- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT02812147
Vliv L-Dihydoxyfenylserinu na lokomoci, posturální stabilitu a snížení rizika pádu u Parkinsonovy choroby
11. února 2019 aktualizováno: Pam Dewey, St. Joseph's Hospital and Medical Center, Phoenix
Účinek L-Dihydoxyfenylserinu (L-DOPS, Northera), centrálního a periferního noradrenalinu, na lokomoci, posturální stabilitu (rovnováhu) a snížení rizika pádu u Parkinsonovy choroby (PD)
Tato výzkumná studie se provádí s cílem zjistit, zda léčba L-dihydroxyfenylserinem (L-DOPS) oproti placebu (neaktivní látka, která vypadá jako studovaný lék) spolu s jinými léky proti Parkinsonově chorobě (PD) zlepší rovnováhu, chůzi a sníží riziko. pádů a/nebo závažnosti pádů u pacientů s PD.
Studie se také provádí s cílem určit účinnost, bezpečnost a snášenlivost L-DOPS a zda sníží zmrazení chůze (FOG), zlepší apatii (generalizovaný nezájem) nebo ukáže vztah mezi apatií a zpomaleným pohybem a rizikem pádu. .
Přehled studie
Detailní popis
Mezi tři hlavní priority předložené Radě Národního institutu neurologických poruch a cévní mozkové příhody (NINDS) 22 jako konečná doporučení kritických potřeb pro pokrok ve výzkumu Parkinsonovy choroby (PD) v roce 2014 je vyvinout účinnou léčbu pro dopa-rezistentní rysy PD.
Tyto rysy zahrnují příznaky, jako jsou problémy s chůzí a rovnováhou a zamrznutí chůze vedoucí k pádům.
Aby bylo možné tyto cíle uskutečnit, je třeba přesně definovat a posoudit dysfunkční motorické vzorce u pacientů s problémy s chůzí a rovnováhou pomocí senzorů upevněných na těle a dalších novějších výpočetních technologií, aby se zvýšila citlivost a specifičnost měření a usnadnilo se dlouhodobé sledování. nahoru.
Navrhovaný výzkum bude řešit problém stanovení vhodné intervence (L-DOPS) pro dopa-rezistentní rysy PD při zlepšování chůze a držení těla pomocí inovativních kvantitativních analýz odvozených ze senzorů nošených na těle.
Zranění spojená s výskytem pádů nadále představují významnou zátěž pro osoby s Parkinsonovou nemocí (PD), a to jak z hlediska lidského utrpení, tak ekonomických ztrát.
Roční incidence pádů se pohybuje mezi 50–70 % pacientů s PD.
Zejména opakované pády jsou hlavní příčinou invalidity u PD.
Výsledná ztráta nezávislosti a náklady na léčbu podstatně zvyšují výdaje na zdravotní péči v PD, které se odhadují na 27 miliard USD ročně2.
Toto číslo se může v příštích desetiletích podstatně zvýšit, protože celá populace USA stárne.
Jakýkoli zásah, který je nákladově efektivní při snižování rizika pádu, by mohl mít důležité výhody pro pacienty a rodiny a pro celý systém zdravotní péče.
V této studii určíme, zda léčba L-dihydroxyfenylserinem (L-DOPS, Northera) vedle dopaminergních léků zlepší posturální stabilitu a aktivitu každodenního života a sníží riziko pádu a/nebo závažnost pádů u pacientů s PD. , časná PD (do 5 let od diagnózy) pravděpodobně vzniká ze zpomalené lokomoce.
Zpomalená lokomoce je korigována dopaminergními léky, proto se časné poklesy v PD takovými léky snižují.
Později u PD (5 nebo let po diagnóze) se navzdory těmto lékům objevují pády, opakující se pády.
Existují důkazy, že pozdní pády u PD nastávají v důsledku zhoršené posturální stability, která nereaguje na dopaminergní léky nebo může být těmito léky zhoršena.
Jediný pád, i když závažný, může souviset s PD jen částečně nebo dokonce nesouviset. „Vážný pád“ je definován jako: všechny čtyři končetiny dopadnou na zem, lebka dopadne na zem nebo dojde k poranění měkkých tkání či kostí.
Někteří lidé s PD však padají opakovaně.
U těchto pacientů byla zdůrazněna role narušené posturální stability.
Ačkoli mechanismy, které jsou základem zhoršené posturální stability, nejsou u pacientů s PD dobře známy, pozornost je zaměřena na noradrenergní systém.
Bylo prokázáno, že L-DOPS, lék, který zvyšuje hladiny norepinefrinu v periferním a centrálním nervovém systému, zmírňuje ortostatickou hypotenzi a často zlepšuje některé symptomy PD.
Existují důkazy, že mechanismy související s norepinefrinovými centry v bazálním předním mozku a locus ceruleus hrají roli při udržování posturální stability v činnostech každodenního života.
Mohou hrát roli v prevenci nebo zmírnění pádů a zmrazení chůze.
FOG je hlavním problémem u pacientů s PD, kteří padají.
Existují důkazy, že L-DOPS tím, že zlepšuje FOG, snižuje riziko pádů.
Navíc důkazy naznačují, že pokles L-DOPS klesá nezávisle na zlepšení FOG.
Apatie, hlavní a invalidizující nemotorický příznak PD, může souviset se sníženými centrálními hladinami norepinefrinu.
Apatie může být spojena se zpomalenými pohyby a zpomalené pohyby mohou přispívat k pádům.
Existují důkazy, že L-DOPS zvýšením centrálního norepinefrinu může zlepšit apatii, což může vést ke snížení rizika pádů.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Očekávaný)
20
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85013
- Barrow Neurological Institute/St. Joseph's Hospital and Medical Center
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
26 let až 79 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Subjekt dobrovolně podepsal a datoval formulář informovaného souhlasu (ICF) před jakoukoli účastí ve studii.
- Hoehn a Yahr Fáze II, III, IV ve stavu „zapnuto“.
- Za poslední rok spadl více než dvakrát.
- Montrealské skóre kognitivního hodnocení (MOCA) ≥ 24.
- Stabilní dávka levodopy, agonisty dopaminu, amantadinu a/nebo inhibitoru monoaminooxidázy B, tj. nezměněná po dobu 3 měsíců.
- Subjekt je ambulantní a schopný ujít ≥ 10 metrů s/bez použití pomocného zařízení.
Kritéria vyloučení:
- Pacienti s atypickými Parkinsonovými poruchami, které vedou k vysokému počtu pádů. Mezi tyto poruchy patří: progresivní supranukleární obrna (PSP), mnohočetná systémová atrofie (MSA), primární zmrazení chůze (PFG) a kortikobazální degenerace.
- Pacienti s demencí MOCA ≤ 23.
- Pacienti se symptomatickou ortostatickou hypotenzí léčení midodrinem, fludrokortisonem nebo L-DOPS.
- Pacienti s nekontrolovanou hypertenzí.
- Pacienti se známou alergií na L-DOPS nebo jeho pomocné látky.
- Pacienti s velkými ortopedickými problémy s kyčlemi nebo koleny a pacienti, kteří potřebují kyčelní nebo kolenní náhrady.
- Pacient se schizofrenií, schizoafektivní poruchou nebo bipolární poruchou.
- Pacienti s halucinacemi, psychózami nebo bludy.
- Pacienti s nedávnou mrtvicí nebo infarktem myokardu v anamnéze.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Crossover Assignment
- Maskování: Dvojnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Aktivní komparátor: L-DOPS
Všichni účastníci budou užívat levodopu/karbidopu a mohou užívat další dopaminergní léky včetně agonistů dopaminu a/nebo inhibitorů monoaminooxidázy typu B nebo amantadinu.
Bude přidán L-dihydroxyfenylserin podávaný jako perorální kapsle 3x denně po dobu 4 měsíců.
Dávkování začne na 100 mg L-DOPS třikrát denně a bude titrováno nahoru, o 100 mg třikrát denně, podle tolerance.
Snášenlivost bude hodnocena na základě dotazníků, rozhovorů s pacienty, vitálních funkcí a vyšetření zkoušejícím.
Pro účast ve studii musí být všichni jedinci schopni tolerovat minimální tolerovanou dávku 400 mg třikrát denně (1200 mg/den).
Maximální dávka pacienta bude 600 mg třikrát denně (1800 mg/den).
Pacienti budou na této dávce udržováni po dobu 4 měsíců (až do přechodu).
Po 7denním vymývání účastníci přejdou na rameno s placebem.
|
Přidáno podle popisu v Popisech ramen/skupin.
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: Placebo
Všichni účastníci budou užívat levodopu/karbidopu a mohou užívat další dopaminergní léky včetně agonistů dopaminu a/nebo inhibitorů monoaminooxidázy typu B nebo amantadinu.
Bude přidáno placebo podávané jako perorální kapsle 3x denně po dobu 4 měsíců.
Dávkování bude začínat dávkou 100 mg placeba třikrát denně a bude titrováno směrem nahoru, o 100 mg třikrát denně, podle tolerance.
Snášenlivost bude hodnocena na základě dotazníků, rozhovorů s pacienty, vitálních funkcí a vyšetření zkoušejícím.
Pro účast ve studii musí být všichni jedinci schopni tolerovat minimální tolerovanou dávku 400 mg třikrát denně (1200 mg/den).
Maximální dávka pacienta bude 600 mg třikrát denně (1800 mg/den).
Pacienti budou na této dávce udržováni po dobu 4 měsíců (až do přechodu). Po 7denním vymývání účastníci přejdou do ramene L-DOPS.
|
Přidáno, jak je popsáno v Popisech ramen/skupin.dded
jak je popsáno v Popisech ramen/skupin.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Motorové skóre
Časové okno: 4 měsíce
|
Měřeno na stupnici United Parkinson's Disease Rating Scale (část III 0-45) v medikačním stavu "zapnuto", "vypnuto" nebo obojí.
|
4 měsíce
|
|
Skóre bilance
Časové okno: 4 měsíce
|
Měřeno pomocí Barrow Neurologic Institute (BNI) Balance Scale 0-20, v medikačním stavu "on", "off" nebo obojí.
|
4 měsíce
|
|
Posturální stabilita
Časové okno: 4 měsíce
|
Měřeno pomocí systému NeuroCom Equitest System, který testuje senzorickou organizaci, dobu řízení motoru a měření posturálního houpání v medikačním stavu „zapnuto“, „vypnuto“ nebo obojí.
|
4 měsíce
|
|
Dynamická stabilita
Časové okno: 4 měsíce
|
Dynamická stabilita je měřena nositelnými zařízeními (Inertial Measurement Units), které shromažďují parametry chůze během chůze a posturálních přechodů, v medikačním stavu „zapnuto“, „vypnuto“ nebo obojí.
|
4 měsíce
|
|
Falls
Časové okno: 4 měsíce
|
Výskyt pádů se hlásí sám, ve stavu „zapnuto“, „vypnuto“ nebo obojí.
|
4 měsíce
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Zmrazení chůze (FOG)
Časové okno: 4 měsíce
|
Měřeno pomocí United Parkinson's Disease Rating Scale (FOG subtests 2.13 and 3.11) 0-8, ve stavu medikace "on", "off" nebo obojí.
|
4 měsíce
|
|
Apatie
Časové okno: 4 měsíce
|
Měřeno pomocí dotazníku Apatie u Parkinsonovy choroby 0-42, ve stavu léčby „zapnuto“, „vypnuto“ nebo obojí.
|
4 měsíce
|
|
Ortostatická hypotenze
Časové okno: 4 měsíce
|
Měřeno pomocí hodnocení příznaků ortostatické hypotenze 0-10, v medikačním stavu „zapnuto“, „vypnuto“ nebo obojí.
|
4 měsíce
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Abraham Lieberman, MD, Barrow Neurological Institute/St. Joseph's Hospital and Medical Center
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. května 2016
Primární dokončení (Očekávaný)
1. června 2019
Dokončení studie (Očekávaný)
1. června 2019
Termíny zápisu do studia
První předloženo
25. května 2016
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
21. června 2016
První zveřejněno (Odhad)
24. června 2016
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
15. února 2019
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
11. února 2019
Naposledy ověřeno
1. února 2019
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- PHX15BN108
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Parkinsonova choroba
-
University of LahoreDokončeno
-
Danish Research Centre for Magnetic ResonanceUniversity Hospital Bispebjerg and FrederiksbergNáborZdravý | Parkinson | Administrace lékůDánsko
-
Abbott Medical DevicesBaylor College of Medicine; University of HoustonDokončeno
-
Bial - Portela C S.A.Dokončeno
-
Mayo ClinicDokončeno
-
Ataturk UniversityDokončeno
-
University Ramon LlullHospital Universitari Vall d'Hebron Research Institute; University of DeustoZatím nenabíráme
-
Tanta UniversityDokončenoParkinson | Potíže s polykáním | Orofaryngeální dysfagie (OPD)Egypt
-
IRCCS Ospedale San RaffaeleZatím nenabírámeAtrioventrikulární reentry tachykardie | Wolff-Parkinson-White (WPW) syndrom
-
Superior UniversityNáborParkinson DesiseasePákistán
Klinické studie na L-DOPS
-
Chelsea TherapeuticsUkončenoChronický únavový syndrom | Ortostatická hypotenze | Nervově zprostředkovaná hypotenze | Neurogenní ortostatická hypotenzeSpojené státy
-
Chelsea TherapeuticsDokončenoFibromyalgieSpojené království
-
Vanderbilt UniversitySchváleno pro marketing
-
Chelsea TherapeuticsChiltern International Inc.DokončenoPrimární autonomní selhání | Nedostatek dopamin beta-hydroxylázy | Symptomatická neurogenní ortostatická hypotenze (NOH) | Nediabetická neuropatieSpojené státy, Austrálie, Kanada, Nový Zéland
-
Chelsea TherapeuticsUkončenoParkinsonova choroba | Čisté autonomní selhání | Nedostatek dopamin beta-hydroxylázy | Symptomatická neurogenní ortostatická hypotenze | Atrofie více systémůSpojené státy
-
Bronx VA Medical CenterChelsea TherapeuticsDokončeno
-
Chelsea TherapeuticsStaženoPoruchy chůze, neurologickéSpojené státy, Kanada
-
Chelsea TherapeuticsDokončenoKlinická studie Droxidopa u pacientů s neurogenní ortostatickou hypotenzí (NOH) (Droxi-304) (NOH304)Neurogenní ortostatická hypotenze | Primární autonomní selhání | Nedostatek dopamin beta-hydroxylázy | Nediabetická neuropatie
-
University Hospital, ToulouseDokončenoMnohonásobná systémová atrofieFrancie
-
NYU Langone HealthStaženo