- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT02804360
Intravitrealt dexamethasonimplantat i Retinitis Pigmentosa-relateret makulært ødem - en retrospektiv undersøgelse
Dexamethason i Retinitis Pigmentosa Cystoid makulaødem
Formål: Cystoid makulært ødem (CME) i retinitis pigmentosa (RP) er blevet behandlet på flere måder med ringe succes. Formålet med vores undersøgelse var at rapportere brugen af intravitrealt dexamethasonimplantat i en stor række patienter med RP og CME.
Indstilling: Retrospektiv sagsserie. Metoder: Tilfælde blev diagnosticeret som RP baseret på den klassiske fundus-triade af knogle-spicule pigmentaflejringer (intraretinal pigmentær migration), retinal kar attenuation, voksagtig bleghed af den optiske disk sammen med natteblindhed og attenuerede ERG amplituder (forsinkelser i stav eller kegle b) -bølge implicitte tider). Familiehistorie med RP og familiescreening for RP var vigtige for at etablere diagnosen i øjne med en vis diagnostisk udfordring. CME blev diagnosticeret ved intraglass fluorescein angiografi IVFA og spektral domæne optisk kohærens tomografi (SD-OCT). BCVA blev overvåget ved hjælp af Snellen synsstyrkediagram, og CME blev overvåget af SD-OCT ved opfølgningsbesøg.
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Introduktion Retinitis pigmentosa (RP) er en gruppe af arvelige progressive nethindegenerationer karakteriseret ved fotoreceptordysfunktion, der primært påvirker stængerne, efterfulgt af kegler med en verdensomspændende prævalens på cirka én ud af 3.000-4.000 for i alt 2 millioner berørte individer over hele verden. Efter stænger dør, dør keglefotoreceptorer gradvist, hvilket resulterer i indsnævring af synsfelter og eventuel blindhed hos mange patienter. Der er i øjeblikket ingen kur mod RP, hvor fotoreceptorapoptose spiller en nøglerolle, men der er afsat en betydelig indsats til at søge efter redningsstrategier. Denne tilstand kan føre til blindhed i de fremskredne stadier af sygdommen, når den involverer den centrale nethinde. Også makulære abnormiteter forekommer hyppigt i RP, hvilket fører til visuelt fald. CME er udbredt hos 20-70% af RP-patienter, og flere behandlingsmuligheder blev rapporteret med varierende succesrater og med mange bivirkninger. Terapi har inkluderet orale eller topiske kulsyreanhydrasehæmmere, intravitreale VEGF-antagonister og periokulære eller intravitreale kortikosteroider. Dexamethasonimplantatet er for nylig blevet godkendt til behandling af makulopatier relateret til diabetisk retinopati eller retinal veneokklusion eller uveitis. Den nuværende undersøgelse udforsker rollen af et sådant implantat i CME fra RP.
Metoder Efterforskerne udførte en retrospektiv ikke-komparativ undersøgelse af brugen af intravitrealt dexamethasonimplantat i øjne med CME fra RP. Undersøgelsen fulgte principperne i Helsinki-erklæringen. Alle patienter underskrev et informeret samtykke efter detaljeret gennemgang af fordelene og komplikationerne ved den aktuelle behandling.
RP er defineret som tilstedeværelsen af triaden af knogle-spicule pigmentaflejringer, retinal kar attenuation og voksagtig bleghed af den optiske disk. Familiehistorie af RP, familiescreening for RP og ERG-optagelser var hjælpetests i atypisk RP. CME defineres som tilstedeværelsen af cystoide forandringer i macula set på lineære scanninger af spektralt domæne OCT uanset tilstedeværelsen af retinal fortykkelse (Gorovoy). Primære resultater var bedst korrigeret synsstyrke og central makulær tykkelse. Undersøgelsens varighed var januar 2012?? til december 2015, hvor alle deltagere underskriver et formelt samtykke. Inklusionskriterier omfattede naiv eller tidligere behandlet CME. Eksklusionskriterier inkluderede diabetes mellitus, glaslegemeblødning, makulær iskæmi, makulært ar fra subretinal fibrose, hornhindear, infektiøs konjunktivitis, tidligere katarakt eller glaslegemeoperation og manglende evne til at forpligte sig til langtidsopfølgning. Primære udfaldsmål inkluderede bedst korrigeret synsskarphed (BCVA) vurderet af Snellen-diagrammer og central makulær tykkelse (CMT, middeltykkelse i det centrale 1000-μm diameter område) ved brug af spektral domæne optisk kohærens tomografi (OCT). Intravenøs fluoresceinangiografi blev udført ved den indledende undersøgelse under anvendelse af standardprotokol med visualisering af nethindens midtperiferi. Omfattende okulær undersøgelse inklusive applanationstonometri blev udført ved baseline og sædvanligvis i måned 1, måned 2 og måned 3 og derefter. Ozurdex® (Allergan, Inc., Irvine, CA, USA) er et intravitrealt stavformet implantat, der indeholder 0,7 mg dexamethason i Novadur® poly (D,L-lactid-co-glycolide fast polymer-system til langvarig frigivelse af lægemiddel). Implantatet blev injiceret under sterile forhold ved anvendelse af povidonjod 5%, sterilt lågspekulum og topisk anæstesi. Kun én patient, der var 9-årig, fik beroligende midler for at opnå patientsamarbejde. Engangsapplikatoren blev injiceret i midtglaslegemet gennem en selvforseglende skleral injektion 3,5 mm posteriort for limbus i det superotemporale eller inferotemporale område. Gentest blev ikke gennemført i den aktuelle sagsserie.
Statistiske analyser blev udført ved brug af SPSS version 22 (IBM Corporation, Chicago, Illinois) og Wilcoxon-Signed Rank Test med signifikans sat til p-værdi på 0,05.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Forventet)
Fase
- Fase 2
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Beskrivelse
Inklusionskriterier: Retinitis pigmentosa med cystoid makulaødem -
Eksklusionskriterier: infektion, manglende evne til at give samtykke, grå stær, glaukom, retinitis pigmentosa i slutstadiet
-
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomiseret
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: terapi
Dexamethason injektion
|
intravitreal dexamethason ved retinitis pigmentosa cystoid makulært ødem
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
synsforstærkning målt som Snellen synsstyrke
Tidsramme: 4 måneder
|
logMAR forbedring efter ozurdex implantation
|
4 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
opløsning af makulaødem ved OCT
Tidsramme: 4 måneder
|
OCT-måling af makulær tykkelse
|
4 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: ahmad mansour, md, RHUH
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart
Primær færdiggørelse (Forventet)
Studieafslutning (Forventet)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Skøn)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Skøn)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Øjensygdomme
- Nethindedegeneration
- Nethindesygdomme
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Øjensygdomme, arvelig
- Nethindedystrofier
- Makuladegeneration
- Makulaødem
- Nethindebetændelse
- Retinitis Pigmentosa
- Ødem
- Lægemidlers fysiologiske virkninger
- Autonome agenter
- Agenter fra det perifere nervesystem
- Anti-inflammatoriske midler
- Antineoplastiske midler
- Antiemetika
- Gastrointestinale midler
- Glukokortikoider
- Hormoner
- Hormoner, hormonsubstitutter og hormonantagonister
- Antineoplastiske midler, hormonelle
- Dexamethason
- Dexamethasonacetat
Andre undersøgelses-id-numre
- INV-2016-267
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
IPD-planbeskrivelse
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Retinitis Pigmentosa
-
University of GöttingenRekrutteringX-Linked Retinitis Pigmentosa (XLRP) | RP2-associeret retinitis pigmentosa | Retinitis pigmentosa 2Tyskland
-
Zhongmou TherapeuticsIkke rekrutterer endnu
-
Suzhou UgeneX Therapeutics Co., Ltd.Eye & ENT Hospital of Fudan UniversityIkke rekrutterer endnu
-
MeiraGTx UK II LtdSyne Qua Non Limited; Bionical EmasAfsluttetX-Linked Retinitis PigmentosaDet Forenede Kongerige, Forenede Stater
-
Centre Hospitalier National d'Ophtalmologie des...RekrutteringRetinitis Pigmentosa (RP)Frankrig
-
Octant, Inc.Aktiv, ikke rekrutterendeRetinitis PigmentosaAustralien
-
Beacon TherapeuticsAktiv, ikke rekrutterendeX-Linked Retinitis PigmentosaForenede Stater, Det Forenede Kongerige, Australien, Canada
-
IRCCS San RaffaeleIkke rekrutterer endnuStargardts sygdom | Retinitis Pigmentosa (RP) | NethindedegenerationerItalien
-
Marta P. WiącekMedical Research Agency, PolandTilmelding efter invitation
-
Jinnah Burn and Reconstructive Surgery Centre,...The Layton Rahmatullah Benevolent Trust (LRBT) Free Eye Hospital, Township... og andre samarbejdspartnereRekrutteringRetinitis Pigmentosa (RP)Pakistan
Kliniske forsøg med dexamethason injektion
-
Jiangsu HengRui Medicine Co., Ltd.Ikke rekrutterer endnu
-
Grand Medical Pty Ltd.Aktiv, ikke rekrutterende
-
Beijing Boren HospitalAfsluttetAvanceret solid tumor | Recidiverende/refraktær lymfomKina
-
Ruijin HospitalShanghai Essight Bio Co.,LtdRekruttering
-
Staidson (Beijing) Biopharmaceuticals Co., LtdAfsluttetAcute respiratory distress syndromKina
-
Jiangsu Kanion Pharmaceutical Co., LtdBeijing Bionovo Medicine Development Co., Ltd.Afsluttet
-
Shengjing HospitalJiangsu HengRui Medicine Co., Ltd.RekrutteringHR Positiv/HER2 lav brystkræftKina
-
Jeffrey S HeierKato Pharmaceuticals, Inc.AfsluttetVitreomakulær trækkraft | Vitreomakulær vedhæftning | Vitreomakulær vedhæftningForenede Stater
-
Bio-Thera SolutionsAfsluttet
-
GE HealthcareRekrutteringOnkologi | Ondartet fast tumorHolland