Prospektivní observační studie nákladové efektivity intervencí u kritické ischemie (PROVENCE)

Prospektivní observační studie nákladové efektivity intervencí u kritické ischemie

Pozadí Výskyt arteriosklerotických onemocnění se zvyšuje s věkem a je jedním z největších problémů veřejného zdraví společnosti. Porucha krevního oběhu v dolních končetinách, nazývaná onemocnění periferních tepen (PAD), je běžnou diagnózou u starší populace. Odhady ukazují, že asi 10 % populace nad 70 let trpí symptomatickou PAD. [1] Mírnější formy onemocnění způsobují bolest nohou způsobenou chůzí, nazývanou intermitentní klaudikace, což má za následek různé omezení schopnosti chůze. S progresí onemocnění se zhoršuje oběhové postižení, které má často za následek klidové bolesti, zhoršené hojení ran nebo v nejhorších případech gangrénu. Tato poslední stadia PAD kategorizovaná jako kritická ischemie končetiny jsou obvykle následována výrazným snížením mobility a kvality života jedince. Výskyt kritické končetinové ischemie ve Švédsku se odhaduje na asi 40 na 100 000 obyvatel, což znamená, že každý rok trpí tímto stavem více než 600 jedinců v regionu Västra Götaland (VGR). [2] Neléčená kritická ischémie vede k vysokému riziku amputací. Vyšetření krevního oběhu těchto pacientů arteriální cirkulace obecně odhalí rozsáhlé arteriosklerotické vaskulární léze včetně arteriálních okluzí (stop) v cévách zásobujících dolní končetiny. Intervence určené ke zlepšení průtoku krve mají schopnost zmírnit příznaky a krátkodobě či dlouhodobě eliminovat hrozbu amputace. Zavedeným principem léčby je od 60. let 20. století bypass. Metoda zahrnuje velkou otevřenou operaci včetně doby hospitalizace a má vysoký výskyt lokálních i celkových komplikací.

Od více než deseti let se široce používá minimálně invazivní technika k obnovení průtoku v okludované tepně. Metoda označovaná jako subintimální angioplastika (SAP) využívá katetr a vodicí drát k průchodu okludovanou cévní částí, následovanou balónkovou dilatací. Metoda je ve vývoji a stále více se používá jak v mezinárodním měřítku, tak ve Švédsku. Výhodou je, že výkon má menší riziko lokálních a systémových komplikací. S procedurami souvisí i kratší hospitalizace. Nevýhodou je, že doba léčby je často kratší a procedura se často musí opakovat. [3] V současnosti není známo, zda je SAP nákladově efektivní způsob léčby kritické končetiny. Krátkodobě i dlouhodobě neznámý dopad na kvalitu života související se zdravím pacientů (HRQL). W Jakou roli budou mít minimálně invazivní technologie v budoucnu, není jasné, hlavně kvůli tomu, že účinnost a nákladová efektivita ve srovnání s bypassem nebyly důkladně vyhodnoceny, na což poukázalo národní hodnocení zdravotnické technologie „Benartärsjukdom – diagnostika a léčba ". [1]

Účel Účelem této studie je zhodnotit účinnost, nákladovou efektivitu a přínosy pro pacienta včetně HRQL v krátkodobém a dlouhodobém horizontu u dvou principiálně odlišných metod léčby kritické ischemie končetiny v pokud možno neselektované klinické populaci VGR. Účinnost léčebných metod je hodnocena z hlediska jejich schopnosti zabránit amputacím, zajistit zlepšení symptomů, délku léčby (průchodnost), kumulativní náklady na zdravotní péči do dvou let a vliv na HRQL.

Otázka / Hypotéza

1. Endovaskulární léčba (SAP) pro CLI je nákladově efektivní léčba ve srovnání s otevřenou bypassovou operací.
2. SAP je spojen s lepší HRQL v krátkodobém horizontu a srovnatelnou HRQL v dlouhodobém horizontu (dva roky) ve srovnání s operací otevřeného bypassu.
3. Klinická studie struktury, jak je uvedena níže, může určit výběrová kritéria pro metodu, která má být nabídnuta pacientovi jako primární metoda pro kritickou končetinu

Metoda: Vzorek / Reprezentativnost Průzkum je prováděn formou prospektivní observační studie, ve které byly dvě kohorty sledovány po dobu dvou let.

Kritéria pro zařazení: pacienti s CLI v důsledku arteriální okluze povrchové femorální arterie a popliteální arterie zvažováni k provedení bypassu nebo SAP na kterékoli ze čtyř cévních chirurgických jednotek ve VGR.

Kritéria vyloučení: Pacienti s okluzemi na úrovních nad počátkem povrchové femorální arterie nebo okluzemi, které mají distribuci více distálně od popliteální arterie. Pacienti s neschopností porozumět informacím o pacientovi pro informovaný souhlas.

Prospektivní randomizovaná studie s vysokou interní validitou se často považuje za hodnotnější než kontrolovaná srovnávací observační studie. Problém je v tom, že externí validita bývá v prospektivních randomizovaných studiích nízká, často může být mezi tyto dvě léčby randomizováno pouze malé procento pacientů.

Obtíže prospektivní randomizované studie na tento typ otázek lze ilustrovat na studii BASIL, kde bylo do studie randomizováno pouze 20 % pacientů vyžadujících léčbu CLI. [4] Výhodou prospektivní observační studie je, že mohou být zahrnuti v podstatě všichni pacienti v oblasti léčené pro kritickou ischemii končetiny, kteří nesplňují vylučovací kritéria, takže externí validita je vysoká a výsledky mohou být implementovány v klinické praxi.

Zařazení pacientů se provádí na čtyřech jednotkách po dobu dvou let v souvislosti s rozhodnutím o léčbě. Do studie bude zahrnuto celkem 250 pacientů do 2 let.

Metoda: Seskupování Analýza rozdělila subjekty na ty, kteří bypass operaci a ty, kteří podstoupili endovaskulární léčbu.

Metody: Intervenční bypass: Operace je otevřený chirurgický výkon, který se provádí v celkové nebo regionální anestezii. [5] Tato metoda znamená, že krev je obtékána ucpanou tepnou novou cévou (obvykle žílou).

Angioplastika: Pomocí technologie intraarteriálního katétru se zaváděcí drát a katétr zavedou skrz uzavřenou část cévy. Balónková dilatace poté znovu vytvoří nový kanál pro průtok krve. [6] Operace je minimálně invazivní zákrok, který se provádí v lokální anestezii.

Metoda: Sběr dat Počáteční sběr dat: Získané obecné informace jako věk, přítomnost diabetu, hypertenze, srdeční choroby a kouření.

Validovaná škála, Rutherfordova škála spolu s tlakem v kotníku, hodnotí stupeň CLI. [7] Anatomické mapování cévních lézí před revaskularizací se provádí pomocí digitální subtrakční angiografie, MRI nebo CT.

Za účelem hodnocení rozsahu arteriálních lézí byla zkoumána předoperační vyšetření s ohledem na

• výchozí bod okluze
• délka okluze
• distální arteriální výtok (počet otevřených cév dolních končetin). Tato data tvoří základ pro následné párování populací.

Budoucí pokračování:

Klinické hodnocení: Dvě léčebné skupiny byly sledovány po jednom, 12 a 24 měsících. V těchto časových bodech byli pacienti vyšetřeni tlakem v kotníku, ultrazvukem (duplex) a klinickým stavem (možná amputace, ischemický stupeň Rutherfordovy škály). Byla registrována jakákoli další léčba arteriální okluze nebo prevence okluze během období studie.

Náklady na léčbu jsou prospektivně sledovány v Krajské zdravotní databázi. Po následné kontrole kalkulace nákladů na léčbu pro každého pacienta. Kvalita života související se zdravím: údaje získané před léčbou, po 1 měsíci a po 24 měsících pomocí dotazníku Vaskulární kvality života (VascuQol), který je navržen pro použití u onemocnění periferních tepen a EQ 5D.

Metoda: Zpracování dat

Účinek léčby se odhaduje ve dvou skupinách s ohledem na:

• přežití bez amputace
• patancy
• klinický stav
• kumulativní náklady na zdravotní péči
• HRQoL

Klinické sledování v souladu s dokumentem DEFINE group consensus pro sledování po léčbě ischemie dolních končetin. [7] Po statistickém porovnání populace na základě prospektivních datových proměnných je provedena srovnávací analýza. Provádí se speciální analýza populace pacientů, u které se obě metody považují za možné implementovat.

Kumulativní náklady na péči: Budou studovány jak náklady, tak efekty obou metod. Náklady budou sledovány v Regionální zdravotní databázi pro přijetí související s těmito dvěma intervencemi. Náklady na komplikace budou pacientům přiřazeny metodou brutto-cost, což znamená, že cena za zákrok a cena za komplikaci bude pro všechny pacienty stejná. Jinými slovy, je to tedy pouze počet a typ opatření a počet a typ komplikací, které ovlivní cenu každé léčebné větve. To neovlivňuje výsledek faktorů specifických pro pacienta, které nesouvisejí s otázkou ve studii. Účinnost bude založena na měřeních pomocí EQ-5D a výsledek měření lze převést na nástroje, které lze následně použít k výpočtu roků životnosti upravených podle kvality (QALYs). [8, 9] Kvalita života související se zdravím: VascuQol je určen pro použití u onemocnění periferních tepen včetně CLI. Dotazník se skládá z 25 otázek v 5 doménách (bolest, symptomy, aktivity, sociální a emocionální). [11]

Očekávané výsledky / význam Kritická ischemie je častou příčinou bolesti, ulcerace a gangrény dolních končetin u starších osob. Nemoc způsobuje obětem velké utrpení a vede k velkým společenským nákladům v podobě vysoké spotřeby hospitalizace.

Pro pacienty s CLI je léčba bypassem po desetiletí standardní léčbou. Výsledky jsou suboptimální, údaje ze švédského vaskulárního registru, Swedvasc ukazuje, že 3 % zemřou do měsíce, 18 % se nezlepší, 10 % jsou amputovaní do jednoho roku. Během posledních 10-15 let se technika endovaskulární léčby, známá jako subintimální angioplastika, rozvinula a rozšířila na stále více klinik. Metoda je stále více používána jako léčba první linie kritické končetinové ischemie, a to i přes nedostatek důkazů o její účinnosti a efektivitě nákladů. Vzhledem k tomu, že zdroje zdravotní péče jsou omezené, je nezbytné, aby byla nová léčba vyhodnocena dříve, než bude zavedena jako rutinní metoda. Z etických důvodů az důvodů zdrojů je nezbytné, aby pacienti s těžkým onemocněním dostali krátkodobě i dlouhodobě nejúčinnější léčbu. Tato studie si klade za cíl objasnit účinnost jak bypassové operace, tak endovaskulární léčby kritické končetinové ischemie v důsledku okluze povrchové femorální tepny a/nebo kolenní tepny u normální klinické populace.