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PET/TC con 68Ga-NY104 en la enfermedad de Von Hippel-Lindau

9 de mayo de 2023 actualizado por: Peking Union Medical College Hospital

68Ga-NY104 PET/CT e imágenes convencionales en pacientes con enfermedad de Von Hippel-Lindau: un estudio prospectivo de imágenes comparativas de un solo centro y un solo brazo

Este es un estudio de fase 2 de diagnóstico prospectivo, de un solo brazo y de un solo centro en pacientes con enfermedad de von Hippel-Lindau. La enfermedad de VHL es un síndrome raro caracterizado por mutación del gen VHL y activación de HIF. Aunque se dispone de pruebas genéticas, las manifestaciones del síndrome son variadas; por lo tanto, las imágenes juegan un papel crucial en la identificación de anomalías y el posterior seguimiento de las lesiones. Por ahora, las imágenes convencionales sirven como la principal modalidad radiológica en la caracterización de la enfermedad de VHL. En este estudio, nuestro objetivo es evaluar la sensibilidad de la PET/TC con 68Ga-NY104 en pacientes con enfermedad de VHL. 68Ga-NY104 es un nuevo marcador de PET de molécula pequeña que se dirige a la anhidrasa carbónica IX, que es un objetivo posterior de HIF y se sobreexpresa en la activación de HIF. Es probable que la PET/TC con 68Ga-NY104 funcione como una herramienta de imagen sensible para identificar tumores relacionados con VHL y que afecte el manejo del paciente si se identifican lesiones adicionales.

Las hipótesis de este estudio son que

  • 68Ga-NY104 PET/CT se puede utilizar como una modalidad de imagen eficaz en el síndrome de VHL con alta sensibilidad
  • La PET/TC con 68Ga-NY104 puede detectar lesiones que no se detectan en las imágenes convencionales y puede tener un impacto en el tratamiento.

Un total de 19 pacientes serán reclutados en el Peking Union Medical College Hospital. Como criterio de valoración exploratorio, se realizará un subestudio PET/TC con 68Ga-NODAGA-LM3 en pacientes con evidencia de tumores neuroendocrinos.

Descripción general del estudio

Descripción detallada

Hipótesis

Las hipótesis de este estudio son que

  • 68Ga-NY104 PET/CT se puede utilizar como una modalidad de imagen eficaz en el síndrome de VHL con alta sensibilidad
  • La PET/TC con 68Ga-NY104 puede detectar lesiones que no se detectan en las imágenes convencionales y puede tener un impacto en el tratamiento.

Objetivos

Objetivo principal 1. Determinar la sensibilidad de la PET/TC con 68Ga-NY104 utilizando imágenes convencionales como referencia.

Objetivos secundarios

  1. Determinar el impacto de gestión incremental de 68Ga-NY104 PET/CT
  2. Evaluar la concordancia interobservador de 68Ga-NY104 PET/CT comparando las dos lecturas independientes ciegas

objetivo exploratorio

1. Comparar la sensibilidad por paciente, por región y por lesión de la PET/TC con 68Ga-NY104 con la PET/TC con 68Ga-NODAGA-LM3 en un criterio de valoración exploratorio

Puntos finales

Criterio de valoración principal 1. Tasa positiva por paciente, por región y por lesión de 68Ga-NY104 utilizando imágenes convencionales como datos reales.

Criterios de valoración secundarios

  1. Impacto incremental de la PET/TC con 68Ga-NY104 en la elección del tratamiento, definido como una decisión de alterar el plan de tratamiento original (basado en imágenes convencionales) después de considerar el resultado de la PET/TC con 68Ga-NY104 (el impacto se clasifica como alto, medio , impacto incremental bajo o nulo.)
  2. Acuerdo del observador en la interpretación de 68Ga-NY104 PET/CT entre los dos lectores independientes de medicina nuclear.

Criterios de valoración exploratorios

1. Tasa positiva por paciente, por región y por lesión de 68Ga-NODAGA-LM3 utilizando imágenes convencionales como datos reales.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Anticipado)

19

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Li Huo, MD
  • Número de teléfono: 18612672038
  • Correo electrónico: huoli@pumch.cn

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Porcelana, 100730
        • Reclutamiento
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Diagnóstico de enfermedad de VHL, según la guía CSCO de 2022, si se cumple alguno de los siguientes criterios: alteración de VHL en la línea germinal, antecedentes familiares de síndrome de VHL y presencia de al menos un tumor relacionado con VHL (incluido hemangioblastoma, tumor de células renales de células claras). , feocromocitoma, paraganglioma, tumor neuroendocrino pancreático, etc.), dos o más hemangioblastomas, hemangioblastomas y feocromocitomas, hemangioblastomas y tumores de células renales de células claras.
  2. Edad ≥ 18 años
  3. Consentimiento informado por escrito proporcionado para la participación en el ensayo
  4. En opinión del investigador, dispuesto y capaz de cumplir con los procedimientos requeridos del estudio.

Criterio de exclusión:

  1. Pacientes en tratamiento con VEGF TKI < 1 semana antes de PET/TC con 68Ga-NY104. Se sabe que TKI afecta la unión de girentuximab en pacientes con ccRCC y se espera que tenga el mismo efecto sobre 68Ga-NY104. Si los pacientes estaban en tratamiento con VEGF TKI, como sunitinib, sorafenib, cabozantinib, pazopanib o lenvatinib, se requiere un lavado de una semana antes de la PET/TC con 68Ga-NY104.
  2. Pacientes en tratamiento con antagonistas de HIF < 3 meses antes de la PET/TC con 68Ga-NY104. CA9, que codifica la anhidrasa carbónica IX (CAIX), es uno de los genes más fuertemente regulados por HIF-1. El antagonista de HIF, como Belzutifan, podría afectar la expresión de CAIX y, por lo tanto, la unión de 68Ga-NY104 al tumor. Se requiere un retiro de al menos 3 meses para el antagonista de HIF.
  3. Pacientes con reacción alérgica conocida al medio de contraste CT o MR.
  4. Pacientes con disfunción renal
  5. Embarazo o lactancia.
  6. Claustrofobia severa.
  7. Si el paciente se someterá a una PET/TC exploratoria con 68Ga-NODGA-LM3 y recibe un análogo de somatostatina fría (como Octreotide y Lanreotide), el 68Ga-NODGA-LM3 debe inyectarse al menos 24 horas después de la inyección del análogo de somatostatina fría. Los pacientes que infrinjan este criterio no podrán asistir al estudio PET/TC exploratorio con 68Ga-NODGA-LM3, pero seguirán siendo elegibles para el estudio principal.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Diagnóstico
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Brazo de diagnóstico por imagen
68Ga-NY104 PET/CT MRI de cerebro con contraste y TC de abdomen y pelvis con contraste 68Ga-NODAGA-LM3 PET/CT (exploratorio)

Se espera que la PET/TC con 68Ga-NY104 se complete dentro de los 21 días posteriores a la selección. A los participantes se les administrará un único bolo intravenoso de 68Ga-NY104 (1,8-2,2 MBq por kilogramo de peso corporal). La exploración PET/CT se realizará entre 45 y 75 minutos después de la inyección de 68Ga-NY104.

Las imágenes convencionales deben realizarse en el plazo de un mes a partir de la PET/TC 68Ga-NY104. Incluye resonancia magnética del cerebro con contraste y tomografía computarizada del abdomen y la pelvis con contraste.

La PET/TC con 68Ga-NODAGA-LM3 es opcional en pacientes con evidencia o sospecha de feocromocitoma, paraganglioma o tumor neuroendocrino pancreático. Se les anima a someterse a una PET/TC exploratoria con 68Ga-NODAGA-LM3 para una mejor evaluación de los tumores neuroendocrinos. La decisión, sin embargo, depende de los participantes. La PET/TC con 68Ga-NODAGA-LM3 debe realizarse en el plazo de un mes después de la PET/TC con 68Ga-NY104. Los detalles de 68Ga-NODAGA-LM3 PET/CT son similares a los de 68Ga-NY104 PET/CT.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Lectura binaria de lesiones identificadas en 68Ga-NY104 PET/TC
Periodo de tiempo: Desde la finalización del estudio hasta 1 mes después de la finalización
Definir lesión como lesión PET positiva o PET negativa
Desde la finalización del estudio hasta 1 mes después de la finalización
El número de lesiones PET positivas con (68Ga-NY104)
Periodo de tiempo: Desde la finalización del estudio hasta 1 mes después de la finalización
Cuente el número de lesiones (si hay más de 10, regístrelo como >10)
Desde la finalización del estudio hasta 1 mes después de la finalización
El número de regiones positivas de PET (68Ga-NY104)
Periodo de tiempo: Desde la finalización del estudio hasta 1 mes después de la finalización
Cualquier región con al menos una lesión PET positiva (68Ga-NY104) se considera región relacionada con VHL (68Ga-NY104) PET positiva
Desde la finalización del estudio hasta 1 mes después de la finalización
El número de pacientes con PET positivo para (68Ga-NY104)
Periodo de tiempo: Desde la finalización del estudio hasta 1 mes después de la finalización
Cualquier paciente con al menos una lesión PET positiva (68Ga-NY104) se considera paciente relacionado con VHL (68Ga-NY104) PET positivo
Desde la finalización del estudio hasta 1 mes después de la finalización
Puntuación de las lesiones identificadas en imágenes convencionales como muy improbable/improbable/indeterminada/probable/muy probable (puntuación 1-5)
Periodo de tiempo: Desde la finalización del estudio hasta 1 mes después de la finalización
La probabilidad de una neoplasia relacionada con VHL se calificará combinando todas las características de imágenes disponibles, incluido el patrón de realce, la ubicación típica y la distribución solitaria, multicéntrica o bilateral.
Desde la finalización del estudio hasta 1 mes después de la finalización
El número de lesiones positivas de imágenes convencionales
Periodo de tiempo: Desde la finalización del estudio hasta 1 mes después de la finalización
Cuente el número de lesiones (si hay más de 10, regístrelo como >10)
Desde la finalización del estudio hasta 1 mes después de la finalización
El número de regiones positivas de imágenes convencionales
Periodo de tiempo: Desde la finalización del estudio hasta 1 mes después de la finalización
Cualquier región con al menos una lesión relacionada con VHL positiva con imágenes convencionales se considera región relacionada con VHL positiva con imágenes convencionales.
Desde la finalización del estudio hasta 1 mes después de la finalización
El número de pacientes con imágenes convencionales positivas
Periodo de tiempo: Desde la finalización del estudio hasta 1 mes después de la finalización
Cualquier paciente con al menos una lesión relacionada con VHL positiva con imágenes convencionales se considera paciente relacionado con VHL con imágenes convencionales positivas.
Desde la finalización del estudio hasta 1 mes después de la finalización

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
La intención del plan de manejo inicial (Plan 1) basado en imágenes convencionales
Periodo de tiempo: Desde la finalización del estudio hasta 1 mes después de la finalización
Intención del plan de manejo (curativo, paliativo o de vigilancia): cabe señalar que la intención curativa en el presente estudio podría ser específica de órgano. Por ejemplo, si el paciente tiene hemangioblastomas del SNC asintomáticos y un carcinoma de células renales único, la intención de resecar el carcinoma de células renales debe definirse como "curativa", incluso si los hemangioblastomas del SNC no se tratan.
Desde la finalización del estudio hasta 1 mes después de la finalización
La intención del plan de manejo posterior a la PET (Plan 2) basado en toda la información disponible, incluidos los resultados de imágenes convencionales, 68Ga-NY104 PET/CT y estudios de confirmación adicionales.
Periodo de tiempo: Desde la finalización del estudio hasta 1 mes después de la finalización
Intención del plan de manejo (curativo, paliativo o de vigilancia): cabe señalar que la intención curativa en el presente estudio podría ser específica de órgano. Por ejemplo, si el paciente tiene hemangioblastomas del SNC asintomáticos y un carcinoma de células renales único, la intención de resecar el carcinoma de células renales debe definirse como "curativa", incluso si los hemangioblastomas del SNC no se tratan.
Desde la finalización del estudio hasta 1 mes después de la finalización
El plan de manejo especificado del plan de manejo inicial (Plan 1) basado en imágenes convencionales
Periodo de tiempo: Desde la finalización del estudio hasta 1 mes después de la finalización
Plan de manejo específico para cada paciente que incluya detalles de cirugía o tratamiento médico o vigilancia activa. Para cirugía, esto incluirá el tipo de cirugía (p. ej., nefrectomía parcial o nefrectomía radical, con o sin disección de ganglios linfáticos). Para el tratamiento médico, esto incluirá el régimen, la dosis y la frecuencia del plan de tratamiento. Para la vigilancia activa, incluirá el tipo y la frecuencia de la modalidad.
Desde la finalización del estudio hasta 1 mes después de la finalización
El plan de manejo especificado del plan de manejo post-PET (Plan 2) basado en toda la información disponible, incluidos los resultados de imágenes convencionales, 68Ga-NY104 PET/CT y estudios de confirmación adicionales.
Periodo de tiempo: Desde la finalización del estudio hasta 1 mes después de la finalización
Plan de manejo específico para cada paciente que incluya detalles de cirugía o tratamiento médico o vigilancia activa. Para cirugía, esto incluirá el tipo de cirugía (p. ej., nefrectomía parcial o nefrectomía radical, con o sin disección de ganglios linfáticos). Para el tratamiento médico, esto incluirá el régimen, la dosis y la frecuencia del plan de tratamiento. Para la vigilancia activa, incluirá el tipo y la frecuencia de la modalidad.
Desde la finalización del estudio hasta 1 mes después de la finalización

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Lectura binaria de lesiones identificadas en 68Ga-NODAGA-LM3 PET/CT como lesiones PET positivas o lesiones PET negativas
Periodo de tiempo: Desde la finalización del estudio hasta 1 mes después de la finalización
Definir lesión como lesión PET positiva o PET negativa
Desde la finalización del estudio hasta 1 mes después de la finalización
El número de lesiones PET positivas con (68Ga-NODAGA-LM3)
Periodo de tiempo: Desde la finalización del estudio hasta 1 mes después de la finalización
Cuente el número de lesiones (si hay más de 10, regístrelo como >10)
Desde la finalización del estudio hasta 1 mes después de la finalización
El número de regiones positivas de PET (68Ga-NODAGA-LM3)
Periodo de tiempo: Desde la finalización del estudio hasta 1 mes después de la finalización
Cualquier región con al menos una lesión PET positiva (68Ga-NODAGA-LM3) se considera región relacionada con VHL (68Ga-NODAGA-LM3) PET positiva
Desde la finalización del estudio hasta 1 mes después de la finalización
El número de pacientes con PET positivo para (68Ga-NODAGA-LM3)
Periodo de tiempo: Desde la finalización del estudio hasta 1 mes después de la finalización
Todo paciente con al menos una lesión PET positiva (68Ga-NODAGA-LM3) se considera paciente relacionado con VHL (68Ga-NODAGA-LM3) PET positivo
Desde la finalización del estudio hasta 1 mes después de la finalización

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Investigadores

  • Investigador principal: Li Huo, MD, Peking Uion Medical College Hospital

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Anticipado)

1 de mayo de 2023

Finalización primaria (Anticipado)

1 de mayo de 2025

Finalización del estudio (Anticipado)

31 de diciembre de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

9 de marzo de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de marzo de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

12 de abril de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

11 de mayo de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de mayo de 2023

Última verificación

1 de mayo de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

Descripción del plan IPD

Disponible a pedido

Marco de tiempo para compartir IPD

Dentro de los 2 años posteriores a la publicación de los principales resultados

Criterios de acceso compartido de IPD

Sin límite.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • CIF
  • CÓDIGO_ANALÍTICO
  • RSC

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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