Srovnávací studie mezi pacienty Prader-Willi, kteří užívají oxytocin versus placebo

Nedávné klinické studie ukázaly, že oxytocin (OT) se vedle svých dlouhodobě známých účinků (laktace, sytost) podílí na regulaci sociálního chování. Swaab a spol. v roce 1995 prokázali významné snížení počtu a objemu neuronů exprimujících OT v paraventrikulárním jádru pacientů s PWS. Nedávná data naznačují souvislost mezi OT a autistickou patologií: existence nižší plazmatické frekvence na OT a souvislost s polymorfismem OT receptoru u autistických pacientů. Protože OT hraje roli v prosociálním chování a nervové kontrole stresu, byla předložena hypotéza, podle které by deficit v OT hrál roli v abnormalitách sociálního chování. Navíc lze u pacientů s PWS nalézt určité rysy poruchy autistického spektra. Nedávná studie navíc ukázala, že OT podávaný intranazálním sprejem snižuje psychosociální stres a zvyšuje vzájemnou důvěru u zdravých dobrovolníků. PWS je genetická patologie a některé klinické rysy jsou velmi podobné autistické patologii. PWS je nejčastější příčinou syndromového autismu. Údaje z literatury a společné studie provedené mezi naším týmem a týmem prof. B. Rogého naznačují, že tyto dvě patologie sdílejí společné patofyziologické mechanismy. Pokud je nám známo, žádná studie s OT nebyla provedena u lidí s PWS. Chceme provést pilotní studii u dospělých pacientů s PWS. Vzhledem k závažnosti tohoto onemocnění souvisejícího s poruchami socializace, výraznou úzkostí a přejídáním a bez účinné terapie to ospravedlňuje pilotní studii. Kromě toho vedlejší účinky OT při intranazálním podání téměř neexistují.

Cíle: Cílem tohoto projektu je prozkoumat, zda podání OT pomocí intranazálního spreje hraje roli při chápání sociálních kódů dospělých pacientů s PWS. Analyzujeme také jeho vliv na míru stresu, úzkosti a stravovací návyky.

Metodika: Tato studie je dvojitě slepá kontrolní studie. Budeme zahrnovat 24 pacientů s PWS ve věku nad 18 let přijatých do nemocnice Hendaye Marine Hospital (spojené s referenčním centrem PWS, jehož koordinace je v Toulouse). Nemocnice běžně přijímá dospělé PWS na 4týdenní pobyt, což dává optimální podmínky pro zavedení této studie. Pacienti jsou rozděleni do 2 skupin, které se jedna po druhé shodují podle pohlaví a IQ. Jedna skupina dostává OT, druhá placebo. Čtyřicet pět minut po inhalaci je u všech pacientů hodnoceno jejich sociální chápání díky psychometrickým testům. Kromě toho nám analýza založená na pozorovacích listech umožňuje hodnotit denní stres, úzkost a stravovací návyky. Tyto listy slouží pro srovnání mezi 2 dny před a 2 dny po nosním spreji na výše popsané bodovací komponenty.

Výsledky: Rozdíly mezi těmito dvěma skupinami budou statisticky analyzovány neparametrickými statistickými testy, jako je Mann-Whitneyův test.