Seguridad, tolerabilidad y respuesta inmunogénica de CV-MG01 en pacientes con miastenia grave

Criterios de inclusión:

• Sujetos masculinos y femeninos, con miastenia gravis ocular y generalizada (grado 1-2-3).
• Entre las edades de 18 y 64 años, inclusive, en el momento de la primera inyección.
• Un Índice de Masa Corporal (IMC) entre 18 y 35 kg/m2, inclusive.
• Paciente con anticuerpos contra AChR positivos basados ​​en radioinmunoensayo (RIA) (AChRAb ≥ 1 nmol/l); si están disponibles, los datos históricos sobre los niveles de AChR Ab durante los últimos 2 años se recopilarán en los registros del estudio.
• El paciente puede utilizar tratamiento con corticoides, equivalente a una dosis diaria de 30 mg de prednisona o inferior y estable (dosis +/- 5 mg) durante los 3 meses previos a la participación.
• El paciente puede usar un fármaco inmunosupresor con o sin el uso concomitante de corticosteroides, siempre que la dosis haya sido estable/sin cambios durante 3 meses antes de la participación.
• Presión arterial y frecuencia cardíaca (supina y de pie) dentro del rango de referencia normal para la población o el sitio del investigador, o resultados con desviaciones aceptables que el investigador considera que no son clínicamente significativas.
• Acceso venoso suficiente para permitir el muestreo de sangre según el protocolo.
• Son confiables y están dispuestos a estar disponibles durante la duración del estudio y están dispuestos a seguir los procedimientos del estudio.
• Haber dado su consentimiento informado por escrito aprobado por el Comité de Ética (CE) pertinente que rige el sitio.

Criterio de exclusión:

• Pacientes con MG de grado 4 o 5 según la clasificación de la fundación estadounidense de miastenia grave (MGFA).
• Pacientes con antecedentes o presencia de una enfermedad maligna primaria o recurrente, incluida la presencia o antecedentes de un timoma.
• Timectomía planificada durante la parte A del período de estudio o realizada dentro de 1 año antes de la primera dosis de la vacuna del estudio.
• Cualquier condición inmunosupresora o inmunodeficiente confirmada o sospechada no relacionada con el tratamiento de la MG, incluida la infección por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH), o antecedentes familiares de inmunodeficiencia congénita o hereditaria.
• Antecedentes o evidencia de administración de inmunoglobulinas y/o cualquier hemoderivado dentro de los 3 meses anteriores a la primera dosis de la vacuna del estudio o una administración planificada de inmunoglobulinas durante los primeros 3 meses del ensayo.
• Antecedentes o evidencia de tratamiento con rituximab dentro de los 6 meses anteriores a la primera dosis de la vacuna del estudio.
• Antecedentes o evidencia de plasmaféresis dentro de los 3 meses anteriores a la primera dosis de la vacuna del estudio o una plasmaféresis planificada durante los primeros 3 meses del ensayo.
• Con alto riesgo de aspiración.
• Pulmonar: capacidad vital forzada reducida a menos del 70% de la capacidad prevista.
• Antecedentes de enfermedad alérgica grave o reacciones que puedan ser exacerbadas por cualquier componente de la vacuna.
• Historia o evidencia de síndrome miasténico de Lambert-Eaton, miastenia gravis inducida por fármacos, formas hereditarias de síndrome miasténico.
• Antecedentes de trastornos degenerativos crónicos, psiquiátricos o neurológicos relevantes que no sean MG.
• Insuficiencia hepática, renal o cardíaca grave.
• Defectos congénitos mayores o enfermedad crónica grave distinta de la MG.
• Prueba de embarazo positiva o deseo de quedar embarazada durante el estudio.
• Pacientes mujeres en edad fértil que no utilicen un método anticonceptivo fiable y altamente eficaz al menos un mes antes de la primera inyección, durante el estudio y hasta 3 meses después de la última inyección.
• Cualquier resultado de Laboratorio Clínico significativo fuera de rango que se considere clínicamente significativo según el juicio del Investigador.
• Finalización previa o retiro de este estudio.
• Empleados patrocinadores o personal del sitio de investigación afiliado directamente con este estudio y sus familias inmediatas. La familia inmediata se define como un cónyuge, padre, hijo o hermano, ya sea biológico o adoptado legalmente.
• Cualquier condición médica que, en opinión del Investigador, pueda interferir con la participación del sujeto en el estudio, represente un riesgo adicional para el sujeto o confunda la evaluación de los sujetos.