Hae kliinisistä tutkimuksista: LIPA enzyme deficiency

Yhteensä 56038 tulosta

Alexion Pharmaceuticals

Valmis

Hapan lipaasin korvaus, joka tutkii turvallisuutta ja tehokkuutta (ARISE) osallistujilla, joilla on lysosomaalisen happolipaasin puutos (ARISE)

Lysosomaalisen happolipaasin puutos

Ranska, Puola, Yhdistynyt kuningaskunta, Espanja, Meksiko, Turkki, Japani, Australia, Venäjän federaatio, Yhdysvallat, Saksa, Italia, Tšekki, Argentiina, Kroatia
Alexion Pharmaceuticals

Valmis

Sebelipase Alfan turvallisuus- ja tehokkuustutkimus osallistujilla, joilla on lysosomaalisen happolipaasin puutos

Lysosomaalisen happolipaasin puutos

Espanja, Saksa, Italia, Yhdysvallat, Kroatia, Kanada, Venäjän federaatio, Tanska, Yhdistynyt kuningaskunta, Belgia, Meksiko, Australia, Alankomaat, Brasilia, Turkki
University of Colorado, Denver

Valmis

Lipoproteiinilipaasientsyymiaktiivisuusmäärityksen validointi ja kliininen arviointi

Lipoproteiinilipaasin puutos
Alexion Pharmaceuticals

Valmis

SBC-102:n (Sebelipase Alfa) turvallisuus, siedettävyys ja farmakokinetiikka aikuisilla osallistujilla, joilla on lysosomaalisen happolipaasin puutos

Lysosomaalisen happolipaasin puutos | Kolesteroliesterin varastointisairaus (CESD) | LAL-puute

Ranska, Yhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta, Tšekki
Alexion Pharmaceuticals

Valmis

Laajennustutkimus SBC-102:n (Sebelipase Alfa) pitkäaikaisen turvallisuuden, siedettävyyden ja tehon arvioimiseksi aikuisilla koehenkilöillä, joilla on lysosomaalisen happolipaasin puutos

Lysosomaalisen happolipaasin puutos | LAL-puute | Kolesteroliesterin varastointisairaus (CESD)

Ranska, Yhdistynyt kuningaskunta, Yhdysvallat, Kanada, Tšekki
Massachusetts General Hospital
Alexion Pharmaceuticals

Tuntematon

Diagnosoimattoman lysosomaalisen happolipaasin puutteen tunnistaminen

Kolesteroliesterin varastointisairaus | Lysosomaalisen happolipaasin puutos

Yhdysvallat
Amsterdam Molecular Therapeutics
International Antiviral Therapy Evaluation Center

Tuntematon

Turvallisuus ja tehokkuus LPL-puutteellisilla koehenkilöillä AMT-011, adenosiin liittyvä virusvektori, joka ilmentää ihmisen lipoproteiinilipaasia [S447X]

Perheellinen lipoproteiinilipaasin puutos

Kanada
Amsterdam Molecular Therapeutics
The Clinical Trial Company

Valmis

Adenoon liittyvän virusvektorin ilmentämän ihmisen lipoproteiinilipaasin (LPL) [S447X] teho ja turvallisuus LPL-puutteellisilla koehenkilöillä

Perheellinen lipoproteiinilipaasin puutos

Kanada
University of Zurich
Swiss HIV Cohort Study

Rekrytointi

Cabotegravir Plus Rilpivirine - Pitkävaikutteinen hoito-ohjelma Sveitsin HIV-kohorttitutkimuksessa: Hoidon epäonnistumisen hoitoonotto, lopputulos ja riskitekijät

HIV-infektiot

Sveitsi
United States Army Research Institute of Environmental...

Rekrytointi

Optimoitu hiilihydraattitankkaus fyysisen suorituskyvyn parantamiseksi energiavajeen aikana

Virtalähde; Puute

Yhdysvallat
University of Missouri-Columbia
Gilead Sciences

Rekrytointi

Nopeutettu ART-aloitus PWHIV-potilaille, jotka ovat poissa hoidosta (ACCELERATE)

HIV-infektiot | TAIDE | Noudattamatta jättäminen, potilas

Yhdysvallat
Apollo Therapeutics Ltd

Ei vielä rekrytointia

Tutkimus APL-4098:n tutkimiseksi yksin ja/tai yhdessä atsasitidiinin kanssa R/R AML:ssä ja suuren riskin MDS:ssä

Myelodysplastinen oireyhtymä, jossa on ylimääräisiä iskuja | Akuutti myelooinen leukemia, uusiutumisessa | Akuutti myelooinen leukemia Refractory | Myelodysplastinen oireyhtymä Akuutti myelooinen leukemia
Sun Yat-Sen Memorial Hospital of Sun Yat-Sen University

Rekrytointi

Vaiheen Ib/II tislelitsumabin neoadjuvantin jälki yhdistettynä palbosiklibiin potilailla, joilla on platinaresistentti virtsarakon uroteelisyöpä

Virtsarakon syöpä

Kiina
Ibrahim Halil Sahin
GlaxoSmithKline

Ei vielä rekrytointia

Niraparib ja dostarlimabi potilaille, joilla on MMR-D/MSI-H paksusuolensyöpä

MMR-D/MSI-H Kolorektaalisyöpä

Yhdysvallat
Africa Health Research Institute

Rekrytointi

Pitkävaikutteinen HIV-altistusta edeltävä estohoito yhdistettynä seksuaali- ja lisääntymisterveyteen - cRCT (LAPIS)

HIV-infektiot

Etelä-Afrikka
Virginia G. Kaklamani

Ei vielä rekrytointia

Rinta/Syklosporiini A/TNBC (kolmingatiivinen rintasyöpä)

Kolminkertainen negatiivinen rintasyöpä | DNA-vaurion korjauspuute

Yhdysvallat
Korea University Anam Hospital
Takeda; Korean Cancer Study Group

Ei vielä rekrytointia

Niraparibin (ZEJULA®) tehon genomiin perustuva arviointi pitkälle edenneissä kiinteissä kasvaimissa, joissa on homologisen rekombinaation puutos

Tehokkuus
Swedish Orphan Biovitrum

Rekrytointi

Ei-interventiivinen, markkinoinnin jälkeinen tutkimus, joka kuvaa nitisinonihoidon tuloksia HT-1-potilailla

Perinnöllinen tyrosinemia, tyyppi I

Kiina
Hospital Universitari Vall d'Hebron Research Institute
Erasme University Hospital; Cyprus Institute of Neurology and Genetics; EuroBloodNet...

Rekrytointi

RADeep Multicenter European Epidemiological Platform potilaille, joilla on diagnosoitu harvinaisia anemiahäiriöitä (RAD) (RADeep)

Rautaaineenvaihduntahäiriöt | Sirppisolutauti | Talassemia | Hemolyyttinen; Anemia, perinnöllinen, johtuu entsyymihäiriöstä | Kalvovauriosta johtuva anemia | CDA | Sideroblastinen anemia | Perustuslaillinen aplastinen anemia | Perinnöllinen anemia

Espanja
Institut für Klinische Krebsforschung IKF GmbH...

Rekrytointi

CDK4/6-estäjien käytön lopettaminen potilailla, joilla on metastaattinen HR-positiivinen, HER2-negatiivinen rintasyöpä

Rintasyöpä

Saksa
ANRS, Emerging Infectious Diseases
MSD France

Ei vielä rekrytointia

DORAviriini vs. DOlutegraviiripohjaiset antiretroviraaliset hoito-ohjelmat aiemmin hoitamattomille ihmisille, joilla on HIV-1-infektio (ELDORADO)

HIV-1-infektio

Brasilia, Kambodža, Kamerun, Norsunluurannikko, Ranska, Mosambik
Grace Science, LLC

Rekrytointi

GS-100-geeniterapian turvallisuus ja tehokkuus potilailla, joilla on NGLY1-puutos

NGLY1 Puute

Yhdysvallat
Erydel
Biotrial

Ei vielä rekrytointia

Vaiheen III kliininen tutkimus EryDexin neurologisten vaikutusten arvioimiseksi potilailla, joilla on A-T (NEAT) (NEAT)

Ataksia telangiektasia

Belgia, Yhdysvallat, Tanska, Saksa, Italia, Norja, Puola, Espanja, Yhdistynyt kuningaskunta
Pamela Munster
National Cancer Institute (NCI)

Rekrytointi

Olaparib ja ASTX727 BRCA1/2- ja homologisen rekombinaatiopuutteisen (HRD) mutaatioiden kasvaimissa

BRCA1-mutaatio | BRCA2-mutaatio | PALB2-geenimutaatio | ATM-geenimutaatio | BRCA-mutaatio | Checkpoint Kinase 2 -geenimutaatio

Yhdysvallat
ViiV Healthcare
GlaxoSmithKline; PPD

Ei vielä rekrytointia

Pitkävaikutteisen kabotegraviirin (CAB LA) pitkäaikainen seuranta PrEP:n (altistumista edeltävä esto) varalta osallistujilla, joilla on riski saada HIV (ihmisen immuunikatovirus) (PALISADE)

HIV-infektiot

Brasilia, Argentiina, Peru, Botswana, Kenia, Malawi, Etelä-Afrikka, Thaimaa, Uganda, Vietnam, Zimbabwe
Alexander B Olawaiye, MD
AstraZeneca

Rekrytointi

Olaparibin etukäteishuolto edenneessä munasarjasyöpä-BRCAwt-potilaissa, joilla on tunnettu homologisen rekombinaation puutos

Munasarjasyöpä

Yhdysvallat
Gilead Sciences
National Institute on Drug Abuse (NIDA); National Institute of Allergy and... ja muut yhteistyökumppanit

Rekrytointi

Lenakapaviirin ja emtrisitabiini/tenofoviiridisoproksiilifumaraatin (F/TDF) tutkimus HIV-tartunnan ehkäisyyn ihmisillä, jotka käyttävät ruiskehuumeita (HPTN-103) (PURPOSE 4)

Altistumista edeltävä HIV-infektion ehkäisy

Yhdysvallat
Gilead Sciences
HIV Prevention Trials Network

Rekrytointi

Lenakapaviirin ja emtrisitabiini/tenofoviiridisoproksiilifumaraatin (F/TDF) tutkimus HIV:n ehkäisyssä sisgender-naisilla Yhdysvalloissa (HPTN-102) (PURPOSE 3)

Altistumista edeltävä HIV-infektion ehkäisy

Yhdysvallat
Octapharma

Ei vielä rekrytointia

Vaiheen 3 tutkimus ihmisen plasmasta johdetun antitrombiinin (Atenativ) tehokkuudesta ja turvallisuudesta hepariiniresistenteillä potilailla, joille on määrä tehdä sydänleikkaus, joka vaatii kardiopulmonaalisen ohituksen

Hankittu antitrombiinin puutos
National Cancer Institute (NCI)

Rekrytointi

Imatinibi lisää RUNX1-aktiivisuutta osallistujilla, joilla on sukusolun RUNX1-puutos

Perinnöllinen luuytimen vajaatoiminnan oireyhtymä | Perheellinen verihiutalehäiriö, joka on alttius myelooisille pahanlaatuisille kasvaimille

Yhdysvallat
University of Leipzig

Rekrytointi

Haiman entsyymit mahalaukun poistotutkimuksen jälkeen

Gastrektomia

Saksa
ViiV Healthcare

Rekrytointi

Tutkimus kahden pitkävaikutteisen kabotegraviirin farmakokinetiikkaa, turvallisuutta ja siedettävyyttä terveillä aikuisilla osallistujilla

HIV-infektiot

Yhdysvallat
PENTA Foundation
Radboud University Medical Center; Baylor College of Medicine; Clinton Health... ja muut yhteistyökumppanit

Ei vielä rekrytointia

UNIVERSAL 1: Farmakokineettinen tutkimus uudesta DTG/FTC/TAF-annossuhteesta lapsille (UNIVERSAL1)

HIV-infektio
Rhode Island Hospital

Rekrytointi

Yhdistetty ruiskehoito HIV:n ja OUD:n hoitoon (CHOICE)

Opioidien käyttöhäiriö | Ihmisen immuunikatovirus

Yhdysvallat
ViiV Healthcare

Ei vielä rekrytointia

Tutkimus, jossa arvioidaan kerran päivässä annettavan 2-lääke-ohjelman tehoa, turvallisuutta ja siedettävyyttä verrattuna ihmisen immuunikatoviruksen (HIV)-1:n hoitoon suun kautta otettavaan kerran päivässä annettavaan 3-lääke-ohjelmaan aikuisilla, jotka eivät ole aiemmin käyttäneet Antiretroviraalinen hoito (VOGUE)

HIV-infektiot | HIV

Espanja, Puola, Ranska, Israel, Belgia, Portugali, Saksa, Italia, Argentiina, Kreikka, Japani, Irlanti, Sveitsi, Yhdistynyt kuningaskunta, Tanska, Ruotsi, Meksiko
Oregon Health and Science University
ViiV Healthcare

Rekrytointi

Oregon PrEP -kotitutkimus (OR-PrEP@Home)

HIV/AIDS

Yhdysvallat
ViiV Healthcare
GlaxoSmithKline; PPD

Rekrytointi

Tutkimus, jossa arvioidaan kerran päivässä annettavan suun kautta annettavan hoito-ohjelman tai pitkävaikutteisen injektoitavan hoito-ohjelman tehokkuutta, turvallisuutta ja mieltymystä ihmisen immuunikatoviruksen (HIV-1) hoitoon kahden kuukauden välein aikuisilla, jotka eivät ole aiemmin saaneet antiretroviraalista hoitoa (VOLITION)

HIV-infektiot

Yhdysvallat, Italia, Espanja, Argentiina, Saksa, Ranska, Kanada, Chile, Puerto Rico
National Cancer Institute (NCI)

Rekrytointi

Allogeeninen hematopoieettinen kantasolusiirto JSP191-pohjaisella hoidolla osallistujille, joilla on GATA2-puutos

Immuunipuutos | GATA2

Yhdysvallat
Pfizer
Arvinas Estrogen Receptor, Inc.

Rekrytointi

Tutkimus ARV-471 (PF-07850327) Plus Palbociclib vs. Letrozole Plus Palbociclib osallistujilla, joilla on estrogeenireseptoripositiivinen, ihmisen epidermaalisen kasvutekijän negatiivinen pitkälle edennyt rintasyöpä (VERITAC-3)

Rintasyöpä

Yhdysvallat, Kiina, Espanja, Unkari, Japani, Australia, Brasilia, Italia, Slovakia, Sveitsi
Kelley-Ross & Associates, Inc.

Ei vielä rekrytointia

Kabotegraviirin pitkävaikutteisen injektion käyttöönotto ja toimittaminen PrEP:tä varten yhteisön apteekkiympäristössä. (IDCaPP)

HIV-infektiot

Yhdysvallat
Inhibrx, Inc.

Rekrytointi

INBRX-101-tutkimus verrattuna plasmaperäiseen A1PI-hoitoon aikuisilla, joilla on AATD-emfyseema (ELEVAATE)

Emfyseema | Alfa 1-antitrypsiinin puutos

Yhdysvallat, Australia, Yhdistynyt kuningaskunta, Uusi Seelanti
Novartis Pharmaceuticals

Rekrytointi

Tutkimus HRO761:stä yksin tai yhdessä syöpäpotilailla, joilla on spesifisiä DNA-muutoksia, joita kutsutaan mikrosatelliitin epävakaudeksi tai yhteensopimattomuuden korjaamiseksi.

MSIhi tai dMMR Advanced ei-leikkaavat tai metastaattiset kiinteät kasvaimet, mukaan lukien paksusuolen syövät

Japani, Espanja, Singapore, Belgia, Saksa, Korean tasavalta, Taiwan, Ranska, Israel, Norja, Yhdysvallat
ANRS, Emerging Infectious Diseases
Gilead Sciences; Ministry of Health, Thailand; Assistance Publique - Hôpitaux... ja muut yhteistyökumppanit

Ei vielä rekrytointia

Tapahtumalähtöisen HIV PrEP:n tehokkuus, hyväksyttävyys ja turvallisuus TAF/FTC:n käyttäminen MSM:ssä Thaimaassa ja Ranskassa. (SimpPrEP)

HIV/AIDS

Ranska, Thaimaa
Fudan University

Ei vielä rekrytointia

Fluzoparib Plus Irinotecanin teho ja turvallisuus toisen linjan hoitona potilailla, joilla on homologisen rekombinaatiovajeen (HRD) metastaattinen kolorektaalisyöpä.

Homologisen rekombinaation puutteen muutokset Metastaattinen paksusuolen syöpä

Kiina
Centre Hospitalier Universitaire de Liege
Sanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier... ja muut yhteistyökumppanit

Rekrytointi

Baby Detect: Genominen vastasyntyneen seulonta

Synnynnäinen lisämunuaisen hyperplasia | Hemofilia A | Hemofilia B | Mukopolysakkaridoosi I | Mukopolysakkaridoosi II | Kystinen fibroosi | Alfa 1-antitrypsiinin puutos | Sirppisolutauti | Fanconin anemia | Krooninen granulomatoottinen sairaus | Wilsonin tauti | Vaikea synnynnäinen neutropenia | Ornitiinin transkarbamylaasin... ja muut ehdot

Belgia
Monash University

Rekrytointi

Antibioottihoidon tai immunoglobuliinin rooli infektioissa hematologiassa: Immunoglobuliinin lopettaminen tai jatkaminen (RATIONALISE)

Hypogammaglobulinemia | Hematologinen pahanlaatuisuus

Australia
ViiV Healthcare
Janssen Research & Development, LLC

Rekrytointi

Dolutegraviirin/rilpiviriinin farmakokinetiikka, turvallisuus, siedettävyys lapsipotilailla

HIV-infektiot

Yhdysvallat
Castagna Antonella

Rekrytointi

Kohorttitutkimus HIV-positiivisista ihmisistä, joita hoidettiin pitkävaikutteisella antiretroviraalisella hoidolla (SCohoLART)

HIV-infektiot

Italia
Brown University
Taiho Oncology, Inc.

Rekrytointi

TAS-116 Plus Palbociclib rintasyöpään ja Rb-nollasyöpään

Pehmytkudossarkooma | Pitkälle edennyt rintasyöpä | SCLC | Virtsarakon syöpä | Endometriumin syöpä | Hoito-refractory kiinteät kasvaimet | Retinoblastooman puutos

Yhdysvallat
Albany Medical College

Rekrytointi

Tulehduskipulääkkeet ja seerumin eturauhasspesifinen antigeenitesti (ADAPT-PSA)

Eturauhassyöpä | PSA | Eturauhasen tulehdus

Yhdysvallat

Hae kliinisistä tutkimuksista: LIPA enzyme deficiency

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Bahamas

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit