Bezpieczeństwo, tolerancja i odpowiedź immunogenna CV-MG01 u pacjentów z miastenią

Kryteria przyjęcia:

• Mężczyźni i kobiety z oczną i uogólnioną myasthenia gravis (stopień 1-2-3).
• W wieku od 18 do 64 lat włącznie, w momencie pierwszego wstrzyknięcia.
• Wskaźnik masy ciała (BMI) od 18 do 35 kg/m2 włącznie.
• Pacjent z dodatnimi przeciwciałami przeciwko AChR w teście radioimmunologicznym (RIA) (AChRAb ≥ 1 nmol/l); jeśli są dostępne, w zapisach badań zostaną zebrane dane historyczne dotyczące poziomów AChR Ab w ciągu ostatnich 2 lat.
• Pacjent może stosować leczenie kortykosteroidami w dawce równoważnej dziennej dawce 30 mg prednizonu lub niższej i stabilnej (dawka +/- 5 mg) w ciągu 3 miesięcy poprzedzających udział.
• Pacjent może stosować jeden lek immunosupresyjny z jednoczesnym stosowaniem kortykosteroidu lub bez, pod warunkiem, że dawkowanie było stałe/niezmienione przez 3 miesiące przed uczestnictwem.
• Ciśnienie krwi i częstość akcji serca (w pozycji leżącej i stojącej) mieszczą się w normalnym zakresie referencyjnym dla populacji lub ośrodka badawczego lub wyniki z akceptowalnymi odchyleniami, które badacz uznał za nieistotne klinicznie.
• Dostęp żylny wystarczający do pobrania krwi zgodnie z protokołem.
• Są rzetelni i chętni do dyspozycyjności na czas trwania badania oraz są chętni do przestrzegania procedur badawczych.
• Wyraziłem pisemną świadomą zgodę zatwierdzoną przez odpowiednią Komisję Etyki (KE) zarządzającą witryną.

Kryteria wyłączenia:

• Pacjenci z MG w stopniu 4 lub 5 w oparciu o klasyfikację miastenii gravis Foundation of America (MGFA).
• Pacjenci z historią lub obecnością pierwotnej lub nawracającej choroby nowotworowej, w tym obecnością lub historią grasicy.
• Tymektomia zaplanowana w części A okresu badania lub przeprowadzona w ciągu 1 roku przed podaniem pierwszej dawki badanej szczepionki.
• Każdy potwierdzony lub podejrzewany stan immunosupresyjny lub niedobór odporności niezwiązany z leczeniem MG, w tym zakażenie ludzkim wirusem upośledzenia odporności (HIV) lub wrodzony lub dziedziczny niedobór odporności w wywiadzie rodzinnym.
• Historia lub dowód podania immunoglobulin i/lub jakichkolwiek produktów krwiopochodnych w ciągu 3 miesięcy przed podaniem pierwszej dawki badanej szczepionki lub planowanym podaniem immunoglobulin w ciągu pierwszych 3 miesięcy badania.
• Historia lub dowód leczenia rytuksymabem w ciągu 6 miesięcy przed podaniem pierwszej dawki badanej szczepionki.
• Historia lub dowody na plazmaferezę w ciągu 3 miesięcy przed podaniem pierwszej dawki badanej szczepionki lub planowaną plazmaferezę w ciągu pierwszych 3 miesięcy badania.
• Wysokie ryzyko aspiracji.
• Płuc: wymuszona pojemność życiowa zmniejszona do mniej niż 70% przewidywanej pojemności.
• Historia ciężkiej choroby alergicznej lub reakcji, które mogą zostać zaostrzone przez jakikolwiek składnik szczepionki.
• Historia lub objawy zespołu miastenicznego Lamberta-Eatona, myasthenia gravis polekowa, dziedziczne formy zespołu miastenicznego.
• Historia istotnych przewlekłych zaburzeń zwyrodnieniowych, psychiatrycznych lub neurologicznych innych niż MG.
• Ciężka niewydolność wątroby, nerek lub serca.
• Poważne wady wrodzone lub poważna choroba przewlekła inna niż MG.
• Pozytywny wynik testu ciążowego lub chęć zajścia w ciążę w trakcie badania.
• Pacjentki w wieku rozrodczym, które nie stosują niezawodnej i wysoce skutecznej metody antykoncepcji co najmniej jeden miesiąc przed pierwszym wstrzyknięciem, w trakcie badania i do 3 miesięcy po ostatnim wstrzyknięciu.
• Wszelkie istotne wyniki laboratorium klinicznego spoza zakresu uznane za klinicznie istotne zgodnie z oceną badacza.
• Wcześniejsze ukończenie lub wycofanie się z tego badania.
• Sponsoruj pracowników lub personel ośrodka badawczego bezpośrednio powiązany z tym badaniem oraz ich najbliższą rodzinę. Najbliższą rodzinę definiuje się jako współmałżonka, rodzica, dziecko lub rodzeństwo, zarówno biologiczne, jak i adoptowane prawnie.
• Każdy stan chorobowy, który w opinii Badacza może zakłócać udział osoby badanej w badaniu, stwarza dodatkowe ryzyko dla osoby badanej lub zakłóca ocenę osoby badanej.