Bezpečnost, snášenlivost a imunogenní odpověď CV-MG01 u pacientů s myasthenia gravis

Kritéria pro zařazení:

• Muži a ženy s oční a generalizovanou myasthenia gravis (stupeň 1-2-3).
• Ve věku od 18 do 64 let včetně, v době první injekce.
• Index tělesné hmotnosti (BMI) mezi 18 a 35 kg/m2 včetně.
• pacient s pozitivními protilátkami proti AChR na základě radioimunoanalýzy (RIA) (AChRAb ≥ 1 nmol/l); budou-li k dispozici, budou do záznamů studie shromážděny historické údaje o hladinách AChR Ab za poslední 2 roky.
• Pacient může užívat kortikosteroidní léčbu ekvivalentní denní dávce 30 mg prednisonu nebo nižší a stabilní (dávka +/- 5 mg) během 3 měsíců před zahájením léčby.
• Pacient může užívat jeden imunosupresivní lék s nebo bez současného užívání kortikosteroidů za předpokladu, že dávkování bylo stabilní/nezměněné po dobu 3 měsíců před zahájením léčby.
• Krevní tlak a srdeční frekvence (vleže i ve stoje) v normálním referenčním rozmezí pro populaci nebo místo zkoušejícího nebo výsledky s přijatelnými odchylkami, které zkoušející nepovažuje za klinicky významné.
• Dostatečný žilní přístup k umožnění odběru krve podle protokolu.
• Jsou spolehliví a ochotní být k dispozici po dobu studia a jsou ochotni dodržovat studijní postupy.
• Poskytněte písemný informovaný souhlas schválený příslušnou etickou komisí (EK), která stránku řídí.

Kritéria vyloučení:

• Pacienti s MG stupně 4 nebo 5 na základě klasifikace myasthenia gravis Foundation of America (MGFA).
• Pacienti s anamnézou nebo přítomností primárního nebo rekurentního maligního onemocnění včetně přítomnosti nebo anamnézy thymomu.
• Tymektomie plánovaná během části A období studie nebo provedená během 1 roku před první dávkou studijní vakcíny.
• Jakýkoli potvrzený nebo suspektní imunosupresivní nebo imunodeficientní stav nesouvisející s léčbou MG, včetně infekce virem lidské imunodeficience (HIV) nebo rodinná anamnéza vrozené nebo dědičné imunodeficience.
• Anamnéza nebo důkaz o podávání imunoglobulinů a/nebo jakýchkoli krevních produktů během 3 měsíců před první dávkou studované vakcíny nebo před plánovaným podáním imunoglobulinů během prvních 3 měsíců studie.
• Anamnéza nebo důkaz léčby rituximabem během 6 měsíců před první dávkou studované vakcíny.
• Anamnéza nebo důkaz plazmaferézy během 3 měsíců před první dávkou studované vakcíny nebo plánovaná plazmaferéza během prvních 3 měsíců studie.
• S vysokým rizikem aspirace.
• Plicní: nucená vitální kapacita snížena na méně než 70 % předpokládané kapacity.
• Závažné alergické onemocnění v anamnéze nebo reakce, které mohou být exacerbovány jakoukoli složkou vakcíny.
• Anamnéza nebo důkazy Lambert-Eatonova myastenického syndromu, myasthenia gravis vyvolané léky, dědičné formy myastenického syndromu.
• Anamnéza relevantní chronické degenerativní, psychiatrické nebo neurologické poruchy jiné než MG.
• Těžká jaterní, renální nebo srdeční nedostatečnost.
• Závažné vrozené vady nebo závažné chronické onemocnění jiné než MG.
• Pozitivní těhotenský test nebo touha otěhotnět během studie.
• Pacientky ve fertilním věku, které nepoužívají spolehlivou a vysoce účinnou metodu antikoncepce alespoň jeden měsíc před první injekcí, během studie a do 3 měsíců po poslední injekci.
• Jakékoli významné výsledky klinické laboratoře mimo rozsah, které jsou podle úsudku zkoušejícího považovány za klinicky významné.
• Předchozí dokončení nebo odstoupení od této studie.
• Zaměstnanci sponzorů nebo pracovníci výzkumných pracovišť přímo napojení na tuto studii a jejich nejbližší rodinní příslušníci. Nejbližší rodina je definována jako manžel, rodič, dítě nebo sourozenec, ať už biologický nebo legálně osvojený.
• Jakýkoli zdravotní stav, který by podle názoru zkoušejícího mohl narušovat účast subjektu ve studii, představuje pro subjekt jakékoli další riziko nebo zkresluje hodnocení subjektů.