GIST perorální paciltaxel (liporaxel)

Kritéria pro zařazení:

1. Věk 20 let nebo starší v době získání informovaného souhlasu
2. Histologicky potvrzený metastatický a/nebo pokročilý GIST s CD117(+), DOG-1(+) nebo mutací v genu KIT nebo PDGFRα
3. Selhání (progresivní a/nebo nesnesitelné) po předchozí léčbě GIST, včetně alespoň imatinibu a sunitinibu, regorafenibu.
4. Adekvátní tkáň získaná po selhání léčby imatinibem, sunitinibem a regorafenibem pro imunohistochemickou analýzu P-glykoproteinu (IHC) a vykazovala expresi P-glykoproteinu nižší než 6. (Pro pacienty s mutací PDGFRα D842V nebo jinými podtypy se špatnou odpovědí na tyrosinkinázu inhibitory, lze použít nádorovou tkáň získanou v jakémkoli období.)
5. Stav výkonnosti Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0~2
6. Rozdělení všech toxických účinků předchozích ošetření na stupeň 0 nebo 1 pomocí NCI-CTCAE verze 5.0
7. Alespoň jedna měřitelná léze podle definice v RECIST verze 1.1.

8. Přiměřené funkce kostní dřeně, jater, ledvin a dalších orgánů

   • Neutrofil >1500/mm3
   • Krevní destičky > 100 000/mm3
   • Hemoglobin >8,0 g/dl
   • Celkový bilirubin < 1,5 x horní hranice normálu (ULN)
   • AST/ALT < 2,5 x ULN
   • Kreatinin <1,5 x ULN
9. Předpokládaná délka života > 12 týdnů
10. Období eliminace předchozích TKI nebo chemoterapie pro více než 4násobek poločasu ((imitinib a regorafenib potřebují 1 týden a sunitinib potřebují 2 týdny).
11. Poskytnutí podepsaného písemného informovaného souhlasu

Kritéria vyloučení:

1. Ženy ve fertilním věku, které jsou těhotné nebo kojící
2. Ženy nebo muži, kteří nejsou ochotni používat účinnou antikoncepci, vstupují do období studie nebo do doby alespoň 3 měsíců po posledním podání studovaného léku.
3. Pokud v období ≤ 6 měsíců před zahájením zařazení do studie platí cokoli z následujícího: Infarkt myokardu, těžká nestabilní angina pectoris, koronární/periferní bypass, městnavé srdeční selhání třídy NYHA III nebo IV, mrtvice nebo přechodný ischemický záchvat, léčba vyžadovala závažnou arytmii.
4. Nekontrolovaná infekce
5. Diabetes mellitus s klinicky významným onemocněním periferních tepen
6. Akutní a chronické onemocnění jater a všechna chronická poškození jater. (Ale Pacienti se stabilní chronickou hepatitidou B jsou způsobilí)
7. Nekontrolované gastrointestinální toxicity s toxicitou vyšší než NCI CTCAE stupeň 2
8. Akutní nebo chronický zdravotní nebo psychiatrický stav nebo laboratorní abnormality, jako je aktivní nekontrolovaná infekce, která se obtížně studuje účast na úsudku zkoušejícího
9. U pacienta se vyskytla jakákoli krvácivá epizoda považovaná za život ohrožující nebo jakákoli příhoda krvácení 3. nebo 4. stupně. (vyžaduje transfuzi nebo endoskopický nebo chirurgický zákrok)
10. Pacient, který podstoupil rozsáhlou operaci nebo se zotavuje po operaci do 28 dnů od studijní léčby
11. Známá diagnóza infekce HIV (testování na HIV není povinné).
12. Anamnéza jiné primární malignity, která je v současné době klinicky významná nebo v současné době vyžaduje aktivní intervenci.
13. Pacienti s klinicky suspektním příznakem mozkových metastáz, mozkovými metastázami podle radiologického zobrazení.
14. Alkohol nebo porucha návykových látek.
15. Známá těžká přecitlivělost na paklitaxel
16. Podstoupila léčbu GIST na bázi paklitaxelu