Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Immunoablaatio kemoimmunosäteilyllä ja autologisella kantasolusiirrolla Churg-Straussin oireyhtymään

perjantai 28. heinäkuuta 2017 päivittänyt: Mounzer Agha

Pilottitutkimus immunoablaatiosta kemoimmunosäteilyllä ja sen jälkeen autologisella hematopoieettisella esisolun (HPC) siirrolla aikuisille, joilla on Churg-Straussin oireyhtymä

Churg-Straussin oireyhtymä on harvinainen autoimmuunisairaus, joka vaikuttaa keskikokoisiin ja pieniin verisuoniin ja aiheuttaa astmaa, veren poikkeavuuksia, keuhkosairauksia ja neuropatiaa. Näiden potilaiden tärkein kuolinsyy on sydänkohtaus. Ilman hoitoa Churg-Straussin oireyhtymää sairastavien potilaiden viiden vuoden eloonjääminen on 25 %. Vaikka 5 vuoden eloonjäämisaste kasvaa 62 prosenttiin asianmukaisella hoidolla, monet potilaat eivät enää tule hoitoon. Näiden potilaiden pitkän aikavälin tulos on synkkä.

Tämän tutkimustutkimuksen tavoitteena on selvittää, poistaako immuunijärjestelmän tukahduttaminen käyttämällä suuriannoksisen kemoterapian, vasta-aineiden ja säteilyn yhdistelmää, jota seuraa kantasolusiirto, "huono" immuunijärjestelmä ja antaa potilaan kehon luoda uuden immuunijärjestelmän, joka ei hyökkää verisuonia vastaan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Churg-Straussin oireyhtymä on harvinainen autoimmuunisairaus, joka vaikuttaa keskikokoisiin ja pieniin valtimoihin ja laskimoihin ja liittyy läheisesti Wegenerin granulomatoosiin. Se on myös yksi sairauksista, jotka liittyvät neutrofiilien sytoplasmaantigeenien (ANCA) vasta-aineisiin. Potilailla, joilla on Churg-Straussin oireyhtymä, esiintyy usein refraktaarista astmaa, eosinofiliaa, keuhkoinfiltraatteja ja mononeuriittimultipleksia.

Kortikosteroidit ovat näille potilaille ensisijainen hoitomuoto, ja useimmat potilaat reagoivat kortikosteroidihoitoon. Pieni osa potilaista tarvitsee kuitenkin muita immunosuppressiivisia aineita, kuten syklofosfamidia, syklosporiini A:ta, rituksimabia ja atsatiopriinia. Silti monet näistä potilaista ovat tulenkestäviä ja ovat erittäin riippuvaisia ​​suuriannoksisista kortikosteroideista.

Pääasiallinen kuolleisuuden syy näillä potilailla on sydänlihastulehdus ja sepelvaltimotulehduksesta johtuva sydäninfarkti. Ilman hoitoa Churg-Straussin oireyhtymää sairastavien potilaiden viiden vuoden eloonjääminen on 25 %. Vaikka 5 vuoden eloonjäämisaste kasvaa 62 prosenttiin asianmukaisella hoidolla, monet potilaat eivät enää tule hoitoon. Näiden potilaiden pitkän aikavälin tulos on synkkä.

Tässä tutkimuksessa tutkijat olettavat, että kokonaislymfaattisen säteilytyksen lisääminen suuriannoksisten syklofosfamidi- ja antitymosyyttiglobuliinien yhdistelmään voidaan antaa näille potilaille turvallisesti, eikä se ainoastaan ​​indusoi taudin remissiota potilailla, joilla on refraktaarinen Churg-Straussin oireyhtymä, vaan se myös aiheuttaa näille potilaille jatkuvan ja pitkän lääkkeettömän remission. Koska tätä yhdistelmävalmisteista hoito-ohjelmaa ei ole koskaan käytetty aiemmin, tutkijat testaavat tätä hypoteesia pilottitutkimuksessa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

