Wirksamkeits-/Sicherheitsstudie von Deferipron im Vergleich zu Deferasirox bei pädiatrischen Patienten

Einschlusskriterien:

• Patienten beiderlei Geschlechts im Alter von 1 Monat bis unter 18 Jahren zum Zeitpunkt der Aufnahme
• Patienten, die an einer erblichen Hämoglobinopathie leiden, die eine chronische Transfusionstherapie und Chelattherapie erfordert, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Thalassämie-Syndrome und Sichelzellenanämie
• Patienten unter aktueller Behandlung mit Deferoxamin (DFO) oder DFX oder DFP im Rahmen eines chronischen Transfusionsprogramms, die mindestens 150 ml/kg/Jahr an gepackten roten Blutkörperchen erhalten (entsprechend etwa 12 Transfusionen);
• Für Patienten, die keine Chelat-Behandlung erhalten haben: Patienten, die im Rahmen eines chronischen Transfusionsprogramms mindestens 150 ml/kg Erythrozytenkonzentrat (entsprechend etwa 12 Transfusionen) erhalten haben und deren Serumferritinspiegel ≥ 800 ng/ml beträgt;
• Bis zur Verfügbarkeit der Ergebnisse der PK-Studie (Studie DEEP-1, EudraCT Nr. 2012-000658-67) für Patienten im Alter von 1 Monat bis weniger als 6 Jahren: bekannte Unverträglichkeit oder Kontraindikation gegenüber DFO;
• Schriftliche Einverständniserklärung und Einverständniserklärung des Patienten in Bezug auf seine/ihre Verständnisfähigkeiten und seinen Reifegrad

Ausschlusskriterien:

• Patienten mit einer Unverträglichkeit oder bekannten Kontraindikation gegenüber DFP oder DFX
• Patienten, die zum Screening DFX in einer Dosis > 40 mg/kg/Tag oder DFP in einer Dosis > 100 mg/kg/Tag erhielten
• Thrombozytenzahl <100.000/mm3 während der Einlaufphase
• Absolute Neutrophilenzahl <1.500/mm3 während der Einlaufphase
• Hb-Werte unter 8 g/dl während der Einlaufphase
• Hinweise auf eine abnormale Leberfunktion
• Eisenüberladung aufgrund anderer Ursachen als der transfusionsbedingten Hämosiderose
• Schwere Herzfunktionsstörung als Folge einer Eisenüberladung
• Serumkreatininspiegel > ULN (Obergrenze des Normalwerts) für das Alter während der Einlaufphase
• Vorgeschichte einer schwerwiegenden medizinischen oder psychiatrischen Störung
• Der Patient hat innerhalb von 30 Tagen vor dieser klinischen Studie ein weiteres Prüfpräparat erhalten
• Fieber und andere Anzeichen/Symptome einer Infektion in den 10 Tagen vor der Basisuntersuchung
• Gleichzeitige Anwendung trivalenter kationenabhängiger Arzneimittel wie z. B. Antazida auf Aluminiumbasis
• Positiver Test für β-HCG (humanes Choriongonadotropin) und stillende Patientinnen