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Un essai clinique pour évaluer l'emicizumab prophylactique par rapport à l'absence de prophylaxie chez les participants atteints d'hémophilie A sans inhibiteurs (HAVEN 3)

19 octobre 2022 mis à jour par: Hoffmann-La Roche

Un essai clinique randomisé, multicentrique, ouvert, de phase III pour évaluer l'efficacité, l'innocuité et la pharmacocinétique de l'emicizumab prophylactique par rapport à l'absence de prophylaxie chez les patients atteints d'hémophilie A sans inhibiteurs

Il s'agit d'une étude clinique randomisée, mondiale, multicentrique, ouverte de phase 3 chez des participants atteints d'hémophilie A sévère sans inhibiteurs du facteur VIII (FVIII) âgés de 12 ans ou plus. L'étude évalue deux régimes prophylactiques d'emicizumab par rapport à l'absence de prophylaxie dans cette population en mettant l'accent sur l'efficacité, la sécurité et la pharmacocinétique.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

152

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Afrique du Sud
      • Johannesburg, Afrique du Sud, 2193
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Hospital; Haemophilia Comprehensive Care Center
  • Allemagne
      • Bonn, Allemagne, 53127
        • Universitätsklinikum Bonn; Institut für Experimentelle Hämatologie und Transfusionsmedizin
  • Australie
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australie, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australie, 3004
        • The Alfred Hospital, Melbourne; Thrombosis and Haemostasis Unit
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australie, 6009
        • The Perth Blood Institute
  • Corée, République de
      • Seoul, Corée, République de, 03722
        • Severance Hospital
  • Costa Rica
      • San Jose, Costa Rica, 1000
        • ICIC
  • Espagne
      • Madrid, Espagne, 28046
        • Hospital Universitario la Paz; Servicio de Hematologia
      • Sevilla, Espagne, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio; Servicio de Hematologia
  • France
      • Bron, France, 69677
        • Hopital Cardio-vasculaire Louis Pradel; Hemostase clinique
      • Le Kremlin Bicetre, France, 94275
        • CH de Bicetre; Centre de Traitement d' Hemophilie
      • Paris, France, 75015
        • Groupe Hospitalier Necker Enfants Malades
  • Irlande
      • Dublin, Irlande, 8
        • St James's Hospital
  • Italie
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italie, 20122
        • IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico; Centro Emofilia e Trombosi "Angelo Bianchi e Bonomi"
    • Toscana
      • Firenze, Toscana, Italie, 50134
        • AOU Careggi; SOD Malattie Emorragiche
  • Japon
      • Aichi, Japon, 466-8560
        • Nagoya University Hospital
      • Kanagawa, Japon, 216-8511
        • St. Marianna University Hospital
      • Miyagi, Japon, 983-8520
        • Sendai Medical Center
      • Nara, Japon, 634-8522
        • Nara Medical University Hospital
      • Osaka, Japon, 540-0006
        • NHO Osaka National Hospital
      • Tokyo, Japon, 160-0023
        • Tokyo Medical University Hospital
      • Tokyo, Japon, 167-0035
        • Ogikubo Hospital
  • Pologne
      • Gdansk, Pologne, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne; Klinika Hematologii i Transplantologii
      • Lublin, Pologne, 20-081
        • SPSK Nr1 Klinika Hematoo&Transpl.Szpiku
      • Poznań, Pologne, 60-549
        • ALVAMED Lekarskie Gabinety Specjalistyczne
      • Warsaw, Pologne, 02-776
        • Instytut Hematologii i Transfuzjologii; Klinika Zaburzeń Hemostazy i Chorób Wewnętrznych
  • Royaume-Uni
      • Cardiff, Royaume-Uni, CF14 4XW
        • Cardiff and Vale NHS Trust
      • London, Royaume-Uni, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital; Haemophilia Centre
  • Taïwan
      • Chang Hua, Taïwan, 500
        • Changhua Christian Hospital
      • Taichung, Taïwan, 40705
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taipei, Taïwan, 110
        • Taipei Medical University Hospital
  • États-Unis
    • California
      • Santa Monica, California, États-Unis, 90403
        • Santa Monica Oncology Center
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, États-Unis, 20007
        • Georgetown Uni Medical Center; Lombardi Cancer Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32607
        • University of Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Winship Cancer Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Dana-Farber Cancer Institute; Brigham and Women's Cancer Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, États-Unis, 48201
        • Children's Hospital of Michigan; Pediatrics
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10021
        • Cornell Univ Medical College; Hematology-Oncolog
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98104
        • Bloodworks Northwest (formerly Puget Sound Blood Center); Hemophilia

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

12 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Poids corporel >/= 40 kilogrammes (kg) au moment du dépistage
  • Diagnostic d'hémophilie congénitale sévère A
  • Documentation des détails du traitement prophylactique ou épisodique du FVIII et du nombre d'épisodes hémorragiques au cours des 24 dernières semaines au moins
  • Fonction hématologique adéquate
  • Fonction hépatique adéquate
  • Fonction rénale adéquate
  • Pour les femmes en âge de procréer : accord pour rester abstinent (s'abstenir de rapports hétérosexuels) ou utiliser des méthodes contraceptives entraînant un taux d'échec inférieur à (<) 1 % (%) par an pendant la période de traitement et pendant au moins 5 moitiés d'élimination - vit (24 semaines) après la dernière dose du médicament à l'étude

Critère d'exclusion:

  • Trouble hémorragique héréditaire ou acquis autre que l'hémophilie A
  • Traitement antérieur ou actuel de la maladie thromboembolique ou signes de maladie thromboembolique
  • Conditions pouvant augmenter le risque de saignement ou de thrombose
  • Antécédents d'hypersensibilité cliniquement significative associée aux thérapies par anticorps monoclonaux ou aux composants de l'injection d'emicizumab
  • Infection connue par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH) avec groupe de différenciation (CD) 4 compte <200 cellules par microlitre (cellules/mcL) dans les 24 semaines précédant le dépistage. Les participants infectés par le VIH qui ont un CD4 supérieur à (>) 200 et qui répondent à tous les autres critères sont éligibles
  • Utilisation d'immunomodulateurs systémiques à l'inscription ou utilisation prévue au cours de l'étude, à l'exception de la thérapie antirétrovirale
  • Participants à haut risque de microangiopathie thrombotique (MAT) (par exemple, ayant des antécédents médicaux ou familiaux de MAT), selon le jugement de l'investigateur
  • Maladie concomitante, traitement ou anomalie dans les tests de laboratoire clinique qui pourrait interférer avec la conduite de l'étude, peut poser un risque supplémentaire ou, de l'avis de l'investigateur, empêcherait la participation en toute sécurité du participant et l'achèvement de l'étude
  • Chirurgie planifiée (hors interventions mineures) au cours de l'étude
  • Réception d'emicizumab dans une étude expérimentale antérieure ; un médicament expérimental pour traiter ou réduire le risque de saignements hémophiliques dans les 5 demi-vies suivant la dernière administration de médicament ; un médicament expérimental non lié à l'hémophilie en même temps, au cours des 30 derniers jours ou des 5 dernières demi-vies, selon la période la plus courte
  • Enceinte ou allaitante, ou ayant l'intention de devenir enceinte pendant l'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur actif: Bras C (témoin) : pas de prophylaxie, puis emicizumab
Les participants qui avaient reçu un traitement épisodique avec le FVIII avant l'entrée dans l'étude ont été randomisés pour continuer le traitement épisodique avec le FVIII lorsqu'ils ont commencé l'essai. Après avoir terminé 24 semaines sans prophylaxie (c'est-à-dire un traitement épisodique par le FVIII) dans le cadre de l'étude, ils ont ensuite eu la possibilité de passer à la prophylaxie par emicizumab de 3 mg/kg par voie sous-cutanée (SC) une fois par semaine (QW) pendant 4 semaines, suivie d'un entretien dose de 3 mg/kg d'emicizumab SC une fois toutes les 2 semaines (Q2W). Lors de la mise en œuvre de la version 4 du protocole (20 décembre 2019), la durée du traitement a été prolongée. Au cours de cette prolongation de l'étude, chaque participant a eu la possibilité de choisir un schéma posologique d'emicizumab préféré parmi ceux autorisés et de continuer sur ce schéma posologique jusqu'à l'arrêt de l'étude.
Médicament: Émicizumab
Les participants ont reçu une prophylaxie par emicizumab par voie sous-cutanée à la dose spécifiée pour chaque bras. Après au moins 24 semaines sous emicizumab prophylactique, les personnes qui présentaient un contrôle sous-optimal des saignements sous emicizumab (selon les critères définis par le protocole) avaient la possibilité d'augmenter leur dose à 3 mg/kg par semaine. Lors de la mise en œuvre de la version 4 du protocole (20 décembre 2019), la durée du traitement a été prolongée. Au cours de cette prolongation de l'étude, chaque participant avait la possibilité de choisir un schéma posologique d'emicizumab préféré parmi ceux autorisés (c. /kg une fois toutes les 4 semaines [Q4W]) et poursuivre ce schéma posologique jusqu'à l'arrêt de l'étude.
Autres noms:
  • Hemlibra
  • RO5534262
  • ACE910
Médicament: Facteur VIII (FVIII)
Le FVIII a été autorisé à traiter les saignements de manière épisodique, conformément aux informations de prescription locales. Des dosages spécifiques de FVIII n'étaient pas obligatoires dans l'étude. Les saignements intermenstruels devaient être traités avec la dose de FVIII la plus faible attendue pour obtenir l'hémostase, qui pouvait être inférieure à la dose de FVIII antérieure du participant. Pour éviter les saignements avant qu'un niveau d'emicizumab adéquat ne soit atteint, les patients du bras D ont poursuivi leur prophylaxie habituelle par le FVIII jusqu'à la deuxième dose de charge d'emicizumab. La prophylaxie de routine concomitante au FVIII n'était pas autorisée autrement au cours de l'étude.
Expérimental: Bras A : Emicizumab 1,5 mg/kg QW
Les participants qui avaient reçu un traitement épisodique avec le FVIII avant l'entrée dans l'étude ont été randomisés pour recevoir une prophylaxie par emicizumab à une dose de 3 milligrammes par kilogramme (mg/kg) par voie sous-cutanée (SC) une fois par semaine (QW) pendant 4 semaines, suivie d'une dose d'entretien de 1,5 mg/kg d'émicizumab SC QW. Lors de la mise en œuvre de la version 4 du protocole (20 décembre 2019), la durée du traitement a été prolongée. Au cours de cette prolongation de l'étude, chaque participant a eu la possibilité de choisir un schéma posologique d'emicizumab préféré parmi ceux autorisés et de continuer sur ce schéma posologique jusqu'à l'arrêt de l'étude.
Médicament: Émicizumab
Les participants ont reçu une prophylaxie par emicizumab par voie sous-cutanée à la dose spécifiée pour chaque bras. Après au moins 24 semaines sous emicizumab prophylactique, les personnes qui présentaient un contrôle sous-optimal des saignements sous emicizumab (selon les critères définis par le protocole) avaient la possibilité d'augmenter leur dose à 3 mg/kg par semaine. Lors de la mise en œuvre de la version 4 du protocole (20 décembre 2019), la durée du traitement a été prolongée. Au cours de cette prolongation de l'étude, chaque participant avait la possibilité de choisir un schéma posologique d'emicizumab préféré parmi ceux autorisés (c. /kg une fois toutes les 4 semaines [Q4W]) et poursuivre ce schéma posologique jusqu'à l'arrêt de l'étude.
Autres noms:
  • Hemlibra
  • RO5534262
  • ACE910
Médicament: Facteur VIII (FVIII)
Le FVIII a été autorisé à traiter les saignements de manière épisodique, conformément aux informations de prescription locales. Des dosages spécifiques de FVIII n'étaient pas obligatoires dans l'étude. Les saignements intermenstruels devaient être traités avec la dose de FVIII la plus faible attendue pour obtenir l'hémostase, qui pouvait être inférieure à la dose de FVIII antérieure du participant. Pour éviter les saignements avant qu'un niveau d'emicizumab adéquat ne soit atteint, les patients du bras D ont poursuivi leur prophylaxie habituelle par le FVIII jusqu'à la deuxième dose de charge d'emicizumab. La prophylaxie de routine concomitante au FVIII n'était pas autorisée autrement au cours de l'étude.
Expérimental: Bras B : Emicizumab 3 mg/kg Q2W
Les participants qui avaient reçu un traitement épisodique avec le FVIII avant l'entrée dans l'étude ont été randomisés pour recevoir une prophylaxie par emicizumab à une dose de 3 mg/kg par voie sous-cutanée (SC) une fois par semaine (QW) pendant 4 semaines, suivie d'une dose d'entretien de 3 mg/kg d'emicizumab SC une fois toutes les 2 semaines (Q2W). Lors de la mise en œuvre de la version 4 du protocole (20 décembre 2019), la durée du traitement a été prolongée. Au cours de cette prolongation de l'étude, chaque participant a eu la possibilité de choisir un schéma posologique d'emicizumab préféré parmi ceux autorisés et de continuer sur ce schéma posologique jusqu'à l'arrêt de l'étude.
Médicament: Émicizumab
Les participants ont reçu une prophylaxie par emicizumab par voie sous-cutanée à la dose spécifiée pour chaque bras. Après au moins 24 semaines sous emicizumab prophylactique, les personnes qui présentaient un contrôle sous-optimal des saignements sous emicizumab (selon les critères définis par le protocole) avaient la possibilité d'augmenter leur dose à 3 mg/kg par semaine. Lors de la mise en œuvre de la version 4 du protocole (20 décembre 2019), la durée du traitement a été prolongée. Au cours de cette prolongation de l'étude, chaque participant avait la possibilité de choisir un schéma posologique d'emicizumab préféré parmi ceux autorisés (c. /kg une fois toutes les 4 semaines [Q4W]) et poursuivre ce schéma posologique jusqu'à l'arrêt de l'étude.
Autres noms:
  • Hemlibra
  • RO5534262
  • ACE910
Médicament: Facteur VIII (FVIII)
Le FVIII a été autorisé à traiter les saignements de manière épisodique, conformément aux informations de prescription locales. Des dosages spécifiques de FVIII n'étaient pas obligatoires dans l'étude. Les saignements intermenstruels devaient être traités avec la dose de FVIII la plus faible attendue pour obtenir l'hémostase, qui pouvait être inférieure à la dose de FVIII antérieure du participant. Pour éviter les saignements avant qu'un niveau d'emicizumab adéquat ne soit atteint, les patients du bras D ont poursuivi leur prophylaxie habituelle par le FVIII jusqu'à la deuxième dose de charge d'emicizumab. La prophylaxie de routine concomitante au FVIII n'était pas autorisée autrement au cours de l'étude.
Expérimental: Bras D : Emicizumab 1,5 mg/kg QW (prophylaxie FVIII pré-étude)
Les participants qui avaient reçu une prophylaxie par FVIII avant l'entrée dans l'étude ont été recrutés pour recevoir une prophylaxie par emicizumab à une dose de 3 mg/kg par voie sous-cutanée (SC) une fois par semaine (QW) pendant 4 semaines, suivie d'une dose d'entretien de 1,5 mg/kg d'emicizumab SC QW . Lors de la mise en œuvre de la version 4 du protocole (20 décembre 2019), la durée du traitement a été prolongée. Au cours de cette prolongation de l'étude, chaque participant a eu la possibilité de choisir un schéma posologique d'emicizumab préféré parmi ceux autorisés et de continuer sur ce schéma posologique jusqu'à l'arrêt de l'étude.
Médicament: Émicizumab
Les participants ont reçu une prophylaxie par emicizumab par voie sous-cutanée à la dose spécifiée pour chaque bras. Après au moins 24 semaines sous emicizumab prophylactique, les personnes qui présentaient un contrôle sous-optimal des saignements sous emicizumab (selon les critères définis par le protocole) avaient la possibilité d'augmenter leur dose à 3 mg/kg par semaine. Lors de la mise en œuvre de la version 4 du protocole (20 décembre 2019), la durée du traitement a été prolongée. Au cours de cette prolongation de l'étude, chaque participant avait la possibilité de choisir un schéma posologique d'emicizumab préféré parmi ceux autorisés (c. /kg une fois toutes les 4 semaines [Q4W]) et poursuivre ce schéma posologique jusqu'à l'arrêt de l'étude.
Autres noms:
  • Hemlibra
  • RO5534262
  • ACE910
Médicament: Facteur VIII (FVIII)
Le FVIII a été autorisé à traiter les saignements de manière épisodique, conformément aux informations de prescription locales. Des dosages spécifiques de FVIII n'étaient pas obligatoires dans l'étude. Les saignements intermenstruels devaient être traités avec la dose de FVIII la plus faible attendue pour obtenir l'hémostase, qui pouvait être inférieure à la dose de FVIII antérieure du participant. Pour éviter les saignements avant qu'un niveau d'emicizumab adéquat ne soit atteint, les patients du bras D ont poursuivi leur prophylaxie habituelle par le FVIII jusqu'à la deuxième dose de charge d'emicizumab. La prophylaxie de routine concomitante au FVIII n'était pas autorisée autrement au cours de l'étude.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux de saignement annualisé (ABR) pour les saignements traités
Délai: De la ligne de base à au moins 24 semaines (périodes d'efficacité médianes [min-max] pour le bras C : 24,00 [14,4-25,0] semaines ; bras A : 29,57 [17,3-49,6] semaines ; bras B : 31,29 [3,3-50,6] semaines ; Bras D : 33,14 [18,4-48,6] semaines)
Le nombre de saignements traités au cours de la période d'efficacité est présenté sous la forme d'un taux de saignement annualisé (ABR) qui a été évalué à l'aide d'un modèle de régression binomiale négative (NB), qui tient compte de différents temps de suivi, avec le nombre de saignements en fonction de randomisation et le temps que chaque participant reste dans l'étude (c'est-à-dire la durée de la période d'efficacité) inclus comme décalage dans le modèle. Le modèle inclut également le nombre de saignements (< 9 ou ≥ 9) au cours des 24 dernières semaines précédant l'entrée dans l'étude en tant que facteur de stratification. Un saignement est considéré comme un « saignement traité » s'il est suivi directement (c.-à-d. qu'il n'y a pas de saignement intermédiaire) d'un médicament contre l'hémophilie signalé comme un « traitement des saignements », quel que soit le temps écoulé entre le traitement et le saignement précédent. Les saignements dus à une intervention chirurgicale/procédure sont exclus.
De la ligne de base à au moins 24 semaines (périodes d'efficacité médianes [min-max] pour le bras C : 24,00 [14,4-25,0] semaines ; bras A : 29,57 [17,3-49,6] semaines ; bras B : 31,29 [3,3-50,6] semaines ; Bras D : 33,14 [18,4-48,6] semaines)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux de saignement annualisé (ABR) pour tous les saignements
Délai: De la ligne de base à au moins 24 semaines (périodes d'efficacité médianes [min-max] pour le bras C : 24,00 [14,4-25,0] semaines ; bras A : 29,57 [17,3-49,6] semaines ; bras B : 31,29 [3,3-50,6] semaines ; Bras D : 33,14 [18,4-48,6] semaines)
Le nombre de tous les saignements au cours de la période d'efficacité est présenté sous la forme d'un taux de saignement annualisé (ABR) qui a été évalué à l'aide d'un modèle de régression NB, qui tient compte des différents temps de suivi, avec le nombre de saignements du patient en fonction de la randomisation et de la le temps pendant lequel chaque patient reste dans l'étude (c'est-à-dire la durée de la période d'efficacité) inclus comme décalage dans le modèle. Le modèle inclut également le nombre de saignements (< 9 ou ≥ 9) au cours des 24 dernières semaines précédant l'entrée dans l'étude en tant que facteur de stratification. "Tous les saignements" comprend les saignements traités et non traités. Dans cette définition, tous les saignements sont inclus, quel que soit le traitement avec des facteurs de coagulation, à l'exception suivante : les saignements dus à une intervention chirurgicale sont exclus.
De la ligne de base à au moins 24 semaines (périodes d'efficacité médianes [min-max] pour le bras C : 24,00 [14,4-25,0] semaines ; bras A : 29,57 [17,3-49,6] semaines ; bras B : 31,29 [3,3-50,6] semaines ; Bras D : 33,14 [18,4-48,6] semaines)
Taux de saignement annualisé (ABR) pour les saignements articulaires traités
Délai: De la ligne de base à au moins 24 semaines (périodes d'efficacité médianes [min-max] pour le bras C : 24,00 [14,4-25,0] semaines ; bras A : 29,57 [17,3-49,6] semaines ; bras B : 31,29 [3,3-50,6] semaines ; Bras D : 33,14 [18,4-48,6] semaines)
Le nombre de saignements articulaires traités au cours de la période d'efficacité est présenté sous la forme d'un taux de saignement annualisé (ABR) qui a été évalué à l'aide d'un modèle de régression NB, qui tient compte de différents temps de suivi, avec le nombre de saignements du patient en fonction de la randomisation et le temps pendant lequel chaque patient reste dans l'étude (c'est-à-dire la durée de la période d'efficacité) inclus comme décalage dans le modèle. Le modèle inclut également le nombre de saignements (< 9 ou ≥ 9) au cours des 24 dernières semaines précédant l'entrée dans l'étude en tant que facteur de stratification. Un « saignement articulaire » est défini comme un saignement signalé comme « articulaire » et avec au moins un des symptômes suivants : un gonflement ou une chaleur croissante de la peau au niveau de l'articulation ; et/ou augmentation de la douleur, diminution de l'amplitude des mouvements ou difficulté à utiliser l'articulation par rapport à la valeur initiale. Il est considéré comme un « saignement articulaire traité » s'il est directement suivi (c.-à-d. qu'il n'y a pas de saignement intermédiaire) d'un médicament contre l'hémophilie déclaré être un « traitement du saignement ». Les saignements dus à une intervention chirurgicale/procédure sont exclus.
De la ligne de base à au moins 24 semaines (périodes d'efficacité médianes [min-max] pour le bras C : 24,00 [14,4-25,0] semaines ; bras A : 29,57 [17,3-49,6] semaines ; bras B : 31,29 [3,3-50,6] semaines ; Bras D : 33,14 [18,4-48,6] semaines)
Taux de saignement annualisé (ABR) pour les saignements spontanés traités
Délai: De la ligne de base à au moins 24 semaines (périodes d'efficacité médianes [min-max] pour le bras C : 24,00 [14,4-25,0] semaines ; bras A : 29,57 [17,3-49,6] semaines ; bras B : 31,29 [3,3-50,6] semaines ; Bras D : 33,14 [18,4-48,6] semaines)
Le nombre de saignements spontanés traités au cours de la période d'efficacité est présenté sous la forme d'un taux de saignement annualisé (ABR) qui a été évalué à l'aide d'un modèle de régression NB, qui tient compte de différents temps de suivi, avec le nombre de saignements du patient en fonction de la randomisation et le temps pendant lequel chaque patient reste dans l'étude (c'est-à-dire la durée de la période d'efficacité) inclus comme décalage dans le modèle. Le modèle inclut également le nombre de saignements (< 9 ou ≥ 9) au cours des 24 dernières semaines précédant l'entrée dans l'étude en tant que facteur de stratification. Un saignement est classé comme "spontané" s'il n'y a pas d'autre facteur contributif connu tel qu'un traumatisme ou une intervention/chirurgie. Un « saignement spontané traité » est un saignement spontané qui est directement suivi (c. Les saignements dus à une intervention chirurgicale/procédure sont exclus.
De la ligne de base à au moins 24 semaines (périodes d'efficacité médianes [min-max] pour le bras C : 24,00 [14,4-25,0] semaines ; bras A : 29,57 [17,3-49,6] semaines ; bras B : 31,29 [3,3-50,6] semaines ; Bras D : 33,14 [18,4-48,6] semaines)
Taux de saignement annualisé (ABR) pour les saignements articulaires cibles traités
Délai: De la ligne de base à au moins 24 semaines (périodes d'efficacité médianes [min-max] pour le bras C : 24,00 [14,4-25,0] semaines ; bras A : 29,57 [17,3-49,6] semaines ; bras B : 31,29 [3,3-50,6] semaines ; Bras D : 33,14 [18,4-48,6] semaines)
Le nombre de saignements articulaires cibles traités au cours de la période d'efficacité est présenté sous la forme d'un taux de saignement annualisé (ABR) qui a été évalué à l'aide d'un modèle de régression NB, qui tient compte de différents temps de suivi, avec le nombre de saignements du patient en fonction de la randomisation et le temps pendant lequel chaque patient reste dans l'étude (c'est-à-dire la durée de la période d'efficacité) inclus comme décalage dans le modèle. Le modèle inclut également le nombre de saignements (< 9 ou ≥ 9) au cours des 24 dernières semaines précédant l'entrée dans l'étude en tant que facteur de stratification. Un « saignement articulaire cible » est défini comme un saignement signalé comme un saignement articulaire dans une articulation cible, défini comme au moins 3 saignements dans la même articulation au cours des 24 dernières semaines précédant l'entrée dans l'étude. Il est considéré comme un « saignement articulaire cible traité » s'il est directement suivi (c. Les saignements dus à une intervention chirurgicale/procédure sont exclus.
De la ligne de base à au moins 24 semaines (périodes d'efficacité médianes [min-max] pour le bras C : 24,00 [14,4-25,0] semaines ; bras A : 29,57 [17,3-49,6] semaines ; bras B : 31,29 [3,3-50,6] semaines ; Bras D : 33,14 [18,4-48,6] semaines)
Comparaison intra-participant de l'ABR pour les saignements traités lors de l'étude par rapport à la pré-étude chez les participants de la population de l'étude non interventionnelle précédemment traitée avec une prophylaxie par le facteur VIII (FVIII) (NISP)
Délai: Périodes d'efficacité : Au moins 24 semaines avant l'entrée dans l'étude (médiane [min-max] pour la prophylaxie Dnisp-FVIII : 30,07 [5,0-45,1] semaines) ; et De la ligne de base à au moins 24 semaines d'étude (médiane [min-max] pour la prophylaxie Dnisp-Emicizumab : 33,71 [20,1-48,6] semaines)
Il s'agit d'une comparaison intra-participant du taux de saignement annualisé (ABR) pour les saignements traités à l'étude par rapport à la pré-étude dans la population NIS précédemment traitée par prophylaxie au FVIII dans le NIS BH29768. Le nombre de saignements traités au cours de la période d'efficacité est présenté sous la forme d'un ABR qui a été évalué à l'aide d'un modèle de régression NB, qui tient compte des différents temps de suivi, avec le nombre de saignements en fonction du traitement et du temps que chaque participant reste dans l'étude (c'est-à-dire la durée de la période d'efficacité) incluse comme compensation dans le modèle. Le modèle comprend également une déclaration répétée pour tenir compte de la comparaison intra-participant. Un saignement est considéré comme un « saignement traité » s'il est suivi directement (c.-à-d. qu'il n'y a pas de saignement intermédiaire) d'un médicament contre l'hémophilie signalé comme un « traitement des saignements », quel que soit le temps écoulé entre le traitement et le saignement précédent. Les saignements dus à une intervention chirurgicale/procédure sont exclus.
Périodes d'efficacité : Au moins 24 semaines avant l'entrée dans l'étude (médiane [min-max] pour la prophylaxie Dnisp-FVIII : 30,07 [5,0-45,1] semaines) ; et De la ligne de base à au moins 24 semaines d'étude (médiane [min-max] pour la prophylaxie Dnisp-Emicizumab : 33,71 [20,1-48,6] semaines)
Comparaison intra-participant de l'ABR pour tous les saignements lors de l'étude par rapport à la pré-étude chez les participants de la population d'étude non interventionnelle précédemment traitée avec une prophylaxie au FVIII (NISP)
Délai: Périodes d'efficacité : Au moins 24 semaines avant l'entrée dans l'étude (médiane [min-max] pour la prophylaxie Dnisp-FVIII : 30,07 [5,0-45,1] semaines) ; et De la ligne de base à au moins 24 semaines d'étude (médiane [min-max] pour la prophylaxie Dnisp-Emicizumab : 33,71 [20,1-48,6] semaines)
Il s'agit d'une comparaison intra-participant du taux de saignement annualisé (ABR) pour tous les saignements à l'étude par rapport à la pré-étude dans la population NIS précédemment traitée par prophylaxie au FVIII dans le NIS BH29768. Le nombre de tous les saignements au cours de la période d'efficacité est présenté sous la forme d'un ABR qui a été évalué à l'aide d'un modèle de régression NB, qui tient compte des différents temps de suivi, avec le nombre de saignements du participant en fonction du traitement et du temps que chaque participant reste dans l'étude (c'est-à-dire la durée de la période d'efficacité) inclus comme compensation dans le modèle. Le modèle comprend également une déclaration répétée pour tenir compte de la comparaison intra-participant. "Tous les saignements" comprend les saignements traités et non traités. Dans cette définition, tous les saignements sont inclus, quel que soit le traitement avec des facteurs de coagulation, à l'exception suivante : les saignements dus à une intervention chirurgicale sont exclus.
Périodes d'efficacité : Au moins 24 semaines avant l'entrée dans l'étude (médiane [min-max] pour la prophylaxie Dnisp-FVIII : 30,07 [5,0-45,1] semaines) ; et De la ligne de base à au moins 24 semaines d'étude (médiane [min-max] pour la prophylaxie Dnisp-Emicizumab : 33,71 [20,1-48,6] semaines)
Comparaison intra-participant de l'ABR pour les saignements traités lors de l'étude par rapport à la pré-étude chez les participants de la population NIS précédemment traitée avec le FVIII épisodique (NISE)
Délai: Périodes d'efficacité : Au moins 24 semaines avant l'entrée dans l'étude (médiane [min-max] pour A+Bnise-FVIII épisodique : 25,71 [15,4-40,9] semaines) ; et De la ligne de base à au moins 24 semaines d'étude (médiane [min-max] pour A+Bnise-Emicizumab : 34,71 [24,1-50,6] semaines)
Il s'agit d'une comparaison intra-participant du taux de saignement annualisé (ABR) pour les saignements traités à l'étude par rapport à la pré-étude dans la population NIS précédemment traitée avec du FVIII épisodique dans NIS BH29768. Le nombre de saignements traités au cours de la période d'efficacité est présenté sous la forme d'un ABR qui a été évalué à l'aide d'un modèle de régression NB, qui tient compte des différents temps de suivi, avec le nombre de saignements en fonction du traitement et du temps que chaque participant reste dans l'étude (c'est-à-dire la durée de la période d'efficacité) incluse comme compensation dans le modèle. Le modèle comprend également une déclaration répétée pour tenir compte de la comparaison intra-participant. Un saignement est considéré comme un « saignement traité » s'il est suivi directement (c.-à-d. qu'il n'y a pas de saignement intermédiaire) d'un médicament contre l'hémophilie signalé comme un « traitement des saignements », quel que soit le temps écoulé entre le traitement et le saignement précédent. Les saignements dus à une intervention chirurgicale/procédure sont exclus.
Périodes d'efficacité : Au moins 24 semaines avant l'entrée dans l'étude (médiane [min-max] pour A+Bnise-FVIII épisodique : 25,71 [15,4-40,9] semaines) ; et De la ligne de base à au moins 24 semaines d'étude (médiane [min-max] pour A+Bnise-Emicizumab : 34,71 [24,1-50,6] semaines)
Comparaison intra-participant de l'ABR pour tous les saignements lors de l'étude par rapport à la pré-étude chez les participants de la population NIS précédemment traitée par le FVIII épisodique (NISE)
Délai: Périodes d'efficacité : Au moins 24 semaines avant l'entrée dans l'étude (médiane [min-max] pour A+Bnise-FVIII épisodique : 25,71 [15,4-40,9] semaines) ; et De la ligne de base à au moins 24 semaines d'étude (médiane [min-max] pour A+Bnise-Emicizumab : 34,71 [24,1-50,6] semaines)
Il s'agit d'une comparaison intra-participant du taux de saignement annualisé (ABR) pour tous les saignements à l'étude par rapport à la pré-étude dans la population NIS précédemment traitée avec du FVIII épisodique dans NIS BH29768. Le nombre de tous les saignements au cours de la période d'efficacité est présenté sous la forme d'un ABR qui a été évalué à l'aide d'un modèle de régression NB, qui tient compte des différents temps de suivi, avec le nombre de saignements du participant en fonction du traitement et du temps que chaque participant reste dans l'étude (c'est-à-dire la durée de la période d'efficacité) inclus comme compensation dans le modèle. Le modèle comprend également une déclaration répétée pour tenir compte de la comparaison intra-participant. "Tous les saignements" comprend les saignements traités et non traités. Dans cette définition, tous les saignements sont inclus, quel que soit le traitement avec des facteurs de coagulation, à l'exception suivante : les saignements dus à une intervention chirurgicale sont exclus.
Périodes d'efficacité : Au moins 24 semaines avant l'entrée dans l'étude (médiane [min-max] pour A+Bnise-FVIII épisodique : 25,71 [15,4-40,9] semaines) ; et De la ligne de base à au moins 24 semaines d'étude (médiane [min-max] pour A+Bnise-Emicizumab : 34,71 [24,1-50,6] semaines)
Questionnaire sur la qualité de vie de l'hémophilie A (Haem-A-QoL) Sous-score de santé physique pour les participants adultes (≥ 18 ans) dans la population randomisée à la semaine 25
Délai: Base de référence, semaine 25
Le questionnaire Haem-A-QoL a été développé et utilisé chez les participants atteints d'hémophilie A, évaluant des aspects très spécifiques de la gestion de l'hémophilie. Le questionnaire est composé d'items portant sur 10 domaines : santé physique, sports et loisirs, école et travail, traiter de l'hémophilie, planification familiale, ressenti, relations, traitement, vision de soi et perspectives d'avenir. Le score total pour chaque domaine varie de 0 à 100, les scores inférieurs reflétant une meilleure qualité de vie. Le score du domaine de la santé physique est rapporté (gamme de 0 à 100, les scores les plus bas reflétant une meilleure santé physique). Les moyennes ont été dérivées via un modèle d'analyse de covariance (ANCOVA) et ont été ajustées pour les covariables suivantes : score de base, groupe de traitement et traitement par terme d'interaction de base.
Base de référence, semaine 25
Score total du questionnaire Haem-A-QoL pour les participants adultes (≥ 18 ans) dans la population randomisée à la semaine 25
Délai: Base de référence, semaine 25
Le questionnaire Haem-A-QoL a été développé et utilisé chez les participants atteints d'hémophilie A, évaluant des aspects très spécifiques de la gestion de l'hémophilie. Le questionnaire est composé d'items portant sur 10 domaines : santé physique, sports et loisirs, école et travail, traiter de l'hémophilie, planification familiale, ressenti, relations, traitement, vision de soi et perspectives d'avenir. Le score total pour chaque domaine varie de 0 à 100, les scores inférieurs reflétant une meilleure qualité de vie. Le score total Haem-A-QoL est la moyenne de tous les scores de domaine et il varie de 0 à 100, les scores inférieurs reflétant une meilleure qualité de vie. Les moyennes ont été dérivées via un modèle d'analyse de covariance (ANCOVA) et ont été ajustées pour les covariables suivantes : score de base, groupe de traitement et traitement par terme d'interaction de base.
Base de référence, semaine 25
Questionnaire européen sur la qualité de vie à 5 dimensions et 5 niveaux (EQ-5D-5L) Score sur l'échelle visuelle analogique (EVA) dans la population randomisée à la semaine 25
Délai: Base de référence, semaine 25
EQ-5D-5L est un questionnaire standardisé évalué par les participants pour évaluer la qualité de vie liée à la santé. L'EQ-5D-5L comprend 2 composants : le profil d'état de santé EQ-5D-5L (système descriptif) et le SAV EQ-5D-5L. L'EVA est conçue pour évaluer l'état de santé actuel du participant sur une échelle de 0 à 100, où 0 représente le pire état de santé imaginable et 100 représente le meilleur état de santé imaginable. Les moyennes ont été dérivées via un modèle d'analyse de covariance (ANCOVA) et ont été ajustées pour les covariables suivantes : score de base, groupe de traitement et traitement par terme d'interaction de base.
Base de référence, semaine 25
Score d'utilité de l'index du questionnaire EQ-5D-5L dans la population randomisée à la semaine 25
Délai: Base de référence, semaine 25
EQ-5D-5L est un questionnaire standardisé évalué par les participants pour évaluer la qualité de vie liée à la santé. L'EQ-5D-5L comprend 2 composants : le profil d'état de santé EQ-5D-5L (système descriptif) et le SAV EQ-5D-5L. Le profil d'état de santé EQ-5D-5L est conçu pour enregistrer l'état de santé actuel du participant dans 5 domaines : mobilité, soins personnels, activités habituelles, douleur/inconfort et anxiété/dépression. Les réponses des cinq domaines sont utilisées pour calculer un score d'utilité d'indice unique sur une échelle de 0 à 1, les scores les plus élevés reflétant une meilleure qualité de vie. Les moyennes ont été dérivées via un modèle d'analyse de covariance (ANCOVA) et ont été ajustées pour les covariables suivantes : score de base, groupe de traitement et traitement par terme d'interaction de base.
Base de référence, semaine 25
Qualité de vie spécifique à l'hémophilie - Score du questionnaire abrégé (Haemo-QoL-SF) chez les adolescents participants (âgés de 12 à 17 ans) dans la population randomisée à la semaine 25
Délai: Semaine 25
L'Haemo-QoL-SF contient 35 items, qui couvrent neuf domaines considérés comme pertinents pour la qualité de vie liée à la santé des enfants (santé physique, sentiments, perception de soi, de la famille, des amis, des autres, des sports et de l'école, faire face à l'hémophilie et traitement). Les items sont évalués avec cinq options de réponse respectives : jamais, rarement, parfois, souvent et toujours. Le score total Haemo-QoL-SF varie de 0 à 100, les scores inférieurs reflétant une meilleure qualité de vie liée à la santé.
Semaine 25
Pourcentage de participants avec au moins un événement indésirable au cours des 24 premières semaines de l'étude, analyse primaire
Délai: De la ligne de base à au moins 24 semaines (périodes de sécurité médianes [min-max] pour le bras C (contrôle) : 24,00 [14,4-25,0] semaines ; bras A : 30,00 [21,4-49,6] semaines ; bras B : 31,29 [24,4-50,6 ] semaines ; Bras C (Emi) : 7,57 [0,3-26,3] semaines ; Bras D : 33,71 [18,4-49,6] semaines)
Le pourcentage de participants ayant subi au moins un événement indésirable, y compris tous les événements indésirables non graves et graves, est indiqué ici. À la date limite clinique pour l'analyse primaire (15 septembre 2017), les données ont été recueillies sur une période d'au moins 24 semaines.
De la ligne de base à au moins 24 semaines (périodes de sécurité médianes [min-max] pour le bras C (contrôle) : 24,00 [14,4-25,0] semaines ; bras A : 30,00 [21,4-49,6] semaines ; bras B : 31,29 [24,4-50,6 ] semaines ; Bras C (Emi) : 7,57 [0,3-26,3] semaines ; Bras D : 33,71 [18,4-49,6] semaines)
Pourcentage de participants avec au moins un événement indésirable de grade ≥3 au cours des 24 premières semaines de l'étude, analyse principale
Délai: De la ligne de base à au moins 24 semaines (périodes de sécurité médianes [min-max] pour le bras C (contrôle) : 24,00 [14,4-25,0] semaines ; bras A : 30,00 [21,4-49,6] semaines ; bras B : 31,29 [24,4-50,6 ] semaines ; Bras C (Emi) : 7,57 [0,3-26,3] semaines ; Bras D : 33,71 [18,4-49,6] semaines)
L'échelle de classification de la toxicité de l'Organisation mondiale de la santé (OMS) sera utilisée pour évaluer la gravité des événements indésirables. Pour les événements indésirables qui ne sont pas spécifiquement répertoriés dans l'échelle de classification de la toxicité de l'OMS, un événement indésirable de grade 3 est défini comme suit : limitation grave et marquée de l'activité, assistance généralement requise, intervention médicale ou thérapie requise, hospitalisation possible ; et un événement indésirable de grade 4 est défini comme : mettant la vie en danger, limitation extrême de l'activité, assistance importante requise, intervention médicale ou thérapie importante requise, hospitalisation ou soins palliatifs probables. À la date limite clinique pour l'analyse primaire (15 septembre 2017), les données ont été recueillies sur une période d'au moins 24 semaines.
De la ligne de base à au moins 24 semaines (périodes de sécurité médianes [min-max] pour le bras C (contrôle) : 24,00 [14,4-25,0] semaines ; bras A : 30,00 [21,4-49,6] semaines ; bras B : 31,29 [24,4-50,6 ] semaines ; Bras C (Emi) : 7,57 [0,3-26,3] semaines ; Bras D : 33,71 [18,4-49,6] semaines)
Pourcentage de participants avec au moins un événement indésirable entraînant l'arrêt du traitement au cours des 24 premières semaines de l'étude, analyse primaire
Délai: De la ligne de base à au moins 24 semaines (périodes de sécurité médianes [min-max] pour le bras C (contrôle) : 24,00 [14,4-25,0] semaines ; bras A : 30,00 [21,4-49,6] semaines ; bras B : 31,29 [24,4-50,6 ] semaines ; Bras C (Emi) : 7,57 [0,3-26,3] semaines ; Bras D : 33,71 [18,4-49,6] semaines)
À la date limite clinique pour l'analyse primaire (15 septembre 2017), les données ont été recueillies sur une période d'au moins 24 semaines.
De la ligne de base à au moins 24 semaines (périodes de sécurité médianes [min-max] pour le bras C (contrôle) : 24,00 [14,4-25,0] semaines ; bras A : 30,00 [21,4-49,6] semaines ; bras B : 31,29 [24,4-50,6 ] semaines ; Bras C (Emi) : 7,57 [0,3-26,3] semaines ; Bras D : 33,71 [18,4-49,6] semaines)
Pourcentage de participants avec au moins un événement indésirable de changements par rapport au départ dans les signes vitaux au cours des 24 premières semaines de l'étude, analyse primaire
Délai: De la ligne de base à au moins 24 semaines (périodes de sécurité médianes [min-max] pour le bras C (contrôle) : 24,00 [14,4-25,0] semaines ; bras A : 30,00 [21,4-49,6] semaines ; bras B : 31,29 [24,4-50,6 ] semaines ; Bras C (Emi) : 7,57 [0,3-26,3] semaines ; Bras D : 33,71 [18,4-49,6] semaines)
Le pourcentage de participants présentant des événements indésirables ou des modifications des signes vitaux par rapport au départ est indiqué ici. Les mesures des signes vitaux consistaient en la fréquence cardiaque et respiratoire, la température et les pressions artérielles systolique et diastolique, avec une valeur anormale des signes vitaux en dehors de la plage normale. Un résultat anormal des signes vitaux est signalé comme un événement indésirable s'il répond à l'un des critères suivants : s'il s'accompagne de symptômes cliniques; entraîne une modification du traitement de l'étude (par exemple, modification de la posologie, interruption ou arrêt du traitement) ; entraîne une intervention médicale ou une modification du traitement concomitant ; ou est cliniquement significatif selon le jugement de l'investigateur. À la date limite clinique pour l'analyse primaire (15 septembre 2017), les données ont été recueillies sur une période d'au moins 24 semaines.
De la ligne de base à au moins 24 semaines (périodes de sécurité médianes [min-max] pour le bras C (contrôle) : 24,00 [14,4-25,0] semaines ; bras A : 30,00 [21,4-49,6] semaines ; bras B : 31,29 [24,4-50,6 ] semaines ; Bras C (Emi) : 7,57 [0,3-26,3] semaines ; Bras D : 33,71 [18,4-49,6] semaines)
Pourcentage de participants avec au moins un événement indésirable de changements par rapport au départ dans les résultats de l'examen physique au cours des 24 premières semaines de l'étude, analyse primaire
Délai: De la ligne de base à au moins 24 semaines (périodes de sécurité médianes [min-max] pour le bras C (contrôle) : 24,00 [14,4-25,0] semaines ; bras A : 30,00 [21,4-49,6] semaines ; bras B : 31,29 [24,4-50,6 ] semaines ; Bras C (Emi) : 7,57 [0,3-26,3] semaines ; Bras D : 33,71 [18,4-49,6] semaines)
Les anomalies de l'examen physique postérieures à l'inclusion qui n'étaient pas présentes à l'inclusion ou qui se sont aggravées ont été signalées comme des événements indésirables. À la date limite clinique pour l'analyse primaire (15 septembre 2017), les données ont été recueillies sur une période d'au moins 24 semaines.
De la ligne de base à au moins 24 semaines (périodes de sécurité médianes [min-max] pour le bras C (contrôle) : 24,00 [14,4-25,0] semaines ; bras A : 30,00 [21,4-49,6] semaines ; bras B : 31,29 [24,4-50,6 ] semaines ; Bras C (Emi) : 7,57 [0,3-26,3] semaines ; Bras D : 33,71 [18,4-49,6] semaines)
Pourcentage de participants avec au moins un événement indésirable de valeurs de laboratoire anormales au cours des 24 premières semaines de l'étude, analyse primaire
Délai: De la ligne de base à au moins 24 semaines (périodes de sécurité médianes [min-max] pour le bras C (contrôle) : 24,00 [14,4-25,0] semaines ; bras A : 30,00 [21,4-49,6] semaines ; bras B : 31,29 [24,4-50,6 ] semaines ; Bras C (Emi) : 7,57 [0,3-26,3] semaines ; Bras D : 33,71 [18,4-49,6] semaines)
Le pourcentage de participants présentant des événements indésirables de valeurs de laboratoire anormales est rapporté ici. Une valeur de laboratoire anormale est définie comme un résultat de test de laboratoire en dehors de la plage normale pour l'hématologie ou la chimie du sérum. Il est signalé comme un événement indésirable s'il répond à l'un des critères suivants : s'accompagne de symptômes cliniques; entraîne une modification du traitement de l'étude (par exemple, modification de la posologie, interruption ou arrêt du traitement) ; entraîne une intervention médicale ou une modification du traitement concomitant ; ou est cliniquement significatif selon le jugement de l'investigateur. À la date limite clinique pour l'analyse primaire (15 septembre 2017), les données ont été recueillies sur une période d'au moins 24 semaines.
De la ligne de base à au moins 24 semaines (périodes de sécurité médianes [min-max] pour le bras C (contrôle) : 24,00 [14,4-25,0] semaines ; bras A : 30,00 [21,4-49,6] semaines ; bras B : 31,29 [24,4-50,6 ] semaines ; Bras C (Emi) : 7,57 [0,3-26,3] semaines ; Bras D : 33,71 [18,4-49,6] semaines)
Pourcentage de participants avec au moins une réaction locale au site d'injection au cours des 24 premières semaines de l'étude, analyse principale
Délai: De la ligne de base à au moins 24 semaines (périodes de sécurité médianes [min-max] pour le bras C (contrôle) : 24,00 [14,4-25,0] semaines ; bras A : 30,00 [21,4-49,6] semaines ; bras B : 31,29 [24,4-50,6 ] semaines ; Bras C (Emi) : 7,57 [0,3-26,3] semaines ; Bras D : 33,71 [18,4-49,6] semaines)
Les événements indésirables locaux survenus dans les 24 heures suivant l'administration du médicament à l'étude et, de l'avis de l'investigateur, ont été jugés liés à l'injection du médicament à l'étude, ont été saisis en tant que « réaction au site d'injection » sur le formulaire de rapport de cas électronique sur les événements indésirables (eCRF) . Une réaction liée à l'injection qui était localisée était marquée comme une « réaction locale au site d'injection ». À la date limite clinique pour l'analyse primaire (15 septembre 2017), les données ont été recueillies sur une période d'au moins 24 semaines.
De la ligne de base à au moins 24 semaines (périodes de sécurité médianes [min-max] pour le bras C (contrôle) : 24,00 [14,4-25,0] semaines ; bras A : 30,00 [21,4-49,6] semaines ; bras B : 31,29 [24,4-50,6 ] semaines ; Bras C (Emi) : 7,57 [0,3-26,3] semaines ; Bras D : 33,71 [18,4-49,6] semaines)
Pourcentage de participants avec au moins un événement thromboembolique au cours des 24 premières semaines de l'étude, analyse primaire
Délai: De la ligne de base à au moins 24 semaines (périodes de sécurité médianes [min-max] pour le bras C (contrôle) : 24,00 [14,4-25,0] semaines ; bras A : 30,00 [21,4-49,6] semaines ; bras B : 31,29 [24,4-50,6 ] semaines ; Bras C (Emi) : 7,57 [0,3-26,3] semaines ; Bras D : 33,71 [18,4-49,6] semaines)
À la date limite clinique pour l'analyse primaire (15 septembre 2017), les données ont été recueillies sur une période d'environ 1 an.
De la ligne de base à au moins 24 semaines (périodes de sécurité médianes [min-max] pour le bras C (contrôle) : 24,00 [14,4-25,0] semaines ; bras A : 30,00 [21,4-49,6] semaines ; bras B : 31,29 [24,4-50,6 ] semaines ; Bras C (Emi) : 7,57 [0,3-26,3] semaines ; Bras D : 33,71 [18,4-49,6] semaines)
Pourcentage de participants ayant au moins une microangiopathie thrombotique au cours des 24 premières semaines de l'étude, analyse primaire
Délai: De la ligne de base à au moins 24 semaines (périodes de sécurité médianes [min-max] pour le bras C (contrôle) : 24,00 [14,4-25,0] semaines ; bras A : 30,00 [21,4-49,6] semaines ; bras B : 31,29 [24,4-50,6 ] semaines ; Bras C (Emi) : 7,57 [0,3-26,3] semaines ; Bras D : 33,71 [18,4-49,6] semaines)
À la date limite clinique pour l'analyse primaire (15 septembre 2017), les données ont été recueillies sur une période d'au moins 24 semaines.
De la ligne de base à au moins 24 semaines (périodes de sécurité médianes [min-max] pour le bras C (contrôle) : 24,00 [14,4-25,0] semaines ; bras A : 30,00 [21,4-49,6] semaines ; bras B : 31,29 [24,4-50,6 ] semaines ; Bras C (Emi) : 7,57 [0,3-26,3] semaines ; Bras D : 33,71 [18,4-49,6] semaines)
Pourcentage de participants présentant au moins une hypersensibilité systémique, une anaphylaxie ou une réaction anaphylactoïde au cours des 24 premières semaines de l'étude, analyse principale
Délai: De la ligne de base à au moins 24 semaines (périodes de sécurité médianes [min-max] pour le bras C (contrôle) : 24,00 [14,4-25,0] semaines ; bras A : 30,00 [21,4-49,6] semaines ; bras B : 31,29 [24,4-50,6 ] semaines ; Bras C (Emi) : 7,57 [0,3-26,3] semaines ; Bras D : 33,71 [18,4-49,6] semaines)
À la date limite clinique pour l'analyse primaire (15 septembre 2017), les données ont été recueillies sur une période d'au moins 24 semaines.
De la ligne de base à au moins 24 semaines (périodes de sécurité médianes [min-max] pour le bras C (contrôle) : 24,00 [14,4-25,0] semaines ; bras A : 30,00 [21,4-49,6] semaines ; bras B : 31,29 [24,4-50,6 ] semaines ; Bras C (Emi) : 7,57 [0,3-26,3] semaines ; Bras D : 33,71 [18,4-49,6] semaines)
Résumé de l'innocuité du pourcentage de participants traités par Emicizumab avec au moins un événement indésirable au cours de l'étude
Délai: Du début du traitement par emicizumab à la fin de l'étude, à l'augmentation de la dose ou au changement de schéma posologique (période d'efficacité médiane [min-max] pour tous les participants à l'emicizumab : 228,14 [7,3-288,3] semaines)
Les enquêteurs ont recherché des informations sur les événements indésirables (EI) à chaque contact avec les participants. L'échelle de notation de la toxicité de l'OMS a été utilisée pour évaluer la gravité de l'EI (c'est-à-dire l'intensité d'un EI); tous les EI non spécifiquement répertoriés dans l'échelle de classification de la toxicité de l'OMS ont été évalués en termes de gravité selon les grades suivants : le grade 1 est léger ; Le grade 2 est modéré, le grade 3 est sévère ; Le grade 4 met la vie en danger; et la 5e année est la mort. Indépendamment de la gravité, certains EI peuvent également répondre aux critères de gravité. Les termes "sévère" et "grave" ne sont pas synonymes ; la gravité et la gravité ont été évaluées de manière indépendante pour chaque EI. Pour les participants dont la dose d'emicizumab a été augmentée et ceux qui ont opté pour un changement de schéma posologique (après la mise en œuvre du protocole v4), seuls les EI survenus avant l'un ou l'autre de ces événements sont inclus. Hypersens.= hypersensibilité; Mod. = modifications
Du début du traitement par emicizumab à la fin de l'étude, à l'augmentation de la dose ou au changement de schéma posologique (période d'efficacité médiane [min-max] pour tous les participants à l'emicizumab : 228,14 [7,3-288,3] semaines)
Efficacité à long terme de l'emicizumab : taux de saignement annualisés (TAA) basés sur un modèle pour les saignements traités, tous les saignements, les saignements spontanés traités, les saignements articulaires traités et les saignements articulaires cibles traités, tous les participants à l'emicizumab
Délai: Du début du traitement par emicizumab à la fin de l'étude, à l'augmentation de la dose ou au changement de schéma posologique (période d'efficacité médiane [min-max] pour tous les participants à l'emicizumab : 228,14 [7,3-288,3] semaines)
Le nombre de saignements au cours de la période d'efficacité a été évalué en tant qu'ABR à l'aide d'un modèle de régression binomiale négative (NB), qui tient compte des différents temps de suivi. Saignement traité : saignement pour lequel des facteurs de coagulation ont été administrés. Tous les saignements comprenaient les saignements traités et non traités. Saignements spontanés traités : saignements traités sans facteur contributif connu (p. ex., traumatisme, chirurgie). Saignements articulaires traités : saignements traités dans une articulation associés à une sensation inhabituelle (aura) dans une articulation, en combinaison avec un autre symptôme : gonflement/chaleur, douleur/diminution de l'amplitude des mouvements (ROM) ou difficulté à bouger l'articulation. Saignements articulaires cibles traités : saignements articulaires traités dans une articulation cible, définie comme une articulation dans laquelle un nombre supérieur ou égal à (≥) 3 saignements articulaires traités sont survenus au cours des 24 dernières semaines précédant l'entrée dans l'étude. Pour tous les types de saignement : la règle des 72 heures a été mise en œuvre, et les saignements dus à une intervention chirurgicale/procédure et les saignements après une augmentation de la dose ou un changement de schéma posologique ont été exclus.
Du début du traitement par emicizumab à la fin de l'étude, à l'augmentation de la dose ou au changement de schéma posologique (période d'efficacité médiane [min-max] pour tous les participants à l'emicizumab : 228,14 [7,3-288,3] semaines)
Efficacité à long terme de l'emicizumab : taux de saignement annualisés (ABR) moyens calculés pour les saignements traités, tous les saignements, les saignements spontanés traités, les saignements articulaires traités et les saignements articulaires cibles traités, tous les participants à l'emicizumab
Délai: Du début du traitement par emicizumab à la fin de l'étude, à l'augmentation de la dose ou au changement de schéma posologique (période d'efficacité médiane [min-max] pour tous les participants à l'emicizumab : 228,14 [7,3-288,3] semaines)
Le nombre de saignements au cours de la période d'efficacité a été calculé comme suit : ABR = (nombre de saignements/nombre de jours pendant la période d'efficacité) x 365,25. Saignement traité : saignement pour lequel des facteurs de coagulation ont été administrés. Tous les saignements comprenaient les saignements traités et non traités. Saignements spontanés traités : saignements traités sans facteur contributif connu (p. ex., traumatisme, chirurgie). Saignements articulaires traités : saignements traités dans une articulation associés à une sensation inhabituelle (aura) dans une articulation, en combinaison avec un autre symptôme : gonflement/chaleur, douleur/diminution de l'amplitude des mouvements (ROM) ou difficulté à bouger l'articulation. Saignements articulaires cibles traités : saignements articulaires traités dans une articulation cible, définie comme une articulation dans laquelle un nombre supérieur ou égal à (≥) 3 saignements articulaires traités sont survenus au cours des 24 dernières semaines précédant l'entrée dans l'étude. Pour tous les types de saignement : la règle des 72 heures a été mise en œuvre, et les saignements dus à une intervention chirurgicale/procédure et les saignements après une augmentation de la dose ou un changement de schéma posologique ont été exclus.
Du début du traitement par emicizumab à la fin de l'étude, à l'augmentation de la dose ou au changement de schéma posologique (période d'efficacité médiane [min-max] pour tous les participants à l'emicizumab : 228,14 [7,3-288,3] semaines)
Efficacité à long terme de l'emicizumab : taux de saignement annualisés (ABR) médians calculés pour les saignements traités, tous les saignements, les saignements spontanés traités, les saignements articulaires traités et les saignements articulaires cibles traités, tous les participants à l'emicizumab
Délai: Du début du traitement par emicizumab à la fin de l'étude, à l'augmentation de la dose ou au changement de schéma posologique (période d'efficacité médiane [min-max] pour tous les participants à l'emicizumab : 228,14 [7,3-288,3] semaines)
Le nombre de saignements au cours de la période d'efficacité a été calculé comme suit : ABR = (nombre de saignements/nombre de jours pendant la période d'efficacité) x 365,25. Saignement traité : saignement pour lequel des facteurs de coagulation ont été administrés. Tous les saignements comprenaient les saignements traités et non traités. Saignements spontanés traités : saignements traités sans facteur contributif connu (p. ex., traumatisme, chirurgie). Saignements articulaires traités : saignements traités dans une articulation associés à une sensation inhabituelle (aura) dans une articulation, en combinaison avec un autre symptôme : gonflement/chaleur, douleur/diminution de l'amplitude des mouvements (ROM) ou difficulté à bouger l'articulation. Saignements articulaires cibles traités : saignements articulaires traités dans une articulation cible, définie comme une articulation dans laquelle un nombre supérieur ou égal à (≥) 3 saignements articulaires traités sont survenus au cours des 24 dernières semaines précédant l'entrée dans l'étude. Pour tous les types de saignement : la règle des 72 heures a été mise en œuvre, et les saignements dus à une intervention chirurgicale/procédure et les saignements après une augmentation de la dose ou un changement de schéma posologique ont été exclus.
Du début du traitement par emicizumab à la fin de l'étude, à l'augmentation de la dose ou au changement de schéma posologique (période d'efficacité médiane [min-max] pour tous les participants à l'emicizumab : 228,14 [7,3-288,3] semaines)
Efficacité à long terme de l'emicizumab : taux de saignement annualisés (ABR) moyens calculés pour les saignements traités par intervalles de 12 semaines au fil du temps, tous les participants à l'emicizumab
Délai: 1-12, 13-24, 25-36, 37-48, 49-60, 61-72, 73-84, 85-96, 97-108, 109-120, 121-132, 133-144, 145- 156, 157-168, 169-180, 181-192, 193-204, 205-216, 217-228, 229-240, 241-252, 253-264, 265-276 et 277-288 semaines
Le nombre de saignements traités au cours de la période d'efficacité a été calculé comme suit : ABR = (nombre de saignements/nombre de jours pendant la période d'efficacité) x 365,25. Saignement traité : saignement pour lequel des facteurs de coagulation ont été administrés. La règle des 72 heures a été mise en place : deux saignements de même type et au même endroit anatomique étaient comptés comme un saignement si le deuxième saignement survenait dans les 72 heures suivant le dernier traitement pour le premier saignement. Les saignements dus à la chirurgie/procédure ont été exclus. Pour les participants avec une augmentation de la dose ou un changement de schéma posologique d'emicizumab (après la mise en œuvre du protocole v4), la période d'efficacité s'est terminée la veille du premier jour de la dose augmentée ou du schéma posologique modifié.
1-12, 13-24, 25-36, 37-48, 49-60, 61-72, 73-84, 85-96, 97-108, 109-120, 121-132, 133-144, 145- 156, 157-168, 169-180, 181-192, 193-204, 205-216, 217-228, 229-240, 241-252, 253-264, 265-276 et 277-288 semaines
Efficacité à long terme de l'emicizumab : taux de saignement annualisés (ABR) médians calculés pour les saignements traités par intervalles de 12 semaines au fil du temps, tous les participants à l'emicizumab
Délai: 1-12, 13-24, 25-36, 37-48, 49-60, 61-72, 73-84, 85-96, 97-108, 109-120, 121-132, 133-144, 145- 156, 157-168, 169-180, 181-192, 193-204, 205-216, 217-228, 229-240, 241-252, 253-264, 265-276 et 277-288 semaines
Le nombre de saignements traités au cours de la période d'efficacité a été calculé comme suit : ABR = (nombre de saignements/nombre de jours pendant la période d'efficacité) x 365,25. Saignement traité : saignement pour lequel des facteurs de coagulation ont été administrés. La règle des 72 heures a été mise en place : deux saignements de même type et au même endroit anatomique étaient comptés comme un saignement si le deuxième saignement survenait dans les 72 heures suivant le dernier traitement pour le premier saignement. Les saignements dus à la chirurgie/procédure ont été exclus. Pour les participants avec une augmentation de la dose ou un changement de schéma posologique d'emicizumab (après la mise en œuvre du protocole v4), la période d'efficacité s'est terminée la veille du premier jour de la dose augmentée ou du schéma posologique modifié.
1-12, 13-24, 25-36, 37-48, 49-60, 61-72, 73-84, 85-96, 97-108, 109-120, 121-132, 133-144, 145- 156, 157-168, 169-180, 181-192, 193-204, 205-216, 217-228, 229-240, 241-252, 253-264, 265-276 et 277-288 semaines
Efficacité à long terme de l'emicizumab : taux de saignement annualisés (ABR) moyens calculés pour tous les saignements par intervalles de 12 semaines au fil du temps, tous les participants à l'emicizumab
Délai: 1-12, 13-24, 25-36, 37-48, 49-60, 61-72, 73-84, 85-96, 97-108, 109-120, 121-132, 133-144, 145- 156, 157-168, 169-180, 181-192, 193-204, 205-216, 217-228, 229-240, 241-252, 253-264, 265-276 et 277-288 semaines
Le nombre de tous les saignements au cours de la période d'efficacité a été calculé comme suit : ABR = (nombre de saignements/nombre de jours au cours de la période d'efficacité) x 365,25. Tous les saignements comprenaient à la fois les saignements traités (avec des facteurs de coagulation) et les saignements non traités. La règle des 72 heures a été mise en place : deux saignements de même type et au même endroit anatomique étaient comptés comme un saignement si le deuxième saignement survenait dans les 72 heures suivant le dernier traitement pour le premier saignement. Les saignements dus à la chirurgie/procédure ont été exclus. Pour les participants avec une augmentation de la dose ou un changement de schéma posologique d'emicizumab (après la mise en œuvre du protocole v4), la période d'efficacité s'est terminée la veille du premier jour de la dose augmentée ou du schéma posologique modifié.
1-12, 13-24, 25-36, 37-48, 49-60, 61-72, 73-84, 85-96, 97-108, 109-120, 121-132, 133-144, 145- 156, 157-168, 169-180, 181-192, 193-204, 205-216, 217-228, 229-240, 241-252, 253-264, 265-276 et 277-288 semaines
Efficacité à long terme de l'emicizumab : taux de saignement annualisés (ABR) médians calculés pour tous les saignements par intervalles de 12 semaines au fil du temps, tous les participants à l'emicizumab
Délai: 1-12, 13-24, 25-36, 37-48, 49-60, 61-72, 73-84, 85-96, 97-108, 109-120, 121-132, 133-144, 145- 156, 157-168, 169-180, 181-192, 193-204, 205-216, 217-228, 229-240, 241-252, 253-264, 265-276 et 277-288 semaines
Le nombre de tous les saignements au cours de la période d'efficacité a été calculé comme suit : ABR = (nombre de saignements/nombre de jours au cours de la période d'efficacité) x 365,25. Tous les saignements comprenaient à la fois les saignements traités (avec des facteurs de coagulation) et les saignements non traités. La règle des 72 heures a été mise en place : deux saignements de même type et au même endroit anatomique étaient comptés comme un saignement si le deuxième saignement survenait dans les 72 heures suivant le dernier traitement pour le premier saignement. Les saignements dus à la chirurgie/procédure ont été exclus. Pour les participants avec une augmentation de la dose ou un changement de schéma posologique d'emicizumab (après la mise en œuvre du protocole v4), la période d'efficacité s'est terminée la veille du premier jour de la dose augmentée ou du schéma posologique modifié.
1-12, 13-24, 25-36, 37-48, 49-60, 61-72, 73-84, 85-96, 97-108, 109-120, 121-132, 133-144, 145- 156, 157-168, 169-180, 181-192, 193-204, 205-216, 217-228, 229-240, 241-252, 253-264, 265-276 et 277-288 semaines
Efficacité à long terme de l'emicizumab : taux de saignement annualisés (ABR) moyens calculés pour les saignements spontanés traités par intervalles de 12 semaines au fil du temps, tous les participants à l'emicizumab
Délai: 1-12, 13-24, 25-36, 37-48, 49-60, 61-72, 73-84, 85-96, 97-108, 109-120, 121-132, 133-144, 145- 156, 157-168, 169-180, 181-192, 193-204, 205-216, 217-228, 229-240, 241-252, 253-264, 265-276 et 277-288 semaines
Le nombre de saignements spontanés traités au cours de la période d'efficacité a été calculé comme suit : ABR = (nombre de saignements/nombre de jours pendant la période d'efficacité) x 365,25. Les saignements spontanés traités ont été définis comme des saignements traités (avec des facteurs de coagulation) sans facteur contributif connu (p. ex., traumatisme, chirurgie). La règle des 72 heures a été mise en place : deux saignements de même type et au même endroit anatomique étaient comptés comme un saignement si le deuxième saignement survenait dans les 72 heures suivant le dernier traitement pour le premier saignement. Les saignements dus à la chirurgie/procédure ont été exclus. Pour les participants avec une augmentation de la dose ou un changement de schéma posologique d'emicizumab (après la mise en œuvre du protocole v4), la période d'efficacité s'est terminée la veille du premier jour de la dose augmentée ou du schéma posologique modifié.
1-12, 13-24, 25-36, 37-48, 49-60, 61-72, 73-84, 85-96, 97-108, 109-120, 121-132, 133-144, 145- 156, 157-168, 169-180, 181-192, 193-204, 205-216, 217-228, 229-240, 241-252, 253-264, 265-276 et 277-288 semaines
Efficacité à long terme de l'emicizumab : taux de saignement annualisés (ABR) médians calculés pour les saignements spontanés traités par intervalles de 12 semaines au fil du temps, tous les participants à l'emicizumab
Délai: 1-12, 13-24, 25-36, 37-48, 49-60, 61-72, 73-84, 85-96, 97-108, 109-120, 121-132, 133-144, 145- 156, 157-168, 169-180, 181-192, 193-204, 205-216, 217-228, 229-240, 241-252, 253-264, 265-276 et 277-288 semaines
Le nombre de saignements spontanés traités au cours de la période d'efficacité a été calculé comme suit : ABR = (nombre de saignements/nombre de jours pendant la période d'efficacité) x 365,25. Les saignements spontanés traités ont été définis comme des saignements traités (avec des facteurs de coagulation) sans facteur contributif connu (p. ex., traumatisme, chirurgie). La règle des 72 heures a été mise en place : deux saignements de même type et au même endroit anatomique étaient comptés comme un saignement si le deuxième saignement survenait dans les 72 heures suivant le dernier traitement pour le premier saignement. Les saignements dus à la chirurgie/procédure ont été exclus. Pour les participants avec une augmentation de la dose ou un changement de schéma posologique d'emicizumab (après la mise en œuvre du protocole v4), la période d'efficacité s'est terminée la veille du premier jour de la dose augmentée ou du schéma posologique modifié.
1-12, 13-24, 25-36, 37-48, 49-60, 61-72, 73-84, 85-96, 97-108, 109-120, 121-132, 133-144, 145- 156, 157-168, 169-180, 181-192, 193-204, 205-216, 217-228, 229-240, 241-252, 253-264, 265-276 et 277-288 semaines
Pourcentage de participants ayant des anticorps anti-émicizumab à tout moment après l'inclusion au cours de l'étude
Délai: Du départ à l'arrêt de l'étude (période d'observation médiane [min-max] pour tous les participants à l'emicizumab : 262,3 [14,4-288,3] semaines)
Une méthode ELISA (enzyme-linked immunosorbent assay) validée a été utilisée pour analyser les niveaux d'anticorps anti-médicament (ADA) contre l'emicizumab dans le plasma. Un échantillon était considéré comme positif pour les anticorps anti-émicizumab si le résultat du test atteignait ou dépassait un seuil prédéterminé. 'Total ADA Positive' est la somme de tous les sujets qui ont été testés positifs pour ADA dans les 2 catégories suivantes : 'ADA Positive (Treatment Boosted)', ceux qui sont positifs à l'ADA avant la dose et ont une augmentation ≥ 4 fois après doser les niveaux d'ADA par rapport à la mesure de base ; et « ADA positif (induit par le traitement) », ceux qui sont négatifs à l'ADA avant la dose ou dont les données manquent et qui ont au moins un échantillon positif à l'ADA après la dose.
Du départ à l'arrêt de l'étude (période d'observation médiane [min-max] pour tous les participants à l'emicizumab : 262,3 [14,4-288,3] semaines)
Pourcentage de participants présentant un développement de novo d'inhibiteurs du facteur VIII (FVIII)
Délai: Du départ à l'arrêt de l'étude (période d'observation médiane [min-max] pour tous les participants à l'emicizumab : 262,3 [14,4-288,3] semaines)
Les taux d'anticorps anti-FVIII (inhibiteurs) ont été analysés à l'aide d'un test d'activité FVIII validé. Un participant était considéré comme ayant développé des inhibiteurs de novo du FVIII si les niveaux d'inhibiteurs détectés dans un échantillon post-inclusion atteignaient ou dépassaient un seuil prédéterminé.
Du départ à l'arrêt de l'étude (période d'observation médiane [min-max] pour tous les participants à l'emicizumab : 262,3 [14,4-288,3] semaines)
Concentration plasmatique minimale (Ctrough) d'emicizumab
Délai: Prédose aux semaines 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 33, 41, 49, 61, 73, 85, 97, 109, 121, 133, 145, 157, 169 , 181, 193, 205, 217, 229, 241, 253, 265 et 277
Les concentrations plasmatiques minimales d'emicizumab ont été analysées à l'aide d'un dosage immuno-enzymatique (ELISA) validé. La limite inférieure de quantification (LLOQ) était de 100 nanogrammes par millilitre (ng/mL). Étant donné que les participants du bras C (contrôle) sont passés de l'absence de prophylaxie à la prophylaxie par emicizumab après la semaine 24, les délais pour le bras C (Emi) sont exprimés par rapport à la première dose d'emicizumab.
Prédose aux semaines 1, 2, 3, 4, 5, 7, 9, 13, 17, 21, 25, 33, 41, 49, 61, 73, 85, 97, 109, 121, 133, 145, 157, 169 , 181, 193, 205, 217, 229, 241, 253, 265 et 277

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Hoffmann-La Roche

Collaborateurs

Chugai Pharmaceutical

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

27 septembre 2016

Achèvement primaire (Réel)

15 septembre 2017

Achèvement de l'étude (Réel)

12 mai 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

26 juillet 2016

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

26 juillet 2016

Première publication (Estimation)

28 juillet 2016

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

16 novembre 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

19 octobre 2022

Dernière vérification

1 octobre 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • BH30071
  • 2016-000072-17 (Numéro EudraCT)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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