- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT03119922
Kvaliteten af pleje af børn med seglcellesygdom (SCD) screenet ved fødslen i Frankrig (EVADREP)
Nationalt projekt for sundhedsvurdering af SCD-børn diagnosticeret ved nyfødtscreening i Frankrig
Hovedformålet med denne undersøgelse er at evaluere på nationalt plan (Frankrig)
- den tidlige sundhedsplejepraksis for børn med seglcellesygdom screenet ved fødslen,
- afhandlingspraksisens tilstrækkelighed med de nationale anbefalinger,
- deres variation over tid og i overensstemmelse med behandlingscentrenes karakteristika.
Vil især blive undersøgt spredningen af de seneste forebyggende foranstaltninger (praksis af trans-kraniel Doppler- og pneumokokkonjugatvaccine) og deres sammenhæng med de resterende risici for død, slagtilfælde og invasive pneumokokinfektioner. Undersøgelsen omfatter alle patienter født i Frankrig mellem 01/01/2006 og 31/12/2010. Begivenheder registreres og analyseres kun i løbet af de første 5 leveår.
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Efter aftale med National Insurance Fund (CNAMTS) og den franske forening for screening og forebyggelse af børnehandicap (AFDPHE) er det franske SCD-nyfødtscreeningsprogram (NBS) ikke universelt, men "målrettet" til børn, der er identificeret "i risiko" pga. deres forældres geografiske oprindelse (fra et land, hvor forekomsten af seglcelleegenskaber er høj: Afrika syd for Sahara, Caribien, Nordafrika, Middelhavsområdet). Antallet af børn diagnosticeret ved fødslen stiger støt hvert år, og seglcellesygdom er nu i Frankrig den mest almindelige sygdom, der findes blandt dem, der screenes i neonatalperioden. Det samlede antal nyfødte diagnosticeret af NBS fra 01/01/2006 til 31/12/2010 er 1800 (AFDPHE data).
I mangel af forebyggende pleje observeres en høj dødelighed i løbet af de første 5 leveår, de to hovedårsager til dødsfald er invasiv pneumokokinfektion og akut miltsekvestrering. Tidlig pleje gør det muligt i vid udstrækning at forebygge invasiv pneumokoksygdom (ved kombination af PeniV langtidsbehandling og pneumokokvaccinationer) og alvorlige akutte miltsekvestrationer (ved at etablere et forældreuddannelsesprogram). Også forebyggelse af cerebral vaskulær sygdom, de alvorligste komplikationer af seglcellesygdom hos små børn, er blevet muliggjort de sidste 10-15 år ved systematisk brug af trans-kraniel Doppler (TCD). I rige lande er dødeligheden for SCD-børn opdaget ved fødslen nu reduceret til mindre end 1-2 %. Den sidste franske rapport analyserede resultaterne af det nationale NBS-program for perioden 1995-2000. Følgelig tog disse resultater ikke højde for de seneste fremskridt (brug af pneumokokkonjugatvaccine og diffusion af TCD). Det er nu godt demonstreret, at disse to forebyggende handlinger yderligere har forbedret sygeligheden og dødeligheden hos børn med seglcellesygdom.
For nylig rapporterede det franske pædiatriske team fra Creteil (Frankrig) resultaterne af 217 børn screenet ved fødslen mellem 1988 og 2007: denne enkeltcenterundersøgelse finder fremragende resultater med en 1,9 % sandsynlighed for forekomst af slagtilfælde i en alder af 18 år for SS og S-Beta0 børn. Disse resultater bør sammenlignes med dem, der er opnået for hele den pågældende befolkning i Frankrig. For at beskrive og analysere de seneste nationale resultater om resterende morbiditet og dødelighed, gennemførte efterforskerne denne nationale retrospektive undersøgelse (EVADREP), der studerede klinisk pleje i de 5 første leveår af SCD-patienter diagnosticeret ved fødslen i perioden 2006-2010.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Prøveudtagningsmetode
Studiebefolkning
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Børn født i Frankrig (metropolitan France og DOM/TOM) mellem 01/01/2006 og 31/12/2010
- Identificeret med et større seglcellesyndrom gennem national nyfødtscreening.
- Alle typer større seglcellesygdom er berørt: SS, S-Beta0 eller +, SC, andre (S-O-Arab, S-D Punjab)
Ekskluderingskriterier:
- Afslag på at deltage i undersøgelsen givet udtryk for af indehaverne af forældremyndigheden
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
---|---|
SCD fransk nyfødt
Nyfødte diagnosticeret af NBS fra 01/01/2006 til 31/12/2010 (AFDPHE data, Frankrig)
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
---|---|
Overlevelse ved 3 års alderen
Tidsramme: mellem 1/01/2014 og 31/12/2015
|
mellem 1/01/2014 og 31/12/2015
|
Sandsynlighed for overlevelse ved 5 års alderen
Tidsramme: mellem 1/01/2014 og 31/12/2015
|
mellem 1/01/2014 og 31/12/2015
|
Dødsårsager
Tidsramme: mellem 1/01/2014 og 31/12/2015
|
mellem 1/01/2014 og 31/12/2015
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
---|---|
Brug af pneumokokforebyggende foranstaltninger: andel af børn, der modtog et fuldt pneumokokvaccineprogram (4Prevenar + 1 P23) i 3- og 5-års alderen
Tidsramme: mellem 1/01/2014 og 31/12/2015
|
mellem 1/01/2014 og 31/12/2015
|
National diffusion af transkraniel Doppler (TCD): Andelen af børn, der gennemgik mindst én TCD i en alder af 2 år, og andelen af børn, der overvåges årligt
Tidsramme: mellem 1/01/2014 og 31/12/2015
|
mellem 1/01/2014 og 31/12/2015
|
Andel af børn mistet til opfølgning ved fødslen, i 3 og 5 års alderen og årsager til manglende overvågning
Tidsramme: mellem 1/01/2014 og 31/12/2015
|
mellem 1/01/2014 og 31/12/2015
|
Andel af patienter med aktuel resterende risiko for slagtilfælde og invasive bakterielle infektioner, især pneumokokinfektion ved 3 års alderen
Tidsramme: mellem 1/01/2014 og 31/12/2015
|
mellem 1/01/2014 og 31/12/2015
|
Antal patienter med aktuel resterende risiko for slagtilfælde og invasive bakterielle infektioner, især pneumokokinfektion ved 5 års alderen (sandsynlighed)
Tidsramme: mellem 1/01/2014 og 31/12/2015
|
mellem 1/01/2014 og 31/12/2015
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- NI 12001
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Seglcellesygdom
-
Universitaire Ziekenhuizen KU LeuvenUkendtLymfom | Hodgkin lymfom | Non-Hodgkin lymfom (follikulært, diffust B-cel lymfom, PTLD og Mantle Cel lymfom)Belgien
-
University of BolognaNovartisUkendtMyeloproliferative lidelser | Hypereosinofilt syndrom | Kronisk eosinofil leukæmi (CEL)Italien
-
AHS Cancer Control AlbertaCross Cancer InstituteAfsluttetOmfattende Stage Small Cel Lung CancerCanada
-
Novartis PharmaceuticalsAfsluttetKronisk myeloid leukæmi (CML) | Philadelphia kromosom positiv akut lymfoblastisk leukæmi (Ph+ ALL) | Andre Glivec/Gleevec-indicerede hæmatologiske lidelser (HES, CEL, MDS/MPN)Den Russiske Føderation
Kliniske forsøg med Ingen indgriben
-
Otsuka Pharmaceutical Factory, Inc.CelerionAfsluttet
-
Seoul National University HospitalSamsung Medical Center; Chosun University HospitalAfsluttetRadiofrekvensablation | Mikrobølge-ablationKorea, Republikken
-
University of MinnesotaAfsluttet
-
Swiss Federal Institute of TechnologyInstituto de Investigação em ImunologiaAfsluttetForstyrrelser i jernmetabolisme | Overbelastning af jern | PolyfenolerPortugal, Schweiz
-
Catharina Ziekenhuis EindhovenAfsluttet
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisAfsluttetSeglcellesygdomFrankrig
-
China National Center for Cardiovascular DiseasesUkendt
-
Northwestern UniversityAfsluttet
-
University of Sao Paulo General HospitalUkendtParkinsons sygdomBrasilien