Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie mające na celu określenie bezpieczeństwa i skuteczności rFIXFc u wcześniej nieleczonych mężczyzn z ciężką postacią hemofilii B (PUPs B-LONG)

15 marca 2022 zaktualizowane przez: Bioverativ, a Sanofi company

Otwarta, wieloośrodkowa ocena bezpieczeństwa i skuteczności rekombinowanego białka fuzyjnego Fc czynnika krzepnięcia IX (rFIXFc; BIIB029) w zapobieganiu i leczeniu krwawień u wcześniej nieleczonych pacjentów z ciężką postacią hemofilii B

Głównym celem badania była ocena bezpieczeństwa stosowania rekombinowanego białka fuzyjnego czynnika krzepnięcia IX Fc (rFIXFc, BIIB029) u wcześniej nieleczonych pacjentów (PUP) z ciężką postacią hemofilii B. Celem drugorzędowym była ocena skuteczności rFIXFc w profilaktyce i leczeniu epizodów krwawień u PUP oraz ocena zużycia rFIXFc w profilaktyce i leczeniu epizodów krwawień u PUP.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

33

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Research Site
  • Dania
      • Aarhus, Dania, 8200
        • Research Site
  • Francja
    • Nord
      • Lille, Nord, Francja, 59037
        • Hopital Cardiologique - CHU Lille
    • Rhone
      • Lyon Cedex 3, Rhone, Francja, 69437
        • Research Site
  • Holandia
      • Utrecht, Holandia, 3584 CX
        • Research Site
  • Irlandia
      • Dublin, Irlandia, D12 N512
        • Research Site
  • Nowa Zelandia
      • Auckland, Nowa Zelandia, 1023
        • Research Site
  • Polska
      • Warszawa, Polska, 02-091
        • Research Site
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • Research Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Research Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Research Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46260
        • Research Site
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40202
        • Research Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70112
        • Research Site
    • Michigan
      • East Lansing, Michigan, Stany Zjednoczone, 48823
        • Research Site
      • Traverse City, Michigan, Stany Zjednoczone, 49684
        • Research Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
        • Research Site
  • Szwecja
      • Malmo, Szwecja, 205 02
        • Research Site
  • Włochy
      • Milano, Włochy, 20122
        • Research Site
      • Napoli, Włochy, 80122
        • Research Site
      • Parma, Włochy, 43126
        • Research Site
      • Roma, Włochy, 00165
        • Research Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N3JH
        • Research Site
    • Cambridgeshire
      • Cambridge, Cambridgeshire, Zjednoczone Królestwo, CB2 0QQ
        • Research Site
    • London
      • Whitechapel, London, Zjednoczone Królestwo, E1 1BB
        • Research Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Waga >=3,5 kilograma w momencie wyrażenia świadomej zgody.
  • Ciężką hemofilię B zdefiniowano jako mniej niż lub równe (<=) 2 jednostek międzynarodowych na decylitr (j.m./dl) (<=2 procent [%]) endogennego FIX udokumentowanego w dokumentacji medycznej lub zgodnie z badaniami przeprowadzonymi w okresie przesiewowym.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Historia pozytywnych testów na inhibitory. Wcześniejsza historia występowania inhibitorów została określona na podstawie historycznego dodatniego testu na obecność inhibitorów u uczestnika przy użyciu wartości Bethesda z lokalnego laboratorium dla dodatniego testu na obecność inhibitorów (tj. równego lub wyższego od dolnej granicy wykrywalności).
  • Historia reakcji nadwrażliwości związanych z jakimkolwiek podaniem rFIXFc.
  • Narażenie na składniki krwi lub wstrzyknięcie koncentratu czynnika krzepnięcia IX (FIX) (w tym pochodzącego z osocza) innego niż rFIXFc.
  • Wstrzyknięcie dostępnego w handlu rFIXFc na ponad 28 dni przed badaniem przesiewowym.
  • Więcej niż 3 wstrzyknięcia dostępnego w handlu rFIXFc przed potwierdzeniem kwalifikowalności.
  • Inne zaburzenia krzepnięcia oprócz hemofilii B.
  • Jakakolwiek współistniejąca, istotna klinicznie poważna choroba, która w opinii badacza spowodowałaby, że uczestnik nie nadawałby się do włączenia (na przykład zakażenie wirusem HIV z liczbą limfocytów klastra różnicowania 4 (CD4) poniżej (<) 200 komórek/mikrolitr (mcL) lub miano wirusa większe niż (>)200 cząsteczek/ml lub jakikolwiek inny znany wrodzony lub nabyty niedobór odporności).
  • Obecne leczenie ogólnoustrojowe chemioterapią i/lub innymi lekami immunosupresyjnymi. Dozwolone było stosowanie sterydów w leczeniu astmy lub leczeniu ostrych epizodów alergicznych lub innych zagrażających życiu epizodów. Leczenie w tych okolicznościach nie powinno przekraczać 14 dni.
  • Udział w ciągu ostatnich 30 dni w jakimkolwiek innym badaniu klinicznym obejmującym leczenie eksperymentalne.
  • Bieżąca rejestracja do dowolnego innego badania klinicznego obejmującego leczenie eksperymentalne.
  • Niezdolność do spełnienia wymagań dotyczących nauki.
  • Inne nieokreślone przyczyny, które zdaniem Badacza lub Bioverativ uniemożliwiłyby uczestnikowi rejestrację.

UWAGA: Mogą obowiązywać inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Rekombinowane białko fuzyjne Fc czynnika krzepnięcia IX (rFIXFc)
Uczestnicy otrzymywali rFIXFc we wstrzyknięciach dożylnych (IV) w następujący sposób: Schemat leczenia profilaktycznego: rozpoczynano od rFIXFc w dawce 50 jednostek międzynarodowych na kilogram (j.m./kg) co tydzień, aż do osiągnięcia przez uczestnika co najmniej 50 dni ekspozycji (ED=24-godzinny okres, w którym więcej niż lub równa (>=1) wstrzyknięciu/dawce rFIXFc podano) rFIXFc, wycofanie z badania lub zakończenie badania. Dostosowanie dawki i odstępów między kolejnymi dawkami opierało się na stopniowej regeneracji, kolejnych poziomach czynnika IX (FIX), aktywności fizycznej, schemacie krwawień, zgodnie z lokalnymi standardami opieki w zakresie schematu profilaktycznego (PR). Leczenie schematem epizodycznym (na żądanie) można rozpocząć przed PR według uznania badacza. Epizodyczne (na żądanie; opcjonalnie): rFIXFc w indywidualnych dawkach w zależności od stanu klinicznego uczestnika, rodzaju i ciężkości krwawienia do PR.
Biologiczny: rFIXFc
Dostosowania dawki i odstępów pomiędzy rFIXFc dokonano w tym badaniu na podstawie uznania badacza, korzystając z dostępnych danych farmakokinetycznych (PK), kolejnych poziomów minimalnych i maksymalnych FIX, poziomu aktywności fizycznej i schematu krwawień, zgodnie z lokalnymi standardami opieki nad pacjentem schemat profilaktyczny. Istniała opcja rozpoczęcia dawkowania w badaniu jako leczenia epizodycznego (na żądanie).
Inne nazwy:
  • Alproliks
  • BIIB029
  • białko fuzyjne rekombinowanego czynnika krzepnięcia IX Fc

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników z potwierdzonym rozwojem inhibitora, mierzony za pomocą testu Bethesda zmodyfikowanego Nijmegen
Ramy czasowe: Do 3 lat
Powstanie inhibitora zdefiniowano jako wynik testu na obecność inhibitora >= 0,60 jednostek Bethesda na mililitr (BU/ml), który został potwierdzony drugim wynikiem >=0,60 BU/ml z oddzielnej próbki, pobranej 2 do 4 tygodni po data pobrania oryginalnej próbki, przy czym oba testy zostały wykonane przez laboratorium centralne przy użyciu testu Bethesda zmodyfikowanego przez Nijmegen.
Do 3 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Roczna liczba epizodów krwawienia (spontanicznych i traumatycznych) na uczestnika (roczny wskaźnik krwawień [ABR])
Ramy czasowe: Do 3 lat
ABR była roczną liczbą epizodów krwawienia w okresie skuteczności (EP) na uczestnika, znormalizowaną do 1-rocznego przedziału czasu. Epizody krwawienia zostały sklasyfikowane jako: spontaniczne, jeśli rodzic/opiekun/uczestnik odnotowuje zdarzenie krwawienia, gdy nie ma znanego czynnika przyczyniającego się do niego, takiego jak określony uraz lub poprzedzająca forsowna aktywność; i traumatyczne, gdy znana jest przyczyna krwawienia. ABR=(Liczba epizodów krwawienia podczas EP/całkowita liczba dni podczas EP)*365,25. EP odzwierciedla sumę wszystkich przedziałów czasu, w których uczestnicy byli leczeni rFIXFc według schematów leczenia z wyłączeniem okresów chirurgicznych/rehabilitacyjnych i dużych przerw między wstrzyknięciami (dłuższych niż [>]28 dni). Uczestnicy zostali włączeni do podsumowania więcej niż 1 schematu leczenia, jeśli ich schemat zmienił się podczas badania.
Do 3 lat
Roczna liczba epizodów samoistnego krwawienia do stawów
Ramy czasowe: Do 3 lat
Epizody krwawienia zostały sklasyfikowane jako spontaniczne, jeśli rodzic/opiekun/uczestnik odnotuje zdarzenie krwawienia, gdy nie ma znanego czynnika przyczyniającego się do tego, takiego jak określony uraz lub poprzednia „wysiłkowa” aktywność. Roczne epizody spontanicznego krwawienia do stawów = (całkowita liczba spontanicznych epizodów krwawienia do stawów w okresie skuteczności (EP) podzielona przez całkowitą liczbę dni podczas EP)*365,25. EP odzwierciedla sumę wszystkich przedziałów czasu, podczas których uczestnicy byli leczeni rFIXFc według schematu leczenia z wyłączeniem głównych i mniejszych okresów chirurgicznych/rehabilitacyjnych oraz dużych przerw między wstrzyknięciami (>28 dni). Uczestnicy zostali włączeni do podsumowania więcej niż 1 schematu leczenia, jeśli ich schemat zmienił się podczas badania.
Do 3 lat
Liczba wstrzyknięć rFIXFc z doskonałą lub dobrą, umiarkowaną lub brakiem odpowiedzi na leczenie oceniana za pomocą 4-punktowej skali
Ramy czasowe: Do 3 lat
Korzystając z e-dziennika, rodzic/opiekun każdego uczestnika ocenił odpowiedź na leczenie na jakikolwiek epizod krwawienia (BE) w przybliżeniu od 8 do 12 godzin od momentu wstrzyknięcia i przed dodatkowymi dawkami rFIXFc podanymi w przypadku tego samego BE przy użyciu 4-punktowej skali:- 1= Doskonałe: nagłe złagodzenie bólu i/lub złagodzenie objawów krwawienia w ciągu około 8 godzin po pierwszym wstrzyknięciu; 2=Dobra: wyraźna ulga w bólu i/lub złagodzenie oznak krwawienia w ciągu ok. 8 godzin po wstrzyknięciu, ale może wymagać więcej niż 1 wstrzyknięcia po 24-48 godzinach do całkowitego ustąpienia; 3=Umiarkowane: Prawdopodobne/niewielkie korzystne działanie w ciągu 8 godzin po pierwszym wstrzyknięciu i wymaga więcej niż 1 wstrzyknięcia oraz 4=Brak: Brak poprawy lub pogorszenie stanu w ciągu ok. 8 godzin po pierwszym wstrzyknięciu. Uczestnicy zostali włączeni do podsumowania więcej niż 1 schematu leczenia, jeśli ich schemat zmienił się podczas badania.
Do 3 lat
Całkowita liczba dni ekspozycji (ED)
Ramy czasowe: Do 3 lat
ED zdefiniowano jako 24-godzinny okres, w którym uczestnik otrzymał jedną lub więcej dawek wstrzyknięć rFIXFc, przy czym czas pierwszego wstrzyknięcia rFIXFc określono jako początek ED. Uczestnik, który nie miał określonego rodzaju zastrzyku, był liczony jako mający zero zastrzyków dla tego typu.
Do 3 lat
Całkowite roczne zużycie rFIXFc na uczestnika w profilaktyce i leczeniu epizodów krwawienia
Ramy czasowe: Do 3 lat
Całkowite roczne spożycie rFIXFc (w j.m./kg) obliczono dla każdego uczestnika jako: Roczne spożycie = (całkowita j.m./kg rFIXFc w okresie skuteczności (EP) podzielona przez całkowitą liczbę dni w okresie EP)*365,25. EP odzwierciedla sumę wszystkich przedziałów czasu, podczas których uczestnicy byli leczeni rFIXFc zgodnie ze schematami leczenia w badaniu, z wyłączeniem okresów chirurgicznych/rehabilitacyjnych i dużych przerw między wstrzyknięciami (> 28 dni). Uczestnicy zostali włączeni do podsumowania więcej niż 1 schematu leczenia, jeśli ich schemat zmienił się podczas badania.
Do 3 lat
Liczba wstrzyknięć rFIXFc wymagana do ustąpienia epizodu krwawienia
Ramy czasowe: Do 3 lat
Zgłoszono liczbę wstrzyknięć rFIXFc wymaganych do ustąpienia epizodu krwawienia w okresie skuteczności (EP). EP odzwierciedla sumę wszystkich przedziałów czasu, podczas których uczestnicy byli leczeni rFIXFc zgodnie ze schematami leczenia w badaniu, z wyłączeniem okresów chirurgicznych/rehabilitacyjnych i dużych przerw między wstrzyknięciami (>28 dni). Zliczono wszystkie wstrzyknięcia podane od początkowego objawu krwawienia do ostatniej daty/godziny w okienku krwawienia. Uczestnicy zostali włączeni do podsumowania więcej niż 1 schematu leczenia, jeśli ich schemat zmienił się podczas badania.
Do 3 lat
Średnia dawka na wstrzyknięcie rFIXFc wymagana do ustąpienia epizodu krwawienia
Ramy czasowe: Do 3 lat
Średnią dawkę rFIXFc na wstrzyknięcie na epizod krwawienia obliczono jako średnią wszystkich dawek (IU/kg) podawanych w celu leczenia epizodu krwawienia w okresie skuteczności (EP). EP zaczyna się od pierwszej dawki schematu leczenia rFIXFc, a kończy na ostatniej dawce (niezależnie od przyczyny podania). Okresy operacji/rehabilitacji nie są uwzględniane w PE. Uczestnicy zostali włączeni do podsumowania więcej niż 1 schematu leczenia, jeśli ich schemat zmienił się podczas badania.
Do 3 lat
Zmiana od wartości początkowej w przyrostowym odzyskiwaniu rFIXFc (IR)
Ramy czasowe: Punkt początkowy, tygodnie 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132 i 144
Próbki krwi pobrano przy minimalnym stężeniu i Cmax (maksymalne stężenie) w celu oceny odzysku przyrostowego, mierzonego w jednoetapowym teście krzepnięcia. IR (jednostki międzynarodowe na decylitr [j.m./dl] na j.m./kg) = (Cmax dla aktywności FIX - aktywność FIX przed podaniem dawki) (j.m./dl)/ Rzeczywista dawka (j.m./kg), gdzie Cmax oznacza aktywność FIX po 30 minutach aktywność podawkową i FIX mniejszą niż (<)0,5 IU/dl ustawiono na 0 IU/dl w celu obliczenia IR.
Punkt początkowy, tygodnie 12, 24, 36, 48, 60, 72, 84, 96, 108, 120, 132 i 144

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Bioverativ, a Sanofi company

Współpracownicy

Swedish Orphan Biovitrum

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

13 listopada 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

20 sierpnia 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

20 sierpnia 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 lipca 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

5 września 2014

Pierwszy wysłany (Oszacować)

9 września 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 marca 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 marca 2022

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 998HB303
  • 2013-003629-27 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie pacjenta i powiązanych dokumentów badawczych, w tym raportu z badania klinicznego, protokołu badania z wszelkimi poprawkami, czystego formularza opisu przypadku, planu analizy statystycznej i specyfikacji zestawu danych. Dane na poziomie pacjenta zostaną zanonimizowane, a dokumenty badawcze zostaną zredagowane w celu ochrony prywatności uczestników badania. Więcej informacji na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Sanofi, kwalifikujących się badań i procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://vivli.org

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Hemofilia B

Badania kliniczne na rFIXFc

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Lebanon

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj