Studie zkoumající terapeutický účinek eluxadolinu při léčbě syndromu dráždivého tračníku s průjmem u dětí

Kritéria pro zařazení:

• Účastník musí poskytnout písemný nebo ústní informovaný souhlas a rodič/opatrovník/LAR musí poskytnout písemný informovaný souhlas před zahájením jakýchkoli postupů specifických pro studii.
• Účastníkem je muž nebo žena ambulantní pacient ve věku 6 až 17 let včetně v době, kdy účastník poskytuje souhlas se studií a rodič/opatrovník/LAR poskytl podepsaný souhlas.
• Účastník je schopen číst a porozumět hodnocením v eDiáři. Pokud je účastníkovi 6 až 11 let a nesplňuje toto kritérium, musí být použita verze eDiáře spravovaná tazatelem a rodič/opatrovník/LAR nebo pečovatel, který bude spravovat verzi eDiáře spravovanou tazatelem, musí být schopen číst a porozumět hodnocení v eDiary a musí projít školením.
• Účastnice ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test v séru při návštěvě 1 (screening) a negativní těhotenský test v moči při návštěvě 3 (randomizace) před podáním dávky.

• Ženy, které mají za sebou první menstruaci a jsou sexuálně aktivní, musí souhlasit s používáním spolehlivé formy antikoncepce. Spolehlivá antikoncepce je definována jako:

  • Hormonální antikoncepce (např. perorální antikoncepce, antikoncepční implantát nebo injekční hormonální antikoncepce).
  • Dvoubariérová metoda (např. kondom plus nitroděložní tělísko, diafragma plus spermicid).

• Účastník má diagnózu IBS-D, jak je definována upravenými kritérii pro děti/dospívající Řím IV: Musí zahrnovat všechny následující:

  -- Bolest břicha alespoň 4 dny v měsíci po dobu alespoň 2 měsíců spojená s jedním nebo více z následujících:

  • Souvisí s defekací
  • Změna frekvence stolice

  • Změna tvaru (vzhledu) stolice

    • Po odpovídajícím vyhodnocení nelze příznaky plně vysvětlit jiným zdravotním stavem.
    • Účastník má převážně příznaky průjmové stolice definované jako stolice Bristol typu 6 nebo 7 pro více než 25 % stolice a stolice Bristol typu 1 nebo 2 pro méně než 25 % stolice, ke které dochází bez laxativ.
  • Všechna kritéria splněna alespoň 2 měsíce před návštěvou 1 (screening).
• Účastník dodržel eDiary tím, že dokončil ranní i večerní hodnocení po dobu alespoň 8 ze 14 dnů bezprostředně předcházejících návštěvě 3 (randomizace).
• Účastník má průměrnou denní bolest břicha bez skóre nebo rovnou 2,0 během 2 týdnů před randomizací.
• Účastník má alespoň 1 denní stolici s konzistencí typu 6 nebo typu 7 na pediatrické stupnici Bristol Stool Form Scale (p-BSFS) alespoň 2 dny v týdnu během 2 týdnů před randomizací, ke které dochází v nepřítomnosti laxativ .
• Účastník nemá žádné klinicky významné nálezy na fyzikálním vyšetření, posouzení vitálních funkcí, elektrokardiogramu (EKG) a klinických laboratorních testech (panel klinické chemie, jaterní biochemické testy, kompletní krevní obraz, screening léků v moči, analýza moči) po poskytnutí informovaného souhlasu a po písemném vyjádření. je získán souhlas, ale před podáním první dávky studijní léčby. (K vyhodnocení veškeré moči [kromě těhotenských testů] a krevních vzorků bude použita centrální laboratoř a bude využívat referenční rozmezí specifická pro věk a pohlaví pacienta. EKG bude provedeno a elektronicky přeneseno do centrální EKG laboratoře k analýze dětským kardiologem v souladu s pokyny centrální EKG laboratoře. Zkoušející určí, zda je konkrétní nález klinicky významný. [Při tomto určování zkoušející zváží, zda by konkrétní nález mohl představovat stav, který by vyloučil účastníka ze studie, mohl představovat bezpečnostní problém, pokud se účastník účastní studie, nebo zda by mohl zmást hodnocení bezpečnosti specifická pro studii. nebo účinnost.])

Kritéria vyloučení:

• Účastník nemá žádný žlučník (tj. ageneze žlučníku nebo cholecystektomie).

• Účastník prodělal některou z následujících operací:

  • Jakákoli operace břicha během 3 měsíců před screeningem; nebo
  • Anamnéza velkých operací žaludku, jater, slinivky nebo střev. (Poznámka: apendektomie, hemoroidektomie nebo polypektomie delší než 3 měsíce po operaci jsou povoleny. Pro účely této studie jsou laparoskopické operace bez komplikací považovány za drobné a nevylučující, pokud stav, pro který byla operace provedena, nebyl vylučující.)
• Účastník má v anamnéze chronickou nebo těžkou zácpu nebo následky zácpy nebo známou nebo suspektní mechanickou obstrukci gastrointestinálního traktu nebo pseudoobstrukci.
• Účastník má anamnézu nebo současnou diagnózu zácpy s enkoprézou.
• Účastník splňuje dětská/dospívající kritéria Řím IV IBS se zácpou, IBS se zácpou a průjmem (smíšený), nespecifikovaný IBS nebo funkční zácpa.
• Účastník má v anamnéze střevní obstrukci, strikturu, toxické megakolon, perforaci GI, fekální impakci, bandáž žaludku, bariatrickou operaci, srůsty, ischemickou kolitidu nebo zhoršenou střevní cirkulaci.
• Účastník má zdokumentovanou anamnézu poškození jater, jak je definováno Child-Pughovou klasifikací stupně A, B nebo C.
• Účastník má v anamnéze nebo současnou diagnózu zánětlivých nebo imunitně zprostředkovaných poruch dolního GI traktu včetně zánětlivého onemocnění střev (např. Crohnova choroba, ulcerózní kolitida, mikroskopická kolitida). Crohnova choroba postihující horní GI trakt by také byla vyloučena.
• Účastník má celiakii, nebo pozitivní sérologický test na celiakii a stav nebyl endoskopickou biopsií vyloučen.
• Účastník má jakýkoli vrozený a/nebo získaný malabsorpční syndrom (např. Shwachman-Diamondův syndrom).
• Účastník má v anamnéze mikrobiologicky zdokumentovanou (tj. kultivaci stolice nebo lékařskou anamnézu) GI infekci během 3 měsíců před screeningem.
• Účastník má známou intoleranci laktózy nebo fruktózy, která je spojena s průjmem, bolestí břicha nebo nepohodlím, což by mohlo zmást hodnocení ve studii.
• Účastník měl v anamnéze divertikulitidu do 3 měsíců před screeningem.