Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Nenänsisäinen bevasitsumabi HHT:hen liittyvään nenäverenvuotoa varten

perjantai 6. elokuuta 2021 päivittänyt: Peter Hwang, Stanford University
Tämä on satunnaistettu, kontrolloitu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu koe intranasaalisella Avastin-injektiolla (bevasitsumabi) verrattuna suolaliuoskontrolliin HHT:hen liittyvien nenäverenvuotojen hallintaan, kun sitä käytetään yhdessä bipolaarisen sähkökautisoinnin kanssa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Perinnöllinen hemorraginen telangiektasia (HHT) on autosomaalinen hallitseva geneettinen sairaus, jolle on tunnusomaista systeemiset verisuonten epämuodostumat, jotka johtuvat vaskulaarisen endoteelikasvutekijän (VEGF) reitin tekijöitä koodaavan ENG-geenin mutaatioista. HHT diagnosoidaan Curacaon kriteerien mukaan, mukaan lukien nenäverenvuoto; telangiektasiat tai verisuonten epämuodostumat keuhkoissa, maksassa tai hermostossa; ja positiivinen sukuhistoria, johon liittyy ensimmäisen asteen sukulainen. Yksi tämän taudin yleisimmistä ilmenemismuodoista on toistuva ja syvä nenäverenvuoto, ja monet potilaat raportoivat yli 4 nenäverenvuotokohtausta päivässä, joista monet kestävät jopa tunnin. HHT:hen liittyvä nenäverenvuoto johtaa usein vakavaan anemiaan, joka vaatii suonensisäistä rautaa ja toistuvia verensiirtoja, ja sisältää myös merkittävän psykososiaalisen vamman, joka liittyy heikentyneeseen elämänlaatuun ja työpoissaoloihin. Useita hoitomenetelmiä on kuvattu, mukaan lukien sähköpoltto, laserhoito, embolisaatio, septodermoplastia ja viimeisenä keinona Youngin toimenpide, johon liittyy nenän eteisen sulkeminen. Nämä lähestymistavat ovat suurelta osin palliatiivisia, vaihtelevalla tehokkuudella ja vaativat lähes aina toistuvia toimenpiteitä verenvuodon krooniseen hallintaan. Uusien hoitovaihtoehtojen kehittäminen on suuri tarve HHT:n refraktaariseen nenäverenvuotoon liittyvän lääketieteellisen sairastuvuuden ja elämänlaadun heikkenemisen vähentämiseksi.

Viime aikoina on saatu lupaavia tietoja, jotka viittaavat siihen, että angiogeneesin estäminen voi olla tehokas strategia HHT:hen liittyvän verenvuodon hallinnassa. Verenkierrossa olevat VEGF-pitoisuudet ovat merkittävästi kohonneet HHT:ssa, mikä tekee VEGF:stä houkuttelevan terapeuttisen kohteen. Alustavat tutkimukset viittaavat siihen, että bevasitsumabi, rekombinantti monoklonaalinen vasta-aine, joka estää VEGF:n biologista aktiivisuutta, voi merkittävästi parantaa nenäverenvuotoa, kun sitä käytetään paikallisesti, paikallisesti ruiskeena tai suonensisäisesti annettuna. Nämä bevasitsumabin varhaiset pilottitutkimukset ovat kuitenkin rajoittuneet yksinomaan retrospektiivisiin tapaussarjoihin. Toistaiseksi ei ole tehty tulevaa kaksoissokkoutettua plasebokontrolloitua tutkimusta, jossa olisi sarjaseurantapisteitä bevasitsumabin roolin selvittämiseksi HHT:hen liittyvien nenäverenvuotojen hoidossa.

Perustuen olemassa olevaan tason 4 näyttöön, joka viittaa siihen, että bevasitsumabi-injektio on hyödyllinen HHT:hen liittyvän nenäverenvuotojen hoidossa, oletamme, että potilailla, jotka saavat bevasitsumabia intranasaalista injektiota sähköpolttohoidon aikana, nenäverenvuoto paranee ja vaikeutuu verrattuna. potilaille, jotka saavat ruiskeena suolaliuosta.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

40

Vaihe

  • Vaihe 4

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Stanford, California, Yhdysvallat, 94305
        • Stanford University Department of Otolaryngology- Head and Neck Surgery

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Potilaalla on diagnosoitu perinnöllinen hemorraginen telangiektasia (HHT)
  2. Potilaalle suoritetaan sähkökäsittely leikkaussalissa endoskooppisen visualisoinnin alaisena
  3. Potilas voi antaa tietoisen suostumuksen
  4. Potilas on vähintään 18-vuotias

Poissulkemiskriteerit:

  1. Potilas on saanut aiempaa hoitoa systeemisellä tai nenän kautta annettavalla bevasitsumabilla viimeisen vuoden aikana
  2. Potilaalle on tehty sähköpoltto nenäverenvuotoa varten 6 kuukauden aikana ennen tutkimukseen ilmoittautumista
  3. Potilas on alaikäinen
  4. Potilas on raskaana
  5. Potilas ei pysty ymmärtämään suostumusprosessia
  6. Potilaalla on aiemmin ollut HIV tai jokin muu tunnettu immunosuppression syy tai hän käyttää aktiivisesti immunosuppressiivisia lääkkeitä elinsiirron, nivelreuman tai muun sairauden vuoksi.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Bevasitsumabi
Stanfordin sairaalan tutkimusapteekki suorittaa kaiken satunnaistamisen, lääkkeiden varastoinnin ja hallinnan sekä sekoittamisen ja pakkaamisen bevasitsumabin tai suolaliuoskontrollin kaksoissokkoutettua injektiota varten. Potilaille tehdään standardinmukainen bipolaarinen nenän telangiektasiaan liittyvä sähkökauterointi Stanfordin kirurgian keskuksen leikkaussalissa. Sähkökautteroinnin aikana potilaat saavat intranasaalisen injektion joko tutkimuslääkettä tai suolaliuosta. Injektion suorittava kirurgi on sokea sen suhteen, koostuuko injektio bevasitsumabista vai suolaliuoksesta. Stanfordin sairaalan apteekki sekoittaa bevasitsumabin 100 mg:n kokonaisannokseen 4 ml:ssa, ja 50 mg (2 ml) ruiskutetaan nenän kummallekin puolelle. Injektiot suoritetaan standardoidun neljän pisteen injektioprotokollan (0,5 ml/kohta) mukaisesti, joka perustuu Dheyauldeenin et al. vuonna 2012 julkaisemaan nenän vaskulaariseen anatomiaan.
Lääke: Bevasitsumabi
Stanfordin sairaalan apteekki sekoittaa bevasitsumabin 100 mg:n kokonaisannokseen 4 ml:ssa, ja 50 mg (2 ml) ruiskutetaan nenän kummallekin puolelle.
Muut nimet:
  • Avastin
Placebo Comparator: Suolaliuoskontrolli
Stanfordin sairaalan tutkimusapteekki suorittaa kaiken satunnaistamisen, lääkkeiden varastoinnin ja hallinnan sekä sekoittamisen ja pakkaamisen bevasitsumabin tai suolaliuoskontrollin kaksoissokkoutettua injektiota varten. Potilaille tehdään standardinmukainen bipolaarinen nenän telangiektasiaan liittyvä sähkökauterointi Stanfordin kirurgian keskuksen leikkaussalissa. Sähkökautteroinnin aikana potilaat saavat intranasaalisen injektion joko tutkimuslääkettä tai suolaliuosta. Injektion suorittava kirurgi on sokea sen suhteen, koostuuko injektio bevasitsumabista vai suolaliuoksesta. Stanfordin sairaalan apteekki sekoittaa suolaliuoskontrolliplaseboa 4 ml:n kokonaisannokseen, jotta se olisi määrältään ja ulkonäöltään identtinen bevasitsumabin sekoitettujen annosten kanssa, ja 2 ml ruiskutetaan nenän kummallekin puolelle. Injektiot suoritetaan standardoidun neljän pisteen injektioprotokollan (0,5 ml/kohta) mukaisesti, joka perustuu Dheyauldeenin et al. vuonna 2012 julkaisemaan nenän vaskulaariseen anatomiaan.
Lääke: Placebo (suolaliuos)
Stanfordin sairaalan apteekki sekoittaa 4 ml suolaliuosta kontrolliksi
Muut nimet:
  • Suolavesi

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos nenäverenvuotannon vakavuuspisteessä (ESS)
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja kuukausi 1, kuukausi 2, kuukausi 4, kuukausi 6
ESS on standardoitu ja toistettava tulosmitta nenäverenvuotohäiriöiden hallintaan. Se koostuu kuudesta tekijästä, jotka ennustavat itsenäisesti itse kuvailtua nenäverenvuotovakavuutta. Alue on 0-13. Mitä korkeampi pistemäärä, sitä huonompi on nenäverenvuoto.
Lähtötilanne ja kuukausi 1, kuukausi 2, kuukausi 4, kuukausi 6

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Short Form-12 (SF-12) Physical Component Summary (PCS) -pisteet
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja kuukausi 1, kuukausi 2, kuukausi 4, kuukausi 6
SF-12:n PCS on itseraportoitu mielenterveyteen liittyvän elämänlaadun mitta. PCS lasketaan kahdentoista kysymyksen pisteillä, ja ne vaihtelevat välillä 0-100, jossa nolla pistemäärä tarkoittaa alhaisinta terveyttä asteikolla mitattuna ja 100 korkeinta terveystasoa.
Lähtötilanne ja kuukausi 1, kuukausi 2, kuukausi 4, kuukausi 6
Short Form-12 (SF-12) Mental Component Summary (MCS) -pisteet
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja kuukausi 1, kuukausi 2, kuukausi 4, kuukausi 6
SF-12:n MCS on itseraportoitu mielenterveyteen liittyvän elämänlaadun mitta. MCS lasketaan käyttämällä kahdentoista kysymyksen pisteitä ja vaihteluvälit 0-100, jossa nolla pistemäärä tarkoittaa alhaisinta terveyttä asteikolla mitattuna ja 100 osoittaa korkeinta terveystasoa.
Lähtötilanne ja kuukausi 1, kuukausi 2, kuukausi 4, kuukausi 6
Nenäverenvuotokulujen aleneminen (suorat ja epäsuorat)
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 2, kuukausi 6
Arvioi bevasitsumabi-injektion vaikutus suoriin ja välillisiin USD-kustannuksiin, jotka liittyvät hoitoon ja nenäverenvuodon hoitoon sekä hoidon jälkeen menetettyyn tuottavuuteen. Nenäverenvuodon USD-määräisiä hoitokustannuksia arvioitiin kahdella tutkimuksella, Työn tuottavuuden ja aktiivisuuden heikkenemiskyselyllä ja HHT-kustannustietolomakkeella.
Perustaso, kuukausi 2, kuukausi 6

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Stanford University

Tutkijat

  • Päätutkija: Peter H Hwang, MD, Stanford University, Department of Otolaryngology- Head and Neck Surgery

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 4. elokuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 23. tammikuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 23. tammikuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 11. maaliskuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 11. maaliskuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 17. maaliskuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 1. syyskuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 6. elokuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. elokuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 29501

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Bevasitsumabi

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Ghana

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa