Sikkerhed, tolerabilitet og immunogen respons af CV-MG01 hos patienter med myasthenia gravis

Inklusionskriterier:

• Mandlige og kvindelige forsøgspersoner med okulær og generaliseret myasthenia gravis (grad 1-2-3).
• Mellem alderen 18 og 64 år inklusive, på tidspunktet for den første injektion.
• Et Body Mass Index (BMI) mellem 18 og 35 kg/m2 inklusive.
• Patient med positive antistoffer mod AChR baseret på radioimmunoassay(RIA) (AChRAb ≥ 1 nmol/l); hvis de er tilgængelige, vil historiske data om AChR Ab-niveauer i løbet af de sidste 2 år blive indsamlet i undersøgelsens optegnelser.
• Patienten kan bruge kortikosteroidbehandling svarende til en daglig dosis på 30 mg prednison eller lavere og stabil (dosis +/- 5 mg) i de 3 måneder før deltagelse.
• Patienten kan bruge ét immunsuppressivt lægemiddel med eller uden samtidig brug af kortikosteroid, forudsat at doseringen har været stabil/uændret i 3 måneder før deltagelse.
• Blodtryk og hjertefrekvens (liggende og stående) inden for det normale referenceområde for populationen eller investigatorstedet, eller resultater med acceptable afvigelser, der vurderes at være ikke klinisk signifikante af investigator.
• Venøs adgang tilstrækkelig til at tillade blodprøvetagning i henhold til protokollen.
• Er pålidelige og villige til at stille sig til rådighed i hele studiets varighed og er villige til at følge undersøgelsesprocedurer.
• Har givet skriftligt informeret samtykke godkendt af den relevante etiske komité (EC), der styrer webstedet.

Ekskluderingskriterier:

• MG-patienter af grad 4 eller 5 baseret på myasthenia gravis foundation of America (MGFA) klassificering.
• Patienter med anamnese eller tilstedeværelse af en primær eller tilbagevendende malign sygdom, herunder tilstedeværelse eller historie af et tymom.
• Thymektomi planlagt i del A af undersøgelsesperioden eller udført inden for 1 år før den første dosis af undersøgelsesvaccinen.
• Enhver bekræftet eller formodet immunsuppressiv eller immundefekt tilstand, der ikke er relateret til behandlingen af ​​MG, inklusive human immundefektvirus (HIV) infektion eller en familiehistorie med medfødt eller arvelig immundefekt.
• Anamnese eller tegn på administration af immunglobuliner og/eller blodprodukter inden for 3 måneder før den første dosis af undersøgelsesvaccinen eller en planlagt administration af immunglobuliner i løbet af de første 3 måneder af forsøget.
• Anamnese eller tegn på rituximab-behandling inden for 6 måneder før første dosis af undersøgelsesvaccine.
• Anamnese eller tegn på plasmaferese inden for 3 måneder før den første dosis af undersøgelsesvaccinen eller en planlagt plasmaferese i løbet af de første 3 måneder af forsøget.
• Med høj risiko for aspiration.
• Pulmonal: forceret vitalkapacitet reduceret til mindre end 70% af forudsagt kapacitet.
• Anamnese med alvorlig allergisk sygdom eller reaktioner, der sandsynligvis vil blive forværret af en hvilken som helst komponent i vaccinen.
• Historie eller tegn på Lambert-Eatons myastheniske syndrom, lægemiddelinduceret myasthenia gravis, arvelige former for myasthenisk syndrom.
• Anamnese med relevant kronisk degenerativ, psykiatrisk eller neurologisk lidelse ud over MG.
• Alvorlig lever-, nyre- eller hjerteinsufficiens.
• Større medfødte defekter eller alvorlig kronisk sygdom bortset fra MG.
• Positiv graviditetstest eller ønske om at blive gravid under undersøgelsen.
• Kvindelige patienter i den fødedygtige alder, som ikke bruger en pålidelig og højeffektiv præventionsmetode mindst en måned før første injektion, under undersøgelsen og indtil 3 måneder efter den sidste injektion.
• Alle væsentlige kliniske laboratorieresultater uden for rækkevidde anses for at være klinisk signifikante i henhold til Investigators vurdering.
• Tidligere afslutning eller tilbagetrækning fra denne undersøgelse.
• Sponsormedarbejdere eller efterforskerstedets personale, der er direkte tilknyttet denne undersøgelse, og deres nærmeste familier. Nærmeste familie defineres som en ægtefælle, forælder, barn eller søskende, uanset om det er biologisk eller lovligt adopteret.
• Enhver medicinsk tilstand, der efter efterforskerens mening kan forstyrre forsøgspersonens deltagelse i undersøgelsen, udgør en yderligere risiko for forsøgspersonen eller forvirrer vurderingen af ​​forsøgspersonerne.