Ihmisen istukasta peräisin olevien solujen (PDA-002) lihaksensisäisen injektion tehokkuus- ja turvallisuustutkimus potilailla, joilla on diabeettinen perifeerinen neuropatia

Osallistumiskriteerit: Tutkittavien on täytettävä seuraavat kriteerit, jotta he voivat osallistua tutkimukseen:

1. Miehet ja naiset, jotka ovat vähintään 18-vuotiaita tietoisen suostumusasiakirjan allekirjoitushetkellä.
2. Tutkittavan on ymmärrettävä ja vapaaehtoisesti allekirjoitettava tietoinen suostumusasiakirja ennen tutkimukseen liittyvien arvioiden/menettelyjen suorittamista.
3. Tutkittava on halukas ja kykenevä noudattamaan opintovierailuaikataulua ja muita protokollavaatimuksia
4. Diabetes mellitus (DM) Tyypin 2 American Diabetes Associationin (ADA) tai Maailman terveysjärjestön (WHO) kriteerien mukaan.

5. Täytä vahvistetut kriteerit tyypin 2 diabeteksesta johtuvalle diabeettiselle perifeeriselle neuropatialle (DPN) seuraavilla ominaisuuksilla:

   1. Epänormaalit oireet 6 kohdan neuropatian kokonaisoirepisteet (NTSS-6 ≥ 6 pistettä (kokonaispistemäärä) tai ≥ 2,0 pistettä yhdestä tai useammasta oireesta) JA
   2. Epänormaalit merkit; Utahin varhaisen neuropatiaasteikon (UENS) pistemäärä 2–24 ja/tai alaraajan neurologisen vajaatoiminnan (NIS-LL) pistemäärä 2–10.
6. Hedelmällisessä iässä olevalla naisella tulee olla negatiivinen seerumin raskaustesti seulonnassa ja negatiivinen virtsaraskaustesti ennen tutkimushoitoa. Lisäksi seksuaalisesti aktiivisten raskaana olevien naisten (FCBP) on suostuttava käyttämään kahta seuraavista riittävistä ehkäisymenetelmistä samanaikaisesti, kuten: suun kautta otettava, injektoitava tai implantoitava hormonaalinen ehkäisy, munanjohtimien sidonta, kohdunsisäinen laite (IUD), este. ehkäisymenetelmä spermisidillä tai vasektomoidulla kumppanilla tutkimuksen ajan.
7. Miesten (mukaan lukien ne, joille on tehty vasektomia) on suostuttava käyttämään esteehkäisyä (lateksikondomia) osallistuessaan seksuaaliseen kanssakäymiseen FCBP:n kanssa tutkimuksen ajan

Poissulkemiskriteerit: Jos jokin seuraavista on olemassa, koehenkilö suljetaan pois ilmoittautumisesta:

1. Mikä tahansa merkittävä sairaus, laboratoriopoikkeavuus tai psykiatrinen sairaus, joka estäisi tutkittavaa osallistumasta tutkimukseen.
2. Muita neuropatian syitä diabeettisilla henkilöillä: krooninen tulehduksellinen demyelinisoiva polyneuropatia; B12-vitamiinin puutteesta johtuva neuropatia, kilpirauhasen vajaatoiminta ja uremia-oireyhtymä; ja kiinnijäämisestä tai traumasta johtuva neuropatia.
3. Akuutin tuskallisen diabeettisen neuropatian oireyhtymän palautuva kulku: hoidon aiheuttama diabeettinen neuropatia, joka ilmenee nopean glykeemisen hallinnan yhteydessä; diabeettinen neuropaattinen kakeksia; ja diabeettinen anoreksia, diabeettinen neuropatia, joka ilmenee tarkoituksellisen painonpudotuksen yhteydessä.
4. Aiemmin diagnosoitu vakava perifeerinen valtimotauti (PAD).
5. Trombosytopenia ja koagulopatia useiden lihaksensisäisten (IM) injektioiden aiheuttamien vakavien mustelmien tai verenvuodon välttämiseksi.
6. Mikä tahansa tila, mukaan lukien laboratoriopoikkeavuuksien esiintyminen, joka asettaa tutkittavan kohtuuttoman riskin, jos hän osallistuu tutkimukseen.
7. Mikä tahansa tila, joka häiritsee kykyä tulkita tutkimuksen tietoja.
8. Potilaat, jotka käyttävät opioideja DPN:n hoitoon.
9. Raskaana olevat tai imettävät naiset.
10. Koehenkilöt, joiden painoindeksi on > 40 kilogrammaa (kg)/m^2 seulonnassa.
11. Neuropatia, joka johtuu muusta sairaudesta kuin DM:stä ja/tai merkittävistä samanaikaisista neurologisista sairauksista (esim. Parkinsonin tauti, epilepsia, multippeliskleroosi, alkoholista perifeerinen neuropatia) tai altistumisesta aineille, joiden epäillään aiheuttavan neuropatian oireita (kuten mutta ei rajoittuen metronidatsoli, tuberkuloosilääkkeet ja raskasmetallit).
12. Pitkälle edennyt neuropatia mitattuna suraalisen sensorisen hermon toimintapotentiaalin puuttumisella tai UENS>24 ja/tai NIS-LL>10.
13. Kriittisen raajan iskemian aikaisempi diagnoosi.
14. Diabeettinen jalkahaava (milloin tahansa) ja/tai raajan revaskularisaatiotoimenpiteet ja/tai amputaatiot diabetes mellituksen (DM) vuoksi.
15. Tyypin 1 DM:n diagnoosi ja/tai jokin seuraavista: DM:n diagnoosi ennen 35 vuoden ikää; insuliini, joka tarvitaan DM:n hoitoon 1 vuoden sisällä DM-diagnoosin jälkeen; diabeettinen ketoasidoosi historia.
16. Aspartaattiaminotransferaasi (AST), alaniiniaminotransferaasi (ALT) tai alkalinen fosfataasi ≥ 2,5 x normaalin yläraja (ULN) seulonnassa.
17. Arvioitu glomerulussuodatusnopeus (eGFR) < 30 ml/min/1,73 m2 seulonnassa, joka on laskettu käyttämällä ruokavalion muutos munuaissairaudessa Tutkimusyhtälöä tai aiempia epänormaalia eGFR:ää < 60 ja laskua > 15 ml/min/1,73 m2 alle normaalin viimeisen vuoden aikana.
18. Bilirubiinitaso > 2 mg/dl (ellei koehenkilö tunne Gilbertin tautia) seulonnassa.
19. Hoitamaton krooninen infektio tai minkä tahansa infektion hoito systeemisillä antibiooteilla 4 viikon sisällä ennen tutkimustuotteen (IP) annostelua.
20. Hallitsematon hypertensio (määritelty diastoliseksi verenpaineeksi > 100 mmHg tai systoliseksi verenpaineeksi > 180 mmHg seulonnan aikana kahdella riippumattomalla mittauksella, jotka on otettu koehenkilön istuessa ja lepääessä vähintään 5 minuuttia).
21. Merkittäviä sydänsairauksia, mukaan lukien, mutta niihin rajoittumatta, pahanlaatuinen kammiorytmi, CCS-luokan III-IV angina pectoris, sydäninfarkti/perkutaaninen sepelvaltimointerventio (PCI) / sepelvaltimon ohitusleikkaus (CABG) 6 kuukauden aikana ennen tietoisen suostumuslomakkeen allekirjoittamista (ICF), odottaa sepelvaltimon revaskularisaatiota seuraavien 3 kuukauden aikana, ohimenevä iskeeminen kohtaus/aivoverisuonionnettomuus 6 kuukauden aikana ennen tietoisen suostumuslomakkeen allekirjoittamista ja/tai New York Heart Associationin [NYHA] vaiheen III tai IV kongestiivinen sydämen vajaatoiminta. Huomautus: Vakaan Canadian Cardiovascular Society (CCS) -luokan I-II angina pectoris on sallittu.
22. Huonosti hallittu DM (hemoglobiini A1c > 10 %) seulonnassa.
23. Hoitamaton proliferatiivinen retinopatia seulonnassa.
24. Elinajanodote alle 2 vuotta samanaikaisten sairauksien vuoksi.25. Pahanlaatuinen kasvain 5 vuoden sisällä lukuun ottamatta seuraavia olosuhteita: ihon tyvisolu- tai levyepiteelisyöpä, kaukohistorian syöpä, jonka katsotaan nyt parantuneen tai positiivinen Papa-kokeilu ja sen jälkeen negatiivinen seuranta.

26. Aiempi yliherkkyys jollekin valmisteen aineosalle (mukaan lukien nauta- tai sikatuotteet, dekstraani 40 ja dimetyylisulfoksidi [DMSO]).

27. Koehenkilö on saanut tutkittavaa ainetta - ainetta tai laitetta, jota Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) ei ole hyväksynyt markkinoitavaksi missään indikaatiossa - 90 päivän (tai 5 puoliintumisajan, kumpi on pidempi) sisällä ennen hoitoa tutkimusterapiaa tai suunniteltua osallistumista toiseen terapeuttiseen tutkimukseen ennen tämän tutkimuksen päättymistä tai on saanut aikaisempaa geeni- tai soluterapiaa milloin tahansa.