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Seguridad a largo plazo con vedolizumab intravenoso (IV) en participantes pediátricos con colitis ulcerosa (CU) o enfermedad de Crohn (EC)

28 de abril de 2023 actualizado por: Takeda

Un estudio de extensión de fase 2b para determinar la seguridad a largo plazo de vedolizumab IV en sujetos pediátricos con colitis ulcerosa o enfermedad de Crohn

El propósito de este estudio es determinar el perfil de seguridad del tratamiento a largo plazo con vedolizumab IV en participantes pediátricos con CU o EC.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El fármaco que se está probando en este estudio se llama Vedolizumab. Vedolizumab se está probando para tratar a participantes pediátricos que tienen CU o CD activa de moderada a grave.

Este estudio analizará el perfil de seguridad a largo plazo en los participantes que toman vedolizumab IV. Los participantes serán asignados al azar (por casualidad, como si se lanzara una moneda al aire), lo que no se revelará al participante ni al investigador durante este estudio doble ciego (hasta la semana 40), manteniendo la dosis al ingresar al estudio y aumentando la dosis al empeorar la enfermedad.

El régimen de dosificación seleccionado para el estudio a largo plazo pretende mantener la respuesta clínica a la exposición más baja posible.

A discreción del investigador, los participantes que reciben la dosis baja (150 o 100 miligramos [mg]) de vedolizumab IV se pueden aumentar a la dosis alta (300 o 200 mg) si los participantes muestran un empeoramiento de la enfermedad en 2 visitas consecutivas (programadas o programadas). no programado).

Los participantes que experimentan un empeoramiento continuo de la enfermedad durante el estudio a pesar de que se les administró vedolizumab 300 o 200 mg cada 8 semanas (Q8W) serán descontinuados del estudio.

Se espera que la duración del estudio sea de hasta 5 años, según la tasa de inscripción en el estudio aleatorio doble ciego anterior (MLN0002-2003 [NCT03138655]).

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

59

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Bélgica
    • Brussels
      • Bruxelles, Brussels, Bélgica, 1020
        • Hôpital Universitaire des Enfants Reine Fabiola
    • Flemish Brabant
      • Leuven, Flemish Brabant, Bélgica, 3000
        • Universitair Ziekenhuis Leuven - Campus Gasthuisberg
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • University of California San Francisco
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Estados Unidos, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
        • Nemours Childrens Specialty Care - Jacksonville
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30342
        • Children's Center for Digestive Healthcare
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10031
        • Columbia University Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical Universtiry of South Carolina
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Francia
    • Ile-de-france
      • Paris Cedex 15, Ile-de-france, Francia, 75015
        • Hopital Necker-Enfants Malades - Service de Gastroenterologie-Hepatologie-Nutrition Pediatriques
  • Hungría
    • Borsod-abauj-zemplen
      • Miskolc, Borsod-abauj-zemplen, Hungría, 3526
        • BAZ Megyei Korhaz es Egyetemi Oktatokorhaz
    • Csongrad
      • Szeged, Csongrad, Hungría, 6720
        • Szegedi Tudományegyetem Szent-Györgyi Albert Klinikai Központ
    • Hajdu-bihar
      • Debrecen, Hajdu-bihar, Hungría, 4032
        • Debreceni Egyetem Klinikai Kozpont
  • Israel
      • Haifa, Israel, 3436212
        • Carmel Medical Center
      • Jerusalem, Israel, 9103102
        • Shaare Zedek Medical Center
      • Petach Tiqwa, Israel, 4920235
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center - Dept. of Gastroenterology and Hepatology
      • Zerifin, Israel, 7030000
        • Assaf Harofeh Medical Center
    • Tel Aviv
      • Ramat Gan, Tel Aviv, Israel, 52621
        • The Edmond and Lily Safra Children's Hospital - Sheba Medical Center
  • Polonia
    • Lodzkie
      • Lodz, Lodzkie, Polonia, 91-738
        • Centralny Szpital Kliniczny Uniwersytetu Medycznego w Lodzi Osrodek Pediatryczny im Marii Konopnicki
    • Malopolskie
      • Krakow, Malopolskie, Polonia, 30-663
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Krakowie
    • Podkarpackie
      • Rzeszow, Podkarpackie, Polonia, 35-302
        • Gabinet Lekarski Dr. Hab. N. Med. Bartosz Korczowski
  • Reino Unido
    • Englan
      • London, Englan, Reino Unido, E1 1BB
        • Barts and The London NHS Trust - Children's Clinical Research Facility
  • Ucrania
      • Kharkiv, Ucrania, 61093
        • Kharkiv Regional Clinical Children's Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años a 17 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Es hombre o mujer con UC o CD y tenía entre 2 y 17 años, inclusive, en el momento de la aleatorización para el estudio MLN0002-2003.

    (Nota: un participante sigue siendo elegible para participar en este estudio después de cumplir los 18 años si continúa cumpliendo con los criterios de inclusión y no cumple con ningún criterio de exclusión).

  2. Ha completado el estudio MLN0002-2003 y, en la semana 22, logró una respuesta clínica definida por una reducción de la puntuación parcial de Mayo de >=2 puntos y >=25 % desde el inicio, o una reducción del índice de actividad de la colitis ulcerosa pediátrica (PUCAI) de >=20 puntos desde el inicio para participantes con CU; o una reducción del CDAI definida por una disminución de >=70 puntos desde el valor inicial o una reducción del índice de actividad de la enfermedad de Crohn pediátrica (PCDAI) de >=15 puntos para los participantes con EC.

  3. Puede estar recibiendo una dosis terapéutica de los siguientes medicamentos:

    • Compuestos orales de ácido 5-aminosalicílico (5-ASA).
    • Terapia con corticosteroides orales (prednisona o esteroide equivalente a una dosis menor o igual a [<=] 50 miligramos por día [mg/día], budesonida a una dosis <= 9 mg/día).
    • Tratamiento tópico (rectal) con 5-ASA o corticoides.
    • Probióticos (ejemplo, Saccharomyces boulardii).
    • Antidiarreicos (ejemplo, loperamida, difenoxilato con atropina) para el control de la diarrea crónica.
    • Antibióticos utilizados para el tratamiento de la EC (es decir, ciprofloxacina, metronidazol).
    • Azatioprina (AZA) o 6-mercaptopurina (6-MP) o metotrexato (MTX), siempre que el participante estuviera recibiendo este medicamento durante su participación previa en MLN0002-2003.
  4. Las vacunas del participante están al día según el criterio de inclusión número 10 en MLN0002-2003.

Criterio de exclusión:

  1. Es hembra y está lactando o embarazada.
  2. Tiene hipersensibilidad o alergias al vedolizumab o a alguno de sus excipientes.
  3. Se ha retirado del Estudio MLN0002-2003.
  4. Ha desarrollado alguna nueva insuficiencia cardiovascular inestable o no controlada, insuficiencia cardíaca de moderada a grave (clase III o IV de la Asociación de Nueva York), pulmonar, hepática, renal, gastrointestinal (GI), genitourinaria, hematológica, de la coagulación, inmunológica, endocrina/metabólica, neurológica o otro trastorno médico que, en opinión del investigador, podría confundir los resultados del estudio o comprometer la seguridad de los participantes.
  5. Tiene una lista de verificación de síntomas subjetivos de leucoencefalopatía multifocal progresiva (LMP) positiva antes de la administración de la primera dosis del fármaco del estudio.
  6. Actualmente requiere una intervención quirúrgica mayor para CU o EC (por ejemplo, resección intestinal), o se anticipa que requerirá una intervención quirúrgica mayor para CU o CD durante el estudio.
  7. Tiene otras comorbilidades graves que limitarán su capacidad para completar el estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Doble

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Grupo de dosis alta de vedolizumab
Los participantes con CU o EC que tengan un peso inicial mayor o igual a (>=) 30 kilogramos (kg) recibirán 300 mg de vedolizumab y los participantes con CU o EC que tengan un peso inicial inferior a (<) 30 kg recibirán vedolizumab 200 mg , infusión IV, cada 8 semanas hasta que vedolizumab IV esté disponible comercialmente para indicaciones pediátricas en el país del participante o hasta que estén disponibles otros programas de acceso a medicamentos (lo que suceda primero), el participante cumpla 18 años de edad y pueda hacer la transición a comercial medicamento (hasta aproximadamente 8 años).
Droga: Vedolizumab
Infusión intravenosa de vedolizumab
Otros nombres:
  • MLN0002
  • ENTIVIO
  • KYNTELES
Experimental: Grupo de dosis baja de vedolizumab
Los participantes con CU o EC que tengan un peso inicial de >= 30 kg recibirán 150 mg de vedolizumab y los participantes con CU o CD que tengan un peso inicial de <30 kg recibirán una infusión IV de 100 mg de vedolizumab, cada 8 semanas hasta que vedolizumab IV esté comercialmente disponible para pacientes pediátricos. indicación(es) en el país del participante o hasta que otros programas de acceso a medicamentos estén disponibles (lo que suceda primero), el participante cumpla 18 años y pueda hacer la transición a medicamentos comerciales (hasta aproximadamente 8 años).
Droga: Vedolizumab
Infusión intravenosa de vedolizumab
Otros nombres:
  • MLN0002
  • ENTIVIO
  • KYNTELES

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta aproximadamente 8 años
Un evento adverso (EA) se define como cualquier evento médico adverso en un participante de una investigación clínica al que se le administró un medicamento; no necesariamente tiene que tener una relación causal con este tratamiento. Por lo tanto, un EA puede ser cualquier signo desfavorable e imprevisto (por ejemplo, un hallazgo de laboratorio anormal clínicamente significativo), síntoma o enfermedad asociado temporalmente con el uso de un medicamento, ya sea que se considere relacionado con el medicamento o no. Un TEAE se define como un evento adverso con un inicio que ocurre después de recibir el fármaco del estudio.
Línea de base hasta aproximadamente 8 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de participantes con CU que cumplen con la respuesta clínica según la puntuación completa de Mayo en la semana 32
Periodo de tiempo: Semana 32
La respuesta clínica se define como una reducción continua en la puntuación completa de Mayo de >= 3 puntos desde el inicio (al inicio de MLN0002-2003) y una disminución continua en la subpuntuación de sangrado rectal de >= 1 punto desde el inicio, o una subpuntuación absoluta de sangrado rectal de <= 1 punto. El puntaje de Mayo es un instrumento diseñado para medir la actividad de la enfermedad de la CU. Consta de 4 subpuntuaciones: frecuencia de las deposiciones, sangrado rectal, hallazgos en la endoscopia y calificación del médico de la actividad de la enfermedad, cada una calificada de 0 a 3, donde las puntuaciones más altas indican una enfermedad más grave. Estas puntuaciones se suman para dar un rango de puntuación total de 0 a 12; donde las puntuaciones más altas indican una enfermedad más grave.
Semana 32
Porcentaje de participantes con EC que cumplen con la respuesta clínica basada en una reducción del 50 por ciento (%) en la puntuación endoscópica simple para la enfermedad de Crohn (SES-CD) en la semana 32
Periodo de tiempo: Semana 32
La respuesta clínica se define como una reducción del 50 % en la puntuación SES-CD en la endoscopia en comparación con la endoscopia inicial (al inicio de MLN0002-2003) y una reducción continua en el CDAI que es una disminución de >=70 puntos con respecto al índice de actividad de la enfermedad de Crohn inicial ( CDAI) puntuación al inicio de MLN0002-2003. CDAI es una herramienta de investigación utilizada para cuantificar los síntomas de los participantes con la enfermedad de Crohn. SES-CD consta de 3 variables: tamaño de la úlcera, superficies ulceradas y afectadas y presencia de estrechamiento, cada una de las cuales se gradúa de 0 a 3 con una puntuación de 0 significa que no hay lesiones colónicas o cicatrización de la mucosa, y SES-CD mayor que (>) 1 indica la presencia de lesiones mucosas.
Semana 32
Tiempo hasta la enfermedad inflamatoria intestinal mayor (EII) - Eventos relacionados
Periodo de tiempo: Línea de base hasta aproximadamente 8 años
Los principales eventos relacionados con la EII incluyeron hospitalizaciones, cirugías o procedimientos debido a CU y EC.
Línea de base hasta aproximadamente 8 años
Cambio desde el inicio en las puntuaciones totales y de subescala de IMPACT-III en la semana 24 y cada 24 semanas, a partir de entonces hasta 8 años
Periodo de tiempo: Línea de base hasta aproximadamente 8 años
El cuestionario IMPACT-III es una medida autoinformada con 35 preguntas cerradas que abarcan 6 dominios: Síntomas intestinales (7 ítems), Síntomas sistémicos (3 ítems), Funcionamiento social (12 ítems), Imagen corporal (3 ítems), Tratamiento/Intervenciones (3 ítems), y Funcionamiento Emocional (7 ítems). El IMPACT-III utiliza una escala Likert de 5 puntos que van del 1 al 5 para todas las respuestas. La puntuación de resultado varía de 35 a 175, y las puntuaciones más altas sugieren una mejor calidad de vida.
Línea de base hasta aproximadamente 8 años
Altura Velocidad en la semana 48 y cada 48 semanas, a partir de entonces hasta los 8 años
Periodo de tiempo: Línea de base hasta aproximadamente 8 años
La velocidad de altura (centímetro por año [cm/año]) es el cambio de altura por año.
Línea de base hasta aproximadamente 8 años
Cambio desde el inicio en la altura en la semana 24 y cada 24 semanas, a partir de entonces hasta los 8 años
Periodo de tiempo: Línea de base hasta aproximadamente 8 años
Línea de base hasta aproximadamente 8 años
Cambio desde el valor inicial en el peso en la semana 24 y cada 24 semanas, a partir de entonces hasta los 8 años
Periodo de tiempo: Línea de base hasta aproximadamente 8 años
Línea de base hasta aproximadamente 8 años
Cambio desde el inicio en el índice de masa corporal (IMC) en la semana 24 y cada 24 semanas, a partir de entonces hasta 8 años
Periodo de tiempo: Línea de base hasta aproximadamente 8 años
IMC = Peso (en kilogramos)/altura^2 (en metros).
Línea de base hasta aproximadamente 8 años
Porcentaje de participantes que alcanzan el estadio V de Tanner
Periodo de tiempo: Línea de base hasta aproximadamente 8 años
Tanner Stage Evaluation es una escala utilizada para evaluar los parámetros de crecimiento estandarizados por edad, sexo y desarrollo puberal. Desarrollo puberal femenino por etapas según el desarrollo del vello púbico y el tamaño de los senos; Desarrollo puberal masculino por etapas según el tamaño de los genitales y el desarrollo del vello púbico. Clasificado en 5 etapas: etapa 1 (sin desarrollo) a 5 (desarrollo similar al adulto en cantidad y tamaño). La etapa de Tanner se evalúa a los 16 años o antes para las mujeres o a los 17 años para los hombres.
Línea de base hasta aproximadamente 8 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Takeda

Colaboradores

Takeda Development Center Americas, Inc.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

30 de julio de 2018

Finalización primaria (Anticipado)

26 de mayo de 2025

Finalización del estudio (Anticipado)

24 de noviembre de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

20 de junio de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de junio de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

22 de junio de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

3 de mayo de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

28 de abril de 2023

Última verificación

1 de abril de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • Vedolizumab-2005
  • 2017-002182-21 (Número EudraCT)
  • U1111-1176-5741 (Otro identificador: WHO)
  • 17/NE/0258 (Identificador de registro: NRES)
  • MOH_2017-09-18_000649 (Otro identificador: CRS)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Takeda brinda acceso a los datos de participantes individuales anonimizados (IPD) para estudios elegibles para ayudar a los investigadores calificados a abordar objetivos científicos legítimos (el compromiso de intercambio de datos de Takeda está disponible en https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Estos IPD se proporcionarán en un entorno de investigación seguro luego de la aprobación de una solicitud de intercambio de datos y bajo los términos de un acuerdo de intercambio de datos.

Criterios de acceso compartido de IPD

La IPD de los estudios elegibles se compartirá con investigadores calificados de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en https://vivli.org/ourmember/takeda/. Para las solicitudes aprobadas, los investigadores tendrán acceso a datos anónimos (para respetar la privacidad del paciente de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables) y con la información necesaria para abordar los objetivos de la investigación según los términos de un acuerdo de intercambio de datos.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • CIF
  • RSC

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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