Sikkerheds- og effektivitetsundersøgelse af CF101 til behandling af Keratoconjunctivitis Sicca

Inklusionskriterier:

• Mand eller kvinde, 18 år og derover;
• Har en diagnose af moderat til svær KCS som defineret ved: (1) Schirmer-test (ST) (uden bedøvelse) < 7 mm/5 min i begge øjne; OG (2) Positiv FS, defineret som en hornhindepunctate fluorescein-farvningsscore på ≥1 i begge øjne, hvor 0 = ingen og 3 = alvorlig; OG (3) Mindst 1 af følgende okulære symptomer scores til ≥2, hvor 0 = ingen og 4 = meget alvorlige/interfererer med normale aktiviteter: fotofobi, sløret syn, fremmedlegemefornemmelse, ømhed eller smerte, kløe, brændende, tørhed ;
• Villig til ikke at bruge topiske øjenbehandlinger undtagen de ukonserverede kunstige tårer;
• Doser af ukonserverede kunstige tårer har været stabile i >2 uger før screeningsbesøget;
• Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ uringraviditetstest ved screening og under hele undersøgelsen for at være berettiget til og fortsætte med at deltage i undersøgelsen;
• Kvinder i den fødedygtige alder skal være villige til at bruge 2 præventionsmetoder, som undersøgeren anser for tilstrækkelige (f.eks. orale p-piller plus en barrieremetode) for at være berettiget til og fortsætte med at deltage i undersøgelsen;
• Evne til at gennemføre undersøgelsen i overensstemmelse med protokollen; og
• Evne til at forstå og give skriftligt informeret samtykke.

Ekskluderingskriterier:

• Har Sjögrens syndrom med signifikant systemisk ikke-eksokrin kirtelinvolvering;
• Har Stevens-Johnsons syndrom;
• Hvis KCS skyldes leddegigt eller andre autoimmune sygdomme, får patienten muligvis ikke sygdomsmodificerende lægemidler, herunder methotrexat og biologiske midler;
• Anvendelse af systemiske immunsuppressive lægemidler;
• Brug af orale kortikosteroider >10 mg prednison eller tilsvarende pr. dag;
• Brug af topikale steroider inden for 2 uger før screeningsbesøget og under undersøgelsens varighed;
• Modtagelse af topiske cyclosporin-øjendråber inden for 3 måneder før screeningsbesøget og under forsøgets varighed;
• Tilstedeværelse af kronisk øjensygdom bortset fra KCS, der kræver topisk behandling;
• Tilstedeværelse af øjenskade efter forbrænding;
• Okulær herpes simplex virusinfektion;
• Samtidig brug af kontaktlinser;
• Vedvarende intraokulær inflammation eller infektion;
• Aktiv blepharitis;
• Nylig kirurgisk okklusion af lacrimal puncta;
• Subepitelial hornhinde ardannelse;
• Bedøvende eller neurotrofiske hornhinder;
• Hæmoglobinniveau <9,0 g/l;
• Blodpladetal <125.000/mm^3;
• Antal hvide blodlegemer <3500/mm^3;
• Serumkreatininniveau uden for laboratoriets normale grænser;
• Leveraminotransferaseniveauer større end 2 gange laboratoriets øvre normalgrænse;
• Graviditet, planlagt graviditet, amning eller utilstrækkelig prævention som vurderet af investigator;
• Anamnese med malignitet inden for de seneste 5 år (eksklusive basalcellekarcinom i huden);
• Betydelig akut eller kronisk medicinsk, oftalmisk eller psykiatrisk sygdom, der efter investigatorens vurdering kunne kompromittere patientsikkerheden, begrænse patientens evne til at fuldføre undersøgelsen og/eller kompromittere undersøgelsens formål;
• Deltagelse i et andet lægemiddel- eller vaccineforsøg samtidig med eller inden for 30 dage; eller
• Andre forhold, som ville forvirre undersøgelsesevalueringerne eller bringe patientens sikkerhed i fare.