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Registro dei pazienti con sindrome di Prader-Willi

16 febbraio 2024 aggiornato da: University Hospital, Toulouse

Implementazione di un registro nazionale dei bambini e degli adulti che presentano la sindrome di Prader-Willi

La sindrome di Prader-Willi (PWS) è una sindrome rara con una prevalenza da 15 a 20.000 alla nascita. La PWS rappresenta un'ampia frazione delle sindromi da ritardo mentale dovute a una causa genetica e la causa più frequente di obesità genetica. La maggior parte dei pazienti viene visitata dai pediatri. Questa sindrome è responsabile di gravi menomazioni fisiche, psicologiche e sociali.

La diversità e la gravità delle manifestazioni di questa malattia spiegano l'esigenza di cure multidisciplinari che meritano una valutazione specifica. Oggi il follow-up e la gestione di gran parte di questi pazienti sono molto insufficienti se non assenti.

I team mancano fortemente di informazioni sulla storia naturale di questa grave malattia e sui fattori coinvolti nella sua evoluzione e sull'esito di questi pazienti nel corso della vita. Il presente progetto è quello di implementare un registro in tutto il paese per i pazienti bambini e adulti

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

500

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Francia
      • Toulouse, Francia, 31059
        • Reclutamento
        • University Hospital of Children

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

I pazienti verranno inseriti dagli endocrinologi pediatrici o dagli endocrinologi per adulti di ciascuna regione in base al proprio reclutamento

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • tutti i soggetti con Sindrome di Prader-Willi

Criteri di esclusione:

-

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
raccogliere dati sui pazienti
Lasso di tempo: Linea di base
Circostanze di diagnosi, diagnosi genetica, modalità di follow-up e gestione clinica e un questionario per valutare la qualità della vita dei dati familiari e sociali
Linea di base

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
raccogliere dati sui pazienti
Lasso di tempo: Per almeno 10 anni
modalità di follow-up e gestione clinica e un questionario per valutare la qualità della vita dei dati familiari e sociali
Per almeno 10 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University Hospital, Toulouse

Investigatori

  • Investigatore principale: Tauber Maité, MD, University Hospital, Toulouse

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 marzo 2009

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2025

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

7 luglio 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 luglio 2016

Primo Inserito (Stimato)

12 luglio 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

20 febbraio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

16 febbraio 2024

Ultimo verificato

1 febbraio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 07 315 03

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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