Studio di osservazione prospettica dell'efficacia in termini di costi degli interventi per l'ischemia critica (PROVENCE)

Studio di osservazione prospettica dell'efficacia in termini di costi degli interventi per l'ischemia critica

Contesto L'incidenza della malattia arteriosclerotica aumenta con l'età ed è uno dei maggiori problemi di salute pubblica della società. La compromissione della circolazione agli arti inferiori, definita malattia arteriosa periferica (PAD) è una diagnosi comune nelle popolazioni più anziane. Le stime mostrano che circa il 10% della popolazione di età superiore ai 70 anni soffre di PAD sintomatica. [1] Le forme più lievi della malattia causano dolore alle gambe indotto dalla deambulazione, chiamato claudicatio intermittens, con conseguente restrizione variabile della capacità di deambulazione. Con il progredire della malattia, la compromissione circolatoria diventa più pronunciata, spesso causando dolore a riposo, compromissione della guarigione delle ferite o, nei casi peggiori, cancrena. Queste ultime fasi della PAD classificate come ischemia critica degli arti, sono solitamente seguite da una pronunciata riduzione della mobilità e della qualità della vita dell'individuo. L'incidenza dell'ischemia critica degli arti in Svezia è stimata in circa 40 ogni 100.000 abitanti, il che significa che ogni anno più di 600 persone nella regione Västra Götaland (VGR) soffrono di questa condizione. [2] L'ischemia critica non trattata porta ad un alto rischio di amputazioni. Le indagini sulla circolazione sanguigna di questi pazienti rivelano generalmente estese lesioni vascolari arteriosclerotiche comprese occlusioni arteriose (stop) nei vasi che irrorano gli arti inferiori. Gli interventi progettati per migliorare il flusso sanguigno hanno la capacità di ridurre i sintomi e, a breve o lungo termine, eliminare la minaccia di amputazione. Il principio di trattamento stabilito dagli anni '60 è stato l'intervento chirurgico di bypass. Il metodo prevede un intervento di chirurgia maggiore a cielo aperto, compreso un periodo di ricovero in ospedale e presenta un'elevata incidenza di complicanze locali e generali.

Da più di un decennio, una tecnica minimamente invasiva per ripristinare il flusso nell'arteria occlusa è diventata ampiamente utilizzata. Il metodo definito come angioplastica subintimale (SAP) utilizza un catetere e un filo guida per attraversare la sezione del vaso occluso, seguito dalla dilatazione del palloncino. Il metodo è in fase di sviluppo e aumenta in uso sia a livello internazionale che in Svezia. Il vantaggio è che la procedura presenta meno rischi di complicanze locali e sistemiche. Le procedure sono anche associate a degenze ospedaliere più brevi. Gli svantaggi sono che la durata del trattamento è spesso più breve e la procedura deve spesso essere ripetuta. [3] Al momento non è noto se SAP sia un modo conveniente per trattare l'arto critico. Inoltre, l'impatto sulla qualità della vita correlata alla salute del paziente (HRQL) è sconosciuto a breve e lungo termine. W Quale ruolo avranno in futuro le tecnologie minimamente invasive non è chiaro, principalmente a causa del fatto che l'efficienza e l'efficacia in termini di costi rispetto alla chirurgia di bypass non sono state valutate a fondo, come evidenziato in una valutazione nazionale delle tecnologie sanitarie "Benartärsjukdom - diagnosi e trattamento ". [1]

Scopo Lo scopo di questo studio è valutare l'efficacia, l'efficienza in termini di costi e i benefici per il paziente, inclusa la HRQL a breve e lungo termine, per i due metodi di trattamento principalmente diversi per l'ischemia critica degli arti nella popolazione clinica non selezionata per quanto possibile di VGR. L'efficacia dei metodi di trattamento viene valutata per la loro capacità di prevenire le amputazioni, fornire un miglioramento dei sintomi, la durata del trattamento (pervietà), il costo cumulativo dell'assistenza sanitaria fino a due anni e gli effetti sull'HRQL.

Domanda / Ipotesi

1. Il trattamento endovascolare (SAP) per la CLI è un trattamento conveniente rispetto alla chirurgia di bypass aperto.
2. SAP è associato a una migliore HRQL a breve termine e comparabile HRQL a lungo termine (due anni) rispetto alla chirurgia di bypass aperto.
3. Uno studio clinico della struttura come di seguito può identificare i criteri di selezione per il metodo da offrire al paziente come metodo primario per l'arto critico

Metodo: campione/rappresentatività L'indagine è condotta sotto forma di studio osservazionale prospettico in cui le due coorti si sono seguite per due anni.

Criteri di inclusione: pazienti con CLI a causa di occlusione arteriosa dell'arteria femorale superficiale e dell'arteria poplitea considerati per intervento chirurgico di bypass o SAP in una qualsiasi delle quattro unità di chirurgia vascolare in VGR.

Criteri di esclusione: Pazienti con occlusioni a livelli superiori all'origine dell'arteria femorale superficiale o occlusioni, che hanno una distribuzione più distale rispetto all'arteria poplitea. Pazienti con incapacità di comprendere le informazioni del paziente per il consenso informato.

Uno studio prospettico randomizzato con elevata validità interna è spesso considerato di maggior valore rispetto a uno studio osservazionale comparativo controllato. Il problema è che la validità esterna tende ad essere bassa negli studi prospettici randomizzati, spesso solo una piccola percentuale di pazienti può essere randomizzata tra i due trattamenti.

Le difficoltà di uno studio prospettico randomizzato su questo tipo di domande possono essere esemplificate dallo studio BASIL in cui solo il 20% dei pazienti che necessitavano di trattamento per CLI è stato randomizzato nello studio. [4] Il vantaggio di uno studio osservazionale prospettico è che possono essere inclusi sostanzialmente tutti i pazienti della regione in trattamento per ischemia critica degli arti e che non soddisfano i criteri di esclusione, in modo che la validità esterna sia elevata e che i risultati possono essere implementate nella pratica clinica.

L'inclusione dei pazienti viene effettuata nelle quattro unità nell'arco di due anni, in relazione alle decisioni sul trattamento. In totale 250 pazienti sotto i 2 anni saranno inclusi nello studio.

Metodo: Raggruppamento L'analisi ha suddiviso i soggetti in coloro che hanno bypassato l'intervento chirurgico e coloro che hanno subito un trattamento endovascolare.

Metodi: L'intervento Chirurgia di bypass: L'operazione è una procedura chirurgica aperta che viene eseguita in anestesia generale o anestesia regionale. [5] Questo metodo significa che il sangue viene bypassato dall'arteria occlusa da un nuovo vaso (di solito una vena).

Angioplastica: utilizzando la tecnologia del catetere intraarterioso, un filo guida e un catetere vengono fatti passare attraverso la sezione del vaso occluso. La dilatazione del palloncino ricreerà successivamente un nuovo canale per il flusso sanguigno. [6] L'intervento chirurgico è una procedura minimamente invasiva che viene eseguita in anestesia locale.

Metodo: raccolta dati Raccolta dati iniziale: informazioni generali come età, presenza di diabete, ipertensione, malattie cardiache e fumo ottenuti.

Una scala validata, la scala Rutherford insieme alla pressione alla caviglia, valuta il grado di CLI. [7] La ​​mappatura anatomica delle lesioni vasali prima della rivascolarizzazione viene eseguita mediante angiografia a sottrazione digitale, risonanza magnetica o TAC.

Per valutare l'estensione delle lesioni arteriose sono state esaminate le indagini preoperatorie rispetto a

• punto di partenza dell'occlusione
• lunghezza dell'occlusione
• il deflusso arterioso distale (numero di vasi della gamba aperta). Questi dati costituiscono la base per la successiva corrispondenza delle popolazioni.

Prospettiva di follow-up:

Valutazione clinica: i due gruppi di trattamento avevano seguito a uno, 12 e 24 mesi. In questi punti temporali, i pazienti sono stati esaminati con pressione alla caviglia, ecografia (duplex) e condizioni cliniche (probabilmente amputazione, grado ischemico della scala di Rutherford). È stato registrato qualsiasi trattamento aggiuntivo per l'occlusione arteriosa o per prevenire l'occlusione durante il periodo di studio.

I costi delle cure sono seguiti prospetticamente nella Banca Dati Sanitaria Regionale. Dopo il follow-up, un calcolo dei costi del trattamento per ciascun paziente. Qualità della vita correlata alla salute: dati ottenuti prima del trattamento, dopo 1 mese e dopo 24 mesi utilizzando il questionario sulla qualità della vita vascolare (VascuQol) progettato per l'uso nella malattia arteriosa periferica e nell'EQ 5D.

Metodo: Elaborazione dati

L'effetto del trattamento è stimato nei due gruppi rispetto a:

• sopravvivenza libera da amputazione
• patenza
• condizione clinica
• costo cumulativo dell'assistenza sanitaria
• HRQoL

Follow-up clinico in accordo con il documento di consenso del gruppo DEFINE per il follow-up dopo il trattamento dell'ischemia degli arti inferiori. [7] Dopo il confronto statistico della popolazione sulla base delle variabili dei dati prospettici, viene eseguita un'analisi comparativa. Viene effettuata un'analisi speciale della popolazione di pazienti in cui si ritiene sia stato possibile implementare entrambi i metodi.

Costo cumulativo delle cure: saranno studiati sia i costi che gli effetti di entrambi i metodi. I costi saranno seguiti nella Banca Dati Sanitaria Regionale per i ricoveri relativi ai due interventi. Il costo delle complicanze verrà assegnato ai pazienti in base al metodo del costo lordo, il che significa che il prezzo per azione e il costo per complicanza saranno gli stessi per tutti i pazienti. In altre parole, è quindi solo il numero e il tipo di misura e il numero e il tipo di complicanza che influiranno sul costo di ciascun braccio di trattamento. Ciò non influisce sull'esito di fattori specifici del paziente che non sono correlati alla domanda nello studio. L'efficacia sarà basata su misurazioni utilizzando l'EQ-5D e il risultato della misurazione può essere trasformato in utilità che a loro volta possono essere utilizzate per calcolare gli anni di vita aggiustati per la qualità (QALY). [8, 9] Qualità della vita correlata alla salute: VascuQol è progettato per l'uso nella malattia arteriosa periferica, inclusa la CLI. Il questionario è composto da 25 domande in 5 domini (dolore, sintomi, attività, sociale ed emotivo). [11]

Risultati attesi / Significato L'ischemia critica è una causa comune di dolore, ulcerazione e cancrena degli arti inferiori negli anziani. La malattia provoca grande sofferenza per le vittime e comporta ingenti costi sociali sotto forma di un elevato consumo di ospedalizzazione.

Per i pazienti con CLI, il trattamento con intervento chirurgico di bypass è stato il trattamento standard per decenni. I risultati non sono ottimali, i dati del registro vascolare svedese, Swedvasc, mostrano che il 3% muore entro un mese, il 18% non migliora, il 10% viene amputato entro un anno. Negli ultimi 10-15 anni, la tecnica del trattamento endovascolare, nota come angioplastica subintimale, si è sviluppata e si è diffusa in un numero sempre maggiore di cliniche. Il metodo è sempre più utilizzato come trattamento di prima linea dell'ischemia critica degli arti, nonostante la mancanza di prove della sua efficienza ed efficacia in termini di costi. Poiché le risorse sanitarie sono limitate, è essenziale che un nuovo trattamento venga valutato prima che venga introdotto come metodo di routine. Per ragioni etiche e di risorse, è essenziale che i pazienti con malattia grave possano ricevere, sia a breve che a lungo termine, il trattamento più efficace. Questo studio mira a chiarire l'efficacia sia della chirurgia di bypass che del trattamento endovascolare dell'ischemia critica degli arti dovuta all'occlusione dell'arteria femorale superficiale e/o dell'arteria del ginocchio in una popolazione clinicamente normale.