Fáze I/II Studie decitabinu v kombinaci s genisteinem u dětských recidivujících nebo refrakterních malignit

Kritéria pro zařazení:

• Věk ≥ 2 roky a < 21 let v době zápisu do studie
• Schopný polykat genistein nebo ho užívat s pyré.
• Pacienti musí mít diagnózu recidivujících nebo refrakterních solidních nádorů, včetně nádorů centrálního nervového systému, lymfomů nebo leukémie, pro které neexistují standardní léčebná opatření nebo již nejsou účinná.
• U solidních nádorů musí mít pacienti buď měřitelné nebo hodnotitelné onemocnění. U leukémie musí mít pacienti > 5 % blastů v kostní dřeni.
• Pacienti se musí plně zotavit z akutních toxických účinků veškeré předchozí protinádorové léčby.
• Úroveň výkonnosti: Karnofsky ≥ 50 % pro pacienty ve věku ≥ 16 let nebo Lansky ≥ 50 % pro pacienty ve věku < 16 let
• Délka života minimálně jeden měsíc
• Pacienti musí mít adekvátní funkci kostní dřeně
• Pacienti musí mít normální orgán, jak je definováno níže: (celkový bilirubin ≤ 24 mikroM/l), amyláza/pankreatická amyláza ≤ 1,5 × ústavní horní hranice normálu, aspartátaminotransferáza (AST)/alaninaminotransferáza (ALT) ≤ 2,5 × ústavní horní hranice normálu clearance kreatininu ≥60 ml/min/1,73 m2.

NEBO kreatinin podle věku/pohlaví

• Poruchy nervového systému (CTCAE v4) vyplývající z předchozí léčby musí být ≤ 2. stupně
• Účastníci ve fertilním věku a muži musí souhlasit s používáním adekvátní antikoncepce po dobu trvání studijní léčby a 4 měsíce po ukončení podávání decitabinu a genisteinu.
• Všichni pacienti a/nebo jejich rodiče nebo zákonní zástupci musí podepsat písemný informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

• Předchozí léčba decitabinem nebo genisteinem.
• Pacienti, kteří dostávají jiné zkoumané látky.
• Nasogastrické nebo gastrostomické (nebo ekvivalentní) podávání genisteinu není povoleno.
• Pacienti se známým exkluzivním neměřitelným leptomeningeálním onemocněním při zařazení by měli být z této klinické studie vyloučeni.
• Historie alergických reakcí připisovaných sloučeninám podobného chemického nebo biologického složení jako decitabin a genistein.
• Nekontrolované interkurentní onemocnění včetně, ale bez omezení na uvedené, probíhající nebo aktivní infekce (příjem antibiotik), symptomatické onemocnění srdce nebo plic nebo psychiatrické onemocnění/sociální situace, které by omezovaly shodu s požadavky studie.
• Těhotné nebo kojící ženy jsou z této studie vyloučeny. Všechny dívky ve fertilním věku musí mít před zápisem negativní těhotenský test.
• Pacienti, kteří podle názoru zkoušejícího nemusí být schopni splnit požadavky studie na monitorování bezpečnosti, nejsou způsobilí.