Az orális vinorelbin II. fázisú vizsgálata visszatérő vagy progresszív, nem reszekálható, alacsony fokú gliomában szenvedő gyermekeknél (OVIMA-1210)

Bevételi kritériumok:

A TUDOR JELLEMZŐI:

• Szövettanilag igazolt recidiváló vagy progresszív primer alacsony fokozatú glioma (LGG) a következőképpen definiált (WHO 2007-es besorolása): látópálya glióma (OPG), pilocytás asztrocitóma (PA), fibrilláris vagy diffúz asztrocitóma (DA), oligodendroglioma (OG) vagy oligoastrocytoma ( OA)
• Az OPG-ben szenvedő betegeknél nem szükséges a betegség biopsziás megerősítése, ha a klinikai és radiológiai leletek, valamint a szemészeti vizsgálat egyértelműek
• Szövettani megerősítés esetén az agytörzset érintő alacsony fokozatú glioma is szerepelhet
• A daganatot nem teljesen reszekálhatónak kell tekinteni

A BETEG JELLEMZŐI:

• 6-18 éves korig
• Lansky vagy Karnofsky státusz több mint 50%
• Agyi és/vagy gerincvelői MRI-n mérhető betegség, legalább 1 lézió átmérője 1 cm-nél nagyobb
• Áttétes betegségben szenvedő betegek jogosultak, de legalább 1 léziónak mérhetőnek kell lennie a korábban meghatározottak szerint
• A betegeknek legalább 1 korábban karboplatint tartalmazó kemoterápiában kell részesülniük
• A várható élettartam legalább 3 hónap
• A megfelelő szervi funkciók bizonyítéka, beleértve:
• neutrofilszám (ANC) ≥ 1500/mm3,
• vérlemezkeszám ≥100 000/mm3;
• szérum kreatinin < 1,5-szerese az életkornak megfelelő normálértéknek, ha a szérum kreatinin ≥ 1,5-szerese az ULN-nek, a glomeruláris filtrációs sebességnek (akár becsült, akár formális) > 70 ml/perc/1,73 m2-nek kell lennie;
• összbilirubin < 1,5-szerese az életkornak megfelelő normálértéknek,
• ASAT és ALAT < 2,5x a normál életkorhoz képest
• Hatékony fogamzásgátlás reproduktív potenciállal rendelkező (férfi és női) betegek számára, és legalább 3 hónapig a kezelés befejezése után
• Negatív terhességi teszt, ha van
• A kapszulákat lenyelni tudó betegek
• Egészségbiztosítási rendszerhez kötött beteg
• A beteg és/vagy a szülők/gondviselők írásos beleegyezése a vizsgálatban való részvétel előtt.

ELŐZETES VAGY EGYIDEJŰ TERÁPIA

• Vinka alkaloidokat, például vinkrisztint és/vagy vinblasztint tartalmazó korábbi kezelések engedélyezettek
• A vizsgálatba való belépés előtt a betegeknek teljesen fel kell gyógyulniuk bármely korábbi kezelés toxikus hatásaiból. Nincs az NCI-CTCAE v4.0 szerinti 2. fokozatnál magasabb szervi toxicitás
• A korábbi sugárkezeléstől legalább 2 hónap, a nitrozourea kemoterápia után 6 hét és az egyéb kemoterápiás kezelések után 4 hét szünet szükséges.

Kizárási kritériumok:

• A felvételi kritériumok sikertelensége
• Előzetes intravénás vagy orális vinorelbin kezelés
• Ismert túlérzékenység más vinka-alkaloidokkal szemben
• Emésztőrendszeri patológia, amely jelentős mértékben befolyásolja a felszívódást
• A gyomor vagy a vékonybél korábbi műtéti reszekciója
• Súlyos májelégtelenség, függetlenül a daganatos betegségtől
• Fruktóz intolerancia
• Leptomeningealis relapszus az MRI-n elérhető mérhető betegség nélkül (például leptomeningealis relapszus teljesen reszekált primer lézióval)
• Kontrollálatlan aktív fertőzés 2 héten belül
• Terhes vagy szoptató nő
• Kontrollálatlan interkurrens betegség vagy aktív fertőzés
• Nem alkalmas orvosi nyomon követésre (földrajzi, szociális vagy mentális okok)
• Hosszú távú oxigénterápiát igénylő betegek
• 1500/mm3-nél kisebb ANC-vel rendelkező betegek
• Sárgaláz ellen beoltott betegek