儿童脊髓性肌萎缩症的临床试验

慢性阻塞性肺病（有-没有康复） | 弥漫性间质性肺病 | 原发性或继发性肺动脉高压（栓塞后......） | 成人囊性纤维化

法国

肺动脉高压 | 急性呼吸窘迫综合征 | 先天性心脏缺陷 | 新生儿缺氧性呼吸衰竭 | 新生儿持续性肺动脉高压

抽烟 | 炎 | 手术 | 手术--并发症 | 伤口感染 | 氧化应激 | 伤口 | 下颌骨骨折 | 下颌骨骨折 | 维生素C缺乏症 | 抗坏血酸缺乏症 | 伤口并发症 | 皮肤伤口 | 伤口裂开 | 下颌开放性骨折 | 下颌骨闭合性骨折

美国

短暂性脑缺血发作 | 阵发性睡眠性血红蛋白尿 | 脑静脉血栓形成 | 来源不明的栓塞性中风

加拿大

生活质量 | 肾功能不全 | 心脏事件

美国

心肌梗塞 | 缺血性中风 | 心内膜炎 | 卵圆孔未闭 | 来源不明的栓塞性中风 | 心房颤动和扑动 | 心脏肿瘤

脑转移 | 成人室管膜瘤 | 成人少突神经胶质瘤 | 成人脑干胶质瘤 | 成人颅咽管瘤 | 成人髓母细胞瘤 | 成人中枢神经系统生殖细胞肿瘤 | 成人恶性脑膜瘤 | 成人脑膜瘤 | 混合胶质瘤 | 成人非浸润性星形细胞瘤 | 成人松果体实质瘤 | 成人浸润性星形细胞瘤 | IV 期外周原始神经外胚层肿瘤

美国

粘多糖贮积症 | 脑白质营养不良 | 肾上腺脑白质营养不良 | 肾上腺脊髓神经病 | X连锁肾上腺脑白质营养不良 | 神经节苷脂增多症 | 异染性脑白质营养不良 | 克拉伯病 | Refsum 疾病 | 卡达西尔 | 干燥-拉森综合症 | 艾伦-赫恩登-达德利综合症 | 白质病 | GM2神经节苷脂增多症 | 齐薇格综合症 | ALSP | Pelizaeus-Merzbacher病 | ALD（肾上腺脑白质营养不良） | 科凯恩综合症 | 脑腱黄瘤病 | 卡纳文病 | CTX | Aicardi Goutieres 综合征 | AMN | X-ALD | Mct8 (Slc16A2)-特异性甲状腺激素细胞转运体缺陷 | 伦敦语言学校 | 伴有脑干和脊髓受累和乳酸升高的白质脑病 | PMD | 夏科-玛丽-图斯 | 亚历山大病 | TUBB4A相关脑白质营养不良 | 4H综... 及其他条件

美国

粘多糖贮积症 | 脑白质病 | 脑白质营养不良 | 肾上腺脑白质营养不良 | 肾上腺脊髓神经病 | X连锁肾上腺脑白质营养不良 | 神经节苷脂增多症 | 异染性脑白质营养不良 | 克拉伯病 | Refsum 疾病 | 卡达西尔 | 干燥-拉森综合症 | 艾伦-赫恩登-达德利综合症 | 白质病 | GM2神经节苷脂增多症 | 齐薇格综合症 | ALSP | Pelizaeus-Merzbacher病 | ALD（肾上腺脑白质营养不良） | 科凯恩综合症 | 脑腱黄瘤病 | 卡纳文病 | CTX | Aicardi Goutieres 综合征 | AMN | X-ALD | Mct8 (Slc16A2)-特异性甲状腺激素细胞转运体缺陷 | 伦敦语言学校 | 伴有脑干和脊髓受累和乳酸升高的白质脑病 | PMD | 夏科-玛丽-图斯 | 亚历山大病 | TUBB4A相关脑... 及其他条件

美国

创伤后应激障碍 | 多发性硬化症 | 宫颈癌 | 2型糖尿病 | 糖尿病 | 糖尿病 | 黄斑变性 | 糖尿病，1 型 | 帕金森综合症 | 肌萎缩侧索硬化症 | 失智 | 卵巢癌 | 老年痴呆症 | 肌萎缩侧索硬化 | 外阴癌 | 创伤后应激障碍 | 路易体病 | 多系统萎缩 | 皮质基底节变性 | 额颞痴呆 | 进行性核上性麻痹 | 亨廷顿病 | 阿尔茨海默病，早发 | 阿尔茨海默病，迟发 | 阴道癌 | 帕金森病和帕金森综合症 | 板条病 | 子宫癌 | 在广告中

美国

多发性骨髓瘤 | 淀粉样变性 | 郁积型多发性骨髓瘤 | 浆细胞白血病 | 冷球蛋白血症 | 轻链沉积病 | 卡斯尔曼病 | 重链沉积病 | 多发性神经病器官肿大内分泌病单克隆丙种球蛋白病和皮肤改变

美国

沮丧 | 焦虑症 | 肝炎 | 失眠 | 胃食管反流 | 胃食管反流病 | 肾小球肾炎 | 抑郁、焦虑 | 抑郁症，躁郁症 | 的后遗症；感染 | 感染后肾小球肾炎 | 感染后周围神经痛 | 感染后疾病（疾病） | 感染后关节炎 | 感染后多发性神经炎 | 感染后帕金森病 | 感染后甲状腺功能减退症 | 感染后骨关节炎

美国

多发性硬化症 | 肺炎 | 类风湿关节炎 | 系统性红斑狼疮 | 焦虑症 | 银屑病 | 哮喘 | 1 型糖尿病 | 格雷夫斯病 | 乳糜泻 | 过敏性鼻炎 | 尿路感染 | 克罗恩病 | 流感 | 溃疡性结肠炎 | 带状疱疹 | 单纯疱疹 | 特应性皮炎 | 白癜风 | 风湿性多肌痛 | 银屑病关节炎 | 下呼吸道感染 | 干燥综合症 | 感染 | 斑秃 | 强直性脊柱炎 | 抑郁发作 | 桥本甲状腺炎 | 胃肠道感染 | 复发性抑郁症 | 感染病毒 | 急性支气管炎 | 上呼吸道感染 | 皮肤感染 | 恶性贫血 | 生殖器感染

英国

多发性硬化症 | 类风湿关节炎 | 系统性红斑狼疮 | 葡萄膜炎 | 血管炎 | 银屑病 | 格雷夫斯病 | 系统性硬化症 | 乳糜泻 | 克罗恩病 | 1 型糖尿病 | 重症肌无力 | 溃疡性结肠炎 | 皮肌炎 | 多发性肌炎 | 白癜风 | 肝炎，自身免疫 | 风湿性多肌痛 | 大动脉炎 | 吉兰-巴利综合征 | 强直性脊柱炎 | 桥本甲状腺炎 | 艾迪生病 | 计算机辅助设计 | 抗磷脂抗体综合征 | 原发性胆汁性肝硬化 | 雷诺 | 干燥综合症 | 恶性贫血

美国

舌咽神经痛 | 三叉神经痛（Burchiel I 型） | 三叉神经痛（Burchiel II 型） | 三叉神经性疼痛 | 三叉神经传入神经阻滞痛 | 复杂区域疼痛综合征（I 型和 II 型，累及上肢） | 颈椎传入神经阻滞引起的上肢疼痛 | 中枢性疼痛综合征

美国

疼痛 | 肌肉疼痛 | 咳嗽 | 头晕 | 嗅觉丧失 | COVID-19 后综合症 | 自主神经障碍 | 急性 COVID-19 后综合症 | 长COVID | 长Covid19 | 味觉障碍 | 呼吸急促 | 月经周期异常 | 脑雾 | 疲劳后病毒

美国

肺癌 | 肝硬化 | 巴雷特食管 | 血液系统恶性肿瘤 | 非酒精性脂肪肝 | 癌症风险 | 外阴上皮内瘤变 | 儿童癌症幸存者 | 肺;节点 | 非酒精性脂肪性肝炎 | 骨软骨瘤 | 癌症易感综合症 | 遗传性癌症预测 | 成年癌症幸存者 | IARC 致癌物 | 吸烟史 | 导管/小叶癌 | 胰腺前体病变 | 结肠发育不良/腺瘤 | 高级别前列腺上皮瘤变 | 高级别膀胱尿路上皮发育不良/原位癌 | 腺瘤样增生 | 高危口腔癌前病变 | 黑素细胞病变，成人 | 浆液性输卵管上皮内癌 | 子宫内膜上皮内瘤变 | 宫颈和宫颈内膜原位癌 | 肾源性休息 | 具有恶性退化风险的良性骨病变 | 巨细胞瘤 | 施皮茨痣

美国

帕金森综合症 | 关节骨性关节炎 | 远端动脉粥样硬化，无坏疽 | 未明确的慢性阻塞性肺病 | 肥胖，未指定

法国

滤泡性淋巴瘤 | 华氏巨球蛋白血症 | 套细胞淋巴瘤 | 淋巴瘤，小淋巴细胞 | 边缘区B细胞淋巴瘤 | 麦芽淋巴瘤 | 粘膜相关淋巴组织淋巴瘤

美国

淋巴瘤 | 骨髓增生异常综合征 | 白血病 | 慢性骨髓增生性疾病 | 多发性骨髓瘤和浆细胞肿瘤 | 癌症的社会心理影响及其治疗 | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤 | 治疗相关毒性

美国

院内肺炎 | 外渗伤 | 皮损 | 插管并发症 | 重症监护病房，新生儿 | 患者在手术和医疗过程中的不幸经历 | 导管相关血流感染 (CRBSI) 编号 | 医疗质量 | 呼吸机不良事件 | 未成熟新生儿 | 鼻外伤 | 用药错误 | IV 导管编号深静脉血栓形成

法国

淋巴瘤 | 骨髓增生异常综合征 | 白血病 | 慢性骨髓增生性疾病 | 多发性骨髓瘤和浆细胞肿瘤 | 骨髓增生异常/骨髓增生性疾病 | 癌症的社会心理影响及其治疗

美国

小脑性共济失调 | 多系统萎缩 | 脊髓小脑共济失调 | 脊髓小脑退化 | 脊髓小脑性共济失调3 | 弗里德赖希共济失调 | 脊髓小脑性共济失调1型 | 脊髓小脑性共济失调2型 | 共济失调，脊髓小脑 | 共济失调，小脑 | 共济失调伴动眼神经失用症

意大利

心脏衰竭 | 肺炎 | 气胸 | 紧急情况 | 心房颤动 | 哮喘 | 换气过度 | 急性冠状动脉综合征 | 心脏骤停 | 心房震颤 | 肺栓塞 | 急性心肌梗塞 | 肺水肿 | 韵律;不正常 | 慢性阻塞性肺疾病的急性加重

比利时

淋巴瘤，非霍奇金 | 多发性骨髓瘤 | 华氏巨球蛋白血症 | 意义未明的单克隆丙种球蛋白病 | 血液系统恶性肿瘤 | B细胞慢性淋巴细胞白血病 | 淋巴细胞增多

美国

帕金森综合症 | 关节骨性关节炎 | 远端动脉粥样硬化，无坏疽 | 未明确的慢性阻塞性肺病 | 肥胖，未指定

法国

冠状动脉疾病 | 中风 | 多发性硬化症 | 高血压 | 糖尿病 | 慢性阻塞性肺疾病 | 骨关节炎 | 类风湿关节炎 | 背疼 | 骨质疏松症

加拿大

淋巴瘤 | 骨髓增生异常综合征 | 白血病 | 慢性骨髓增生性疾病 | 多发性骨髓瘤和浆细胞肿瘤 | 骨髓增生异常/骨髓增生性疾病 | 癌症的社会心理影响及其治疗

美国

原发性高草酸尿症 3 型 | 糖尿病 | 甲型血友病 | 血友病B | 遗传性果糖不耐受症 | 囊性纤维化 | 因子 VII 缺乏症 | 苯丙酮尿症 | 镰状细胞性贫血症 | 德拉维综合症 | 杜氏肌营养不良症 | 普瑞德-威利综合症 | 脆性 X 综合征 | 慢性肉芽肿病 | 雷特综合症 | 威尔逊病 | 尼曼匹克病，C1 型 | 尼曼匹克病 A 型 | Β-地中海贫血 | 视网膜母细胞瘤 | 鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症 | SCD | 脊髓性肌萎缩症 | 溶酶体酸性脂肪酶缺乏症 | 丙酸血症 | 天使综合症 | 异染性脑白质营养不良 | 低磷血症 | 克拉伯病 | 巴特综合症 | 葡萄糖转运蛋白 1 型缺陷综合征 | 半乳糖血症 | 原发性高草酸尿症 2 型 | Leber先天性黑蒙2 | 多发性内分泌肿瘤 2B 型 | 先天性甲减 | 生物素酶缺乏症 | 原发性高草酸尿症 1 型 | 胱氨酸增多症 | ... 及其他条件

美国

脑损伤 | 缺氧 | 帕金森病 | 贫血 | TDP-43 蛋白病 | 失智 | Tau蛋白病 | 轻度认知障碍 | 缺铁 | 维生素 B 12 缺乏症 | 额颞痴呆 | 血管性痴呆 | 阿尔茨海默氏病 | 神经退行性疾病 | 脑外伤 | 路易体痴呆 | 高同型半胱氨酸血症

疼痛 | 混乱 | 新冠肺炎 | 恶心 | 呕吐 | 咳嗽 | 肌肉无力 | 发烧 | 头痛 | 嗅觉丧失 | 咽喉痛 | 呼吸急促 | 疼痛，关节 | 疼痛，胸部 | 烦躁的心情 | 疼痛，腹部 | 疼痛，肌肉

加拿大

系统性红斑狼疮 (SLE) | 多发性硬化症 (MS) | 类风湿性关节炎 (RA) | 幼年型皮肌炎 (JDM) | 幼年特发性关节炎 (JIA) | 寻常型天疱疮 | 系统性硬化症 (SSc) | 小儿系统性红斑狼疮 | 小儿发病型多发性硬化症 (POMS)

美国

消化系统疾病 | 肠胃疾病 | 卵巢囊肿 | 肠道疾病 | 腹腔内感染 | 怀孕 | 息肉 | 阑尾炎 | 憩室炎 | 胰腺炎 | 胆结石 | 主动脉瘤 | 腹部受伤 | 怀孕，宫外孕 | 子宫肌瘤 | 肾结石 | 肿瘤 | 血管疾病 | 胆囊切除术的证据 | 宫内妊娠 | 子宫异常 | 膀胱异常 | 睾丸异常

美国

心脏衰竭 | 中风 | 癫痫 | 疼痛 | 多发性硬化症 | 高血压 | 糖尿病 | 癌症 | 慢性肾脏病 | 精神分裂症 | 帕金森综合症 | 偏头痛 | 炎症性肠病 | 贫血 | HIV爱滋病 | 心房颤动 | 血脂异常 | 过敏 | 骨质疏松症 | 缺血性心脏病 | 听力障碍 | 物质使用 | 视力障碍 | 神经病 | 痛风 | 慢性肝病 | 智力低下 | 饮食失调 | 慢性肺病 | 慢性胃炎 | 结缔组织病症 | 甲状腺疾病 | 神经质、压力相关和躯体形式障碍 | 成人人格和行为障碍 | 有机的，包括有症状的精神障碍 | 情绪[情感]障碍 | 心理发育障碍 | 行为障碍 | 外周闭塞症 | 大肠憩室病 | 前列腺疾病

肺炎 | 败血症 | 震惊 | 出血 | 紧急情况 | 血栓形成 | 身体虚弱 | 昏厥 | 尿路感染 | 急性肾损伤 | 急性病 | 肺栓塞 | 呼吸困难 | 过敏反应 | 综合药剂 | 治疗并发症 | 电解质紊乱 | 皮肤感染 | 药物中毒

荷兰

狼疮性肾炎 | 系统性红斑狼疮 (SLE) | 神经精神系统性红斑狼疮

美国

心肌梗塞 | 心脏疾病 | 心脏衰竭 | 中风 | 囊性纤维化 | 心力衰竭，舒张期 | 心力衰竭，收缩压 | 左心室功能不全 | 囊性纤维化相关糖尿病 | 囊性纤维化胃肠道疾病 | 胰腺囊性纤维化 | 囊性纤维化，肺部 | 囊性纤维化修饰剂 1

丹麦

额颞叶退化 | 多系统萎缩 | 进行性核上性麻痹

美国

疼痛 | 淋巴瘤 | 骨髓增生异常综合征 | 白血病 | 慢性骨髓增生性疾病 | 多发性骨髓瘤和浆细胞肿瘤 | 癌前病变 | 癌症的社会心理影响及其治疗 | 淋巴增生性疾病 | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤

美国

新冠肺炎 | 疫苗不良反应 | 疫苗反应 | 血管炎 | 神经炎 | 血小板减少症 | 流感 | 冠状病毒感染 | 血块 | 格林巴利 | 疫苗或生物物质，未指定在治疗使用中引起不良反应 | GWAS | 基因测序

美国

老年痴呆症 | 多系统萎缩 | 额颞痴呆 | 路易体痴呆症 | 帕金森病痴呆症

法国

滤泡性淋巴瘤 | 骨髓性白血病 | 真性红细胞增多症 | 霍奇金淋巴瘤 | 骨髓纤维化 | 慢性粒单核细胞白血病 | 复发性成人急性髓性白血病 | 慢性淋巴细胞白血病 | 继发性急性髓性白血病 | 非霍奇金淋巴瘤 | 骨髓增生异常综合症 | 浆细胞骨髓瘤 | 难治性急性髓性白血病 | 复发性儿童急性髓性白血病 | 再生障碍性贫血 | 治疗相关的急性髓性白血病 | 慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 具有 FLT3/ITD 突变的急性髓性白血病 | 具有基因突变的急性髓性白血病 | 伴有 Inv(3) 的急性髓性白血病 (q21.3;q26.2)； GATA2、MECOM | 具有 t(6;9) (p23;q34.1) 的急性髓性白血病； DEK-NUP214

美国

胶质母细胞瘤 | 脑肿瘤 | 胶质肉瘤 | 间变性星形细胞瘤 | 间变性室管膜瘤 | 间变性少突胶质细胞瘤 | 巨细胞胶质母细胞瘤 | 间变性脑膜瘤 | 混合性胶质瘤 | 脑干胶质瘤 | 室管膜母细胞瘤 | III 级脑膜瘤 | 脑膜血管外皮细胞瘤 | 松果体星形细胞瘤

美国

肉瘤 | 前体细胞淋巴细胞白血病-淋巴瘤 | 神经纤维瘤，丛状 | 白血病，早幼粒细胞，急性

美国

主动脉瓣疾病 | 马凡综合症 | 二尖瓣主动脉瓣 | 胸主动脉瘤 | 胸主动脉夹层 | 特纳综合症 | 血管埃勒斯-当洛斯综合征 | 家族性胸主动脉瘤和主动脉夹层 | PHACE综合症 | 主动脉病变 | 胸主动脉疾病 | 胸主动脉破裂 | 升主动脉疾病 | 降主动脉疾病 | 升主动脉瘤 | 降主动脉瘤 | Loeys-Dietz综合征 | Shprintzen-Goldberg 综合症 | 常染色体隐性皮肤松弛症 | 先天性挛缩性蛛网膜炎 | 动脉迂曲综合征 | 二叶式主动脉瓣相关主动脉病

美国

弥漫性大 B 细胞淋巴瘤 | 多发性骨髓瘤 | 肝细胞癌 | 非小细胞肺癌 | 多形性胶质母细胞瘤 | 非胰腺起源的神经内分泌肿瘤 | 激素受体阳性乳腺癌

美国, 西班牙, 英国, 法国

骨肉瘤 | 高级肉瘤 | 复发性骨肉瘤 | 骨肉瘤 | 未分化多形性肉瘤 | 骨肿瘤 | 骨外骨肉瘤 | 骨肉瘤 | 骨旁骨肉瘤 | 成骨细胞性骨肉瘤 | 软骨母细胞性骨肉瘤 | 成纤维细胞骨肉瘤 | 常规骨肉瘤 | 骨的常规中央骨肉瘤 | 低级别中心性骨肉瘤 | 骨肿瘤 | 小细胞骨肉瘤 | 毛细血管扩张性骨肉瘤 | 骨膜骨肉瘤 | 高级别表面骨肉瘤 | 骨性血管肉瘤 | 骨纤维肉瘤 | 骨性平滑肌肉瘤 | 骨性去分化软骨肉瘤 | 骨间充质软骨肉瘤 | 透明细胞骨肉瘤

粘膜相关淋巴组织结外边缘区B细胞淋巴瘤 | 淋巴结边缘区 B 细胞淋巴瘤 | 脾边缘区淋巴瘤 | 华氏巨球蛋白血症 | 睾丸淋巴瘤 | 相邻的 II 期成人弥漫性大细胞淋巴瘤 | 非连续性 II 期成人弥漫性大细胞淋巴瘤 | I 期成人弥漫性大细胞淋巴瘤

美国

坏死性小肠结肠炎 | 颅内出血 | 早产儿视网膜病变 | 呼吸窘迫综合征，新生儿 | 贫血，新生儿 | 支气管肺发育不良

波兰

慢性粒单核细胞白血病 | 成人急性巨核细胞白血病 (M7) | 成人急性微分化髓性白血病 (M0) | 成人急性单核细胞白血病 (M5a) | 成人急性单核细胞白血病 (M5b) | 成熟型成人急性成髓细胞白血病 (M2) | 未成熟的成人急性成髓细胞白血病 (M1) | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 成人急性粒单核细胞白血病 (M4) | 成人红白血病 (M6a) | 成人纯红细胞白血病 (M6b) | 继发性急性髓性白血病 | 未经治疗的成人急性髓性白血病 | 儿童骨髓增生异常综... 及其他条件

美国