐受症 | 囊性纤维化 | 因子 VII 缺乏症 | 苯丙酮尿症 | 镰状细胞性贫血症 | 德拉维综合症 | 杜氏肌营养不良症 | 普瑞德-威利综合症 | 脆性 X 综合征 | 慢性肉芽肿病 | 雷特综合症 | 威尔逊病 | 尼曼匹克病，C1 型 | 尼曼匹克病 A 型 | Β-地中海贫血 | 视网膜母细胞瘤 | 鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症 | SCD | 脊髓性肌萎缩症 | 溶酶体酸性脂肪酶缺乏症 | 丙酸血症 | 天使综合症 | 异染性脑白质营养不良 | 低磷血症 | 克拉伯病 | 巴特综合症 | 葡萄糖转运蛋白 1 型缺陷综合征 | 半乳糖血症 | 原发性高草酸尿症 2 型 | Leber先天性黑蒙2 | 多发性内分泌肿瘤 2B 型 | 先天性甲减 | 生物素酶缺乏症 | 原发性高草酸尿症 1 型 | 胱氨酸增多症 | ... 及其他条件

美国

骨髓增生异常-骨髓增生性疾病 | 华氏巨球蛋白血症 | 郁积型多发性骨髓瘤 | 慢性淋巴细胞白血病 (CLL) | 血液系统恶性肿瘤 | 意义未明的单克隆丙种球蛋白病 (MGUS) | B 细胞恶性肿瘤，低级别 | 伴有低度病变的骨髓增生异常综合征 | 意义不确定的 IgG 单克隆丙种球蛋白病

美国

帕金森病 | 帕金森症 | 皮质基底节变性 | 害羞-德拉格综合症 | 进行性核上性麻痹 | 路易体痴呆症 | MSA-- 多系统萎缩 | 橄榄桥脑小脑萎缩 | 挑病

美国

淋巴瘤 | 未明确的儿童实体瘤，具体方案 | 骨髓增生异常综合征 | 白血病 | 慢性骨髓增生性疾病 | 小肠癌 | 未明确的成人实体瘤，特定方案 | 多发性骨髓瘤和浆细胞肿瘤 | 癌前病变 | 恶心和呕吐

美国

淋巴瘤 | 未明确的儿童实体瘤，具体方案 | 白血病 | 睾丸生殖细胞肿瘤 | 乳腺癌 | 未明确的成人实体瘤，特定方案 | 多发性骨髓瘤和浆细胞肿瘤

美国

支气管扩张症 | 支气管肺发育不良 (BPD) | 气管软化症 | 囊性肺病 | 血管环 | 慢性肺不张

透明细胞肾细胞癌 | VHL综合症

意大利

肾脏疾病，慢性 | 冯-希佩尔林道

美国

阻塞性睡眠呼吸暂停 | 埃勒当洛斯综合症

瑞士

阻塞性睡眠呼吸暂停 | 埃勒斯-当洛斯综合征

瑞士

晚期肾脏疾病 | ESRD | 终末期肾病 | 动静脉瘘 | 血管通路并发症 | 慢性肾衰竭 | 血液透析并发症 | 肾透析的并发症

美国, 英国

病理过程 | 呼吸道感染 | 呼吸道疾病 | 肺炎 | 出血 | 支气管扩张症 | 分枝杆菌感染 | 体征和症状，呼吸道 | 肺癌 | 结核 | 肺部疾病 | 支气管炎 | 肺栓塞 | 动静脉瘘 | 体征和症状 | 肺出血 | 咯血 | 咯血 | 支气管疾病 | 霉菌病

加拿大

过度移动的埃勒斯-当洛斯综合征 | 月经过多 | 过度活动症候群（障碍）

美国

血管疾病 | 葡萄酒色斑 | 斯特-韦伯综合症 | 血管畸形 | 毛细血管畸形-动静脉畸形 | 血管瘤

俄罗斯联邦

淋巴瘤 | 骨髓增生异常综合征 | 白血病 | 慢性骨髓增生性疾病 | 脑和中枢神经系统肿瘤 | 未明确的成人实体瘤，特定方案 | 多发性骨髓瘤和浆细胞肿瘤 | 淋巴增生性疾病 | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤

美国

淋巴瘤 | 骨髓增生异常综合征 | 白血病 | 慢性骨髓增生性疾病 | 脑和中枢神经系统肿瘤 | 未明确的成人实体瘤，特定方案 | 多发性骨髓瘤和浆细胞肿瘤 | 淋巴增生性疾病 | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤

大韩民国

淋巴瘤 | 骨髓增生异常综合征 | 白血病 | 慢性骨髓增生性疾病 | 中性粒细胞减少症 | 未明确的成人实体瘤，特定方案 | 感染 | 多发性骨髓瘤和浆细胞肿瘤 | 癌前病变 | 发烧、出汗和潮热 | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤

法国, 瑞士, 比利时, 德国, 意大利, 以色列, 斯洛伐克, 火鸡

淋巴瘤 | 骨髓增生异常综合征 | 白血病 | 慢性骨髓增生性疾病 | 脑和中枢神经系统肿瘤 | 未明确的成人实体瘤，特定方案 | 多发性骨髓瘤和浆细胞肿瘤 | 淋巴增生性疾病 | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤

美国

淋巴瘤，滤泡性 | 华氏巨球蛋白血症 | T细胞淋巴瘤 | 慢性淋巴细胞白血病 (CLL) | 小淋巴细胞淋巴瘤 | 成人弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | 套细胞淋巴瘤复发 | 边缘区B细胞淋巴瘤 | 恶性淋巴瘤 - 淋巴浆细胞

美国

慢性肾病 | 左心室肥大 | 肾性骨营养不良

火鸡

过氧化物酶体生物发生障碍 | 齐薇格频谱障碍 | RCDP - 根茎软骨发育不良点状 | D-双功能蛋白缺乏症 | Α-甲基酰基辅酶 A 消旋酶缺乏症 | 过氧化物酶体酰基辅酶 A 氧化酶缺乏症 | 过氧化物酶体酰基辅酶 A 氧化酶 2 缺乏症 | ATP 结合盒亚家族 D 成员 3 基因突变 | ACBD5（酰基辅酶 A 结合域 5）缺陷 | 成人 Refsum 疾病 | 甾醇载体蛋白 2 缺乏症

加拿大

小脑性共济失调 | 多系统萎缩 | 脊髓小脑共济失调 | 脊髓小脑退化 | 脊髓小脑性共济失调3 | 弗里德赖希共济失调 | 脊髓小脑性共济失调1型 | 脊髓小脑性共济失调2型 | 共济失调，脊髓小脑 | 共济失调，小脑 | 共济失调伴动眼神经失用症

意大利

疼痛 | 淋巴瘤 | 骨髓增生异常综合征 | 白血病 | 慢性骨髓增生性疾病 | 脑和中枢神经系统肿瘤 | 未明确的成人实体瘤，特定方案 | 多发性骨髓瘤和浆细胞肿瘤 | 癌前病变 | 淋巴增生性疾病 | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤

美国

淋巴瘤 | 多发性骨髓瘤 | 霍奇金淋巴瘤 | 骨髓纤维化 | 非霍奇金淋巴瘤 | 慢性粒细胞白血病 | 血液系统恶性肿瘤 | 再生障碍性贫血 | 骨髓增生异常综合征 (MDS) | 急性髓系白血病 (AML) | 骨髓移植排斥反应 | 成人急性淋巴细胞白血病 (ALL)

淋巴瘤 | 未明确的儿童实体瘤，具体方案 | 骨髓增生异常综合征 | 白血病 | 慢性骨髓增生性疾病 | 脑和中枢神经系统肿瘤 | 未明确的成人实体瘤，特定方案 | 多发性骨髓瘤和浆细胞肿瘤 | 非恶性肿瘤 | 淋巴增生性疾病 | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤

心血管疾病 | 淋巴水肿 | 血栓形成 | 血管炎 | 外周动脉疾病 | 代谢性疾病 | 脂肪水肿 | 胸廓出口综合征 | 血管痉挛 | 静脉疾病 | 纤维肌性发育不良 | 梅-瑟纳综合症 | 颈动脉疾病 | 动脉瘤病 | 非动脉粥样硬化性慢性动脉闭塞病 | 动脉夹层

美国

中风 | 多发性硬化症 | 脑瘫 | 帕金森综合症 | 创伤性脑损伤 | 脊髓损伤 | 脊柱裂

美国

肾癌 | 肾细胞癌 | 泌尿系统恶性疾病 | 家族性肾癌 (FRC) | 透明细胞肾癌

美国

肾细胞癌 | 冯·希佩尔-林道综合症 | 血管母细胞瘤

美国

淋巴瘤 | 骨髓增生异常综合征 | 白血病 | 慢性骨髓增生性疾病 | 脑和中枢神经系统肿瘤 | 未明确的成人实体瘤，特定方案 | 转移癌 | 多发性骨髓瘤和浆细胞肿瘤 | 癌前病变 | 淋巴增生性疾病 | 继发性骨髓纤维化

美国

疼痛 | 淋巴瘤 | 骨髓增生异常综合征 | 白血病 | 慢性骨髓增生性疾病 | 脑和中枢神经系统肿瘤 | 未明确的成人实体瘤，特定方案 | 多发性骨髓瘤和浆细胞肿瘤 | 癌前病变 | 淋巴增生性疾病 | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤

美国

疼痛 | 淋巴瘤 | 骨髓增生异常综合征 | 白血病 | 慢性骨髓增生性疾病 | 脑和中枢神经系统肿瘤 | 未明确的成人实体瘤，特定方案 | 多发性骨髓瘤和浆细胞肿瘤 | 癌前病变 | 淋巴增生性疾病 | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤

美国

中风 | 多发性硬化症 | 脑瘫 | 脊髓损伤 | 肌张力障碍 | 肌肉痉挛 | 遗传性痉挛性截瘫 | 肌张力亢进，肌肉

美国

腺癌 | 肾细胞癌 | 前列腺癌 | 前列腺肿瘤 | 希佩尔林道病

美国

常见变异型免疫缺陷 | 严重联合免疫缺陷 | 镰状细胞性贫血症 | 赫勒综合症 | 慢性肉芽肿病 | 地中海贫血 | Wiskott-Aldrich 综合症 | 肾上腺脑白质营养不良 | X连锁淋巴增生性疾病 | Diamond Blackfan 贫血症 | 骨髓衰竭综合症 | 噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 | 甘露糖苷酶 | 新生儿获得性中性粒细胞减少症 | 获得性贫血溶血 | 获得性血小板减少症

美国

失智 | 痴呆症，血管 | 痴呆症，混合 | 路易体痴呆症 | 老年痴呆症 | 阿尔茨海默型痴呆 | 痴呆症，多发梗塞 | 痴呆症，轻度 | 中度痴呆症 | 额叶痴呆症 | 额颞痴呆

英国

自身免疫性疾病 | 系统性红斑狼疮 | 系统性硬化症 | 狼疮性肾炎 | 显微镜下多血管炎 | 抗中性粒细胞胞质抗体相关性血管炎 | 干燥综合症 | 特发性炎症性肌病 | 肉芽肿性多血管炎

中国

慢性肉芽肿病 (CGD) | Wiskott-Aldrich 综合症 | 严重慢性中性粒细胞减少症 | 严重联合免疫缺陷 (SCID) | 以 T 细胞缺陷为主的免疫缺陷，未明确 | 高 IgE 综合症 | 超 IgM 缺陷 | 分枝杆菌病的孟德尔易感性 | 常见变异性免疫缺陷病 (CVID)

美国

帕金森综合症 | 运动神经元病 | 肌萎缩侧索硬化症 | 老年痴呆症 | 躁郁症 | 轻度认知障碍 | 严重抑郁症 | 额颞痴呆 | 原发性进行性失语 | 痴呆症，血管 | 路易体痴呆症

英国

巨细胞动脉炎 | 显微镜下多血管炎 | 丘斯特劳斯综合症 | 结节性多动脉炎 | 高安氏动脉炎 | 白塞氏病 | 韦格纳肉芽肿病

美国

肌萎缩侧索硬化症 | 肌肉萎缩症 | 脊髓损伤 | 多系统萎缩 | 帕金森病和帕金森综合症 | 成人脑肿瘤 | 闭锁综合症 | 脑干中风

美国