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이전에 치료받지 않은 중증 혈우병 B 남성에서 rFIXFc의 안전성 및 효능을 결정하기 위한 연구 (PUPs B-LONG)

2022년 3월 15일 업데이트: Bioverativ, a Sanofi company

이전에 치료를 받지 않은 중증 B형 혈우병 환자의 출혈 예방 및 치료에서 재조합 응고 IX 인자 Fc 융합 단백질(rFIXFc; BIIB029)의 안전성 및 효능에 대한 공개 라벨, 다기관 평가

이 연구의 1차 목적은 이전에 치료를 받지 않은 중증 B형 혈우병 환자(PUP)에서 재조합 응고 인자 IX Fc 융합 단백질(rFIXFc, BIIB029)의 안전성을 평가하는 것이었습니다. 2차 목적은 예방 및 치료에서 rFIXFc의 효능을 평가하는 것이었습니다. PUP에서 출혈 에피소드의 예방 및 치료를 위한 rFIXFc 소비를 평가하기 위해 PUP에서 출혈 에피소드를 평가합니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

33

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 네덜란드
      • Utrecht, 네덜란드, 3584 CX
        • Research Site
  • 뉴질랜드
      • Auckland, 뉴질랜드, 1023
        • Research Site
  • 덴마크
      • Aarhus, 덴마크, 8200
        • Research Site
  • 미국
    • California
      • Sacramento, California, 미국, 95817
        • Research Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, 미국, 20010
        • Research Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30322
        • Research Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, 미국, 46260
        • Research Site
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, 미국, 40202
        • Research Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, 미국, 70112
        • Research Site
    • Michigan
      • East Lansing, Michigan, 미국, 48823
        • Research Site
      • Traverse City, Michigan, 미국, 49684
        • Research Site
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, 미국, 43205
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국, 97239
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15213
        • Research Site
  • 스웨덴
      • Malmo, 스웨덴, 205 02
        • Research Site
  • 아일랜드
      • Dublin, 아일랜드, D12 N512
        • Research Site
  • 영국
      • London, 영국, WC1N3JH
        • Research Site
    • Cambridgeshire
      • Cambridge, Cambridgeshire, 영국, CB2 0QQ
        • Research Site
    • London
      • Whitechapel, London, 영국, E1 1BB
        • Research Site
  • 이탈리아
      • Milano, 이탈리아, 20122
        • Research Site
      • Napoli, 이탈리아, 80122
        • Research Site
      • Parma, 이탈리아, 43126
        • Research Site
      • Roma, 이탈리아, 00165
        • Research Site
  • 폴란드
      • Warszawa, 폴란드, 02-091
        • Research Site
  • 프랑스
    • Nord
      • Lille, Nord, 프랑스, 59037
        • Hopital Cardiologique - CHU Lille
    • Rhone
      • Lyon Cedex 3, Rhone, 프랑스, 69437
        • Research Site
  • 호주
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, 호주, 2145
        • Research Site

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

17년 이하 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

남성

설명

주요 포함 기준:

  • 정보에 입각한 동의 시점에 체중 >=3.5kg.
  • 중증 B형 혈우병은 의료 기록에 문서화되었거나 스크리닝 기간 동안 테스트한 내인성 FIX(내인성 FIX) 2 IU/dL(<=) 이하(<=)로 정의되었습니다.

