Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Registr pacientů se syndromem Prader-Willi

16. února 2024 aktualizováno: University Hospital, Toulouse

Zavedení národního registru dětí a dospělých s Prader-Williho syndromem

Prader-Williho syndrom (PWS) je vzácný syndrom s prevalencí 15 až 20 000 při narození. PWS představuje velkou část mentálních retardačních syndromů z genetické příčiny a nejčastější příčinu genetické obezity. Většinu pacientů navštěvují dětští lékaři. Tento syndrom je zodpovědný za těžké fyzické, psychické a sociální postižení.

Různorodost a závažnost projevů tohoto onemocnění vysvětluje požadavek multidisciplinární péče, která si zaslouží specifické hodnocení. Sledování a léčba velké části těchto pacientů jsou dnes velmi nedostatečné, ne-li zcela chybí.

Týmům silně chybí informace o přirozené historii tohoto závažného onemocnění ao faktorech podílejících se na jeho vývoji a výsledcích těchto pacientů v průběhu života. Současným projektem je zavedení registru v celé zemi pro děti a dospělé pacienty

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

500

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Francie
      • Toulouse, Francie, 31059
        • Nábor
        • University Hospital of Children

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienty zařadí dětští endokrinologové nebo endokrinologové pro dospělé každého regionu na základě vlastního náboru

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • všechny subjekty se syndromem Prader-Willi

Kritéria vyloučení:

-

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
sbírat data o pacientech
Časové okno: Základní linie
Okolnosti diagnózy, genetická diagnostika, modality sledování a klinického řízení a dotazník pro hodnocení kvality života rodiny a sociální údaje
Základní linie

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
sbírat data o pacientech
Časové okno: Minimálně po dobu 10 let
modality následného a klinického řízení a dotazník pro hodnocení kvality života rodiny a sociální údaje
Minimálně po dobu 10 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University Hospital, Toulouse

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Tauber Maité, MD, University Hospital, Toulouse

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. března 2009

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

7. července 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

7. července 2016

První zveřejněno (Odhadovaný)

12. července 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

20. února 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

16. února 2024

Naposledy ověřeno

1. února 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 07 315 03

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Prader-Willi syndrom

Klinické studie na Sběr dat

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Indonesia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit