Sikiön leikkaus keskivaikeaan vasemmanpuoleiseen synnynnäiseen palleatyrään. (TOTAL moderate)
maanantai 30. marraskuuta 2020 päivittänyt: Jan Deprest, University Hospital, Gasthuisberg
Satunnaistettu fetoskooppinen endoluminaalinen henkitorven tukos (FETO) versus raskaudenaikainen hoito raskauden aikana sikiöillä, joilla on vasemmanpuoleinen ja eristetty synnynnäinen palleatyrä ja kohtalainen keuhkohypoplasia.
Eristetty synnynnäinen palleatyrä (CDH) voidaan diagnosoida synnytystä edeltävänä aikana, ja se liittyy edelleen 30 %:n mahdollisuuteen perinataaliseen kuolemaan ja sairastumiseen pääasiassa keuhkojen hypoplasiasta ja keuhkoverenpaineesta johtuen. Lisäksi eloonjääneillä on korkea sairastuvuusaste ja merkkejä bronkopulmonaalisesta dysplasiasta yli 70 %:ssa tapauksista. Näiden riski voidaan ennustaa synnytystä edeltävästi ultraäänimittauksella havaitusta/odotetusta keuhkojen pinta-alasta pään ympärysmittaan (O/E LHR), joka on keuhkojen hypoplasian mitta. Myös maksan sijainti ennustaa lopputulosta.
Ehdotuksen tekevä konsortio on kehittänyt synnytystä edeltävän terapeuttisen lähestymistavan, joka koostuu perkutaanisesta fetoskooppisesta endoluminaalisesta henkitorven tukkeutumisesta (FETO), jonka jälkeen pallo poistetaan. Molemmat toimenpiteet tehdään ihon kautta, nyt on kokemusta yli 150 tapauksesta ja sen on osoitettu olevan turvallinen äidille. Olemme havainneet, että sikiöiden eloonjääminen on parantunut ja ennustettu eloonjäämismahdollisuus on alle 30 % (kutsutaan sikiöiksi, joilla on vaikea keuhkojen hypoplasia; O/E LHR < 25 % ja maksatyrä) keskimäärin 55 %:iin. Myös sairastuvuus vähenee ilmeisesti, kun bronkopulmonaalisen dysplasian määrä laskee arvioidusta yli 70 %:sta alle 40 %:iin samassa vaikeusasteryhmässä.
Lisäksi olemme osoittaneet, että FETO:n tulokset ennustetaan LHR-mittauksella ennen toimenpidettä, joten parempia tuloksia voidaan odottaa sikiöillä, joiden keuhkokoko on suurempi. Siksi pyrimme nyt tarjoamaan FETO:ta sikiöille, joilla on kohtalainen CDH (=O/E LHR 25-34,9%, maksan asennosta riippumatta sekä O/E LHR 35-44,9 % maksan rintakehänsisäisen herniation yhteydessä). Odotetusti hoidettuna postnataalinen eloonjäämisaste on 55 %.
Tässä tutkimuksessa testataan, lisääkö tilapäinen sikiön henkitorven tukkeuma kuin odotettavissa oleva hoito raskauden aikana. Molemmat, joita seuraa standardoitu postnataalinen hoito, lisää eloonjäämistä tai vähentää happiriippuvuutta 6 kuukauden iässä. Ilmapallo asetetaan 30-31+6-viikon väliin ja poistetaan 34-34+6-viikkojen välillä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
196
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Queensland
-
Brisbane, Queensland, Australia, 4101
- Mater Mother's Hospital
-
-
-
-
-
Leuven, Belgia, 3000
- University Hospitals Leuven
-
-
-
-
Catalunya
-
Barcelona, Catalunya, Espanja, 08028
- Hospital Clínic Barcelona
-
-
-
-
-
Milan, Italia, 20122
- Ospedale Maggiore Policlinico
-
Rome, Italia, 00123
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X5
- Mount Sinai Hospital
-
-
-
-
-
Warsaw, Puola
- 1st Department of Obstetrics and Gynecology, Medical University of Warsaw
-
-
-
-
-
Clamart, Ranska, 92141
- Hôpital Antoine Béclère
-
Paris, Ranska, 75743
- Hôpital Necker - Enfants Malades
-
-
-
-
-
Bonn, Saksa, 53105
- University Hospital of Bonn
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE5 9RS
- King's College Hospital
-
-
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- University of Texas Health Science Center
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Baylor College of Medicine/Texas Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Nainen
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 18-vuotiaat tai sitä vanhemmat potilaat, jotka voivat antaa suostumuksensa
- Yksittäinen raskaus
- Anatomisesti ja kromosomaalisesti normaali sikiö
- Vasemmanpuoleinen palleatyrä
- Raskaus satunnaistuksen yhteydessä ennen 31 viikkoa plus 5 päivää (niin, että okkluusio tehdään viimeistään 31 viikkoa plus 6 päivää)
Arvioitu kohtalainen keuhkojen hypoplasia, joka määritellään synnytystä edeltävästi seuraavasti:
- O/E LHR 25-34,9 % (sisältyy; maksan asennosta riippumatta)
- O/E LHR 35-44,9 % (sisältyy), joilla on intrathoracic maksatyrä ultraäänellä tai MRI:llä määritettynä
- Satunnaistamisen hyväksyminen ja seuraukset jatkohoidolle raskauden aikana ja sen jälkeen.
- Potilaiden on otettava vastuu siitä, että he pysyvät FETO-keskuksen lähellä tai siellä tai voivat matkustaa nopeasti ja hyväksyttävän ajan kuluessa FETO-keskukseen, kunnes ilmapallo poistetaan.
- Aiotun synnytyksen jälkeisen hoitokeskuksen on tilattava "standardoidun postnataalisen hoidon" ehdotetut ohjeet.
- Anna kirjallinen suostumus osallistuaksesi tähän RCT:hen
Poissulkemiskriteerit:
- Äidin vasta-aihe fetoskooppiselle leikkaukselle tai vaikea sairaus raskauden aikana, mikä lisää sikiön interventioriskin
- Tekniset rajoitukset, jotka estävät sikiön tähystysleikkauksen, kuten vakava äidin liikalihavuus, kohdun fibroidit tai mahdollisesti muut, joita ei ole odotettu tätä protokollaa kirjoitettaessa.
- Ennenaikainen synnytys, kohdunkaula lyhennetty (<15 mm satunnaistuksessa) tai kohdun poikkeama, joka altistaa voimakkaasti ennenaikaiselle synnytykselle, istukan previa
- Potilaan ikä alle 18 vuotta
- Psykososiaalinen kelpaamattomuus, joka estää suostumuksen
- Palleatyrä: oikeanpuoleinen tai molemminpuolinen, suuria poikkeavuuksia, eristetty vasemmanpuoleinen O/E LHR -rajojen ulkopuolella sisällyttämiskriteerien osalta
- Potilas kieltäytyy satunnaistamisesta tai palaamisesta FETO-keskukseen sinä aikana, jolloin hengitystiet ovat tukossa tai ilmapallon valinnaisesta poistamisesta
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: FETO
synnytystä edeltävä FETO viikolla 30-31+6 ja poisto 34-34+6 vkolla, jota seuraa standardoitu synnytyksen jälkeinen hoito
|
Prenataalinen ilmapallon asettaminen viikolla 30-31+6 ja poisto 34-34+6 vkolla
|
|
Ei väliintuloa: Odotettu hallinta
raskaudenaikainen hoito, jota seuraa standardoitu vastasyntyneiden hoito
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Selviytyminen kotiutuksen yhteydessä
Aikaikkuna: NICU:sta kotiuttamishetkellä noin 2 kuukautta
|
NICU:sta kotiuttamishetkellä noin 2 kuukautta
|
|
Lisähappea 6 kuukauden iässä
Aikaikkuna: 6 kuukauden iässä
|
6 kuukauden iässä
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Happiriippuvuuden luokitus
Aikaikkuna: 28–56 elinpäivää, jos syntynyt > 32 viikkoa; 36 viikon iässä kuukautisten jälkeen, jos syntynyt <32 viikkoa
|
28–56 elinpäivää, jos syntynyt > 32 viikkoa; 36 viikon iässä kuukautisten jälkeen, jos syntynyt <32 viikkoa
|
|
Keuhkoverenpainetauti
Aikaikkuna: NICU-hoidon aikana
|
NICU-hoidon aikana
|
|
Kehonulkoisen kalvohapetuksen käyttö
Aikaikkuna: NICU-hoidon aikana
|
NICU-hoidon aikana
|
|
Muutos O/E LHR:ssä FETO:n jälkeen
Aikaikkuna: ennen irrottamista
|
ennen irrottamista
|
|
NICU-päiviä
Aikaikkuna: NICU-hoidon aikana
|
NICU-hoidon aikana
|
|
päivän hengitystuki
Aikaikkuna: NICU-hoidon aikana
|
NICU-hoidon aikana
|
|
Periventrikulaarinen leukomalasia
Aikaikkuna: NICU-hoidon aikana
|
NICU-hoidon aikana
|
|
Vastasyntyneen sepsis
Aikaikkuna: NICU-hoidon aikana
|
NICU-hoidon aikana
|
|
Intraventrikulaarinen verenvuoto
Aikaikkuna: NICU-hoidon aikana
|
NICU-hoidon aikana
|
|
Keskosten retinopatia
Aikaikkuna: NICU-hoidon aikana
|
NICU-hoidon aikana
|
|
Päiviä täyteen enteraaliseen ruokintaan
Aikaikkuna: NICU-hoidon aikana
|
NICU-hoidon aikana
|
|
Gastroesofageaalinen refluksi
Aikaikkuna: NICU-hoidon aikana
|
NICU-hoidon aikana
|
|
Synnytyksen jälkeisen leikkauksen päivä
Aikaikkuna: NICU-hoidon aikana
|
NICU-hoidon aikana
|
|
Laastarin käyttö
Aikaikkuna: synnytyksen jälkeisen leikkauksen aikaan
|
synnytyksen jälkeisen leikkauksen aikaan
|
|
Vian koko
Aikaikkuna: synnytyksen jälkeisen leikkauksen aikaan
|
synnytyksen jälkeisen leikkauksen aikaan
|
|
Elossa olevien päivien lukumäärä synnytyksen jälkeisen kuoleman tapauksessa
Aikaikkuna: NICU-hoidon aikana
|
NICU-hoidon aikana
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojen puheenjohtaja: Jan A Deprest, MD PhD, Universitaire Ziekenhuizen KU Leuven
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Jani JC, Nicolaides KH, Gratacos E, Valencia CM, Done E, Martinez JM, Gucciardo L, Cruz R, Deprest JA. Severe diaphragmatic hernia treated by fetal endoscopic tracheal occlusion. Ultrasound Obstet Gynecol. 2009 Sep;34(3):304-10. doi: 10.1002/uog.6450.
- Deprest J, Gratacos E, Nicolaides KH; FETO Task Group. Fetoscopic tracheal occlusion (FETO) for severe congenital diaphragmatic hernia: evolution of a technique and preliminary results. Ultrasound Obstet Gynecol. 2004 Aug;24(2):121-6. doi: 10.1002/uog.1711. Erratum In: Ultrasound Obstet Gynecol. 2004 Oct;24(5):594.
- Deprest J, Jani J, Gratacos E, Vandecruys H, Naulaers G, Delgado J, Greenough A, Nicolaides K; FETO Task Group. Fetal intervention for congenital diaphragmatic hernia: the European experience. Semin Perinatol. 2005 Apr;29(2):94-103. doi: 10.1053/j.semperi.2005.04.006.
- Done E, Gucciardo L, Van Mieghem T, Jani J, Cannie M, Van Schoubroeck D, Devlieger R, Catte LD, Klaritsch P, Mayer S, Beck V, Debeer A, Gratacos E, Nicolaides K, Deprest J. Prenatal diagnosis, prediction of outcome and in utero therapy of isolated congenital diaphragmatic hernia. Prenat Diagn. 2008 Jul;28(7):581-91. doi: 10.1002/pd.2033.
- Deprest JA, Hyett JA, Flake AW, Nicolaides K, Gratacos E. Current controversies in prenatal diagnosis 4: Should fetal surgery be done in all cases of severe diaphragmatic hernia? Prenat Diagn. 2009 Jan;29(1):15-9. doi: 10.1002/pd.2108. No abstract available.
- Deprest JA, Gratacos E, Nicolaides K, Done E, Van Mieghem T, Gucciardo L, Claus F, Debeer A, Allegaert K, Reiss I, Tibboel D. Changing perspectives on the perinatal management of isolated congenital diaphragmatic hernia in Europe. Clin Perinatol. 2009 Jun;36(2):329-47, ix. doi: 10.1016/j.clp.2009.03.004.
- Deprest J, Brady P, Nicolaides K, Benachi A, Berg C, Vermeesch J, Gardener G, Gratacos E. Prenatal management of the fetus with isolated congenital diaphragmatic hernia in the era of the TOTAL trial. Semin Fetal Neonatal Med. 2014 Dec;19(6):338-48. doi: 10.1016/j.siny.2014.09.006. Epub 2014 Nov 11.
- Dekoninck P, Gratacos E, Van Mieghem T, Richter J, Lewi P, Ancel AM, Allegaert K, Nicolaides K, Deprest J. Results of fetal endoscopic tracheal occlusion for congenital diaphragmatic hernia and the set up of the randomized controlled TOTAL trial. Early Hum Dev. 2011 Sep;87(9):619-24. doi: 10.1016/j.earlhumdev.2011.08.001.
- Jani J, Nicolaides KH, Keller RL, Benachi A, Peralta CF, Favre R, Moreno O, Tibboel D, Lipitz S, Eggink A, Vaast P, Allegaert K, Harrison M, Deprest J; Antenatal-CDH-Registry Group. Observed to expected lung area to head circumference ratio in the prediction of survival in fetuses with isolated diaphragmatic hernia. Ultrasound Obstet Gynecol. 2007 Jul;30(1):67-71. doi: 10.1002/uog.4052.
- Gregoir C, Engels AC, Gomez O, DeKoninck P, Lewi L, Gratacos E, Deprest JA. Fertility, pregnancy and gynecological outcomes after fetoscopic surgery for congenital diaphragmatic hernia. Hum Reprod. 2016 Sep;31(9):2024-30. doi: 10.1093/humrep/dew160. Epub 2016 Jul 4.
- Snoek KG, Reiss IK, Greenough A, Capolupo I, Urlesberger B, Wessel L, Storme L, Deprest J, Schaible T, van Heijst A, Tibboel D; CDH EURO Consortium. Standardized Postnatal Management of Infants with Congenital Diaphragmatic Hernia in Europe: The CDH EURO Consortium Consensus - 2015 Update. Neonatology. 2016;110(1):66-74. doi: 10.1159/000444210. Epub 2016 Apr 15.
- Nawapun K, Eastwood MP, Diaz-Cobos D, Jimenez J, Aertsen M, Gomez O, Claus F, Gratacos E, Deprest J. In vivo evidence by magnetic resonance volumetry of a gestational age dependent response to tracheal occlusion for congenital diaphragmatic hernia. Prenat Diagn. 2015 Nov;35(11):1048-56. doi: 10.1002/pd.4642. Epub 2015 Sep 29.
- Done E, Debeer A, Gucciardo L, Van Mieghem T, Lewi P, Devlieger R, De Catte L, Lewi L, Allegaert K, Deprest J. Prediction of neonatal respiratory function and pulmonary hypertension in fetuses with isolated congenital diaphragmatic hernia in the fetal endoscopic tracleal occlusion era: a single-center study. Fetal Diagn Ther. 2015;37(1):24-32. doi: 10.1159/000364805. Epub 2014 Nov 8.
- DeKoninck P, Gomez O, Sandaite I, Richter J, Nawapun K, Eerdekens A, Ramirez JC, Claus F, Gratacos E, Deprest J. Right-sided congenital diaphragmatic hernia in a decade of fetal surgery. BJOG. 2015 Jun;122(7):940-6. doi: 10.1111/1471-0528.13065. Epub 2014 Sep 17.
- Windrim R, Ryan G, Lebouthillier F, Campisi P, Kelly EN, Baud D, Yoo SJ, Deprest J. Development and use of a high-fidelity simulator for fetal endotracheal balloon occlusion (FETO) insertion and removal. Prenat Diagn. 2014 Feb;34(2):180-4. doi: 10.1002/pd.4284. Epub 2013 Dec 27.
- Engels AC, DeKoninck P, van der Merwe JL, Van Mieghem T, Stevens P, Power B, Nicolaides KH, Gratacos E, Deprest JA. Does website-based information add any value in counseling mothers expecting a baby with severe congenital diaphragmatic hernia? Prenat Diagn. 2013 Nov;33(11):1027-32. doi: 10.1002/pd.4190. Epub 2013 Aug 29.
- Deprest J, Flake A. How should fetal surgery for congenital diaphragmatic hernia be implemented in the post-TOTAL trial era: A discussion. Prenat Diagn. 2022 Mar;42(3):301-309. doi: 10.1002/pd.6091. Epub 2022 Jan 22.
- Van Calster B, Benachi A, Nicolaides KH, Gratacos E, Berg C, Persico N, Gardener GJ, Belfort M, Ville Y, Ryan G, Johnson A, Sago H, Kosinski P, Bagolan P, Van Mieghem T, DeKoninck PLJ, Russo FM, Hooper SB, Deprest JA. The randomized Tracheal Occlusion To Accelerate Lung growth (TOTAL)-trials on fetal surgery for congenital diaphragmatic hernia: reanalysis using pooled data. Am J Obstet Gynecol. 2022 Apr;226(4):560.e1-560.e24. doi: 10.1016/j.ajog.2021.11.1351. Epub 2021 Nov 19.
- Deprest JA, Benachi A, Gratacos E, Nicolaides KH, Berg C, Persico N, Belfort M, Gardener GJ, Ville Y, Johnson A, Morini F, Wielgos M, Van Calster B, DeKoninck PLJ; TOTAL Trial for Moderate Hypoplasia Investigators. Randomized Trial of Fetal Surgery for Moderate Left Diaphragmatic Hernia. N Engl J Med. 2021 Jul 8;385(2):119-129. doi: 10.1056/NEJMoa2026983. Epub 2021 Jun 8.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Sunnuntai 1. elokuuta 2010
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 1. maaliskuuta 2020
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 1. maaliskuuta 2020
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 30. syyskuuta 2008
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 30. syyskuuta 2008
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Keskiviikko 1. lokakuuta 2008
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 3. joulukuuta 2020
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 30. marraskuuta 2020
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. marraskuuta 2020
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- B32220084540
- 2008-4634 (Muu tunniste: Hospital Clinic Barcelona)
- ML4999- B32220084540 (Muu tunniste: University Hospitals Leuven)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Synnynnäinen palleatyrä
-
QLT Inc.ValmisLCA (Leber Congenital Amaurosis) | RP (Retinitis Pigmentosa)Yhdysvallat, Kanada, Saksa, Alankomaat, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Editas Medicine, Inc.ValmisSilmäsairaudet | Verkkokalvon rappeuma | Silmäsairaudet, perinnölliset | Näköhäiriöt | Sokeus | Leber Congenital Amaurosis 10 | Verkkokalvon sairaus | Synnynnäiset silmäsairaudetYhdysvallat, Alankomaat, Ranska, Saksa
-
ProQR TherapeuticsRekrytointiSilmäsairaudet | Neurologiset ilmenemismuodot | Verkkokalvon rappeuma | Verkkokalvon dystrofiat | Sensaatiohäiriöt | Näköhäiriöt | Sokeus | Leberin synnynnäinen amauroosi | Leber Congenital Amaurosis 10 | Verkkokalvon sairaus | Synnynnäiset silmäsairaudetBelgia, Brasilia, Kanada, Saksa, Italia, Alankomaat, Yhdistynyt kuningaskunta
-
ProQR TherapeuticsAktiivinen, ei rekrytointiSilmäsairaudet | Neurologiset ilmenemismuodot | Silmäsairaudet, perinnölliset | Sensaatiohäiriöt | Näköhäiriöt | Sokeus | Leberin synnynnäinen amauroosi | Leber Congenital Amaurosis 10 | Verkkokalvon sairaus | Synnynnäiset silmäsairaudetYhdysvallat, Belgia, Brasilia, Kanada, Ranska, Saksa, Italia, Alankomaat, Yhdistynyt kuningaskunta
-
QLT Inc.ValmisLCA (Leber Congenital Amaurosis) | RP (Retinitis Pigmentosa)Kanada, Yhdysvallat, Saksa, Alankomaat, Yhdistynyt kuningaskunta
-
University of Campania "Luigi Vanvitelli"Retina Italia OnlusValmisLeber Congenital Amaurosis 2 | Pigmentosa retiniitti 20Italia
-
QLT Inc.ValmisLeber Congenital Amaurosis (LCA) | Retinitis Pigmentosa (RP)Yhdysvallat, Kanada, Tanska, Saksa, Alankomaat, Sveitsi, Yhdistynyt kuningaskunta
-
MeiraGTx UK II LtdSyne Qua Non LimitedValmisSilmäsairaudet | Verkkokalvon sairaudet | Silmäsairaudet, perinnölliset | Leber Congenital Amaurosis (LCA)Yhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta
-
ProQR TherapeuticsLopetettuSilmäsairaudet | Neurologiset ilmenemismuodot | Silmäsairaudet, perinnölliset | Sensaatiohäiriöt | Näköhäiriöt | Sokeus | Leberin synnynnäinen amauroosi | Leber Congenital Amaurosis 10 | Verkkokalvon sairaus | Synnynnäiset silmäsairaudetYhdysvallat, Belgia
-
Editas Medicine, Inc.Aktiivinen, ei rekrytointiVerkkokalvon rappeuma | Silmäsairaudet, perinnölliset | Näköhäiriöt | Leber Congenital Amaurosis 10 | Perinnölliset verkkokalvon dystrofiat | Verkkokalvon sairaus | Synnynnäiset silmäsairaudetYhdysvallat