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Immunablation mit Chemoimmunoradiation und autologer Stammzelltransplantation beim Churg-Strauss-Syndrom

28. Juli 2017 aktualisiert von: Mounzer Agha

Eine Pilotstudie zur Immunablation mit Chemoimmunostrahlung, gefolgt von einer Transplantation autologer hämatopoetischer Vorläuferzellen (HPC) für erwachsene Probanden mit Churg-Strauss-Syndrom

Das Churg-Strauss-Syndrom ist eine seltene entzündliche Autoimmunerkrankung, die mittelgroße und kleine Blutgefäße betrifft und Asthma, Anomalien des Blutes, Lungenerkrankungen und Neuropathie verursacht. Die Haupttodesursache bei diesen Patienten ist ein Herzinfarkt. Ohne Therapie beträgt die 5-Jahres-Überlebensrate bei Patienten mit Churg-Strauss-Syndrom 25 %. Obwohl die 5-Jahres-Überlebensrate mit der entsprechenden Therapie auf 62 % erhöht wird, bleiben viele Patienten therapierefraktär. Das langfristige Ergebnis dieser Patienten bleibt düster.

Das Ziel dieser Forschungsstudie ist es festzustellen, ob die Unterdrückung des Immunsystems durch eine Kombination aus Hochdosis-Chemotherapie, Antikörpern und Bestrahlung, gefolgt von einer Stammzelltransplantation, das "schlechte" Immunsystem abschafft und den Körper des Patienten ein neues Immunsystem aufbauen lässt greift die Blutgefäße nicht an.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Das Churg-Strauss-Syndrom ist eine seltene entzündliche Autoimmunerkrankung, die mittelgroße und kleine Arterien und Venen betrifft und eng mit der Wegener-Granulomatose verwandt ist. Es ist auch eine der Krankheiten, die mit Antikörpern gegen zytoplasmatische Antigene (ANCAs) von Neutrophilen in Verbindung gebracht werden. Patienten mit Churg-Strauss-Syndrom weisen häufig refraktäres Asthma, Eosinophilie, Lungeninfiltrate und Mononeuritis multiplex auf.

Kortikosteroide bleiben die Therapie der ersten Wahl für diese Patienten und die meisten Patienten sprechen auf eine Kortikosteroidtherapie an. Ein kleiner Teil der Patienten benötigt jedoch andere Immunsuppressiva wie Cyclophosphamid, Cyclosporin A, Rituximab und Azathioprin. Dennoch bleibt eine Anzahl dieser Patienten refraktär und extrem abhängig von hochdosierten Kortikosteroiden.

Die Haupttodesursache bei diesen Patienten ist Myokarditis und Myokardinfarkt aufgrund von Koronararteriitis. Ohne Therapie beträgt die 5-Jahres-Überlebensrate bei Patienten mit Churg-Strauss-Syndrom 25 %. Obwohl die 5-Jahres-Überlebensrate mit der entsprechenden Therapie auf 62 % erhöht wird, bleiben viele Patienten therapierefraktär. Das langfristige Ergebnis dieser Patienten bleibt düster.

In dieser Studie stellen die Forscher die Hypothese auf, dass die zusätzliche Bestrahlung der Lymphgefäße zur Kombination aus hochdosiertem Cyclophosphamid und Antithymozytenglobulinen diesen Patienten sicher verabreicht werden kann und bei Patienten mit refraktärem Churg-Strauss-Syndrom nicht nur eine Krankheitsremission induziert, sondern dies auch tun würde bei diesen Patienten eine anhaltende und lange Zeit einer medikamentenfreien Remission herbeizuführen. Da dieses präparative Kombinationsschema noch nie zuvor verwendet wurde, werden die Forscher diese Hypothese in einer Pilotstudie testen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

1

Phase

  • Frühphase 1

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 60 Jahre (Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter 18-60, einschließlich
  • Die Probanden tragen eine Diagnose des Churg-Strauss-Syndroms mit typischen klinischen, pathologischen und/oder radiologischen Erscheinungen.
  • Muss einen Pneumologen / Immunologen haben, der die Grundversorgung für das Churg-Strauss-Syndrom bereitstellt, und bereit sein, auf das Churg-Strauss-Syndrom untersucht zu werden, das der Co-Ermittler im Protokoll ist.
  • Muss nachweislich HIV-negativ sein.
  • Die Probanden müssen in der Lage sein, eine schriftliche Einwilligung zu erteilen.
  • Patienten mit Abszessen können sich anmelden, sobald die Abszesse oder andere signifikante Infektionen abgeklungen sind.
  • Die Probanden dürfen nicht schwanger sein und werden vor Beginn der Studienbehandlung einem Schwangerschaftstest unterzogen. Die Probanden sollten auch bereit sein, mindestens drei Monate vor der Transplantation mit der Einnahme geeigneter Verhütungsmittel zu beginnen.
  • Alle berechtigten Probanden benötigen die Genehmigung der Versicherungsgesellschaft für die Kostenübernahme durch die Studienbehandlung.
  • Lebenserwartung von mehr als 6 Monaten. ECOG-Leistungsstatus von 0 oder 1.
  • Kein Hinweis auf Myelodysplastik im peripheren Blutausstrich
  • Serum-Kreatinin zu Studienbeginn muss 55 % betragen, angemessene Lungenfunktion (Sauerstoffsättigung in Raumluft von > 90 %) und AST und ALT nicht > 2 x oberer Grenzwert des Normalwerts und keine Vorgeschichte von früheren oder aktiven Malignitäten, mit Ausnahme von lokalisierten Basal- oder Basaltumoren der Haut Plattenepithelkarzinom in situ des Gebärmutterhalses.
  • Hinweise auf eine lebensbedrohliche Erkrankung, einschließlich FEV1
  • Ausbleibende Stabilisierung als Reaktion auf Prednison (oder Äquivalent) bei Dosen von
  • Versagen von mindestens 3 anderen Immunsuppressiva zur Stabilisierung der Krankheit, einschließlich Arzneimitteln wie Cyclophosphamid, Rituximab, Mepolizumab, Azathioprin.

Ausschlusskriterien:

  • Unfähigkeit, irreversible Sterilität als mögliche Nebenwirkung der Therapie zu akzeptieren oder zu verstehen.
  • Frühere Allergie gegen Cyclophosphamid, Rituximab, Mepolizumab, Azathioprin.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Infusion von HPC-Zellen
Autologes HPC wird innerhalb von 24 Stunden nach Abschluss der Chemotherapie infundiert. Insgesamt werden 5 x 106/kg CD34+ HPC infundiert. Der verbleibende HPC wird als Backup gespeichert, um im Falle eines Transplantatversagens verwendet zu werden.
Biologisch: Infusion von HPC-Zellen

Verabreichung einer totalen lymphatischen Bestrahlung, von Antithymozytenglobulinen und hochdosiertem Cyclophosphamid, gefolgt von der Infusion von autologen Stammzellen.

Die Patienten erhalten nach der Transplantation kein Ciclosporin A, Rituximab oder Azathioprin.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Patienten mit unerwünschten Ereignissen während der Behandlung
Zeitfenster: Änderung gegenüber dem Ausgangswert nach 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48 Monaten und dann alle 12 Monate bis zu 100 Monaten oder wenn der Patient stirbt, je nachdem, was zuerst eintritt.
Die Toxizität wird durch die Bewertung unerwünschter Ereignisse im Zusammenhang mit der Therapie bewertet
Änderung gegenüber dem Ausgangswert nach 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48 Monaten und dann alle 12 Monate bis zu 100 Monaten oder wenn der Patient stirbt, je nachdem, was zuerst eintritt.

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
hämatologische Erholung
Zeitfenster: Änderung vom Ausgangswert nach 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48 Monaten und dann alle 12 Monate bis zu 100 Monate oder bis zum Tod des Patienten, je nachdem, was zuerst eintritt.
wie durch vollständiges Blutbild gemessen
Änderung vom Ausgangswert nach 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48 Monaten und dann alle 12 Monate bis zu 100 Monate oder bis zum Tod des Patienten, je nachdem, was zuerst eintritt.
Transplantatversagensrate
Zeitfenster: Änderung vom Ausgangswert nach 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48 Monaten und dann alle 12 Monate bis zu 100 Monate oder bis zum Tod des Patienten, je nachdem, was zuerst eintritt.
Änderung vom Ausgangswert nach 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48 Monaten und dann alle 12 Monate bis zu 100 Monate oder bis zum Tod des Patienten, je nachdem, was zuerst eintritt.
Auflösung der Eosinophilie
Zeitfenster: Änderung vom Ausgangswert nach 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48 Monaten und dann alle 12 Monate bis zu 100 Monate oder bis zum Tod des Patienten, je nachdem, was zuerst eintritt.
wie durch vollständiges Blutbild gemessen
Änderung vom Ausgangswert nach 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48 Monaten und dann alle 12 Monate bis zu 100 Monate oder bis zum Tod des Patienten, je nachdem, was zuerst eintritt.

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Regression der antineutrophilen zytoplasmatischen Autoantikörper (ANCA)-Titer
Zeitfenster: Änderung vom Ausgangswert nach 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48 Monaten und dann alle 12 Monate bis zu 100 Monate oder bis zum Tod des Patienten, je nachdem, was zuerst eintritt.
Änderung vom Ausgangswert nach 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48 Monaten und dann alle 12 Monate bis zu 100 Monate oder bis zum Tod des Patienten, je nachdem, was zuerst eintritt.
Veränderung der gesamten Lungenkapazität
Zeitfenster: Änderung vom Ausgangswert nach 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48 Monaten und dann alle 12 Monate bis zu 100 Monate oder bis zum Tod des Patienten, je nachdem, was zuerst eintritt.
Änderung vom Ausgangswert nach 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48 Monaten und dann alle 12 Monate bis zu 100 Monate oder bis zum Tod des Patienten, je nachdem, was zuerst eintritt.
Veränderung der Diffusionskapazität der Lunge für Kohlenmonoxid (DLCO)
Zeitfenster: Änderung vom Ausgangswert nach 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48 Monaten und dann alle 12 Monate bis zu 100 Monate oder bis zum Tod des Patienten, je nachdem, was zuerst eintritt.
Änderung vom Ausgangswert nach 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48 Monaten und dann alle 12 Monate bis zu 100 Monate oder bis zum Tod des Patienten, je nachdem, was zuerst eintritt.
Veränderung des forcierten Exspirationsvolumens (FEV)
Zeitfenster: Änderung vom Ausgangswert nach 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48 Monaten und dann alle 12 Monate bis zu 100 Monate oder bis zum Tod des Patienten, je nachdem, was zuerst eintritt.
Änderung vom Ausgangswert nach 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48 Monaten und dann alle 12 Monate bis zu 100 Monate oder bis zum Tod des Patienten, je nachdem, was zuerst eintritt.
Veränderung der forcierten Vitalkapazität (FVC)
Zeitfenster: Änderung vom Ausgangswert nach 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48 Monaten und dann alle 12 Monate bis zu 100 Monate oder bis zum Tod des Patienten, je nachdem, was zuerst eintritt.
Änderung vom Ausgangswert nach 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48 Monaten und dann alle 12 Monate bis zu 100 Monate oder bis zum Tod des Patienten, je nachdem, was zuerst eintritt.
Änderung des maximalen Ausatmungsflusses
Zeitfenster: Änderung vom Ausgangswert nach 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48 Monaten und dann alle 12 Monate bis zu 100 Monate oder bis zum Tod des Patienten, je nachdem, was zuerst eintritt.
Änderung vom Ausgangswert nach 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48 Monaten und dann alle 12 Monate bis zu 100 Monate oder bis zum Tod des Patienten, je nachdem, was zuerst eintritt.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Mounzer Agha

Ermittler

  • Hauptermittler: Mounzer Agha, MD, University of Pittsburgh

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. April 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

22. Juli 2016

Studienabschluss (Tatsächlich)

20. August 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

14. März 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

30. März 2016

Zuerst gepostet (Schätzen)

5. April 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

1. August 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

28. Juli 2017

Zuletzt verifiziert

1. März 2016

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 15-146

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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