Klonale føtale mesenkymale stamceller (cfMSC'er) til kontrol af immunrelaterede lidelser

MSC'er er blevet grundigt undersøgt og klinisk evalueret til behandling af autoimmune sygdomme og graft versus host sygdom (GVHD) efter hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT). Den variable kilde til MSC'er og manglen på konsistens af primære vævs-afledte MSC'er er store hindringer for pålidelige translationelle anvendelser af sådanne terapeutiske celleprodukter. Fostervævs-afledte klonale MSC'er (cfMSC'er) har udvidet ekspansionspotentiale og udtrykker rige niveauer af forskellige vækstfaktorer og kan således opnå kvalitetskonsistens. Omhyggelig evaluering af fMSC'er i kliniske undersøgelser er ikke blevet udført. Autoimmune sygdomme involverer afvigende immunresponser, der skader væv og organer. GVHD er et alvorligt og ofte dødeligt problem forbundet med HSCT. MSC'er har immunmodulerende og immunsuppressive virkninger. I mange undersøgelser har MSC'er vist lovende gavnlige virkninger, der reducerer alvorlige autoimmune reaktioner, mindsker symptomer på kronisk GvHD og terapi-resistent akut GvHD inklusive steroid-resistent GVHD. Sikkerheden og de terapeutiske virkninger af fænotype og funktionelt karakteriserede fMSC'er kræver stadig omfattende klinisk evaluering. Denne undersøgelse har til formål at vurdere sikkerheden og de potentielle gavnlige virkninger af infusion af forskellige doser af tredjeparts fMSC'er til kontrol af alvorlige symptomer forbundet med akutte og kroniske immunrelaterede lidelser.