Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

E-CEL UVEC jako doplňková buněčná terapie pro léčbu análních píštělí

14. listopadu 2025 aktualizováno: Weill Medical College of Cornell University

Otevřená studie fáze 1B iniciovaná zkoušejícím v jediném centru E-CEL UVEC jako doplňková buněčná terapie pro léčbu análních píštělí

Účelem této studie je určit, zda jsou endoteliální buňky odvozené z lidské pupeční žíly bezpečné pro použití ve spojení s fistulotomií pro léčbu jednoduchých análních píštělí. Endoteliální buňky jsou speciálním druhem buněk v těle, které vystýlají vnitřní povrch krevních cév. Cílem studie je zhodnotit předběžnou bezpečnost lidských buněk pupečníkové žíly při hojení anální píštěle.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Účelem této studie je otestovat bezpečnost buněk E-CEL UVEC® a zjistit, jaké účinky (dobré a špatné) má na vaši anální píštěl. Doufáme, že buňky E-CEL UVEC® mohou pomoci zlepšit hojení vaší píštěle po operaci.

Buňky E-CEL UVEC® jsou geneticky upravené lidské endoteliální buňky, které se odebírají z pupeční šňůry novorozenců. Endoteliální buňky jsou buňky, které vystýlají vnitřek krevních cév včetně pupeční šňůry. Lidské pupečníkové endoteliální buňky se odebírají z pupeční šňůry zdravého novorozence. Buňky jsou získány podle přísných předpisů Spojených států (U.S.) Food and Drug Administration (FDA). Endoteliální buňky jsou upraveny v laboratoři, což znamená, že je přidán další gen. Gen je odebrán z viru (jen jeden gen, ne celý virus) a vložen do endoteliálních buněk. To způsobí, že endoteliální buňky jsou stabilnější a zlepšuje se jejich růstová schopnost. Ve studiích na zvířatech byly endoteliální buňky odstraněny z těla během jednoho měsíce. Ve studiích na zvířatech nebyly pozorovány žádné negativní vedlejší účinky související s endoteliálními buňkami. Ve studiích na zvířatech byla pozorována vyšší než normální léčebná odpověď.

Tato výzkumná studie se provádí, protože ve studiích na zvířatech bylo prokázáno, že buňky E-CEL UVEC® urychlují hojení v různých tkáních a orgánech. Tato studie otestuje, zda je bezpečné používat buňky E-CEL UVEC® a zda pomáhají zlepšit hojení vaší píštěle po operaci.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

39

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10065
        • Nábor
        • Weill Cornell Medical College - NewYork-Presbyterian Hospital
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Heather Yeo, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Kelly Garrett, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Lea Lowenfeld, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Mehraneh Jafari, MD
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jeffrey Milsom, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Subjekt je starší 18 let
  • Subjekt ochotný a schopný poskytnout informovaný souhlas
  • Subjekt je z lékařského hlediska způsobilý a souhlasil s tím, že podstoupí fistulotomii
  • Subjekt s jednoduchou perianální píštělí se 2 nebo méně píštělovými trakty
  • Maximální délka traktu 3 palce
  • Subjekt bez anamnézy Crohnovy choroby/ulcerózní kolitidy
  • Pro ženy ve fertilním věku:
  • Před zařazením je vyžadován negativní těhotenský test v séru nebo moči při screeningu
  • Subjekt musí být ochoten používat vysoce účinnou metodu antikoncepce od začátku období screeningu po celou dobu studie
  • Pro muže, kteří mohou zplodit dítě a mají styk se ženami ve fertilním věku, které nepoužívají vhodnou antikoncepci:
  • Subjekt musí být ochoten používat doporučenou metodu antikoncepce a zdržet se dárcovství spermatu od zahájení kondicionační terapie po dobu alespoň 1 roku po jejím ukončení a projednání s ošetřujícím lékařem.

Kritéria vyloučení:

  • Současné rektovaginální píštěle
  • Subjekty s abscesem
  • Přítomnost nálezů aktivních infekcí (např. zarudnutí, otok, citlivost nebo horečka)
  • Přítomnost rektální a/nebo anální stenózy
  • Přítomnost setonů, pokud nejsou odstraněny před ošetřením
  • Subjekty s probíhající steroidní léčbou nebo léčené steroidy v posledních 4 týdnech
  • Subjekty s HbA1c ≥ 7,0
  • Porucha funkce ledvin definovaná clearance kreatininu pod 90 ml/min vypočtená pomocí Cockcroft-Gaultova vzorce nebo sérovým kreatininem ≥ 1,5 x horní hranice normality (ULN)
  • Porucha funkce jater definovaná oběma následujícími laboratorními rozsahy:
  • Celkový bilirubin ≥ 1,5 x ULN s výjimkou benigní kongenitální hyperbilirubinémie
  • Aspartátaminotransferáza (AST) a alaninaminotransferáza (ALT) ≥ 2,5 x ULN
  • Známá anamnéza zneužívání alkoholu nebo jiných návykových látek během 6 měsíců před zařazením
  • Aktivní maligní nádor do 5 let
  • Aktuální nedávná anamnéza abnormálních, závažných, progresivních, nekontrolovaných jaterních, hematologických, gastrointestinálních, endokrinních, plicních, srdečních, neurologických, psychiatrických nebo mozkových onemocnění
  • Vrozené nebo získané imunodeficience včetně infekce virem lidské imunodeficience (HIV) nebo syndromu získané imunodeficience (AIDS)
  • Velký chirurgický zákrok nebo těžké trauma během předchozích 6 měsíců
  • Ženy, které jsou těhotné nebo kojící nebo plánují otěhotnět nebo kojí během léčby
  • Subjekty, které mají známou přecitlivělost nebo dokumentovanou alergii na DMSO
  • Subjekty, které nechtějí nebo nemohou dodržovat studijní postupy
  • Subjekty, které v současné době dostávají nebo dostávaly jakýkoli zkoumaný lék během 3 měsíců před buněčnou terapií E-CEL UVEC

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Léčba buněčnou terapií
Pacienti, kteří mají jednoduchou anální píštěl a rozhodli se pro léčbu podstoupit fistulotomii, budou mít nárok na injekci E-CEL UVEC do píštěle v době fistulotomie, aby se napomohlo hojení.
Lék: E-CEL UVEC
Injekce E-CEL UVEC
Experimentální: Ošetření buněčné terapie Část BS1
Dospělí subjekty s jednoduchou perianální fistulou, kteří splňují všechna kritéria způsobilosti k účasti v části B studie, budou léčeni v ambulantním nastavení pomocí Curettage a E-CEL UVEC buněk bez fistulotomie. E-CEL UVEC buňky budou injikovány podél obou stran (180 stupňů od sebe navzájem) celé délky léčebného traktu anální píštěle.
Lék: E-CEL UVEC
Injekce E-CEL UVEC
Experimentální: Ošetření buněčné terapie Část BS2
Subjekty v části B2-S budou mít stejná kritéria způsobilosti a podstoupí stejný postup, jaký je popsán v části B1, kromě toho, že subjekty B2-S budou mít také šití a injekci vnitřního otvoru.
Lék: E-CEL UVEC
Injekce E-CEL UVEC
Experimentální: Ošetření buněčné terapie Část BM1
Subjekty v části BM1 budou mít stejná kritéria způsobilosti a podstoupí stejný postup, jaký je popsán v části B1, kromě toho, že subjekty B2-M v této kohortě jsou způsobilé až pro 4 ošetření (oproti 1 v části BS2).
Lék: E-CEL UVEC
Injekce E-CEL UVEC
Experimentální: Ošetření buněčné terapie Část BM2

Tato kohorta zahrnuje více (M) ošetření s injekcemi E-CEL UVEC. Rozdíl mezi částí BM1 a částí BM2 spočívá v tom, že subjekty v druhé kohortě dostávají dvojnásobnou dávku E-CEL UVEC buněk na ošetření. Subjekty v části BM2 budou mít stejná kritéria způsobilosti jako kohorty BS1, BS2 a BM1 a podstoupí stejný léčebný postup, jak je popsáno v částech BS1, BS2 a BM1.

Každé ošetření se skládá z perkutánní injekce podél obou stran fistula traktu plus injekci vnitřního otvoru pomocí přímé anoskopické vizualizace (popsané v příštím odstavci). Dávkování je 30 x 106 životaschopných E-CEL UVEC buněk do oblasti vnitřního otevření a minimálně 30 x 106 životaschopných E-Cel UVEC buněk na centimetr podél fistula traktu (15x106 životaschopné E-CEL UVEC buňky, každý boční centimetr traktu).

Všechny subjekty v této kohortě dostávají až 6 ošetření během 6 měsíců. Šest ošetření se podává při návštěvách WK 0, 3. 6, 9, 12 a 24.
Lék: E-CEL UVEC
Injekce E-CEL UVEC

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost eskalace dávky, měřená mírou incidence léčby, které se objevují nepříznivé účinky po podání E-CEL UVEC
Časové okno: 2 týdny
Krátkodobá bezpečnost eskalační dávky buněk E-CEL UVEC u subjektů s análními píštělemi bude hodnocena monitorováním a zaznamenáním všech nežádoucích účinků po dobu 2 týdnů po podání E-CEL UVEC. (Použitelné na všechny zbraně)
2 týdny

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Účinnost UVEC E-CEL, měřena míra subjektů, které vykazují relaps v ošetřené píštěle
Časové okno: 6, 24 týdnů po operaci

Účinnost E-CEL UVEC, měřena míra subjektů, které představují relaps v ošetřené píštěle v 6. a 24. týdnu

(Použitelné na všechny zbraně)
6, 24 týdnů po operaci
Úspěch léčby UVEC E-CEL, měřeno kombinací ukončení a nepřítomnosti úniku píštěl
Časové okno: 24 týdnů po operaci

Úspěch E-CEL UVEC buněk u subjektů s análními píštělemi bude hodnocen digitálním tlakem po dokončení všech ošetření.

(Použitelné na všechny zbraně)
24 týdnů po operaci
Účinnost UVEC E-CEL, měřeno časem pro dokončení hojení každé strany
Časové okno: 24 týdnů po operaci
Účinnost UVEC E-CEL, měřena časem pro dokončení hojení každé strany injekčního místa (použitelné pro všechny zbraně)
24 týdnů po operaci

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Weill Medical College of Cornell University

Spolupracovníci

Angiocrine Bioscience

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Jeffrey W Milsom, MD, Weill Medical College of Cornell University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

22. ledna 2020

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. září 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. června 2032

Termíny zápisu do studia

První předloženo

5. prosince 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

5. prosince 2019

První zveřejněno (Aktuální)

9. prosince 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

18. listopadu 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

14. listopadu 2025

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 19-04020122

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Anální píštěl

Klinické studie na E-CEL UVEC

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Guinea

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit