Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pilottitutkimus lysosomaalisten varastoinnin sairauksien järjestelmällisestä vastasyntyneiden seulonnasta tandemmassaspektrometrialla (LysoNeo)

tiistai 19. lokakuuta 2021 päivittänyt: University Hospital, Rouen

Tutkimus koskee kaikkia Normandian alueen vastasyntyneitä kolmen vuoden ajan (noin 105 000 syntymää), joille kerätään yhden (tai kahden) vanhemman allekirjoitettu suostumus. Perustuu aiempaan pilottitutkimukseemme (2011), jossa arvioitiin MCAD:tä ja PKU:ta tandemmassaspektrometriaan perustuvalla menetelmällä Normandian alueella, jossa kaikille vastasyntyneille (43 000) on allekirjoitettu tietoinen suostumus, mutta odotamme suurta halukkuutta osallistua tähän projektiin. Tavoitteenamme on siis saada mukaan 100 000 vastasyntynyttä ja tutkimusta jatketaan, kunnes saavutamme ainakin tämän tavoitteen.

Ensisijaisena tavoitteena on arvioida MPS1:n ja Pompen taudin epidemiologiaa kuivattujen verinäytteiden avulla ensimmäisessä Ranskassa (Normandien alueella) testatussa vastasyntyneiden kohortissa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

100000

Vaihe

  • Ei sovellettavissa

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Ranska
      • Caen, Ranska
        • Rekrytointi
        • CAEN University Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
          • David GUENET, MD
      • Rouen, Ranska
        • Rekrytointi
        • ROUEN university hospital
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi - 1 vuosi (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Vastasyntynyt Normandian synnytyssairaalassa
  • Vastasyntynyt osallistuu kansalliseen vastasyntyneiden seulontaohjelmaan
  • Vanhempainvallan haltija(t), jotka ovat lukeneet ja ymmärtäneet tiedotuskirjeen ja allekirjoittaneet tietoisen suostumuslomakkeen

Poissulkemiskriteerit:

Tähän tutkimukseen osallistumatta jättämiselle ei ole kriteerejä. Osallistuminen tutkimukseen, kuten kansalliseen vastasyntyneiden seulontaohjelmaan, ei ole pakollista.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Diagnostiikka
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: vastasyntyneet testattiin Normandiassa, Ranskassa
Kaikki vastasyntyneet testataan Normandiassa
Menettely: Lisäverinäytteitä
Normandiassa, Ranskassa, vastasyntyneille otetaan lisää verinäytteitä imupaperilla verrattuna kansalliseen vastasyntyneiden seulontaohjelmaan.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Vastasyntyneiden lukumäärä suhteessa kerättyjen imupaperitapausten määrään
Aikaikkuna: Päivästä 2 päivään 4
Päivästä 2 päivään 4

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Niiden vastasyntyneiden määrä, joiden näyte on positiivinen tyypin I mukopolysakkaridoosin suhteen
Aikaikkuna: Päivästä 2 päivään 4
Päivästä 2 päivään 4
Niiden vastasyntyneiden määrä, joiden näyte on positiivinen Pompen taudista
Aikaikkuna: Päivästä 2 päivään 4
Päivästä 2 päivään 4

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University Hospital, Rouen

Yhteistyökumppanit

University Hospital, Caen

Tutkijat

  • Päätutkija: Soumeya BEKRI, Pr, ROUEN university hospital

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 8. maaliskuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Perjantai 1. maaliskuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Perjantai 1. maaliskuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 14. toukokuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 14. toukokuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 19. toukokuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 20. lokakuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 19. lokakuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. lokakuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 2020/007/HP

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Lisäverinäytteitä

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Denmark

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa