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Essais cliniques sur Myopathie myotubulaire liée à l'X
1537 résultats au total
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Novo Nordisk A/SComplétéEn bonne santé | Trouble hémorragique congénital | Hémophilie A | Hémophilie BRoyaume-Uni
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Novo Nordisk A/SComplétéTrouble hémorragique congénital | Hémophilie A | Hémophilie BEspagne
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Andrea GropmanNational Center for Research Resources (NCRR); Rare Diseases Clinical Research... et autres collaborateursComplétéMaladies cérébrales, métaboliques, innées | Déficit en ornithine transcarbamylase | Trouble du cycle de l'uréeÉtats-Unis
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Novo Nordisk A/SComplétéTrouble hémorragique congénital | Hémophilie A | Hémophilie BBelgique, Allemagne, France, Royaume-Uni, Italie, Hongrie, L'Autriche, Suède, Iran (République islamique d, Argentine, Irlande, Pologne, Le Portugal, Slovaquie
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University of California, San FranciscoRecrutementMucopolysaccharidose I | Mucopolysaccharidose II | Mucopolysaccharidose VI | Maladie de Wolman | Maladie de Pompe à apparition infantile | Mucopolysaccharidose IV A | Mucopolysaccharidose VII | Maladie de Gaucher neuropathiqueÉtats-Unis
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University of Milano BicoccaComitato Maria Letizia Verga,ItalyRecrutementLymphome non hodgkinien | Leucémie, myéloïde, aiguë | Leucémie, cellule B | Adrénoleucodystrophie | Lymphome de Hodgkin | Thalassémie majeure | Leucémie, cellule T | DrépanocytoseItalie
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University of CincinnatiChildren's Hospital Medical Center, CincinnatiRésiliéAdrénoleucodystrophie | Syndrome de Zellweger | Maladie de Refsum infantile | Déficit enzymatique bifonctionnel
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University of ChicagoNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... et autres collaborateursComplétéMaladie de Krabbe | Mucopolysaccharidose de type II (MPS II) | Mucopolysaccharidose de type I (MPS I) | Mucopolysaccharidose de type III (MPS III) | Mucopolysaccharidose de type VI (MPS VI)États-Unis
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Novo Nordisk A/SComplétéTrouble hémorragique congénital | Hémophilie A avec inhibiteurs | Hémophilie B avec inhibiteursJapon
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Novo Nordisk A/SComplétéEn bonne santé | Trouble hémorragique congénital | Hémophilie A avec inhibiteurs | Hémophilie B avec inhibiteursFrance
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Novo Nordisk A/SComplétéTrouble hémorragique congénital | Hémophilie A avec inhibiteurs | Hémophilie B avec inhibiteursFrance, Royaume-Uni, Espagne, Israël, Pologne, Turquie, Hongrie
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Novo Nordisk A/SComplétéTrouble hémorragique congénital | Hémophilie A avec inhibiteurs | Hémophilie B avec inhibiteursÉtats-Unis, Danemark, France, Royaume-Uni
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Children's Hospital of PhiladelphiaRecrutementLeucémie | Syndromes d'insuffisance de la moelle osseuse | Immunodéficiences | Erreurs innées du métabolisme | Immuno-dysrégulation Polyendocrinopathie Entéropathie Syndrome lié à l'XÉtats-Unis
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)Actif, ne recrute pasSyndrome de Wiskott-Aldrich | SCID déficient en ADAÉtats-Unis
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Boston Children's HospitalMassachusetts General Hospital; Mayo Clinic; Karolinska University Hospital; Baylor... et autres collaborateursActif, ne recrute pasAnémie aplastique | Dyskératose congénitale | Syndrome de Hoyeraal-Hreidarsson | Syndrome de ReveszÉtats-Unis, Norvège, Suède
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Novo Nordisk A/SComplétéTrouble hémorragique congénital | Hémophilie A avec inhibiteurs | Hémophilie B avec inhibiteursÉtats-Unis
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...RetiréMaladie granulomateuse chronique | Maladie inflammatoire de l'intestinÉtats-Unis
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Novo Nordisk A/SComplétéTrouble hémorragique congénital | Hémophilie A avec inhibiteurs | Hémophilie B avec inhibiteursJapon
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Novo Nordisk A/SComplétéTrouble hémorragique congénital | Hémophilie A avec inhibiteurs | Hémophilie B avec inhibiteursArabie Saoudite, Algérie, Turquie, Allemagne, Pologne, Pays-Bas, Italie, Belgique, Afrique du Sud, Royaume-Uni, Suède, L'Autriche, Le Portugal, France, République tchèque, Venezuela
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Shanghai Children's HospitalRecrutementSyndrome d'Alport, lié à l'XChine
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Novo Nordisk A/SComplétéTrouble hémorragique congénital | Hémophilie A avec inhibiteurs | Hémophilie B avec inhibiteursÉtats-Unis
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Novo Nordisk A/SComplétéTrouble hémorragique congénital | Hémophilie A avec inhibiteurs | Hémophilie B avec inhibiteursÉtats-Unis, L'Autriche, Espagne, Japon, Croatie, Italie, Royaume-Uni, Israël, Suède, Ukraine, Malaisie, Grèce, Danemark, Canada
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Novo Nordisk A/SComplétéTrouble hémorragique congénital | Hémophilie A avec inhibiteurs | Hémophilie B avec inhibiteursÉtats-Unis, Serbie, Malaisie, Thaïlande, Grèce, Japon, Roumanie
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Novo Nordisk A/SComplétéTrouble hémorragique congénital | Hémophilie A avec inhibiteurs | Hémophilie B avec inhibiteursFrance, États-Unis, Suède, Serbie, Turquie, Royaume-Uni, Malaisie, Brésil, Ancienne Serbie et Monténégro, Japon, Afrique du Sud
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Novo Nordisk A/SComplétéTrouble hémorragique congénital | Hémophilie A avec inhibiteurs | Hémophilie B avec inhibiteursJapon
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Novo Nordisk A/SComplétéTrouble hémorragique congénital | Hémophilie A avec inhibiteurs | Hémophilie B avec inhibiteursÉtats-Unis
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Novo Nordisk A/SComplétéTrouble hémorragique congénital | Hémophilie A avec inhibiteurs | Hémophilie B avec inhibiteursSlovaquie, Espagne, Argentine, Allemagne, Croatie, Italie, Canada, Royaume-Uni, Irlande, Suède, France, États-Unis, République tchèque, Suisse
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University of Sao Paulo General HospitalComplétéHémophilie A | Hémophilie B | Arthrose | HémarthroseBrésil
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Pas encore de recrutementSyndrome d'hyper-immunoglobuline E. (HEIS) | Maladie granulomateuse chronique (CGD)États-Unis
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Novo Nordisk A/SComplétéTrouble hémorragique congénital | Hémophilie A avec inhibiteurs | Hémophilie B avec inhibiteurs | Hémophilie A | Hémophilie BInde, Maroc, Afrique du Sud, Oman
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Novo Nordisk A/SComplétéTrouble hémorragique congénital | Hémophilie A avec inhibiteurs | Hémophilie B avec inhibiteursÉtats-Unis
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Novo Nordisk A/SComplétéTrouble hémorragique congénital | Hémophilie A avec inhibiteurs | Hémophilie B avec inhibiteurs | Hémophilie A | Hémophilie BEspagne
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Duke UniversityNational Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID); University... et autres collaborateursRecrutementDéficit immunitaire variable commun | Agammaglobulinémie liée à l'X | Déficit immunitaire primaire | Déficits primaires en anticorps | CVID | XLA | Hypogammaglobulinémie secondaireÉtats-Unis
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...RésiliéThérapie IFN-Gamma | Mutation du gène CGD | Réponse du CGD à l'IFNg | CGD - Maladie Granulomateuse Chronique | Maladie d'immunodéficienceÉtats-Unis
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University of PennsylvaniaRésilié
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Novo Nordisk A/SRetiréEn bonne santé | Trouble hémorragique congénital | Hémophilie A avec inhibiteurs | Hémophilie B avec inhibiteurs | Hémophilie A | Hémophilie B
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Mirum Pharmaceuticals, Inc.Children's Hospital Medical Center, CincinnatiComplétéCholestase | Troubles peroxysomaux | Adrénoleucodystrophie | Syndrome de Zellweger | Maladie de Refsum infantileÉtats-Unis
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...RecrutementColite associée à la maladie granulomateuse chroniqueÉtats-Unis
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Inscription sur invitationMaladie granulomateuse chronique | Maladie inflammatoire de l'intestinÉtats-Unis
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...RetiréMaladies granulomateuses chroniques (CGD) et lésions hépatiquesÉtats-Unis
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...RésiliéDysplasie ectodermique | Syndrome d'hyper-IgMÉtats-Unis
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Novo Nordisk A/SComplétéTrouble hémorragique congénital | Hémophilie A avec inhibiteurs | Hémophilie B avec inhibiteursTaïwan, Royaume-Uni, Thaïlande, Serbie, Croatie, Italie, Pologne, Roumanie, Hongrie, Malaisie, États-Unis, L'Autriche, Brésil, Grèce, Japon, Porto Rico, Fédération Russe, Afrique du Sud, Turquie
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Novo Nordisk A/SComplétéTrouble hémorragique congénital | Hémophilie A avec inhibiteurs | Hémophilie B avec inhibiteursFrance, États-Unis, Espagne, Brésil, Philippines, Afrique du Sud, Pologne, Turquie, Roumanie, Bulgarie, Fédération Russe, Argentine
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...Children's National Research InstituteRésiliéDéficit en ornithine transcarbamylase
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Chiesi Farmaceutici S.p.A.ICON plcPas encore de recrutement
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UniQure Biopharma B.V.Pas encore de recrutement
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Brunel UniversityRoyal Free Hospital NHS Foundation TrustRecrutementMaladie de FabryRoyaume-Uni
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Stanford UniversityPas encore de recrutementInsuffisance hépatique | La cirrhose du foie | Hémophilie A | Hémophilie B | Hémophilie | Trouble de transplantation hépatique | Déficit en facteur de coagulationÉtats-Unis
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Institut National de la Santé Et de la Recherche...Pas encore de recrutementMaladie de Fabry
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisRecrutementHypophosphatémie liée à l'XFrance