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Oxígeno versus aire medicinal para el tratamiento de CSA en el síndrome de Prader Will

23 de noviembre de 2023 actualizado por: Reshma Amin, The Hospital for Sick Children

Comparación de oxígeno terapéutico versus aire medicinal para el tratamiento de la apnea central del sueño en bebés y niños con síndrome de Prader Willi: estudio de prueba de concepto

El objetivo de este estudio es determinar si el tratamiento con Medical Air (21 % de oxígeno en el aire de la habitación) en comparación con el oxígeno suplementario (100 % de oxígeno) conducirá a mejoras similares en el índice de apnea-hipopnea central (CAHI) para bebés con Prader- Síndrome de Willy.

A pesar de la gran cantidad de investigaciones que investigan la causa de la apnea central del sueño, aún existen lagunas en el conocimiento, lo que se presta para más esfuerzos de investigación. La decisión de comparar el oxígeno con el aire medicinal se basa en varios mecanismos teóricos. El primero de los cuales es la suposición de que la provisión de aire medicinal puede actuar como un estímulo de activación para el hipotálamo, evitando así los trastornos respiratorios durante el sueño. En segundo lugar, el desafío hipercápnico realizado por Livingston et al. demostró una respuesta retardada de activación hipercapneica en sujetos con SPW a pesar de la hiperoxia simultánea, lo que nos lleva a preguntarnos si el oxígeno terapéutico realmente juega un papel importante en el tratamiento de la CSA. Por último, la administración de aire médico a través de cánulas nasales puede proporcionar suficiente excitación para terminar el ciclo de eventos que conducen a la apnea central, como lo describen Urquhart et al.

Una comprensión más profunda de la apnea central del sueño es esencial para mejorar sus secuelas adversas, que incluyen síntomas de TDAH, problemas de atención, problemas de comportamiento y dificultades académicas.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

10

Fase

  • Fase 4

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

No mayor que 2 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. bebés menores de dos años con síndrome de Prader-Willi confirmado genéticamente
  2. derivado a la clínica del sueño HSC para evaluación con polisomnografía antes del inicio de la hormona del crecimiento
  3. lactantes con apnea central del sueño clínicamente significativa, definida como un índice de apnea-hipopnea (IAH) igual o superior a 5

Criterio de exclusión:

  1. bebés nacidos prematuramente (menos de 37 semanas de edad gestacional)
  2. recién nacidos a término con antecedentes de encefalopatía hipóxico-isquémica o accidente cerebrovascular
  3. cualquier diagnóstico concurrente que pueda causar trastornos respiratorios durante el sueño (es decir, anomalías craneofaciales, malformación de arnold-chiari, etc.)
  4. bebés con necesidad de oxígeno suplementario durante el día (es decir, anomalías cardíacas)
  5. Se encontró que los bebés tenían saturaciones de oxígeno de referencia bajas en PSG

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
  • Enmascaramiento: Triple

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Brazo A: aire medicinal seguido de oxígeno
Se administrará aire medicinal/oxígeno
Experimental: Brazo B: Oxígeno seguido de aire medicinal
Se administrará aire medicinal/oxígeno

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Delta CAHI1
Periodo de tiempo: 2 años
Diferencia en CAHI al inicio en comparación con oxígeno suplementario Delta CAHI1: CAHIoxígeno - CAHIbaseline
2 años
Delta CAHI2
Periodo de tiempo: 2 años
Diferencia en CAHI al inicio en comparación con el aire medicinal Delta CAHI2: CAHImedical air - CAHIbaseline
2 años
Diferencia en CAHI1 y CAHI2
Periodo de tiempo: 2 años
Una comparación de cambio en CAHI1 y cambio en CAHI2 DeltaCAHI1: DeltaCAHI2
2 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Índice de excitación1
Periodo de tiempo: 2 años
Diferencia en el índice de excitación al inicio del estudio en comparación con el aire médico Índice de excitación Delta: índice de excitación aire médico - índice de excitación base
2 años
Índice de excitación2
Periodo de tiempo: 2 años
Diferencia en el índice de excitación al inicio en comparación con el oxígeno suplementario Índice de excitación delta: Índice de excitaciónoxígeno - Índice de excitación basal
2 años
Índice de desaturación1
Periodo de tiempo: 2 años
Diferencia en el índice de desaturación al inicio en comparación con el aire médico Índice de excitación delta: índice de desaturación aire médico: índice de desaturación inicial
2 años
Índice de desaturación2
Periodo de tiempo: 2 años
Diferencia en el índice de desaturación al inicio en comparación con el oxígeno suplementario Índice de activación delta: índice de desaturación de oxígeno - índice de desaturación inicial
2 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de septiembre de 2016

Finalización primaria (Estimado)

15 de agosto de 2024

Finalización del estudio (Estimado)

15 de diciembre de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

20 de enero de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de enero de 2017

Publicado por primera vez (Estimado)

25 de enero de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

27 de noviembre de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de noviembre de 2023

Última verificación

1 de noviembre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

INDECISO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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