肉碱棕榈酰转移酶 (CPT II) 缺乏症的临床试验
总计100个结果
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Ultragenyx Pharmaceutical Inc完全的肉碱棕榈酰转移酶（CPT I 或 CPT II）缺乏症 | 极长链酰基辅酶 A 脱氢酶 (VLCAD) 缺乏症 | 长链 3-羟基酰基辅酶 A 脱氢酶 (LCHAD) 缺乏症 | 三功能蛋白 (TFP) 缺乏症 | 肉碱-酰基肉碱转位酶 (CACT) 缺乏症美国, 英国
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Ultragenyx Pharmaceutical Inc完全的长链脂肪酸氧化障碍 (LC-FAOD) | 极长链酰基辅酶 A 脱氢酶 (VLCAD) 缺乏症 | 三功能蛋白 (TFP) 缺乏症 | 肉碱棕榈酰转移酶 (CPT II) 缺乏症 | 长链 3-羟基酰基辅酶 A 脱氢酶 (LCHAD) 缺乏症美国, 英国
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Rigshospitalet, DenmarkGroupe Hospitalier Pitie-Salpetriere完全的
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Oregon Health and Science UniversityUniversity of Pittsburgh完全的极长链酰基辅酶 A 脱氢酶 (VLCAD) 缺乏症 | 肉碱棕榈酰转移酶 2 (CPT2) 缺乏症 | 线粒体三功能蛋白 (TFP) 缺乏症 | 长链 3 羟酰辅酶 A 脱氢酶 (LCHAD) 缺乏症美国
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Oregon Health and Science University完全的普通志愿者 | 三功能蛋白缺乏症 | 极长链酰基辅酶 A 脱氢酶缺乏症 | 长链 3-羟酰基辅酶 A 脱氢酶缺乏症 | 中链酰基辅酶 A 脱氢酶缺乏症 | 肉碱棕榈酰转移酶 II 缺乏症，肌病美国
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Oregon Health and Science University完全的
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West Kazakhstan Medical University招聘中鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症 | 生物素酶缺乏症 | 瓜氨酸血症 | 戊二酸血症II型 | 精氨基琥珀酸尿症 | 枫糖浆尿病 | 原发性肉碱缺乏症 | 同型半胱氨酸尿症 | 肉碱棕榈酰转移酶 II 缺乏症 | 精氨酸酶缺乏症 | 极长链酰基辅酶 A 脱氢酶缺乏症 | 长链 3-羟酰基辅酶 A 脱氢酶缺乏症 | N-乙酰谷氨酸合酶缺乏症 | 中链酰基辅酶 A 脱氢酶缺乏症 | 酪氨酸血症 | 异戊酸血症 | 肉碱-酰基肉碱转位酶缺乏症 | 戊二酸血症Ⅰ型 | 丙酸/甲基丙二酸血症 | 氨基甲酰磷酸合成酶 I 缺乏症 | 非酮症高甘氨酸血症 | 短链/支链酰基辅酶 A 脱氢酶缺乏症 | 异丁酰辅酶 A 脱氢酶缺乏症 | 3-甲基巴豆酰辅酶 A 羧化酶缺乏症 | 丙二酰辅酶 A 脱羧酶缺乏症 | Β-酮硫解酶缺乏症 | 3-羟基-3-甲基戊二酰辅酶... 及其他条件哈萨克斯坦
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Karen Lindhardt MadsenRigshospitalet, Denmark完全的肉碱转运蛋白，质膜，缺乏
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Oregon Health and Science University完全的三功能蛋白缺乏症 | 肉碱棕榈酰转移酶 2 缺乏症 | 极长链酰基辅酶 A 脱氢酶缺乏症 | 长链 3-羟酰基辅酶 A 脱氢酶缺乏症
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Jerry Vockley, MD, PhDUltragenyx Pharmaceutical Inc不再可用巴特综合症 | 线粒体三功能蛋白缺乏症 | 极长链酰基辅酶 A 脱氢酶 (VLCAD) 缺乏症 | 肉碱棕榈酰转移酶缺乏症（CPT1、CPT2） | 长链羟酰辅酶 A 脱氢酶缺乏症 | 糖原贮积障碍 | 丙酮酸羧化酶缺乏症 | 酰基辅酶 A 脱氢酶家族，成员 9，缺乏美国
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Oregon Health and Science UniversityAlaska Department of Health and Social Services完全的
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University Health Network, TorontoThe Physicians' Services Incorporated Foundation未知
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisInstitut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France; Association Française contre...未知
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Rigshospitalet, Denmark未知碳水化合物代谢，先天性错误 | 新陈代谢，先天性错误 | 脂质代谢，先天性错误 | 糖原贮积病 II 型 | 糖原贮积症 V 型 | VLCAD缺陷 | 糖原贮积症 III 型 | 磷酸甘油酸激酶缺乏症 | 中性脂质贮积症 | 肉碱棕榈酰转移酶 2 缺乏症 | 糖原贮积症 IV 型 | 长链 3-羟酰辅酶 A 脱氢酶缺乏症 | 糖原生成素 1 缺乏症（糖原贮积病 XV 型） | 中链酰基辅酶 A 脱氢酶缺乏症 | 多种酰基辅酶 A 脱氢酶缺乏症 | 肉碱转运蛋白缺乏症 | 肌肉磷酸果糖激酶缺乏症 | 磷酸葡萄糖变位酶 1 缺乏症 | 磷酸甘油酸变位酶缺乏症 | 磷酸化酶激酶缺乏症 | Β-烯醇化酶缺乏症 | 乳酸脱氢酶缺乏症 | 糖原合成酶缺乏症丹麦
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Vanderbilt University Medical Center完全的
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Genzyme, a Sanofi Company批准上市
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Centre Hospitalier Universitaire de LiegeSanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier Régional de la Citadelle 和其他合作者招聘中先天性肾上腺增生症 | 甲型血友病 | 血友病B | 黏多糖贮积症Ⅰ | 黏多糖贮积症Ⅱ | 囊性纤维化 | Α 1-抗胰蛋白酶缺乏症 | 镰状细胞性贫血症 | 范可尼贫血 | 慢性肉芽肿病 | 威尔逊病 | 严重的先天性中性粒细胞减少症 | 鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症 | 粘多糖贮积症 VI | 溶酶体酸性脂肪酶缺乏症 | Wiskott-Aldrich 综合症 | 丙酸血症 | 肾上腺脑白质营养不良 | 糖原贮积病 | 异染性脑白质营养不良 | 克里格勒-纳贾尔综合症 | 半乳糖血症 | 庞贝病 | Shwachman-Diamond 综合症 | 先天性甲减 | Α-地中海贫血 | 生物素酶缺乏症 | Diamond Blackfan 贫血症 | Chediak-Higashi综合征 | 儿茶酚胺能多形性室性心动过速 | 胱氨酸增多症 | X 连锁低磷血症 | 芳香族... 及其他条件比利时
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Maggie's Pearl, LLC主动，不招人Pmm2-CDG | 磷酸甘露糖变位酶 2 缺乏症 | 磷酸甘露糖变位酶 2 先天性糖基化障碍 | 磷酸甘露糖变位酶 II 先天性糖基化障碍 | 磷酸甘露糖变位酶 II 缺乏症美国
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Genzyme, a Sanofi Company完全的
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Genzyme, a Sanofi Company完全的
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Genzyme, a Sanofi Company完全的庞贝病（迟发性） | 糖原贮积病 II 型 (GSD-II) | 酸性麦芽糖酶缺乏症 | 糖原贮积症 2美国, 法国, 荷兰
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Pharvaris Netherlands B.V.招聘中遗传性血管性水肿 | 遗传性血管性水肿 I 型 | 遗传性血管性水肿 II 型 | I 型和 II 型遗传性血管性水肿 | 遗传性血管性水肿发作 | 遗传性血管性水肿伴 C1 酯酶抑制剂缺乏症 | 遗传性血管性水肿 - 1 型 | 遗传性血管性水肿 - 2 型 | C1 酯酶抑制剂 [C1-INH] 缺乏症 | C1 酯酶抑制剂缺乏症 | C1 酯酶抑制剂，缺乏 | C1抑制剂缺乏症美国, 波多黎各
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Pharvaris Netherlands B.V.主动，不招人遗传性血管性水肿 | 遗传性血管性水肿 I 型 | 遗传性血管性水肿 II 型 | I 型和 II 型遗传性血管性水肿 | 遗传性血管性水肿发作 | 遗传性血管性水肿伴 C1 酯酶抑制剂缺乏症 | 遗传性血管性水肿 - 1 型 | 遗传性血管性水肿 - 2 型 | C1 酯酶抑制剂缺乏症 | C1抑制剂缺乏症美国, 波兰, 德国, 奥地利, 保加利亚, 加拿大, 爱尔兰, 意大利, 英国
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Pharvaris Netherlands B.V.招聘中遗传性血管性水肿 | 遗传性血管性水肿 I 型 | 遗传性血管性水肿 II 型 | I 型和 II 型遗传性血管性水肿 | 遗传性血管性水肿发作 | 遗传性血管性水肿伴 C1 酯酶抑制剂缺乏症 | 遗传性血管性水肿 - 1 型 | 遗传性血管性水肿 - 2 型 | C1 酯酶抑制剂 [C1-INH] 缺乏症 | C1 酯酶抑制剂缺乏症 | C1 酯酶抑制剂，缺乏 | C1抑制剂缺乏症美国, 保加利亚, 捷克语, 匈牙利, 西班牙, 法国, 德国, 波兰, 加拿大, 以色列
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Pharvaris Netherlands B.V.完全的遗传性血管性水肿 | 遗传性血管性水肿 I 型 | 遗传性血管性水肿 II 型 | I 型和 II 型遗传性血管性水肿 | 遗传性血管性水肿发作 | 遗传性血管性水肿伴 C1 酯酶抑制剂缺乏症 | 遗传性血管性水肿 - 1 型 | 遗传性血管性水肿 - 2 型 | C1 酯酶抑制剂缺乏症 | C1抑制剂缺乏症保加利亚, 美国, 西班牙, 以色列, 德国, 加拿大, 捷克语, 法国, 匈牙利, 意大利, 荷兰, 波兰, 英国
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CENTOGENE GmbH Rostock完全的遗传性血管性水肿 | 遗传性血管性水肿 I 型 | 遗传性血管性水肿 II 型 | C1 酯酶抑制剂缺乏症 | 哈埃 | 血管性水肿 | C4 缺乏症 | 遗传性血管性水肿 III 型火鸡, 亚美尼亚, 乔治亚州, 印度, 秘鲁, 波兰, 罗马尼亚
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University of Padova尚未招聘心脏衰竭 | 缺铁 | 维生素 D 缺乏症 | 心力衰竭，收缩压 | 心力衰竭 NYHA II 级 | 心力衰竭 NYHA III 级
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Genzyme, a Sanofi Company完全的
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Genzyme, a Sanofi Company完全的
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KalVista Pharmaceuticals, Ltd.终止血管性水肿，遗传性，I 型和 II 型美国, 捷克语, 德国, 匈牙利, 意大利, 北马其顿, 英国, 澳大利亚, 保加利亚, 加拿大, 法国, 新西兰, 波多黎各
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Genzyme, a Sanofi Company完全的
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Genzyme, a Sanofi Company终止糖原贮积症 2 | 糖原贮积病 II 型 (GSD II) | 酸性麦芽糖酶缺乏症 | 庞贝病（婴儿发病）美国, 台湾, 德国
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Genzyme, a Sanofi Company完全的
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Genzyme, a Sanofi Company完全的
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RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD); Juvenile... 和其他合作者邀请报名原发性高草酸尿症 3 型 | 糖尿病 | 甲型血友病 | 血友病B | 遗传性果糖不耐受症 | 囊性纤维化 | 因子 VII 缺乏症 | 苯丙酮尿症 | 镰状细胞性贫血症 | 德拉维综合症 | 杜氏肌营养不良症 | 普瑞德-威利综合症 | 脆性 X 综合征 | 慢性肉芽肿病 | 雷特综合症 | 威尔逊病 | 尼曼匹克病，C1 型 | 尼曼匹克病 A 型 | Β-地中海贫血 | 视网膜母细胞瘤 | 鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症 | SCD | 脊髓性肌萎缩症 | 溶酶体酸性脂肪酶缺乏症 | 丙酸血症 | 天使综合症 | 异染性脑白质营养不良 | 低磷血症 | 克拉伯病 | 巴特综合症 | 葡萄糖转运蛋白 1 型缺陷综合征 | 半乳糖血症 | 原发性高草酸尿症 2 型 | Leber先天性黑蒙2 | 多发性内分泌肿瘤 2B 型 | 先天性甲减 | 生物素酶缺乏症 | 原发性高草酸尿症 1 型 | 胱氨酸增多症 | ... 及其他条件美国
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Genzyme, a Sanofi Company招聘中
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Genzyme, a Sanofi Company完全的
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Mendel TuchmanChildren's Hospital of Philadelphia; University of California, Los Angeles; Icahn School of Medicine... 和其他合作者完全的
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Hopital La Rabta完全的2型糖尿病 | 维生素 D 缺乏症 | 肾上腺功能不全 | 性腺机能减退，男性 | 他汀不良反应 | 与II型糖尿病相关的血脂异常突尼斯
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Genzyme, a Sanofi Company完全的
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Genzyme, a Sanofi Company完全的