Früh- und niedrig dosiertes Deferasirox (3,5 mg/kg FCT) zur Unterdrückung von NTBI und LPI als Frühintervention zur Verhinderung einer Eisenüberladung im Gewebe bei MDS mit geringerem Risiko

Einschlusskriterien:

• Diagnose: Myelodysplastisches Syndrom des Erwachsenen (≥18 Jahre).
• Überarbeitetes IPSS: sehr niedrig. niedrig - mittel
• Nach Erhalt von 5-20 gepackten Erythrozyteneinheiten
• Serumferritin ≥300 ng/ml
• Transferrinsättigung ≥ 60 %
• Chelation naiv
• Fähigkeit zur informierten Einwilligung

Ausschlusskriterien:

• Patienten im Alter von <18 Jahren
• Höheres Risiko (überarbeitetes IPSS) MDS (Intermediate 2, high)
• Kumulative Transfusionsgeschichte von > 20 gepackten Erythrozyteneinheiten
• Kreatinin-Clearance (CrCL): <60 ml/min. Patienten mit einer CrCl von 40–60 ml/min werden nur einzeln eingeschlossen, wenn keine anderen renalen Risikofaktoren vorliegen.
• Serumkreatinin > 2 x ULN beim Screening. Wenn das Serumkreatinin grenzwertig ist, wird es innerhalb von 7-10 Tagen gemessen und der Mittelwert wird als Eignungskriterium verwendet.
• Signifikante Proteinurie, angezeigt durch ein Protein/Kreatinin-Verhältnis im Urin > 0,5 mg/mg in einer Urinprobe, die nicht zum ersten Mal entleert wurde (oder alternativ in zwei von drei Proben, die für das Screening entnommen wurden).
• ECOG-Leistungsstatus >2.
• Linksventrikuläre Ejektionsfraktion < 50 % durch Echokardiographie
• Eine Geschichte von wiederholten Krankenhausaufenthalten wegen kongestiver Herzinsuffizienz.
• Systemerkrankungen, die eine Studienbehandlung verhindern würden (z. unkontrollierter Bluthochdruck, kardiovaskulär, renal, hepatisch, metabolisch usw.)
• Klinischer oder Labornachweis einer chronischen Hepatitis B oder Hepatitis C (Definition einer chronischen Hepatitis folgt den Kriterien von EASL 2017).
• HIV-positives Testergebnis in der Vorgeschichte (ELISA oder Western Blot).
• Behandlung mit systemischem Prüfpräparat innerhalb von 4 Wochen oder topischem Prüfpräparat innerhalb von 7 Tagen nach Studienbeginn.
• ALT oder AST beim Screening mehr als 3-mal besser als ULN.
• ANC < 500/ Mikrol
• Blutplättchen-Transfusionsabhängigkeit
• Gesamtbilirubin beim Screening mehr als 1,5-mal höher als ULN (Patienten mit Gilbert-Syndrom dürfen an der Studie teilnehmen)
• Diagnose einer Leberzirrhose mit Child-Score C.
• Patienten, die an einer anderen klinischen Studie als einer beobachtenden Registerstudie teilnehmen.
• Patienten mit einer Vorgeschichte eines anderen malignen Tumors innerhalb der letzten 3 Jahre, mit Ausnahme von Basalhautkarzinom oder Zervixkarzinom in situ oder vollständig reseziertem Kolonpolypenkarzinom in situ.
• Vorgeschichte der Nichteinhaltung medizinischer Therapien oder Patienten, die als potenziell unzuverlässig und/oder nicht kooperativ angesehen werden.
• Vorhandensein eines chirurgischen oder medizinischen Zustands, der die Absorption, Verteilung, den Metabolismus oder die Ausscheidung des Studienmedikaments erheblich verändern könnte.
• Schwangere, schwangere oder stillende Patientinnen.
• Frauen im potenziellen Mutterschaftsalter, die nicht bereit sind, während der gesamten Studiendauer wirksame Verhütungsmethoden zu praktizieren.
• Vorgeschichte von Drogen- oder Alkoholmissbrauch innerhalb der 12 Monate vor der Einschreibung.
• Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff oder einen der sonstigen Bestandteile.
• Unfähigkeit, eine gültige Einverständniserklärung abzugeben