주요 제외 기준:

  • 긍정적인 억제제 테스트의 역사. 억제제의 이전 이력은 긍정적인 억제제 테스트(즉, 검출 하한과 동일하거나 그 이상)에 대한 지역 실험실 Bethesda 값을 사용하여 참가자의 과거 양성 억제제 테스트를 기반으로 정의되었습니다.
  • 임의의 rFIXFc 투여와 관련된 과민 반응의 병력.
  • rFIXFc 이외의 혈액 성분에 대한 노출 또는 응고 인자 IX(FIX) 농축액(혈장 유래 포함) 주입.
  • 스크리닝 28일 이전에 시판되는 rFIXFc로 주사.
  • 적격성 확인 전에 상업적으로 이용 가능한 rFIXFc를 3회 이상 주사합니다.
  • B형 혈우병 이외의 기타 응고 장애
  • 조사자의 의견에 따라 참여자가 등록에 부적합하게 만들었을 동시 임상적으로 중요한 주요 질병(예: 분화 4(CD4) 림프구 수가 (<)200 세포/마이크로리터(mcL) 미만인 HIV 감염 또는 (>)200 입자/mcL보다 큰 바이러스 부하, 또는 기타 알려진 선천적 또는 후천적 면역결핍).
  • 화학요법 및/또는 기타 면역억제제를 사용한 현재의 전신 치료. 천식 치료 또는 급성 알레르기 에피소드 또는 기타 생명을 위협하는 에피소드의 관리를 위한 스테로이드 사용이 허용되었습니다. 이러한 상황에서의 치료는 14일을 초과하지 않아야 합니다.
  • 지난 30일 이내에 시험적 치료와 관련된 다른 임상 연구에 참여한 경우.
  • 연구 치료와 관련된 다른 임상 연구에 현재 등록되어 있습니다.
  • 연구 요구 사항을 준수할 수 없습니다.
  • 조사자 또는 Biooverativ의 의견에 따라 참여자가 등록에 부적합한 기타 불특정 이유.

참고: 다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 재조합 응고 인자 IX Fc 융합 단백질(rFIXFc)
참가자는 다음과 같이 rFIXFc 정맥 주사(IV) 주사를 받았습니다. 예방적 치료 요법: 매주 rFIXFc 50 IU/kg으로 시작하여 참가자가 최소 50 노출일에 도달할 때까지(ED= 24시간 기간 또는 rFIXFc에 대해 rFIXFc의 주사/용량과 동일(>=1) 주사/용량이 제공됨), 연구로부터의 철회 또는 연구의 종료. 용량 및 투여 간격에 대한 조정은 예방 요법(PR)에 대한 지역 표준 관리에 따라 증분 회복, 후속 인자 IX(FIX) 수준, 신체 활동, 출혈 패턴을 기반으로 했습니다. 조사자의 재량에 따라 PR 전에 간헐적(요구 시) 요법으로 치료를 시작할 수 있습니다. 간헐적(주문형, 선택 사항): PR까지 참가자의 임상 상태, 유형 및 출혈 사건의 중증도에 따라 개별 용량의 rFIXFc.
생물학적: rFIXFc
RFIXFc의 용량 및 간격에 대한 조정은 이용 가능한 약동학(PK) 데이터, 후속 FIX 최저 및 최고 수준, 신체 활동 수준 및 출혈 패턴을 사용하여 조사자의 재량에 기초하여 rFIXFc에 대한 지역 치료 기준에 따라 이 연구에서 이루어졌습니다. 예방 요법. 간헐적 치료(주문형)로 연구 투약을 시작하는 옵션이 있었습니다.
다른 이름들:
  • 알프로릭스
  • BIIB029
  • 재조합 응고 인자 IX Fc 융합 단백질

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Nijmegen-Modified Bethesda Assay로 측정한 억제제 개발이 확인된 참가자의 비율
기간: 최대 3년
저해제 발생은 저해제 시험 결과 >= 0.60 Bethesda units per milliliter (BU/mL)이고, 2~4주 후 별도의 검체에서 >=0.60 BU/mL의 두 번째 시험 결과로 확인된 경우로 정의했습니다. Nijmegen-modified Bethesda 분석을 사용하여 중앙 실험실에서 두 가지 테스트를 모두 수행한 원본 샘플을 채취한 날짜.
최대 3년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
참가자당 연간 출혈 에피소드(자발적 및 외상성) 수(연간 출혈률[ABR])
기간: 최대 3년
ABR은 1년 간격으로 정규화된 참가자당 효능 기간(EP) 동안 연간 출혈 에피소드 수였습니다. 출혈 에피소드는 다음과 같이 분류되었습니다. 부모/간병인/참가자가 명확한 외상이나 이전의 격렬한 활동과 같은 알려진 기여 요인이 없을 때 출혈 사건을 기록하는 경우 자발적인 경우; 그리고 출혈에 대한 알려진 이유가 있을 때 외상성. ABR=(EP 동안의 출혈 에피소드 수/EP 동안의 총 일수)*365.25. EP는 수술/재활 기간 및 긴 주사 간격([>]28일 초과)을 제외한 치료 요법당 참가자가 rFIXFc로 치료받은 모든 시간 간격의 합을 반영합니다. 연구 중에 요법이 변경된 경우 참가자는 1개 이상의 치료 요법 요약에 포함되었습니다.
최대 3년
자연 합동 출혈 에피소드의 연간 수
기간: 최대 3년
명확한 외상 또는 이전의 "격렬한" 활동과 같은 알려진 기여 요인이 없을 때 부모/간병인/참가자가 출혈 사건을 기록하는 경우 출혈 에피소드는 자발적인 것으로 분류되었습니다. 연간 자연 관절 출혈 에피소드 = (유효 기간(EP) 동안의 총 자연 관절 출혈 에피소드 수를 EP 동안의 총 일수로 나눈 값)*365.25. EP는 주요 및 소수술/재활 기간 및 긴 주사 간격(>28일)을 제외하고 참가자가 치료 요법당 rFIXFc로 치료받은 모든 시간 간격의 합을 반영합니다. 연구 중에 요법이 변경된 경우 참가자는 1개 이상의 치료 요법 요약에 포함되었습니다.
최대 3년
4점 척도를 사용하여 평가된 우수 또는 양호, 중간 또는 없음 치료 반응의 rFIXFc 주사 횟수
기간: 최대 3년
E-일지를 사용하여, 각 참가자의 부모/간병인은 주사 시간으로부터 대략 8 내지 12시간 및 동일한 BE에 대해 rFIXFc의 추가 용량이 제공되기 전에 임의의 출혈 에피소드(BE)에 대한 치료 반응을 4점 척도를 사용하여 평가했습니다:- 1= 우수: 초기 주사 후 약 8시간 이내에 급격한 통증 완화 및/또는 출혈 징후 개선; 2=양호: 확실한 통증 완화 및/또는 약 1시간 이내에 출혈 징후 개선. 주사 후 8시간, 그러나 완전한 해결을 위해 24-48시간 후 1회 이상의 주사가 필요할 수 있습니다. 3=중간: 초기 주사 후 8시간 이내에 약간의 유익한 효과가 있고 1회 이상의 주사가 필요하며 4=없음: 약 1시간 이내에 개선되지 않거나 상태가 악화되지 않습니다. 최초 주입 후 8시간 경과. 연구 중에 요법이 변경된 경우 참가자는 1개 이상의 치료 요법 요약에 포함되었습니다.
최대 3년
총 노출 일수(ED)
기간: 최대 3년
ED는 참가자가 1회 이상의 rFIXFc 주사 용량을 받은 24시간 기간으로 정의되었으며, rFIXFc의 첫 번째 주사 시간은 ED의 시작으로 정의되었습니다. 특정 주사 유형이 없는 참가자는 해당 유형에 대한 주사가 없는 것으로 계산되었습니다.
최대 3년
출혈 에피소드의 예방 및 치료를 위한 참가자당 총 연간 rFIXFc 소비
기간: 최대 3년
총 연간 rFIXFc 소비량(IU/kg)은 각 참가자에 대해 다음과 같이 계산되었습니다: 연간 소비량 = (유효 기간(EP) 동안 rFIXFc의 총 IU/kg을 EP 동안의 총 일수로 나눈 값)*365.25. EP는 수술/재활 기간 및 긴 주사 간격(> 28일)을 제외한 연구의 치료 요법에 따라 참가자가 rFIXFc로 치료받은 모든 시간 간격의 합을 반영합니다. 연구 중에 요법이 변경된 경우 참가자는 1개 이상의 치료 요법 요약에 포함되었습니다.
최대 3년
출혈 에피소드를 해결하는 데 필요한 rFIXFc 주사 횟수
기간: 최대 3년
효능 기간(EP) 동안 출혈 에피소드를 해결하는 데 필요한 rFIXFc 주사 횟수가 보고되었습니다. EP는 수술/재활 기간 및 긴 주사 간격(>28일)을 제외하고 연구의 치료 요법에 따라 참가자가 rFIXFc로 치료받은 모든 시간 간격의 합을 반영합니다. 출혈의 초기 징후부터 출혈 창 내의 마지막 날짜/시간까지 주어진 모든 주사를 세었습니다. 연구 중에 요법이 변경된 경우 참가자는 1개 이상의 치료 요법 요약에 포함되었습니다.
최대 3년
출혈 에피소드를 해결하는 데 필요한 rFIXFc 주사당 평균 투여량
기간: 최대 3년
출혈 에피소드당 주사당 rFIXFc의 평균 용량은 효능 기간(EP) 동안 출혈 에피소드를 치료하기 위해 투여된 모든 용량(IU/kg)의 평균으로 계산되었습니다. EP는 rFIXFc의 첫 번째 치료 요법 용량으로 시작하고 마지막 용량으로 끝납니다(투약 이유에 관계없이). 수술/재활 기간은 EP에 포함되지 않습니다. 연구 중에 요법이 변경된 경우 참가자는 1개 이상의 치료 요법 요약에 포함되었습니다.
최대 3년
RFIXFc 증분 복구(IR)의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 12주, 24주, 36주, 48주, 60주, 72주, 84주, 96주, 108주, 120주, 132주 및 144주
혈액 샘플은 1단계 응고 분석으로 측정한 점진적인 회복 평가를 위해 최저점 및 Cmax(최대 농도)에서 채취했습니다. IR(International Units per deciliter[IU/dL] per IU/kg) = (FIX 활동에 대한 Cmax - 투여 전 FIX 활동)(IU/dL)/ 실제 투여량(IU/kg), 여기서 Cmax는 30분 FIX 활동 투약 후 및 (<)0.5 IU/dL 미만의 FIX 활성은 IR 계산을 위해 0 IU/dL로 설정되었습니다.
기준선, 12주, 24주, 36주, 48주, 60주, 72주, 84주, 96주, 108주, 120주, 132주 및 144주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Bioverativ, a Sanofi company

협력자

Swedish Orphan Biovitrum

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2014년 11월 13일

기본 완료 (실제)

2019년 8월 20일

연구 완료 (실제)

2019년 8월 20일

연구 등록 날짜

최초 제출

2014년 7월 17일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2014년 9월 5일

처음 게시됨 (추정)

2014년 9월 9일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2022년 3월 25일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2022년 3월 15일

마지막으로 확인됨

2022년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 998HB303
  • 2013-003629-27 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

자격을 갖춘 연구원은 임상 연구 보고서, 수정된 연구 프로토콜, 백지 사례 보고서 양식, 통계 분석 계획 및 데이터 세트 사양을 포함하여 환자 수준 데이터 및 관련 연구 문서에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다. 시험 참가자의 개인 정보를 보호하기 위해 환자 수준 데이터는 익명으로 처리되고 연구 문서는 편집됩니다. Sanofi의 데이터 공유 기준, 적격 연구 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://vivli.org에서 확인할 수 있습니다.

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

혈우병 B에 대한 임상 시험

rFIXFc에 대한 임상 시험

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