Syndrome de Pitt-Hopkins的临床试验

急性淋巴细胞白血病 | 急性髓性白血病 | 非霍奇金淋巴瘤 | 骨髓增生异常综合征 (MDS) | 霍奇金淋巴瘤

美国

神经节囊肿 | 腕管综合症 | 桡骨远端骨折 | 触发手指 | 手指骨折 | 德奎万综合症

美国

抽动症 | 吉尔斯德拉图雷特综合症

法国

未经治疗的成人急性髓性白血病 | 原始细胞过多的骨髓增生异常综合征 | 高危骨髓增生异常综合征 | 新生骨髓增生异常综合征 | 急性髓性白血病伴 t(8;21)； (q22; q22.1); RUNX1-RUNX1T1 | 急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13.1q22)； CBFB-MYH11 | 具有 t(16;16)(p13.1;q22) 的急性髓性白血病； CBFB-MYH11 | 投资(16) | t(16;16) | t(8;21)

美国

长 QT 综合征

美国

强迫症 | 抽动障碍 | 吉尔斯德拉图雷特综合症

法国

急性淋巴细胞白血病，复发 | 治疗相关性骨髓增生异常综合征 | 血统不明的急性白血病 | 复发中模糊谱系的急性白血病 | 骨髓增生异常综合征，以前接受过治疗 | 缓解失败的急性淋巴细胞白血病 | 骨髓增生异常综合征，新发 | 骨髓增生异常综合征，继发性 | 治疗相关的急性髓性白血病 | 淋巴母细胞淋巴瘤，复发 | 难治性淋巴母细胞淋巴瘤

美国

复发性成人急性髓性白血病 | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 伴有 Del(5q) 的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 成人急性髓性白血病伴 t(15;17)(q22;q12) | 新生骨髓增生异常综合征 | 伴有孤立性 Del(5q) 的骨髓增生异常综合征

美国

神经节囊肿 | 腕管综合症 | 触发手指 | Dupuytren 挛缩 | 所有小型手部手术包括 | 德奎万综合症

美国

伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 伴有 Del(5q) 的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 未经治疗的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 t(15;17)(q22;q12) | 新生骨髓增生异常综合征 | 伴有孤立性 Del(5q) 的骨髓增生异常综合征

美国

心肌缺血 | 冠状动脉疾病 | 急性冠状动脉综合征 | 冠状动脉狭窄 | 从头狭窄

马来西亚, 台湾, 大韩民国, 新加坡

伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 伴有 Del(5q) 的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 缓解期成人急性髓性白血病 | 继发性骨髓增生异常综合征 | 成人急性髓性白血病伴 t(15;17)(q22;q12) | 新生骨髓增生异常综合征

美国

复发性成人急性髓性白血病 | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 继发性急性髓性白血病 | 未经治疗的成人急性髓性白血病 | 先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 继发性骨髓增生异常综合征 | 成人急性髓性白血病伴 t(15;17)(q22;q12) | 新生骨髓增生异常综合征

美国

心电图 QT 间期延长与猝死

美国

幼年型粒单核细胞白血病 | 缓解期儿童急性髓性白血病 | 缓解期儿童急性淋巴细胞白血病 | 儿童慢性粒细胞白血病 | 儿童骨髓增生异常综合征 | 慢性期慢性粒细胞白血病 | 先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 复发性儿童急性淋巴细胞白血病 | 继发性骨髓增生异常综合征 | 新生骨髓增生异常综合征

美国

淋巴瘤 | 白血病 | 骨髓增生异常综合症 | 急性髓性白血病 | 非霍奇金淋巴瘤 | 血癌

美国

运动障碍 | 智力残疾 | 癫痫发作 | 共济失调 | 过剩 1 缺乏症候群 | 体内疾病

法国

性发育障碍 | 先天性肾上腺增生症 | 结节性硬化症 | 卡尔曼综合症 | 普瑞德-威利综合症 | 神经纤维瘤病 | 雷特综合症 | 22q11 缺失综合征 | 特纳综合症 | 努南综合症 | 艾伦-赫恩登-达德利综合症 | Saethre-Chotzen 综合征 | 先天性垂体功能减退症 | 科妮莉亚德兰格综合症 | PWS 样综合征 | 银罗素综合症 | 克氏 (XXY-) 综合征 | XXXXY综合症 | XXYY综合症 | XXXX 综合症（Tetra-X 综合症） | 46、XY DSD | 奥尔布赖特遗传性骨病 | 17p- 缺失综合征 | VCF综合症 | POLR3A突变体 | 大户综合症 | 雅各布森综合症 / 11 q 综合症 | 没药综合症 | 充电综合症 | 1q25-32 删除 | Bardet Biedl 综合症 | 罕见的骨病 | 威...

荷兰

复发性成人急性髓性白血病 | 骨髓增生异常综合征后伴多系发育不良的急性髓系白血病 | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 伴有 Del(5q) 的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 继发性急性髓性白血病 | 缓解期成人急性髓性白血病 | 先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 成人急性髓性白血病伴 t(15;17)(q22;q12) | 新生骨髓增生异常综合征

美国

心房颤动 | 心律失常，心脏 | 室性心动过速 | 心房震颤 | 室上性心动过速 | 布鲁加达综合症 | 房性心动过速 | 尖端扭转型室性心动过速 | 长 QT 综合征 | 致心律失常性右心室发育不良 | 儿茶酚胺能多形性室性心动过速 | 心房心肌病

德国

谵妄 | QT间期延长

比利时

骨髓增生异常综合征 | 白血病 | 先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 继发性急性髓性白血病 | 缓解期儿童急性髓性白血病 | 缓解期儿童急性淋巴细胞白血病 | 复发性儿童急性髓性白血病 | 继发性骨髓增生异常综合征 | 难治性贫血 | 难治性贫血伴原始细胞过多 | 转化中原始细胞过多的难治性贫血 | 儿童骨髓增生异常综合征 | 新发骨髓增生异常综合征

美国

骨髓纤维化 | 急性淋巴细胞白血病 | 慢性淋巴细胞白血病 | 慢性粒细胞白血病 | 骨髓增生异常综合症 | 急性髓性白血病 | 霍奇金淋巴瘤 | 非霍奇金淋巴瘤 | Double Cord Blood Transplant

美国

原发性骨髓纤维化 | 真性红细胞增多症 | 原发性血小板增多症 | 慢性粒单核细胞白血病 | 先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 复发性成人急性髓性白血病 | 未经治疗的成人急性髓性白血病 | 骨髓增生异常综合症 | 复发性儿童急性髓性白血病 | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤 | 新生骨髓增生异常综合征

美国

既往骨髓增生异常综合征引起的急性髓性白血病 | 先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 复发性成人急性髓性白血病 | 继发性急性髓性白血病 | 未经治疗的成人急性髓性白血病 | 继发性骨髓增生异常综合征 | 新生骨髓增生异常综合征 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13.1q22)； CBFB-MYH11 | 成人急性髓系白血病伴 t(16;16)(p13.1;q22); CBFB-MYH11 | 烷化剂相关的急性髓性白血病 | 成人急性髓系白血病伴 t(9;11)(p22;q23); MLLT3-MLL | 成人急性早幼粒细胞白血病伴 t(15;17)(q22;q12); PML-RARA | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22...

美国

复发性成人急性髓性白血病 | 骨髓增生异常综合征后伴多系发育不良的急性髓系白血病 | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 伴有 Del(5q) 的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 继发性急性髓性白血病 | 缓解期成人急性髓性白血病 | 缓解期儿童急性髓性白血病 | 儿童骨髓增生异常综合征 | 先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 复发性儿童急性髓性白血病 | 继发性骨髓增生异常综合征 | 成人急性髓性白血病伴 t(15;17)(q22;q12) | 骨髓增生异常/骨髓增生性... 及其他条件

美国, 德国

既往骨髓增生异常综合征引起的急性髓性白血病 | 骨髓增生异常综合症 | 复发性急性髓性白血病 | 母细胞期慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 复发性慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 治疗相关的急性髓性白血病 | 新生骨髓增生异常综合征 | 具有基因突变的急性髓性白血病 | 加速期慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性

美国

复发性成人急性髓性白血病 | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 继发性急性髓性白血病 | 未经治疗的成人急性髓性白血病 | 先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 继发性骨髓增生异常综合征 | 成人急性髓性白血病伴 t(15;17)(q22;q12) | 非典型慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阴性 | 骨髓增生异常/骨髓增生性肿瘤，无法分类 | 新生骨髓增生异常综合征

加拿大

神经节囊肿 | 腕管综合症 | Dupuytren 挛缩 | 触发数字 | De Quervain病

美国

白血病 | 淋巴母细胞淋巴瘤 | 骨髓增生异常综合症 | 阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH) | 同种异体干细胞移植 | Non-Hodgkins

美国

继发性急性髓性白血病 | 儿童急性红白血病 (M6) | 儿童急性巨核细胞白血病 (M7) | 儿童急性单核细胞白血病 (M5a) | 儿童急性单核细胞白血病 (M5b) | 成熟期儿童急性成髓细胞白血病 (M2) | 未成熟的儿童急性成髓细胞白血病 (M1) | 儿童急性粒单核细胞白血病 (M4) | 儿童骨髓增生异常综合征 | 继发性骨髓增生异常综合征 | 新生骨髓增生异常综合征 | 儿童急性嗜碱性白血病 | 儿童急性嗜酸性白血病 | 儿童急性微分化髓性白血病 (M0) | 未经治疗的儿童急性髓系白血病和其他髓系恶性肿瘤

美国, 加拿大, 澳大利亚, 波多黎各

既往骨髓增生异常综合征引起的急性髓性白血病 | 慢性粒单核细胞白血病 | 先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 复发性成人急性髓性白血病 | 继发性急性髓性白血病 | 未经治疗的成人急性髓性白血病 | 缓解期成人急性髓性白血病 | 继发性骨髓增生异常综合征 | 新生骨髓增生异常综合征 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13.1q22)； CBFB-MYH11 | 成人急性髓系白血病伴 t(16;16)(p13.1;q22); CBFB-MYH11 | 烷化剂相关的急性髓性白血病 | 成人急性髓系白血病伴 t(9;11)(p22;q23); MLLT3-MLL | 成人急性早幼粒细胞白血病伴 t(15;17)(q22;q12); PML-RARA | 成人急性髓性白血病伴...

美国

原发性骨髓纤维化 | 真性红细胞增多症 | 原发性血小板增多症 | 复发性成人急性髓性白血病 | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 伴有 Del(5q) 的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 继发性急性髓性白血病 | 未经治疗的成人急性髓性白血病 | 缓解期成人急性髓性白血病 | 缓解期儿童急性髓性白血病 | 儿童骨髓增生异常综合征 | 先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 复发性儿童急性髓性白血病 | 继发性骨髓增生异常综合征 | 成人急性髓性白血病伴 t(15;17)(q22;q12) | 继发性骨髓纤... 及其他条件

美国

急性髓性白血病 | 多发性骨髓瘤 | 反洗钱 | 骨髓增生异常综合症 | 材料数据表 | 非霍奇金淋巴瘤 | 非霍奇金淋巴瘤

美国, 澳大利亚, 意大利, 法国, 希腊, 日本

急性髓性白血病 | 白血病 | 多发性骨髓瘤 | 慢性淋巴细胞白血病 | 慢性粒细胞白血病 | 骨髓增生异常综合症 | 急性淋巴细胞白血病 | 非霍奇金淋巴瘤 | 骨髓增生性疾病 | 霍奇金淋巴瘤

美国

复发性成人急性髓性白血病 | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 伴有 Del(5q) 的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 未经治疗的成人急性髓性白血病 | 缓解期成人急性髓性白血病 | 缓解期成人急性淋巴细胞白血病 | 先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 复发性成人急性淋巴细胞白血病 | 继发性骨髓增生异常综合征 | 成人急性髓性白血病伴 t(15;17)(q22;q12) | 未经治疗的成人急性淋巴细胞白血病 | 新生骨髓增生异常综合征

美国

急性髓性白血病 | 先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 继发性急性髓性白血病 | 未经治疗的成人急性髓性白血病 | 骨髓增生异常综合症 | 复发性急性髓性白血病 | 难治性急性髓性白血病 | 母细胞期慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 复发性慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 难治性慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 新生骨髓增生异常综合征 | 急性双表型白血病 | 破坏 10% 或更多的骨髓有核细胞 | 破坏 10% 或更多的外周血白细胞

美国

急性髓性白血病 | 急性淋巴细胞白血病 | 骨髓增生异常综合症 | 慢性粒细胞白血病 | 噬血细胞性淋巴组织细胞增多症 (HLH) | 非霍奇金淋巴瘤 | 家族性噬血细胞性淋巴组织细胞增生症 (FLH) | 病毒相关的噬血细胞综合症 (VAHS) | X 连锁淋巴增生性疾病 (XLP)

美国

骨髓增生异常综合征 | 多发性骨髓瘤 | 慢性淋巴细胞白血病 | 外周T细胞淋巴瘤 | 急性淋巴细胞白血病 | 急性髓性白血病 | 慢性粒细胞白血病 | 非霍奇金淋巴瘤 | 霍奇金病

美国

慢性淋巴细胞白血病 (CLL) | 急性淋巴细胞白血病 (ALL) | 骨髓增生异常综合征 (MDS) | 急性髓性白血病 (AML) | 慢性粒细胞白血病 (CML) | 非霍奇金淋巴瘤 (NHL) | 对于捐助者 | 相关捐赠者将外周血干细胞 (PBSC) 提供给兄弟姐妹 | 对于收件人 | 霍奇金病（高清）

美国

多发性骨髓瘤 | 慢性淋巴细胞白血病 | 骨髓增生异常综合症 | 急性淋巴细胞白血病 | 急性髓性白血病 | 慢性粒细胞白血病 | 再生障碍性贫血 | 非霍奇金淋巴瘤 | 霍奇金病

美国

慢性粒单核细胞白血病 | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 伴有 Del(5q) 的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 未经治疗的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 t(15;17)(q22;q12) | 新生骨髓增生异常综合征 | 难治性贫血伴原始细胞过多 | 具有 10% 或更高原始细胞的骨髓增生性肿瘤

美国

复发性成人急性髓性白血病 | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 继发性急性髓性白血病 | 未经治疗的成人急性髓性白血病 | 先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 复发性成人急性淋巴细胞白血病 | 复发性慢性粒细胞白血病 | 继发性骨髓增生异常综合征 | 成人急性髓性白血病伴 t(15;17)(q22;q12) | 急性未分化白血病 | 未经治疗的成人急性淋巴细胞白血病 | 新生骨髓增生异常综合征 | 急变期慢性粒细胞白血病

美国

复发性成人急性髓性白血病 | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 继发性急性髓性白血病 | 先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 复发性成人急性淋巴细胞白血病 | 复发性慢性粒细胞白血病 | 继发性骨髓增生异常综合征 | 难治性慢性淋巴细胞白血病 | 成人急性髓性白血病伴 t(15;17)(q22;q12) | 新生骨髓增生异常综合征 | 急变期慢性粒细胞白血病

美国

慢性粒单核细胞白血病 | 儿童急性红白血病 (M6) | 儿童急性巨核细胞白血病 (M7) | 儿童急性单核细胞白血病 (M5a) | 儿童急性单核细胞白血病 (M5b) | 成熟期儿童急性成髓细胞白血病 (M2) | 未成熟的儿童急性成髓细胞白血病 (M1) | 儿童急性粒单核细胞白血病 (M4) | 儿童骨髓增生异常综合征 | 继发性骨髓增生异常综合征 | 新生骨髓增生异常综合征 | 难治性贫血 | 难治性贫血伴原始细胞过多 | 转化中原始细胞过多的难治性贫血 | 未经治疗的儿童急性髓系白血病和其他髓系恶性肿瘤 | 环状铁粒幼细胞难治性贫血

美国

新发急性髓性白血病 (AML) | 继发性急性髓性白血病 (AML) | 难治性贫血伴转化中原始细胞过多

德国

慢性粒单核细胞白血病 | 复发性成人急性髓性白血病 | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 伴有 Del(5q) 的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 未经治疗的成人急性髓性白血病 | 缓解期成人急性髓性白血病 | 先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 继发性骨髓增生异常综合征 | 成人急性髓性白血病伴 t(15;17)(q22;q12) | 新生骨髓增生异常综合征 | 难治性贫血伴原始细胞过多 | 难治性血细胞减少伴多系发育不良 | 转化中原始细胞过多的难治性贫血 | 环状铁粒幼...

美国

复发性成人急性髓性白血病 | 成人急性巨核细胞白血病 (M7) | 成人急性微分化髓性白血病 (M0) | 成熟型成人急性成髓细胞白血病 (M2) | 未成熟的成人急性成髓细胞白血病 (M1) | 伴有 11q23 (MLL) 异常的成人急性髓性白血病 | 伴有 Del(5q) 的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(16;16)(p13;q22) | 成人急性髓性白血病伴 t(8;21)(q22;q22) | 成人急性粒单核细胞白血病 (M4) | 先前治疗过的骨髓增生异常综合征 | 继发性骨髓增生异常综合征 | 新生骨髓增生异常综合征 | 成人急性红细胞白血病 (M6) | 成人急性单核细胞白血病和急性单核细胞白血病...

美国

急性髓性白血病 | 复发性成人急性髓性白血病 | 骨髓增生异常综合症 | 原始细胞过多的骨髓增生异常综合征 | 继发性骨髓增生异常综合征 | 新生骨髓增生异常综合征 | 成人急性单核细胞白血病 | 成人急性单核细胞白血病 | 成人急性髓性白血病伴 Inv(16)(p13.1q22)； CBFB-MYH11 | 成熟的成人急性髓性白血病 | 成人急性髓性白血病伴微小分化 | 成人急性髓系白血病伴 t(16;16)(p13.1;q22); CBFB-MYH11 | 成人急性髓系白血病伴 t(8;21)； (q22; q22.1); RUNX1-RUNX1T1 | 未成熟的成人急性髓性白血病 | 成人急性粒单核细胞白血病 | 烷化剂相关的急性髓性白血病 | 成人急性巨核细胞白血病 | 成人急性髓系白血病伴 t(9;11)(p21.3;q23.3); MLLT3-MLL 及其他条件

美国

慢性粒单核细胞白血病 | 范可尼贫血 | 儿童急性红白血病 (M6) | 儿童急性巨核细胞白血病 (M7) | 儿童急性单核细胞白血病 (M5a) | 儿童急性单核细胞白血病 (M5b) | 成熟期儿童急性成髓细胞白血病 (M2) | 未成熟的儿童急性成髓细胞白血病 (M1) | 儿童急性粒单核细胞白血病 (M4) | 儿童骨髓增生异常综合征 | 继发性骨髓增生异常综合征 | 新生骨髓增生异常综合征 | 难治性贫血 | 难治性贫血伴原始细胞过多 | 转化中原始细胞过多的难治性贫血 | 儿童急性微分化髓性白血病 (M0) | 未经治疗的儿童急性髓系白血病和其他髓系恶性肿瘤 | 环状铁粒幼细胞难治性贫血

美国