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Durchführbarkeit der [11C]Acetat-Positronenemissionstomographie (PET) bei Lymphangioleiomyomatose und Tuberöse Sklerose-Komplex

28. Juli 2023 aktualisiert von: Carmen Priolo, M.D., Ph.D., Brigham and Women's Hospital

Machbarkeitsstudie zur [11C]Acetat-Positronenemissionstomographie (PET) als Indikator für ein frühes Ansprechen auf Rapamycin bei Patienten mit Lymphangioleiomyomatose (LAM).

Ziel dieser Studie ist es, die [11C]-Acetat-Positronen-Emissions-Tomographie (PET)/Computertomographie (CT) als Biomarker für renale Angiomyolipome und pulmonale Lymphangioleiomyomatose (LAM) und als frühen Biomarker für das Ansprechen auf Rapamycin bei LAM-Patienten zu bewerten.

[11C]Acetat ist eine radioaktive Form von Acetat, einem Nährstoff, der üblicherweise in unseren Körperzellen verarbeitet wird, um Fett und Energie zu erzeugen. Präklinische Studien unterstützen die Hypothese, dass TSC-Tumoren die Lipidsynthese im Vergleich zu normalem Gewebe verstärken, was darauf hindeutet, dass die Quantifizierung von [11C]-Acetat in diesen Tumoren durch PET/CT einen metabolischen Biomarker der Krankheit liefern könnte.

Die Teilnehmer der Studie werden 3 bis 6 Monate lang 1 oder 2 PET/CT-Scans im Massachusetts General Hospital (Boston, MA) unterzogen. [11C]Acetat wird über einen intravenösen Katheter verabreicht. Diese kleine Menge Radioaktivität ist kurzlebig und wird innerhalb weniger Stunden aus dem Körper ausgeschieden.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Lymphangioleiomyomatose (LAM) ist eine seltene Multisystemerkrankung der Frau, die aus einer diffusen Proliferation von Actin-positiven Zellen der glatten Muskulatur (LAM-Zellen) besteht, die inaktivierende Mutationen entweder im TSC1- oder im TSC2-Tumorsuppressorgen enthalten. Diese inaktivierenden Mutationen führen zu einer konstitutiven Aktivierung des Säuger-/mechanistischen TOR (Target of Rapamycin)-Komplexes 1 (mTORC1), der Wachstumsfaktor- und Nährstoffsignale integriert, um das Zellwachstum und den Stoffwechsel zu stimulieren. Die pulmonale LAM ist gekennzeichnet durch eine assoziierte fortschreitende zystische Zerstörung des Lungenparenchyms, wiederkehrenden Pneumothorax und chylösen Pleuraergüssen. Extrapulmonale proliferative Läsionen von LAM umfassen renale Angiomyolipome und Lymphangiomyome. LAM kann als sporadische Erkrankung auftreten, bei der LAM-Zellen somatisch inaktivierende Mutationen des TSC1- oder TSC2-Gens aufweisen, oder bei Frauen mit Tuberöse-Sklerose-Komplex (TSC).

Rapamycin ist ein FKBP12-abhängiger allosterischer Inhibitor von mTORC1, der von der FDA für die Behandlung von LAM- und TSC-assoziierten renalen Angiomyolipomen zugelassen ist. Klinische Studien mit TSC und LAM haben gezeigt, dass eine 12-monatige Behandlung mit Rapamycin ein Ansprechen von renalen Angiomyolipomen und eine Stabilisierung der Lungenfunktion induziert. Die Lungenfunktion nimmt jedoch ab und das Tumorwachstum setzt sich fort, wenn die Behandlung unterbrochen wird.

Empfindliche und spezifische Biomarker für das Ansprechen auf die Therapie und/oder das Fortschreiten der Krankheit, einschließlich Biomarker für die metabolische Aktivität des Tumors, würden klinische Versuche mit neuartigen therapeutischen Mitteln für LAM erleichtern und eine Optimierung der derzeitigen auf Rapamycin basierenden Therapien ermöglichen.

Unsere präklinischen Studien zeigten, dass lipogene Signalwege in präklinischen Tiermodellen von TSC und LAM mittels PET-basierter metabolischer Bildgebung nachgewiesen werden können.

Die vorgeschlagene Studie zielt darauf ab, die metabolische Aktivität und das Ansprechen auf Rapamycin bei LAM-Patienten mittels [11C]Acetat-Positronen-Emissions-Tomographie (PET)-Bildgebung quantitativ und nicht-invasiv zu bewerten.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

16

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Rekrutierung
        • Brigham and Women's Hospital
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose von LAM (oder TSC-LAM)
  • Alter 18 oder älter
  • mindestens ein renales Angiomyolipom (mindestens 1 cm in jedem Durchmesser), bestätigt durch CT oder MRT
  • keine vorherige Behandlung mit Rapamycin/Rapalogs ODER Kandidat für den Beginn einer Behandlung mit Rapamycin/Rapalogs ODER unter Behandlung mit Rapamycin/Rapalogs für mindestens 3 Monate und maximal 1 Jahr

Ausschlusskriterien:

  • unter Behandlung mit Rapamycin oder Rapalogs für < 3 Monate oder > 1 Jahr
  • in den letzten 12 Monaten an Forschungsstudien mit Strahlenexposition (> 50 mSv/Jahr) teilgenommen haben

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Diagnose
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Die Patienten werden einer [11C]Acetat-PET/CT unterzogen
Die Patienten werden einem einzelnen [11c]Acetat-PET-Scan unterzogen ODER Die Patienten werden einem [11c]Acetat-PET-Scan unterzogen, beginnen mit der Behandlung mit Rapamycin oder Rapalogs und erhalten 3 oder 4 Monate nach Beginn der Behandlung einen zweiten [11c]Acetat-PET-Scan.
Arzneimittel: [11C]Acetat
Positronen-Emissions-Tomographie (PET)
Andere Namen:
  • Diagnosetest

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Quantitative Analyse der [11C]Acetataufnahme bei renalem Angiomyolipom und pulmonalem LAM
Zeitfenster: 4 Monate
Zur Quantifizierung der Aufnahme wird der standardisierte Aufnahmewert (SUV) verwendet
4 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Machbarkeit von [11C]Acetat-PET als Biomarker der mTORC1-Hemmung bei proliferativen LAM/TSC-Läsionen
Zeitfenster: 4 Monate
Zur Quantifizierung der Aufnahme wird der standardisierte Aufnahmewert (SUV) verwendet
4 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Brigham and Women's Hospital

Mitarbeiter

Massachusetts General Hospital

Ermittler

  • Hauptermittler: Carmen P Priolo, MD PhD, Brigham and Women's Hospital

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

30. August 2021

Primärer Abschluss (Geschätzt)

30. August 2023

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. Juli 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. Juli 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

20. Juli 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

1. August 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

28. Juli 2023

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 2019p003557

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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