Churg-Strauss 증후군에 대한 화학면역방사선 및 자가 줄기세포 이식을 통한 면역 절제
2017년 7월 28일 업데이트: Mounzer Agha
Churg-Strauss 증후군이 있는 성인 피험자를 대상으로 자가 조혈 전구 세포(HPC) 이식 후 화학면역방사선을 사용한 면역 절제의 파일럿 연구
Churg-Strauss 증후군은 중소혈관에 영향을 미치는 희귀 자가면역 염증성 질환으로 천식, 혈액 이상, 폐질환, 신경병증 등을 일으킨다. 이 환자들의 주요 사망 원인은 심장마비입니다. 치료를 받지 않는 처그-스트라우스 증후군 환자의 5년 생존율은 25%입니다. 적절한 치료로 5년 생존율이 62%로 증가하지만 많은 환자들이 치료에 불응하는 상태로 남아 있습니다. 이 환자들의 장기적인 결과는 암울합니다.
이 연구의 목적은 고용량 화학 요법, 항체 및 방사선과 줄기 세포 이식의 조합을 사용하여 면역 체계를 억제하는 것이 '나쁜' 면역 체계를 없애고 환자의 신체가 새로운 면역 체계를 확립하도록 하는 것입니다. 혈관을 공격하지 않습니다.
연구 개요
상세 설명
Churg-Strauss 증후군은 중간 및 작은 크기의 동맥과 정맥에 영향을 미치는 드문 자가면역 염증성 질환으로 베게너 육아종증과 밀접한 관련이 있습니다. 또한 호중구 세포질 항원(ANCA)에 대한 항체와 관련된 질병 중 하나입니다. Churg-Strauss 증후군 환자는 종종 난치성 천식, 호산구증가증, 폐 침윤 및 다발성 단일신경염을 보입니다.
코르티코스테로이드는 이러한 환자의 1차 요법으로 남아 있으며 대부분의 환자는 코르티코스테로이드 요법에 반응합니다. 그러나 소수의 환자는 cyclophosphamide, cyclosporine A, Rituximab 및 azathioprine과 같은 다른 면역억제제가 필요합니다. 여전히 이러한 환자 중 다수는 불응성이며 고용량 코르티코스테로이드에 극도로 의존합니다.
이들 환자의 주요 사망 원인은 관상동맥염으로 인한 심근염 및 심근경색이다. 치료를 받지 않는 처그-스트라우스 증후군 환자의 5년 생존율은 25%입니다. 적절한 치료로 5년 생존율이 62%로 증가하지만 많은 환자들이 치료에 불응하는 상태로 남아 있습니다. 이 환자들의 장기적인 결과는 암울합니다.
이 연구에서 연구자들은 고용량 시클로포스파마이드와 항흉선세포 글로불린의 조합에 총 림프 방사선 조사를 추가하면 이러한 환자들에게 안전하게 제공될 수 있고 난치성 처그-스트라우스 증후군 환자에서 질병 완화를 유도할 뿐만 아니라 이러한 환자들에게 지속적이고 장기간 약물을 사용하지 않는 관해를 유도합니다. 이 조합 준비 요법은 이전에 사용된 적이 없기 때문에 연구자들은 파일럿 연구에서 이 가설을 테스트할 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
1
단계
- 초기 1단계
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 18-60세 포함
- 피험자는 전형적인 임상적, 병리학적 및/또는 방사선학적 양상을 보이는 처그-스트라우스 증후군 진단을 받았습니다.
- Churg-Strauss 증후군에 대한 일차 진료를 제공하는 폐학자/면역학자가 있어야 하며 프로토콜의 공동 조사자인 Churg-Strauss 증후군에 대해 기꺼이 평가되어야 합니다.
- HIV 음성임을 문서화해야 합니다.
- 피험자는 서면 동의를 할 수 있어야 합니다.
- 농양이 있는 피험자는 농양 또는 기타 중요한 감염이 해결되면 등록할 수 있습니다.
- 피험자는 임신하지 않아야 하며 연구 치료를 시작하기 전에 임신 테스트를 받아야 합니다. 피험자는 또한 이식 최소 3개월 전에 적절한 피임법을 기꺼이 시작해야 합니다.
- 모든 적격 피험자는 연구 치료의 적용 범위에 대해 보험 회사의 승인이 필요합니다.
- 수명은 6개월 이상입니다. 0 또는 1의 ECOG 수행 상태.
- 말초 혈액 도말 검사에서 골수이형성의 증거 없음
- 베이스라인 혈청 크레아티닌은 55%, 적절한 폐 기능(실내 산소 포화도 >90%), AST 및 ALT가 정상 상한의 2배를 초과하지 않아야 하며, 국소 피부 기저 또는 자궁 경부의 편평 세포 암종.
- FEV1을 포함한 생명을 위협하는 질병에 대한 증거
- 다음 용량에서 프레드니손(또는 등가물)에 반응하여 안정화되지 않음
- 사이클로포스파마이드, 리툭시맙, 메폴리주맙, 아자티오프린과 같은 약물을 포함하여 질병을 안정시키는 데 적어도 3가지 다른 면역억제제의 실패.
제외 기준:
- 돌이킬 수 없는 불임을 치료의 잠재적인 부작용으로 받아들이거나 이해하지 못하는 것.
- 시클로포스파미드, 리툭시맙, 메폴리주맙, 아자티오프린에 대한 이전 알레르기.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: HPC 세포 주입
자가 HPC는 화학 요법 완료 후 24시간 이내에 주입됩니다.
총 5 x 106/kg CD34+ HPC가 주입됩니다.
나머지 HPC는 백업으로 저장되어 이식 실패 시 사용할 수 있습니다.
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전체 림프 방사선 조사, 항흉선세포 글로불린 및 고용량 시클로포스파미드 투여 후 자가 줄기 세포 주입. 환자는 이식 후 사이클로스포린 A, 리툭시맙 또는 아자티오프린을 받지 않습니다. |
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 중 부작용이 발생한 환자 수
기간: 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48개월에 베이스라인에서 변경한 다음 12개월마다, 최대 100개월 또는 환자가 사망하는 경우 중 먼저 발생하는 시점에 변경합니다.
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독성은 요법과 관련된 부작용의 평가에 의해 평가될 것입니다.
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3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48개월에 베이스라인에서 변경한 다음 12개월마다, 최대 100개월 또는 환자가 사망하는 경우 중 먼저 발생하는 시점에 변경합니다.
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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혈액학적 회복
기간: 기준선에서 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48개월에 그리고 그 다음에는 12개월마다, 최대 100개월까지 또는 환자가 사망할 때까지 중 먼저 발생하는 시점에 변경합니다.
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전체 혈구 수로 측정
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기준선에서 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48개월에 그리고 그 다음에는 12개월마다, 최대 100개월까지 또는 환자가 사망할 때까지 중 먼저 발생하는 시점에 변경합니다.
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이식 실패율
기간: 기준선에서 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48개월에 그리고 그 다음에는 12개월마다, 최대 100개월까지 또는 환자가 사망할 때까지 중 먼저 발생하는 시점에 변경합니다.
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기준선에서 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48개월에 그리고 그 다음에는 12개월마다, 최대 100개월까지 또는 환자가 사망할 때까지 중 먼저 발생하는 시점에 변경합니다.
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호산구 증가증의 해결
기간: 기준선에서 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48개월에 그리고 그 다음에는 12개월마다, 최대 100개월까지 또는 환자가 사망할 때까지 중 먼저 발생하는 시점에 변경합니다.
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전체 혈구 수로 측정
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기준선에서 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48개월에 그리고 그 다음에는 12개월마다, 최대 100개월까지 또는 환자가 사망할 때까지 중 먼저 발생하는 시점에 변경합니다.
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기타 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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항중성구 세포질 자가항체(ANCA) 역가의 회귀
기간: 기준선에서 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48개월에 그리고 그 다음에는 12개월마다, 최대 100개월까지 또는 환자가 사망할 때까지 중 먼저 발생하는 시점에 변경합니다.
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기준선에서 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48개월에 그리고 그 다음에는 12개월마다, 최대 100개월까지 또는 환자가 사망할 때까지 중 먼저 발생하는 시점에 변경합니다.
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총 폐활량의 변화
기간: 기준선에서 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48개월에 그리고 그 다음에는 12개월마다, 최대 100개월까지 또는 환자가 사망할 때까지 중 먼저 발생하는 시점에 변경합니다.
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기준선에서 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48개월에 그리고 그 다음에는 12개월마다, 최대 100개월까지 또는 환자가 사망할 때까지 중 먼저 발생하는 시점에 변경합니다.
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일산화탄소(DLCO)에 대한 폐의 확산 능력 변화
기간: 기준선에서 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48개월에 그리고 그 다음에는 12개월마다, 최대 100개월까지 또는 환자가 사망할 때까지 중 먼저 발생하는 시점에 변경합니다.
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기준선에서 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48개월에 그리고 그 다음에는 12개월마다, 최대 100개월까지 또는 환자가 사망할 때까지 중 먼저 발생하는 시점에 변경합니다.
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강제 호기량(FEV)의 변화
기간: 기준선에서 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48개월에 그리고 그 다음에는 12개월마다, 최대 100개월까지 또는 환자가 사망할 때까지 중 먼저 발생하는 시점에 변경합니다.
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기준선에서 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48개월에 그리고 그 다음에는 12개월마다, 최대 100개월까지 또는 환자가 사망할 때까지 중 먼저 발생하는 시점에 변경합니다.
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강제 폐활량(FVC)의 변화
기간: 기준선에서 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48개월에 그리고 그 다음에는 12개월마다, 최대 100개월까지 또는 환자가 사망할 때까지 중 먼저 발생하는 시점에 변경합니다.
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기준선에서 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48개월에 그리고 그 다음에는 12개월마다, 최대 100개월까지 또는 환자가 사망할 때까지 중 먼저 발생하는 시점에 변경합니다.
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최대 호기 흐름의 변화
기간: 기준선에서 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48개월에 그리고 그 다음에는 12개월마다, 최대 100개월까지 또는 환자가 사망할 때까지 중 먼저 발생하는 시점에 변경합니다.
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기준선에서 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48개월에 그리고 그 다음에는 12개월마다, 최대 100개월까지 또는 환자가 사망할 때까지 중 먼저 발생하는 시점에 변경합니다.
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Mounzer Agha, MD, University of Pittsburgh
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2016년 4월 1일
기본 완료 (실제)
2016년 7월 22일
연구 완료 (실제)
2016년 8월 20일
연구 등록 날짜
최초 제출
2016년 3월 14일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2016년 3월 30일
처음 게시됨 (추정)
2016년 4월 5일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2017년 8월 1일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2017년 7월 28일
마지막으로 확인됨
2016년 3월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
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