Placebem kontrolovaná studie jedné dávky k vyhodnocení bezpečnosti a farmakokinetiky GMI-1271 u zdravých dobrovolníků

Kritéria pro zařazení:

1. Zdraví dospělí muži a/nebo ženy ve věku 19 až 60 let včetně.
2. Zdravotně zdravý bez klinicky významných výsledků screeningu (např. laboratorní profily, anamnéza, vitální funkce, EKG, fyzikální vyšetření), jak to považuje PI.
3. Ženy ve fertilním věku musí být buď sexuálně neaktivní (abstinující) po dobu 3 měsíců před podáním dávky, nebo musí používat přijatelnou antikoncepční metodu
4. Aby byly ženy zařazeny do studie, musí mít negativní těhotenský test v době screeningu a před podáním dávky.
5. Rozumí postupům studie ve formuláři informovaného souhlasu (ICF) a je ochoten a schopen dodržovat protokol.

Kritéria vyloučení:

1. Subjekt je duševně nebo právně nezpůsobilý nebo má významné emocionální problémy v době screeningové návštěvy nebo očekávané během provádění studie.
2. Anamnéza nebo přítomnost klinicky významného zdravotního nebo psychiatrického stavu nebo onemocnění podle názoru PI.
3. Anamnéza jakékoli nemoci, která by podle názoru PI mohla zmást výsledky studie nebo představovat další riziko pro subjekt z důvodu jeho účasti ve studii.
4. Hladina hemoglobinu pod spodní hranicí normálu při screeningu nebo kontrole.
5. Jakýkoli test jaterních funkcí (např. AST, ALT, bilirubin) 1,5násobek horní hranice normálu při screeningu nebo kontrole.
6. Pozitivní výsledky při screeningu na virus lidské imunodeficience (HIV), povrchový antigen hepatitidy B (HBsAg) nebo protilátky proti hepatitidě C (HCV).
7. Krevní tlak vsedě je při screeningu nižší než 90/40 mmHg nebo vyšší než 140/90 mmHg.
8. Srdeční frekvence je při screeningu nižší než 40 tepů za minutu nebo vyšší než 99 tepů za minutu.
9. QTc interval > 430 ms pro muže nebo > 450 ms pro ženy, nebo anamnéza syndromu prodlouženého QT intervalu.
10. Odhadovaná clearance kreatininu < 90 ml/min při screeningu nebo kontrole.
11. Darování krve nebo významná ztráta krve během 56 dnů před podáním dávky.
12. Darování plazmy do 7 dnů před podáním dávky.
13. Účast v další klinické studii během 28 dnů před podáním dávky. 28denní okno bude odvozeno od data poslední procedury studie (jako je poslední odběr krve nebo dávkování) v předchozí studii do dne 1 období 1 současné studie.

Poznámka: Pokud je při screeningu přítomno zvýšení (>1,5 x N) bilirubinu, mohou být provedeny další testy jaterních funkcí (jako je ALT, AST, ALP, albumin a přímý a nepřímý bilirubin), aby se zjistilo, zda je zvýšení bilirubinu způsobeno na Gilbert-Meulengracht syndrom. Pokud je to v souladu s Gilbertovým syndromem, může se zkoušející a sponzor rozhodnout nepovažovat to za vyloučení. Každé takové rozhodnutí bude zdokumentováno ve studijním záznamu.