1

Vaihe

  • Varhainen vaihe 1

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 60 vuotta (Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ikä 18-60, mukaan lukien
  • Koehenkilöillä on diagnoosi Churg-Straussin oireyhtymästä, jolla on tyypillisiä kliinisiä, patologisia ja/tai radiologisia oireita.
  • Hänellä on oltava keuhkolääkäri/immunologi, joka tarjoaa Churg-Straussin oireyhtymän perushoitoa, ja hän on valmis saamaan Churg-Straussin oireyhtymän arvioinnin, joka on tutkimussuunnitelman apulaistutkija.
  • On dokumentoitava HIV-negatiivisiksi.
  • Tutkittavien on voitava antaa kirjallinen suostumus.
  • Koehenkilöt, joilla on paiseita, voivat ilmoittautua, kun paiseet tai mikä tahansa muu merkittävä infektio on ratkennut.
  • Koehenkilöt eivät saa olla raskaana, ja heille tehdään raskaustesti ennen tutkimushoidon aloittamista. Tutkittavien tulee myös olla halukkaita käyttämään asianmukaista ehkäisyä alkaen vähintään kolme kuukautta ennen elinsiirtoa.
  • Kaikki kelpoisuusvaatimukset täyttävät koehenkilöt tarvitsevat vakuutusyhtiön hyväksynnän tutkimushoidon kattamiseen.
  • Odotettavissa oleva elinikä yli 6 kuukautta. ECOG-suorituskykytila ​​on 0 tai 1.
  • Ei näyttöä myelodysplastisesta perifeerisestä verikokeesta
  • Seerumin kreatiniiniarvon on oltava lähtötasona 55 %, riittävät keuhkojen toiminnot (huoneilman happisaturaatio > 90 %) ja ASAT- ja ALT-arvot eivät yli 2x normaalin ylärajat, eikä aiempia tai aktiivisia pahanlaatuisia kasvaimia, paitsi paikallista ihon perus- tai kohdunkaulan okasolusyöpä in situ.
  • Todisteet henkeä uhkaavasta sairaudesta, mukaan lukien FEV1
  • Ei stabiloitunut vasteena prednisonille (tai vastaavalle) annoksilla
  • Vähintään 3 muun immunosuppressiivisen aineen epäonnistuminen stabiloimassa sairautta, mukaan lukien lääkkeet, kuten syklofosfamidi, rituksimabi, mepolitsumabi ja atsatiopriini.

Poissulkemiskriteerit:

  • Epäonnistuminen peruuttamattoman steriiliyden hyväksymisessä tai ymmärtämisessä hoidon mahdollisena sivuvaikutuksena.
  • Aikaisempi allergia syklofosfamidille, rituksimabille, mepolitsumabille, atsatiopriinille.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: HPC-soluinfuusio
Autologinen HPC infusoidaan 24 tunnin kuluessa kemoterapian päättymisestä. Yhteensä 5 x 106/kg CD34+ HPC:tä infusoidaan. Jäljellä oleva HPC tallennetaan varmuuskopioksi käytettäväksi siirteen epäonnistumisen varalta.
Biologinen: HPC-soluinfuusio

Kokonaislymfaattisen säteilytyksen, antitymosyyttiglobuliinien ja suuren annoksen syklofosfamidin antaminen, minkä jälkeen autologisten kantasolujen infuusio.

Potilaat eivät saa siklosporiini A:ta, rituksimabia tai atsatiopriinia elinsiirron jälkeen.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
potilaiden määrä, joilla on haittavaikutuksia hoidon aikana
Aikaikkuna: muutos lähtötilanteesta 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48 kuukauden välein ja sen jälkeen 12 kuukauden välein, 100 kuukauteen asti tai jos potilas kuolee sen mukaan, kumpi tapahtuu ensin.
myrkyllisyys arvioidaan arvioimalla hoitoon liittyvät haittatapahtumat
muutos lähtötilanteesta 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48 kuukauden välein ja sen jälkeen 12 kuukauden välein, 100 kuukauteen asti tai jos potilas kuolee sen mukaan, kumpi tapahtuu ensin.

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
hematologinen palautuminen
Aikaikkuna: muutos lähtötasosta 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48 kuukauden välein ja sen jälkeen 12 kuukauden välein, 100 kuukauteen asti tai kunnes potilas kuolee sen mukaan, kumpi tapahtuu ensin.
mitattuna täydellisillä veriarvoilla
muutos lähtötasosta 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48 kuukauden välein ja sen jälkeen 12 kuukauden välein, 100 kuukauteen asti tai kunnes potilas kuolee sen mukaan, kumpi tapahtuu ensin.
siirteen epäonnistumisaste
Aikaikkuna: muutos lähtötasosta 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48 kuukauden välein ja sen jälkeen 12 kuukauden välein, 100 kuukauteen asti tai kunnes potilas kuolee sen mukaan, kumpi tapahtuu ensin.
muutos lähtötasosta 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48 kuukauden välein ja sen jälkeen 12 kuukauden välein, 100 kuukauteen asti tai kunnes potilas kuolee sen mukaan, kumpi tapahtuu ensin.
eosinofilian ratkaisu
Aikaikkuna: muutos lähtötasosta 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48 kuukauden välein ja sen jälkeen 12 kuukauden välein, 100 kuukauteen asti tai kunnes potilas kuolee sen mukaan, kumpi tapahtuu ensin.
mitattuna täydellisillä veriarvoilla
muutos lähtötasosta 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48 kuukauden välein ja sen jälkeen 12 kuukauden välein, 100 kuukauteen asti tai kunnes potilas kuolee sen mukaan, kumpi tapahtuu ensin.

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
antineutrohil-sytoplasmisten autovasta-aineiden (ANCA) tiitterien regressio
Aikaikkuna: muutos lähtötasosta 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48 kuukauden välein ja sen jälkeen 12 kuukauden välein, 100 kuukauteen asti tai kunnes potilas kuolee sen mukaan, kumpi tapahtuu ensin.
muutos lähtötasosta 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48 kuukauden välein ja sen jälkeen 12 kuukauden välein, 100 kuukauteen asti tai kunnes potilas kuolee sen mukaan, kumpi tapahtuu ensin.
keuhkojen kokonaiskapasiteetin muutos
Aikaikkuna: muutos lähtötasosta 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48 kuukauden välein ja sen jälkeen 12 kuukauden välein, 100 kuukauteen asti tai kunnes potilas kuolee sen mukaan, kumpi tapahtuu ensin.
muutos lähtötasosta 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48 kuukauden välein ja sen jälkeen 12 kuukauden välein, 100 kuukauteen asti tai kunnes potilas kuolee sen mukaan, kumpi tapahtuu ensin.
muutos keuhkojen hiilimonoksidin diffuusiokyvyssä (DLCO)
Aikaikkuna: muutos lähtötasosta 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48 kuukauden välein ja sen jälkeen 12 kuukauden välein, 100 kuukauteen asti tai kunnes potilas kuolee sen mukaan, kumpi tapahtuu ensin.
muutos lähtötasosta 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48 kuukauden välein ja sen jälkeen 12 kuukauden välein, 100 kuukauteen asti tai kunnes potilas kuolee sen mukaan, kumpi tapahtuu ensin.
muutos pakotetussa uloshengityksen tilavuudessa (FEV)
Aikaikkuna: muutos lähtötasosta 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48 kuukauden välein ja sen jälkeen 12 kuukauden välein, 100 kuukauteen asti tai kunnes potilas kuolee sen mukaan, kumpi tapahtuu ensin.
muutos lähtötasosta 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48 kuukauden välein ja sen jälkeen 12 kuukauden välein, 100 kuukauteen asti tai kunnes potilas kuolee sen mukaan, kumpi tapahtuu ensin.
muutos pakotetussa vitaalikapasiteetissa (FVC)
Aikaikkuna: muutos lähtötasosta 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48 kuukauden välein ja sen jälkeen 12 kuukauden välein, 100 kuukauteen asti tai kunnes potilas kuolee sen mukaan, kumpi tapahtuu ensin.
muutos lähtötasosta 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48 kuukauden välein ja sen jälkeen 12 kuukauden välein, 100 kuukauteen asti tai kunnes potilas kuolee sen mukaan, kumpi tapahtuu ensin.
uloshengityksen huippuvirtauksen muutos
Aikaikkuna: muutos lähtötasosta 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48 kuukauden välein ja sen jälkeen 12 kuukauden välein, 100 kuukauteen asti tai kunnes potilas kuolee sen mukaan, kumpi tapahtuu ensin.
muutos lähtötasosta 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42, 48 kuukauden välein ja sen jälkeen 12 kuukauden välein, 100 kuukauteen asti tai kunnes potilas kuolee sen mukaan, kumpi tapahtuu ensin.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Mounzer Agha

Tutkijat

  • Päätutkija: Mounzer Agha, MD, University of Pittsburgh

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 1. huhtikuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 22. heinäkuuta 2016

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 20. elokuuta 2016

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 14. maaliskuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 30. maaliskuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 5. huhtikuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 1. elokuuta 2017

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 28. heinäkuuta 2017

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. maaliskuuta 2016

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 15-146

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Churg-Straussin oireyhtymä

Kliiniset tutkimukset HPC-soluinfuusio

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Morocco

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa