Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En to-trins tilgang til knoglemarvstransplantation med reduceret intensitet til patienter med hæmatologiske maligniteter

26. marts 2026 opdateret af: Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Thomas Jefferson University

En to-trins tilgang til reduceret intensitet af allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation til patienter med hæmatologiske maligniteter

Formålet med denne forskningsundersøgelse er at sammenligne overlevelsesraterne for patienter med bedre risiko for sygdom, der gennemgår hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT), med overlevelsesraterne rapporteret i den medicinske litteratur for lignende patienter, der gennemgår reduceret intensitet HSCT fra matchede relaterede donorer.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

PRIMÆRE MÅL:

I. At sammenligne den samlede overlevelse (OS) rate 2 år efter behandling ved hjælp af Jefferson 2-trins reduceret intensitets-konditionering (RIC) tilgang hos patienter med haploidentiske familiedonorer med hæmatologiske maligniteter i morfologisk eller radiografisk remission eller med kemosensitive, indolente sygdomme til historiske OS-rater i lignende populationer efter RIC matchede donor HSCT som rapporteret i litteraturen.

SEKUNDÆRE MÅL:

I. At sammenligne den behandlingsrelaterede dødelighed (TRM) efter 2 år for patienter behandlet i denne undersøgelse med de historiske TRM-rater for patienter, der gennemgår RIC-matchet søskende-HSCT som rapporteret i litteraturen.

II. At sammenligne de 2 års tilbagefaldsrater og den tilbagefaldsrelaterede dødelighed for patienter med myeloide sygdomme med patienter med lymfoide sygdomme, der behandles med denne Thomas Jefferson University (TJU) RIC 2-trins tilgang.

III. At bestemme forekomsten og sværhedsgraden af ​​graft-versus-host-sygdom (GVHD) hos patienter, der behandles med TJU RIC 2-trins-metoden.

IV. At evaluere engraftment rater og lymfoid rekonstitution hos patienter behandlet med TJU RIC 2-trins-metoden.

V. At evaluere forekomsten af ​​TRM efter 100 dage hos patienter behandlet med TJU RIC 2-trins tilgangen.

OMRIDS:

REDUCERET INTENSITETSBEHANDLING: Patienter får fludarabinphosphat intravenøst ​​(IV) over 60 minutter på dag -11 til -8 og bulsufan IV over 3 timer på dag -10 til -9. Patienter gennemgår total kropsbestråling (TBI) på dag -6. Patienter får også cyclophosphamid IV over 2 timer på dag -3 og -2.

TRANSPLANTATION: Patienter gennemgår donorlymfocytinfusion (DLI) på dag -6 og cluster of differentiation (CD)-34+ allogen perifer blodstamcelletransplantation (PBSCT) på dag 0.

GVHD PROFYLAKSIS: Begyndende på dag -1 modtager patienter tacrolimus IV eller oralt (PO) med nedtrapning begyndende på dag 42. Patienter får også mycophenolatmofetil IV to gange dagligt (BID) på dag -1 til 28.

Efter afsluttet undersøgelsesbehandling følges patienterne periodisk i 2 år.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

40

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
        • Thomas Jefferson University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Enhver patient med hæmatologisk eller onkologisk diagnose, hvor allogen HSCT menes at være gavnlig, og hos hvem frontlinjeterapi allerede er blevet anvendt. Patienter behandlet efter denne protokol vil være uden morfologiske tegn på sygdom (komplet remission eller "CR"), eller hvis patienten har tegn på sygdom, skal patienten have haft mindst en god delvis respons (PR) på den seneste behandling og sygdommen skal være kemoresponsiv.

  2. Patienter behandlet i denne undersøgelse vil have:

    • Akut leukæmi i 1. eller 2. CR
    • MDS (myelodysplastisk syndrom), specifikke undertyper af RA (refraktær anæmi) eller RARS (refraktær anæmi med ringede sideroblaster) undertyper.
    • Hodgkin eller Indolent Non-Hodgkins lymfom med kemofølsom sygdom
    • Myelom uden morfologiske tegn på sygdom eller en dyb PR til den seneste behandling
    • Myeloproliferative lidelser med mindst en PR til nuværende terapi
    • Aplastisk anæmi
    • En hæmatologisk eller onkologisk sygdom (ikke anført), der opfylder kriterierne gennemgået ovenfor (i CR eller med en god PR).
  3. Patienter skal have en relateret donor, som er HLA-mismatchet ved 2, 3 eller 4 antigener ved HLA-A; B; C; DR loci i GVHD retningen. (Patienter med beslægtede donorer, som er HLA-identiske eller er et 1-antigen mismatch, kan behandles på denne terapeutiske tilgang, men deres resultater vil ikke være en del af undersøgelsens statistiske mål (se afsnittet Resumé).

  4. Patienter skal have tilstrækkelig organfunktion:

    • LVEF (venstre ventrikulær ende diastolisk funktion) på >50 %
    • DLCO (Diffusing Capacity of the Lung for Carbon Monoxide) ≥50% af forudsagt korrigeret for hæmoglobin
    • Tilstrækkelig leverfunktion som defineret af serumbilirubin <1,8, ASAT eller ALAT < 2,5X øvre normalgrænse
    • Kreatininclearance på ≥ 60 ml/min
  5. Ydeevnestatus ≥ 80 % (TJU Karnofsky) for patienter ≥ 60 år eller ≥ 70 % for patienter < 60 år.
  6. HCT-CI-score ≤ 4 point for patienter ≥ 60 år eller ≤ 5 point for patienter < 60 år.
  7. Patienter skal være villige til at bruge prævention, hvis de er i den fødedygtige alder
  8. Kan give informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  1. Ydeevnestatus < 80 % (TJU Karnofsky) for patienter ≥ 60 år eller <70 % for patienter < 60.
  2. Hæmatopoietisk celletransplantation-komorbiditetsindeks (HCT-CI) Score > 4 point for patienter ≥ 60 år eller > 5 point for patienter < 60.
  3. HIV-positiv
  4. Aktiv involvering af centralnervesystemet med malignitet
  5. Manglende evne til at indhente informeret samtykke
  6. Graviditet
  7. Patienter med en forventet levetid på < 6 måneder af andre årsager end deres underliggende hæmatologiske/onkologiske lidelse
  8. Patienter, der har fået alemtuzumab inden for 8 uger efter transplantationsindlæggelsen, eller som for nylig har fået heste- eller kanin-anti-thymocyt-globulin og har et anti-thymocyt-globulin-niveau på > 2 ugm/ml
  9. Patienter med tegn på en anden malignitet, eksklusive hudkræft, der kun kræver lokal behandling, bør ikke tilmeldes denne protokol

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Behandling (Allogen PBSCT)

REDUCERET INTENSITETSBEHANDLING: Patienter får fludarabinphosphat IV over 60 minutter på dag -11 til -8 og busulfan IV over 3 timer på dag -10 til -9. Patienter gennemgår TBI på dag -6. Patienter får også cyclophosphamid IV over 2 timer på dag -3 og -2.

TRANSPLANTATION: Patienter gennemgår DLI på dag -6 og CD-34+ allogen PBSCT på dag 0.

GVHD PROFYLAKSIS: Begyndende på dag -1 modtager patienter tacrolimus IV eller PO med nedtrapning begyndende på dag 42. Patienter får også mycophenolatmofetil IV BID på dag -1 til 28.
Medicin: Fludarabin
Givet IV
Andre navne:
  • Fludara
  • fludarabin fosfat
Medicin: Tacrolimus
Givet IV eller PO
Andre navne:
  • Fujimycin
  • FK-506
Medicin: Busulfan
Givet IV
Andre navne:
  • Myleran
  • Busulfex IV
Medicin: Mycophenolatmofetil
Givet IV
Andre navne:
  • CellCept
  • MMF
Biologisk: Donorlymfocytinfusion (DLI)
Gennemgå DLI
Andre navne:
  • buffy coat fusion
Stråling: Total Body irradiation (TBI)
2 Gy indgivet som en del af konditioneringsregimet
Andre navne:
  • strålebehandling
Medicin: Cyclophosphamid (CY)
Givet IV
Andre navne:
  • Cytoxan
  • Endoxan
  • Neosar
  • Revimune
  • Procytoks
  • cytophosphan
Enhed: Allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation
Gennemgå CD34+ allogen PBSCT
Andre navne:
  • CliniMACS
Procedure: Perifer blodstamcelletransplantation (PBSCT)
Gennemgå CD34+ allogen PBSCT
Andre navne:
  • PBPC transplantation
  • PBSC transplantation
  • transplantation af perifer blodprogenitorcelle
  • transplantation
  • perifer blodstamcelle

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Overlevelse (OS) hos patienter med haploidentiske familiære donorer med hematologiske maligniteter i morfologisk eller radiografisk remission eller med kemofølsomme, indolente sygdomme
Tidsramme: Efter 2 år
Den primære nulhypotese er, at den 2-årige OS-rate er højst 35 %.
Denne hypotese vil blive forkastet, hvis 95 % konfidensintervallet for den årlige OS-rate, beregnet ud fra de estimerede Kaplan-Meier-overlevelseskurver, er helt over 0,35.
Efter 2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Behandlingsrelateret dødelighed (TRM)
Tidsramme: På 2 år
At sammenligne den behandlingsrelaterede dødelighedsrate (TRM) for patienter behandlet i denne undersøgelse med de historiske TRM-rater for patienter, der gennemgår reduceret intensitetskonditionering (RIC) matchet søskende hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT) som rapporteret i litteraturen
På 2 år
Tilbagefaldsfrekvens
Tidsramme: På 2 år
Evalueret ved at estimere Kaplan-Meier overlevelseskurver. Ud fra disse kurver vil 95 % konfidensintervallet for 2 års rater blive beregnet.
På 2 år
Forekomst af behandlingsrelateret dødelighed (TRM)
Tidsramme: Ved 100 dage
Estimaterne af incidensrater vil blive præsenteret med tilsvarende 95 % konfidensintervaller ved brug af den nøjagtige metode.
Ved 100 dage
Tilbagefaldsrelateret dødelighed
Tidsramme: På 2 år
Evalueret ved at estimere Kaplan-Meier overlevelseskurver. Ud fra disse kurver vil 95 % konfidensintervallet for 2 års rater blive beregnet.
På 2 år
Lymfoid rekonstitution
Tidsramme: 100 dage efter transplantationen
At evaluere lymfoid rekonstitution hos patienter behandlet med totrinsmetoden
100 dage efter transplantationen
Antal deltagere med akut G2-4 og/eller kronisk moderat eller svær GVHD
Tidsramme: Vurderet i op til 2 år
Estimaterne af incidensrater vil blive præsenteret med tilsvarende 95% konfidensintervaller ved brug af den eksakte metode
Vurderet i op til 2 år
Engraftment Rates
Tidsramme: 44 uger

Hematopoietisk indplantning vil blive defineret som:

  • ANC ≥ 0,5x10e9/L i mindst 3 dage
  • Pladeindplantning >20.000 uden transfusion i 7 dage.
44 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Thomas Jefferson University

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Usama Gergis, MD, Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center at Thomas Jefferson University

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

4. august 2011

Primær færdiggørelse (Faktiske)

13. november 2020

Studieafslutning (Faktiske)

16. november 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. juni 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. juni 2011

Først opslået (Anslået)

29. juni 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

15. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. marts 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 11D.247
  • 2011-31 (CCRRC)
  • JT 1795 (Anden identifikator: JeffTrial Number)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Primær myelofibrose

Kliniske forsøg med Fludarabin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Cambodia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner